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Estudo EPO-4-Rhesus (EPO-4-Rhesus)

Ensaio controlado randomizado sobre o uso de EPO para reduzir transfusões de reposição em recém-nascidos com aloimunização de glóbulos vermelhos tratados com transfusões intrauterinas

Até 80% dos lactentes com doença hemolítica devido à aloimunização materna, tratados com IUT, requerem pelo menos uma transfusão complementar para anemia tardia durante os primeiros 3 meses de vida. A deficiência de eritropoetina também é considerada como um possível fator contribuinte para a anemia tardia e, portanto, avaliaremos o papel da EPO (darbepoetina alfa) no tratamento dessas crianças.

Visão geral do estudo

Descrição detalhada

A base do tratamento pré-natal da anemia fetal devido à aloimunização de hemácias é o IUT (série). A base do tratamento pós-natal na HDN é (1) fototerapia intensiva e transfusão de troca para tratar a hiperbilirrubinemia e prevenir o kernicterus, e (2) transfusões complementares para tratar a anemia. Até 80% das crianças com HDN tratadas com IUT requerem pelo menos uma transfusão complementar para anemia tardia durante os primeiros 3 meses de vida.

Vários fatores de risco para anemia tardia foram relatados, incluindo IUT serial (devido à supressão da medula óssea), gravidade da HDN, uso reduzido de transfusões de troca durante o período neonatal e sobrevida reduzida de hemácias transfundidas. Finalmente, a deficiência de eritropoetina também é considerada como um possível fator contribuinte para a anemia tardia.

A EPO tem sido cada vez mais utilizada em neonatos para prevenir ou reduzir a anemia neonatal sem efeitos adversos a curto ou longo prazo. Vários pequenos estudos e relatos casuísticos sugerem que recém-nascidos com HDN podem se beneficiar do tratamento com EPO para reduzir o risco de anemia tardia e subsequentes transfusões de reposição. No entanto, outros autores descobriram que o EPO pode ser menos eficaz do que o esperado. Devido à falta de evidências, o uso rotineiro de EPO atualmente não é recomendado. Para determinar o papel da EPO nesse grupo de pacientes, é necessário um ensaio clínico randomizado controlado bem projetado com tamanho de amostra suficiente. Potencialmente, a EPO estabiliza os níveis de hemoglobina desses bebês e, assim, evita transfusões de reposição e admissões extras, criando um curso pós-natal mais estável e natural para pacientes com HDN.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

42

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Isabelle MC Ree, MD
  • Número de telefone: +31715262814
  • E-mail: i.m.c.ree@lumc.nl

Estude backup de contato

  • Nome: Enrico Lopriore, MD PhD
  • Número de telefone: +31715262965
  • E-mail: e.lopriore@lumc.nl

Locais de estudo

      • Leiden, Holanda, 2300RC
        • Recrutamento
        • Leiden University Medical Center
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 2 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • todos os recém-nascidos (quase) a termo (idade gestacional ≥ 35 semanas) internados no Leiden University Medical Center (LUMC) com HDFN, tratados com IUT.

Critério de exclusão:

  • nenhum.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: Grupo darbepoetina alfa
Grupo tratado com darbepoetina alfa (Aranesp) 10microg/kg uma vez por semana por um período de 8 semanas.
Darbepoetina alfa dosagem 10microg/kg uma vez por semana durante 8 semanas
Outros nomes:
  • Aranesp
Sem intervenção: Grupo de controle
"Cuidados padrão" que envolvem monitoramento rigoroso dos níveis de hemoglobina e, se necessário, transfusão de glóbulos vermelhos.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de transfusões complementares necessárias por criança
Prazo: Primeiros 3 meses de vida
Número de transfusões complementares necessárias por criança
Primeiros 3 meses de vida

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A porcentagem de bebês que necessitam de uma transfusão complementar
Prazo: Primeiros 3 meses de vida
A porcentagem de bebês que necessitam de uma transfusão complementar
Primeiros 3 meses de vida
Número de dias de internação para transfusões de reposição
Prazo: Primeiros 3 meses de vida
Número de dias de internação para transfusões de reposição
Primeiros 3 meses de vida
Ocorrência de hipertensão
Prazo: 8 semanas (curso de tratamento)
A porcentagem de bebês com pressão arterial sistólica ≥ 2 DP acima da pressão arterial sistólica média ajustada para a idade durante o tratamento
8 semanas (curso de tratamento)
Ocorrência de altos níveis de ferritina
Prazo: 8 semanas (curso de tratamento)
A porcentagem de bebês com níveis de ferritina > 200 μg/L durante o tratamento
8 semanas (curso de tratamento)

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Resultado do neurodesenvolvimento a longo prazo
Prazo: 2 anos de idade
Resultado exploratório; Resultado do neurodesenvolvimento a longo prazo aos 2 anos de idade usando o teste BSID-III
2 anos de idade

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Investigadores

  • Investigador principal: Masja de Haas, MD PhD, Sanquin Research

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

31 de outubro de 2017

Conclusão Primária (Antecipado)

1 de agosto de 2020

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de agosto de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

3 de abril de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

3 de abril de 2017

Primeira postagem (Real)

7 de abril de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

2 de outubro de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

30 de setembro de 2019

Última verificação

1 de setembro de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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