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Impatto di farmaci combinati e trattamento comportamentale per ASD e ADHD

11 marzo 2022 aggiornato da: Duke University

Impatto del farmaco combinato e del trattamento comportamentale nei bambini piccoli con comorbidità ASD e ADHD

I bambini con comorbidità con disturbo dello spettro autistico (ASD) e disturbo da deficit di attenzione e iperattività (ADHD) hanno esiti significativamente peggiori rispetto a quelli con solo ASD o ADHD da solo. Trattamenti precoci efficaci che spiegano i sintomi dell'ADHD non sono stati sviluppati per i bambini piccoli con ASD+ADHD. Gli obiettivi generali di questo studio pilota di fase 2 randomizzato, controllato con placebo sono (1) valutare un nuovo intervento precoce che affronti farmacologicamente i sintomi dell'ADHD fornendo un intervento comportamentale mirato all'ASD e (2) identificare i cambiamenti nel comportamento e neurofisiologico attività che possono essere alla base di risultati migliori nei bambini con comorbidità ASD e ADHD di età compresa tra 3 e 10 anni. Lo scopo principale di questo studio è valutare se un trattamento stimolante aumenta l'efficacia di una specifica forma di terapia genitore-figlio basata sul modello Early Start Denver chiamato ESDM influenzato Parent Coaching. Gli obiettivi secondari sono determinare l'efficacia dell'intervento combinato nel migliorare i sintomi dell'ADHD e l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di Adzenys-XR-ODT nei bambini piccoli con ASD+ADHD. Lo studio esaminerà anche le correlazioni tra i cambiamenti comportamentali e i biomarcatori di eye-gaze tracking (EGT) ed elettroencefalografici (EEG) allo stato dell'arte per chiarire i modi chiave in cui l'ADHD influisce sul funzionamento attenzionale e neurale nell'ASD+ADHD e potenzialmente identificare nuovi obiettivi per l'intervento nei bambini con ASD+ADHD. Lo studio ha una durata di circa 8 mesi e comporterà screening, valutazione di base seguita da 10-11 settimane di trattamento con il farmaco in studio (attivo o placebo) e 8 sessioni di coaching genitoriale informato ESDM a partire da 2 settimane di trattamento con il farmaco in studio, valutazioni dell'endpoint primario a ~11 settimane, follow-up AE per telefono alla ~settimana 13 e FU remota 24 settimane dopo il basale. I partecipanti idonei verranno assegnati in modo casuale al farmaco attivo o al placebo, tra le settimane 11 e 24, si prevede che il genitore utilizzerà le strategie comportamentali in cui è stato istruito anche se non riceverà il coaching dei genitori. Ai partecipanti verrà data la possibilità di perseguire farmaci per l'ADHD al di fuori dello studio di ricerca dopo le valutazioni della settimana 11.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio pilota randomizzato, controllato con placebo, di fase 2, a sito singolo, valuterà l'impatto sullo sviluppo di farmaci combinati e trattamento comportamentale (COMB) rispetto a placebo e trattamento comportamentale (BEH) nei bambini con comorbidità ASD + ADHD, di età compresa tra 36 e < 132 mesi di età. Il trattamento farmacologico attivo sarà una preparazione di anfetamina a rilascio prolungato, solubile per via orale (Adzenys-XR-ODT) somministrata dalle settimane 0-~11 e accuratamente titolata alla dose ottimale utilizzando un algoritmo che considera gli eventi avversi e il miglioramento dei sintomi di attenzione con un flessibile intervallo di dose di 1,55 mg - 18,6 mg/giorno. La dose target è di 12,4 mg/giorno. Un placebo, abbinato al farmaco attivo, sarà titolato e aggiustato utilizzando lo stesso algoritmo nel braccio BEH. Il trattamento comportamentale fornito sarà costituito da sessioni di terapia genitore-figlio della durata di otto ore di coaching genitoriale influenzato dall'ESDM.

Circa 48 partecipanti saranno assegnati in modo casuale ai bracci di trattamento COMB o BEH. Per tenere conto delle possibili differenze di attrito dovute alla potenziale scarsa tollerabilità di Adzenys-XR-ODT, i partecipanti saranno randomizzati in un rapporto 7 COMB a 6 BEH. L'assegnazione del trattamento sarà fornita dal Data Management and Analysis Core (DMAC) utilizzando algoritmi generati dal computer.

Le analisi primarie confronteranno i cambiamenti nei risultati tra le settimane 0 e 11 settimane. Le analisi esplorative esploreranno i cambiamenti tra le settimane 0 e 24.

La misura dell'esito primario è il cambiamento nella quantità e nella qualità dell'impegno congiunto tra il bambino e il genitore durante un'attività di interazione genitore-bambino semi-strutturata di 6 minuti (PCIT), che riflette il dominio dei sintomi principali preso di mira dal P-ESDM: la comunicazione sociale.

I nostri principali risultati secondari saranno i cambiamenti in 1) la media della versione dell'intervista della sottoscala di socializzazione VABS-3 e i punteggi standard della sottoscala di comunicazione e 2) le valutazioni cliniche dei sintomi dell'ADHD utilizzando l'ADHD-RS prescolare.

