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Valutazione dell'effetto e della sicurezza della lisdexamfetamina nei bambini di età compresa tra 6 e 12 anni con ADHD e autismo

8 febbraio 2024 aggiornato da: Dr. Judy van Stralen, JPM van Stralen Medicine Professional

Una valutazione multicentrica, in aperto, dell'effetto e della sicurezza della lisdexamfetamina nei bambini di età compresa tra 6 e 12 anni con disturbo da deficit di attenzione e iperattività e disturbo dello spettro autistico

Lo scopo di questo studio è valutare l'effetto e la sicurezza di Lisdexamfetamine dimesylate (Vyvanse®) nel trattamento del disturbo da deficit di attenzione e iperattività (ADHD) in bambini e adolescenti con ADHD e disturbo dello spettro autistico in comorbidità (ASD). Questo sarebbe un nuovo studio in quanto non sono noti dati di sicurezza o efficacia per i farmaci a base di anfetamine in questa popolazione. Inoltre, sebbene sia noto che la qualità della vita correlata alla salute e la funzione esecutiva migliorano con il trattamento di lisdexamfetamine dimesylate nella popolazione con ADHD (Banaschewski 2013; Findling 2009; Turgay 2010), non è stato dimostrato nella comorbilità ADHD e ASD popolazione. L'ADHD è la condizione neurobiologica pediatrica più comune che colpisce circa il 5% della popolazione pediatrica (Feldman 2009). È sempre più riconosciuto che l'ASD colpisce una parte sostanziale della popolazione pediatrica, con recenti dati sulla prevalenza che mostrano 1 su 68 affetti (Baio, 2014). Prima dell'introduzione del DSM-5 (APA, 2013), i criteri di esclusione precludevano la diagnosi di ADHD quando era presente ASD. Gli studi hanno dimostrato che il 41%-71% dei bambini con ASD soddisfa anche i criteri per l'ADHD (Goldstein 2004, Sturm 2004, Yoshida 2004, Gadow 2006). Ciò significa che fino all'1% della popolazione può avere co-morbidità ADHD e ASD. Con il riconoscimento ufficiale di questa comorbidità, il trattamento dell'ADHD in comorbilità quando è presente anche l'ASD è stato sempre più riconosciuto come un'importante strategia per migliorare il funzionamento esecutivo e la qualità della vita nelle persone colpite. Gli studi hanno indicato che alcuni dei farmaci comunemente usati per trattare l'ADHD sono efficaci e sicuri se usati in comorbidità con ADHD e ASD. In questo momento, ci sono stati studi ben progettati che dimostrano la sicurezza e l'efficacia di metilfenidato (Ghuman et al. 2009; Handen et al. 2000; Quintana et al. 1995; RUPP 2005), guanfacina XR (Posey 2004; Scahill 2015) e atomoxetina (Arnold 2006; Harfterkamp 2012).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'ADHD è la condizione neurobiologica pediatrica più comune che colpisce circa il 5% della popolazione pediatrica (Faraone, Stephen V., Sergeant, J. et al. 2003; Feldman & Belanger 2009). È sempre più riconosciuto che l'ASD colpisce una parte sostanziale della popolazione pediatrica, con recenti dati sulla prevalenza che mostrano 1 su 68 affetti (negli Stati Uniti Dipartimento della Salute e dei Servizi Umani 2010). Prima dell'introduzione del DSM-5, i criteri di esclusione precludevano la diagnosi di ADHD quando era presente ASD (American Psychiatric Association 2013). Gli studi hanno dimostrato che il 41%-71% dei bambini con ASD soddisfa anche i criteri per l'ADHD, il che significa che fino all'1% della popolazione può avere comorbidità con ADHD e ASD (Goldstein & Schewbach 2004).

Con il riconoscimento ufficiale della comorbidità, il trattamento dell'ADHD in comorbilità quando è presente anche l'ASD è stato sempre più riconosciuto come un'importante strategia per ridurre i sintomi dell'ADHD e migliorare il funzionamento esecutivo e la qualità della vita delle persone colpite. Gli studi hanno indicato che alcuni dei farmaci (metilfenidato, guanfacina XR e atomoxetina) comunemente usati per trattare l'ADHD sono efficaci e sicuri se usati in comorbidità con ADHD e ASD (Ornstein & Kollins 2012; Ghuman et al. 2009; Handen et al. 2000; Quintana et al.1995; Posey et al.2004; Scahill et al.2015; M. et al.2012). Mentre i composti della classe delle anfetamine sono tra la prima linea di trattamento dell'ADHD, la mancanza di studi in questa popolazione ne ha scoraggiato l'uso in soggetti con comorbidità ADHD e ASD.

