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EPO-4-Rhesus-Studie (EPO-4-Rhesus)

Randomisierte kontrollierte Studie zur Verwendung von EPO zur Reduzierung von Zusatztransfusionen bei Neugeborenen mit Alloimmunisierung roter Blutkörperchen, die mit intrauterinen Transfusionen behandelt wurden

Bis zu 80 % der Säuglinge mit hämolytischer Erkrankung aufgrund einer mütterlichen Alloimmunisierung, die mit IUT behandelt werden, benötigen in den ersten 3 Lebensmonaten mindestens eine Auffrischungstransfusion wegen später Anämie. Ein Mangel an Erythropoietin wird auch als ein möglicher beitragender Faktor für eine späte Anämie angesehen, und deshalb werden wir die Rolle von EPO (Darbepoetin alfa) bei der Behandlung dieser Säuglinge bewerten.

Studienübersicht

Detaillierte Beschreibung

Die Hauptstütze der vorgeburtlichen Behandlung einer fetalen Anämie aufgrund einer Erythrozyten-Alloimmunisierung ist die (serielle) IUT. Die Hauptstütze der postnatalen Behandlung bei HDN ist (1) intensive Phototherapie und Austauschtransfusionen zur Behandlung von Hyperbilirubinämie und zur Vorbeugung von Kernikterus und (2) Zusatztransfusionen zur Behandlung von Anämie. Bis zu 80 % der Säuglinge mit HDN, die mit IUT behandelt werden, benötigen in den ersten 3 Lebensmonaten mindestens eine Auffrischungstransfusion wegen später Anämie.

Es wurden mehrere Risikofaktoren für eine späte Anämie berichtet, einschließlich serieller IUT (aufgrund von Knochenmarksuppression), Schweregrad von HDN, reduzierter Verwendung von Austauschtransfusionen während der Neugeborenenperiode und reduziertem Überleben transfundierter roter Blutkörperchen. Schließlich wird auch ein Erythropoietinmangel als möglicher beitragender Faktor für eine späte Anämie angesehen.

EPO wird zunehmend bei Neugeborenen verwendet, um eine neonatale Anämie ohne kurz- oder langfristige Nebenwirkungen zu verhindern oder zu reduzieren. Mehrere kleine Studien und kasuistische Berichte deuten darauf hin, dass Neugeborene mit HDN von einer Behandlung mit EPO profitieren könnten, um das Risiko einer verzögerten Anämie und nachfolgender Zusatztransfusionen zu verringern. Andere Autoren stellten jedoch fest, dass EPO möglicherweise weniger wirksam ist als erwartet. Aufgrund fehlender Evidenz wird die routinemäßige Anwendung von EPO derzeit nicht empfohlen. Um die Rolle von EPO in dieser Patientengruppe zu bestimmen, ist eine gut konzipierte randomisierte kontrollierte klinische Studie mit ausreichender Stichprobengröße erforderlich. Potenziell stabilisiert EPO die Hämoglobinwerte dieser Säuglinge und verhindert so zusätzliche Transfusionen und zusätzliche Einweisungen, wodurch ein stabilerer und natürlicher postnataler Verlauf für Patienten mit HDN geschaffen wird.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

42

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

      • Leiden, Niederlande, 2300RC
        • Rekrutierung
        • Leiden University Medical Center
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 2 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • alle (kurz) termingerechten Neugeborenen (Gestationsalter ≥ 35 Wochen), die mit HDFN im Leiden University Medical Centre (LUMC) aufgenommen und mit IUT behandelt wurden.

Ausschlusskriterien:

  • keiner.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Darbepoetin alfa-Gruppe
Gruppe, die mit Darbepoetin alfa (Aranesp) 10 Mikrogramm/kg einmal wöchentlich über einen Zeitraum von 8 Wochen behandelt wurde.
Darbepoetin alfa Dosierung 10 Mikrogramm/kg einmal wöchentlich für 8 Wochen
Andere Namen:
  • Aranesp
Kein Eingriff: Kontrollgruppe
„Standardversorgung“, die eine engmaschige Überwachung des Hämoglobinspiegels und gegebenenfalls eine Aufstockung der Erythrozytentransfusion beinhaltet.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der erforderlichen Auffülltransfusionen pro Säugling
Zeitfenster: Die ersten 3 Lebensmonate
Anzahl der erforderlichen Auffülltransfusionen pro Säugling
Die ersten 3 Lebensmonate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Der Prozentsatz der Säuglinge, die eine zusätzliche Transfusion benötigen
Zeitfenster: Die ersten 3 Lebensmonate
Der Prozentsatz der Säuglinge, die eine zusätzliche Transfusion benötigen
Die ersten 3 Lebensmonate
Anzahl der Aufnahmetage für Aufstockungstransfusionen
Zeitfenster: Die ersten 3 Lebensmonate
Anzahl der Aufnahmetage für Aufstockungstransfusionen
Die ersten 3 Lebensmonate
Auftreten von Bluthochdruck
Zeitfenster: 8 Wochen (Kur)
Der Prozentsatz der Säuglinge mit einem systolischen Blutdruck von ≥ 2 SD über dem altersangepassten mittleren systolischen Blutdruck während der Behandlung
8 Wochen (Kur)
Auftreten hoher Ferritinwerte
Zeitfenster: 8 Wochen (Kur)
Der Prozentsatz der Säuglinge mit Ferritinspiegeln >200 μg/l während der Behandlung
8 Wochen (Kur)

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Langfristiges neurologisches Entwicklungsergebnis
Zeitfenster: 2 Jahre alt
Sondierungsergebnis; Langfristiges neurologisches Entwicklungsergebnis im Alter von 2 Jahren unter Verwendung des BSID-III-Tests
2 Jahre alt

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Ermittler

  • Hauptermittler: Masja de Haas, MD PhD, Sanquin Research

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

31. Oktober 2017

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. August 2020

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. August 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. April 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. April 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

7. April 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. Oktober 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. September 2019

Zuletzt verifiziert

1. September 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Erythroblastose, fötal

Klinische Studien zur Darbepoetin Alfa

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