Valuteremo anche la sicurezza e la tollerabilità di Adzenys-XR-ODT rispetto al placebo.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

18

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Duke Center For Autism and Brain Development

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 5 mesi a 7 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Fornitura di un modulo di consenso informato firmato e datato dal genitore.
  2. Dichiarata disponibilità a rispettare tutte le procedure dello studio e disponibilità per la durata dello studio.
  3. Di età compresa tra 36 mesi e meno di 132 mesi.
  4. Diagnosticato con diagnosi di consenso basata su ASD e ADHD informata dai risultati dell'Autism Diagnostic Observation Schedule 2nd edition (ADOS-2), dell'Autism Diagnostic Interview - Revised (ADI-R) e di un'intervista diagnostica ADHD standardizzata e dell'intervista diagnostica psichiatrica MINI.
  5. In buona salute generale come evidenziato dall'anamnesi, dall'esame fisico e dalla revisione dei laboratori di sicurezza e dell'elettrocardiogramma.

Criteri di esclusione:

  1. Uso recente di farmaci psicoattivi proibiti in prossimità delle valutazioni di base. Vedere MOP per farmaci specifici vietati e procedure di lavaggio. L'uso di un inibitore della monoaminossidasi è proibito entro 14 giorni dal basale.
  2. Reazioni allergiche note alle anfetamine o ai componenti di Adzenys-XR-ODT.
  3. Storia nota di morte cardiaca improvvisa non ischemica in un familiare di primo o secondo grado (fratello, genitore, zia, zio, cugino o nonno).
  4. Anamnesi personale di anomalie o malattie cardiache significative, in particolare anomalie del ritmo.
  5. Significative menomazioni visive, uditive o motorie che precluderebbero la partecipazione al coaching per genitori informato dall'ESDM o il completamento di valutazioni chiave.
  6. Incapacità del caregiver che partecipa al P-ESDM e risponde ai questionari di parlare correntemente l'inglese.
  7. Partecipazione del genitore a un altro intervento di coaching per genitori su base superiore a un mese che potrebbe influire sulla terapia fornita dallo studio, come determinato dal PI o dal medico.
  8. Presenza di eventuali condizioni psichiatriche o sintomi psichiatrici oltre a ASD e ADHD che potrebbero confondere le valutazioni e/o influenzare la partecipazione allo studio come ritenuto dal PI o dal medico.
  9. Genetica nota (ad es. Fragile X) o sindrome o condizione neurologica con legame stabilito con l'autismo, ma non eventi in cui il legame con l'ASD è meno noto/stabilito (per es., 16p11.2 CNV, mutazioni CHD8, trisomia 21, sindrome da delezione 22q)
  10. Anamnesi di epilessia o disturbo convulsivo (ad eccezione della storia di semplici convulsioni febbrili o se il bambino è libero da convulsioni (indipendentemente dal tipo di convulsioni) nell'ultimo anno).
  11. Storia di danno cerebrale neonatale. (es., con diagnosi di evento ipossico o ischemico)
  12. Qualsiasi circostanza ambientale nota che possa spiegare il quadro dell'autismo nel probando (grave privazione nutrizionale o psicologica, ecc.)
  13. Giudizio del medico dello studio secondo cui non è nell'interesse superiore del partecipante e/o dello studio che il bambino partecipi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: ESDM ha informato i genitori coaching + Anfetamine
Il regime di anfetamine (durata totale di 11 settimane) inizierà 2 settimane prima dell'inizio del coaching genitoriale informato ESDM (8 sessioni settimanali) e continuerà fino alla settimana 11 valutazione dell'endpoint. Il farmaco è una forma a rilascio prolungato, solubile per via orale, di d- e l-anfetamina.
Droga: Anfetamina
Il farmaco in studio verrà somministrato al mattino. Il trattamento inizierà con 1 compressa = 3,1 mg o 0 mg di anfetamine miste. Le dosi saranno titolate in modo flessibile verso l'alto e potranno essere ridotte o interrotte in qualsiasi momento.
Altri nomi:
  • Adzenys XR-ODT
Comportamentale: L'ESDM ha informato il coaching dei genitori
Tutti i partecipanti riceveranno 8 sessioni settimanali di terapia genitore-figlio che saranno fornite da un terapista addestrato in coaching per genitori e principi e strategie ESDM e utilizzando un manuale di terapia (include coaching per la gestione del comportamento e dispense).
Comparatore placebo: ESDM ha informato i genitori coaching + Compressa orale Placebo
Il regime placebo (durata totale di 11 settimane) inizierà 2 settimane prima dell'inizio del coaching genitoriale informato ESDM (8 sessioni settimanali) e continuerà fino alla settimana 11 valutazione dell'endpoint. Il placebo non contiene alcun farmaco attivo e sembra identico all'anfetamina (droga attiva).
Comportamentale: L'ESDM ha informato il coaching dei genitori
Tutti i partecipanti riceveranno 8 sessioni settimanali di terapia genitore-figlio che saranno fornite da un terapista addestrato in coaching per genitori e principi e strategie ESDM e utilizzando un manuale di terapia (include coaching per la gestione del comportamento e dispense).
Droga: Placebo compressa orale