La mancanza di dati sulla sicurezza e l'efficacia è problematica in quanto limita le opzioni terapeutiche per la popolazione di soggetti con ADHD e ASD. Le anfetamine e i farmaci a base di metilfenidato sono ugualmente considerati opzioni terapeutiche di prima linea per l'ADHD (CADDRA 2011). Alcuni soggetti possono rispondere preferenzialmente a un gruppo di farmaci piuttosto che a un altro, pertanto è importante disporre di dati chiari di sicurezza ed efficacia per entrambe le opzioni terapeutiche.

Una revisione retrospettiva della tabella di questa popolazione indica che il trattamento è iniziato con metilfenidato rispetto alla combinazione anfetamina/destroamfetamina con un rapporto di 2,78:1 (Stigler et al. 2004). A causa della disponibilità di prove di efficacia in questa popolazione con comorbilità, i medici possono scegliere di saltare a quello che è considerato un farmaco di seconda linea per la sintomatologia dell'ADHD piuttosto che usare LDX (o un altro farmaco per l'ADHD a base di anfetamine come dexedrina o Adderall XR) che potrebbe hanno una dimensione dell'effetto maggiore per il trattamento di questi sintomi.

LDX ha dimostrato di essere un trattamento efficace per l'ADHD nei soggetti di età pari o superiore a 6 anni. Con un'efficacia di lunga durata dimostrata che dura fino a 14 ore, potrebbe potenzialmente migliorare i sintomi dell'ADHD e la qualità complessiva della vita di bambini e adolescenti con ADHD e ASD nel funzionamento domestico, scolastico e dopo la scuola.

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di LDX nel trattamento dell'ADHD quando l'ASD è co-morboso.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

48

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K2G1W2
        • Center for Pediatric Excellence

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 12 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Soggetto maschio o femmina di età compresa tra 6 e 12 anni al momento del consenso/assenso.
  2. I genitori dei soggetti o il rappresentante legalmente autorizzato (LAR) devono fornire la firma del consenso informato e deve essere presente la documentazione di assenso (se applicabile) da parte del soggetto in conformità con la buona pratica clinica (GCP) dell'International Council on Harmonization (ICH) Linea guida E6 (1996), eventuali aggiornamenti o revisioni e regolamenti applicabili, prima di completare qualsiasi procedura correlata allo studio.
  3. Il soggetto e il/i genitore/i/LAR sono disposti e in grado di rispettare tutti i requisiti definiti nel protocollo.
  4. Il soggetto soddisfa i criteri del Manuale Diagnostico e Statistico dei Disturbi Mentali, 5a Edizione (DSM-V) per una diagnosi di presentazione combinata di ADHD, presentazione disattenta o presentazione iperattiva/impulsiva basata sulla storia e un punteggio minimo ADHD-RS di 32 e un minimo CGI- S di 4 al basale.
  5. Il soggetto soddisfa i criteri del DSM-V per una diagnosi di ASD-livello 1 basata sulla storia e sulla scala di osservazione diagnostica dell'autismo (ADOS-2).
  6. Il soggetto ha un punteggio totale SRS-2 ≥ 70.
  7. Il soggetto ha un punteggio di impressioni cliniche globali - gravità della malattia (CGI-S) ≥ 4 alla visita di riferimento (visita 2)
  8. Il soggetto ha una misurazione della pressione sanguigna entro il 95° percentile per età e sesso (Appendice 1,1.1,2 e 2.2). Il soggetto e il genitore/rappresentante legalmente autorizzato (LAR) sono disposti, in grado e propensi a rispettare le procedure e le restrizioni dello studio all'interno del protocollo.

Criteri di esclusione:

  1. - Il soggetto presenta qualsiasi condizione che, secondo l'opinione dello sperimentatore, rappresenti un rischio inappropriato per il soggetto o possa confondere l'interpretazione dello studio.
  2. Il soggetto ha una storia nota o presenza di anomalie cardiache strutturali, malattie cardiovascolari o cerebrovascolari, gravi anomalie del ritmo cardiaco, sincope, tachicardia, problemi di conduzione cardiaca (come blocco cardiaco clinicamente significativo o prolungamento dell'intervallo QT), eventi cardiaci correlati all'esercizio inclusi sincope e presincope o bradicardia clinicamente significativa.
  3. Il soggetto ha una storia nota di malattia cardiovascolare sintomatica, sincope inspiegabile, dolore toracico da sforzo, arteriosclerosi avanzata, anomalia cardiaca strutturale, cardiomiopatia, gravi anomalie del ritmo cardiaco, malattia coronarica o altri gravi problemi cardiaci che li rendono maggiormente vulnerabili agli effetti simpaticomimetici di uno stimolante farmaco.
  4. - Il soggetto ha una storia di disturbo convulsivo (diverso da un singolo attacco febbrile infantile verificatosi prima dei 3 anni).
  5. Il soggetto ha il glaucoma.
  6. Il soggetto sta attualmente usando farmaci proibiti.
  7. - Il soggetto ha un'allergia nota o sospetta, ipersensibilità o intolleranza clinicamente significativa a LDX.
  8. - Il soggetto ha assunto un altro prodotto sperimentale entro 30 giorni prima del basale.
  9. Il soggetto ha iniziato la terapia comportamentale entro 1 mese dalla visita di riferimento (visita 0). Il soggetto non può iniziare la terapia comportamentale durante lo studio.
  10. Il soggetto è una donna ed è incinta o sta attualmente allattando.
  11. Il soggetto è attualmente considerato a rischio di suicidio secondo l'opinione dell'investigatore, ha già tentato il suicidio o ha una precedente storia di o sta attualmente dimostrando ideazione attiva del suicidio. I soggetti con ideazione suicidaria passiva intermittente non sono necessariamente esclusi in base alla valutazione dello sperimentatore.
  12. Storia di mancata risposta a una prova adeguata di un farmaco a base di anfetamine.
  13. Il soggetto sta attualmente abusando di una sostanza illecita o vive con qualcuno noto per abusare attualmente di stimolanti o cocaina..
  14. Il soggetto ha un'insufficienza renale o epatica nota.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: Lisdexanfetamina
Tutti i partecipanti riceveranno Lisdexamfetamine Dimesylate (LDX) a una dose ottimizzata basata sul protocollo
Droga: Lisdexamfetamina Dimesylate
Farmaci per il trattamento dell'ADHD
Altri nomi:
  • Vyvanse

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sintomi dell'ADHD
Lasso di tempo: 12 settimane
Scala di valutazione del medico ADHD IV-RS ogni elemento è scalato da 1 a 3 con un totale compreso tra 0 e 54
12 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Qualità della vita correlata alla salute
Lasso di tempo: 12 settimane
Scala di valutazione completata dai genitori chiamata Child Health and Illness Profile- Child Edition: Parent Report Form (CHIP-CE-PRF). Si tratta di un questionario generico sullo stato di salute del bambino che descrive in modo esaustivo tutti gli aspetti della salute del bambino che possono essere influenzati dai sistemi sanitari e scolastici. Include sottodomini di soddisfazione, disagio, resilienza, evitamento del rischio, realizzazione e disturbi. I domini e i sottodomini sono stati derivati ​​concettualmente e generalmente supportati dall'analisi fattoriale. La maggior parte degli item valuta la frequenza dei comportamenti o delle esperienze. La maggior parte degli elementi utilizza un formato di risposta a cinque punti. Quando viene utilizzato un periodo di richiamo, in genere si tratta delle ultime 4 settimane. I punteggi di scala si ottengono calcolando la media delle risposte dei singoli elementi, sia che si tratti del punteggio del dominio o del sottodominio (nel PRF). I punteggi della scala sono standardizzati con una media di 50 e una deviazione standard di 10. Punteggi più alti indicano una salute migliore.
12 settimane
Funzione esecutiva
Lasso di tempo: 12 settimane
Il BRIEF-P è un questionario compilato dai genitori di 90 item con un punteggio composito esecutivo globale (GEC). GEC è riportato come t-score e un t-score inferiore a 65 rientra nei limiti normali
12 settimane
Gravità della malattia
Lasso di tempo: 12 settimane
La gravità della malattia utilizzando l'impressione clinica globale: gravità della malattia, una scala a 7 punti valutata dal medico
12 settimane
Miglioramento delle materie
Lasso di tempo: 12 settimane
La gravità della malattia utilizzando l'impressione clinica globale-miglioramento della malattia, una scala a 7 punti valutata dal medico Per valutare il cambiamento nella compromissione funzionale nei soggetti. Un punteggio di 1 indica molto migliorato mentre un punteggio di 7 indica molto molto peggio
12 settimane
Sicurezza-Eventi avversi
Lasso di tempo: 12 settimane
Gli eventi avversi vengono registrati ad ogni visita
12 settimane
Sicurezza - suicidio
Lasso di tempo: 12 settimane
Utilizzando la Columbia-Suicide Severity Rating Scale viene registrata l'incidenza di pensieri e azioni suicidarie. Il C-SSRS (Posner et al. 2011; Posner et al. 2010) è un'intervista semi-strutturata che cattura l'occorrenza, la gravità e la frequenza di pensieri e comportamenti correlati al suicidio durante il periodo di valutazione. L'intervista include definizioni e domande suggerite per sollecitare il tipo di informazioni necessarie per determinare se si è verificato un pensiero o un comportamento correlato al suicidio.
12 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

JPM van Stralen Medicine Professional

Collaboratori

Shire

Investigatori

  • Investigatore principale: Judy van Stralen, MD, Center for Pediatric Excellence

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

26 settembre 2018

Completamento primario (Effettivo)

31 marzo 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

31 marzo 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 novembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 novembre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

9 novembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RES 16-002

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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