Le compresse di placebo abbinate verranno somministrate al mattino e fornite per 11 settimane. Le compresse saranno titolate allo stesso modo del farmaco attivo e possono essere interrotte in qualsiasi momento.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della quantità e della qualità dell'impegno congiunto tra il bambino e il genitore durante un'attività di interazione genitore-figlio semi-strutturata di 6 minuti
Lasso di tempo: Basale (settimana -1), endpoint (settimana 10)
Stati di coinvolgimento dei bambini misurati dal Joint Engagement Rating Inventory (JERI); il nostro risultato contiene quattro elementi (valutati su una scala Likert a 7 punti) che caratterizzano vari aspetti del coinvolgimento. Punteggi più alti indicano un impegno di qualità maggiore/superiore e punteggi più bassi rappresentano un impegno minore/scarso. La gamma totale di punteggio è 4-28.
Basale (settimana -1), endpoint (settimana 10)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica del punteggio composito medio (punteggi standard delle sottoscale di socializzazione e comunicazione) della scala del comportamento adattivo di Vineland - 3a edizione, versione intervista (VABS-3)
Lasso di tempo: Basale (settimana -1), endpoint (settimana 10)
La media dei punteggi standard per VABS-3 (sottoscala di socializzazione e sottoscale di comunicazione) valuta come il partecipante ha effettivamente funzionato nel mese precedente per quanto riguarda la comunicazione e i comportamenti sociali. Il modulo completo VABS-3 sarà amministrato come un'intervista semi-strutturata da un membro del personale qualificato e affidabile nella ricerca. Il punteggio standard si basa sull'età del partecipante ed è normato da un ampio campione di bambini con sviluppo tipico. Il punteggio standard ha una media di 100 e una deviazione standard di 15. L'intervallo di punteggio composito è 20-140; punteggi più alti rappresentano un funzionamento più adattivo e punteggi più bassi rappresentano un funzionamento meno adattivo.
Basale (settimana -1), endpoint (settimana 10)
Modifica dei sintomi dell'ADHD utilizzando il punteggio totale della scala di valutazione dell'ADHD in età prescolare o scolare (ADHD-RS).
Lasso di tempo: Basale (settimana 0), settimana 10
La scala di valutazione dell'ADHD (ADHD-RS) valuterà la frequenza dei sintomi utilizzando i dati dell'ADHD-RS completato dal medico e dell'ADHD-RS completato dal genitore. L'ADHD-RS comprende 18 item, ciascuno valutato su una scala a 4 punti (0-3); il punteggio totale è la somma di tutte le risposte (0-54). Una sottoscala di disattenzione e una sottoscala di iperattività/impulsività (ciascuna gamma 0-27) sono calcolate in base ai singoli item che valutano quei sintomi. Valori più alti rappresentano risultati peggiori per le sottoscale e la scala totale. I punteggi clinicamente significativi nei ragazzi sono 14 per la disattenzione e 17 per gli elementi di iperattività/impulsività; le soglie nelle ragazze sono rispettivamente di 12 e 14 anni. Se si utilizzano le sottoscale, queste verranno sommate per calcolare il punteggio totale. *Le misurazioni al basale si verificano durante le visite alla settimana -1 e alla settimana 0 nello studio.
Basale (settimana 0), settimana 10
Cambiamenti nelle misure oggettive dell'attenzione sociale e dell'impegno sociale utilizzando il monitoraggio dello sguardo
Lasso di tempo: Basale (settimana -1), settimana 10
Eye Gaze Tracking (EGT) durante la presentazione di stimoli sociali e non sociali. La misura chiave utilizzata è Proportion Looking Time, che è un numero compreso tra 0 e 1, con un numero più alto che indica una maggiore attenzione.
Basale (settimana -1), settimana 10

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Duke University

Collaboratori

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Investigatori

  • Investigatore principale: Geraldine Dawson, PhD, Duke
  • Investigatore principale: Linmarie Sikich, MD, Duke
  • Investigatore principale: Scott Kollins, PhD, Duke

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 dicembre 2018

Completamento primario (Effettivo)

28 dicembre 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

19 aprile 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 agosto 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 agosto 2017

Primo Inserito (Effettivo)

8 agosto 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 marzo 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 marzo 2022

Ultimo verificato

1 marzo 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Pro00085179
  • 1P50HD093074-01 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

Attraverso NDAR, valutazione di base e dati diagnostici resi anonimi, comprese misure come ADOS e Vineland.

Periodo di condivisione IPD

1 anno dalla pubblicazione dei risultati per ciascuno degli obiettivi specifici o 3 anni dal completamento delle analisi statistiche

Criteri di accesso alla condivisione IPD

determinato dal comitato di ricercatori/amministratore presso NDAR

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • Protocollo di studio

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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