Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena wpływu i bezpieczeństwa lisdeksamfetaminy u dzieci w wieku 6-12 lat z ADHD i autyzmem

8 lutego 2024 zaktualizowane przez: Dr. Judy van Stralen, JPM van Stralen Medicine Professional

Wieloośrodkowa, otwarta ocena skuteczności i bezpieczeństwa lisdeksamfetaminy u dzieci w wieku 6-12 lat z zespołem nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi i zaburzeniami ze spektrum autyzmu

Celem tego badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa dimezylanu lisdeksamfetaminy (Vyvanse®) w leczeniu zespołu nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi (ADHD) u dzieci i młodzieży z ADHD i współistniejącymi zaburzeniami ze spektrum autyzmu (ASD). Byłoby to nowe badanie, ponieważ nie ma znanych danych dotyczących bezpieczeństwa ani skuteczności leków na bazie amfetaminy w tej populacji. Ponadto, chociaż wiadomo, że związana ze zdrowiem jakość życia i funkcje wykonawcze poprawiają się po leczeniu dimezylanem lisdeksamfetaminy w populacji z ADHD (Banaschewski 2013; Findling 2009; Turgay 2010), nie wykazano tego u współistniejących ADHD i ASD populacja. ADHD jest najczęstszym stanem neurobiologicznym u dzieci, dotykającym około pięciu procent populacji pediatrycznej (Feldman 2009). Coraz częściej uznaje się, że ASD dotyka znaczną część populacji pediatrycznej, a ostatnie dane dotyczące rozpowszechnienia wskazują, że dotyczy to 1 na 68 osób (Baio, 2014). Przed wprowadzeniem DSM-5 (APA, 2013) kryteria wykluczenia wykluczały rozpoznanie ADHD, gdy obecne było ASD. Badania wykazały, że 41-71% dzieci z ASD spełnia również kryteria ADHD (Goldstein 2004, Sturm 2004, Yoshida 2004, Gadow 2006). Oznacza to, że nawet 1% populacji może mieć współistniejące ADHD i ASD. Wraz z oficjalnym uznaniem tej choroby współistniejącej, leczenie współistniejącego ADHD, gdy występuje również ASD, jest coraz częściej uznawane za ważną strategię poprawy funkcji wykonawczych i jakości życia osób dotkniętych chorobą. Badania wykazały, że niektóre leki powszechnie stosowane w leczeniu ADHD są skuteczne i bezpieczne, gdy są stosowane w współistniejących ADHD i ASD. W tym czasie przeprowadzono dobrze zaprojektowane badania wykazujące bezpieczeństwo i skuteczność metylofenidatu (Ghuman i wsp. 2009; Handen i wsp. 2000; Quintana i wsp. 1995; RUPP 2005), guanfacyny XR (Posey 2004; Scahill 2015) oraz atomoksetyna (Arnold 2006; Harfterkamp 2012).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

ADHD jest najczęstszym stanem neurobiologicznym u dzieci, dotykającym około pięciu procent populacji pediatrycznej (Faraone, Stephen V., Sergeant, J. i in. 2003; Feldman i Belanger 2009). Coraz częściej uznaje się, że ASD dotyka znaczną część populacji pediatrycznej, a ostatnie dane dotyczące rozpowszechnienia wskazują, że dotyczy to 1 na 68 osób (USA Departament Zdrowia i Opieki Społecznej 2010). Przed wprowadzeniem DSM-5 kryteria wykluczenia wykluczały rozpoznanie ADHD, gdy obecne było ASD (Amerykańskie Towarzystwo Psychiatryczne 2013). Badania wykazały, że 41%-71% dzieci z ASD spełnia również kryteria ADHD, co oznacza, że ​​nawet 1% populacji może mieć współistniejące ADHD i ASD (Goldstein & Schewbach 2004).

Wraz z oficjalnym uznaniem współwystępowania, leczenie współistniejącego ADHD, gdy występuje również ASD, jest coraz częściej uznawane za ważną strategię zmniejszania objawów ADHD oraz poprawy funkcji wykonawczych i jakości życia osób dotkniętych chorobą. Badania wykazały, że niektóre leki (metylofenidat, guanfacyna XR i atomoksetyna) powszechnie stosowane w leczeniu ADHD są skuteczne i bezpieczne, gdy są stosowane w współwystępujących ADHD i ASD (Ornstein i Kollins 2012; Ghuman i wsp. 2009; Handen i wsp. 2000; Quintana i wsp. 1995; Posey i wsp. 2004; Scahill i wsp. 2015; M. i wsp. 2012). Chociaż związki klasy amfetaminy należą do pierwszego rzutu leczenia ADHD, brak badań w tej populacji zniechęca do ich stosowania u osób ze współistniejącymi ADHD i ASD.

Brak danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności jest problematyczny, ponieważ ogranicza możliwości terapeutyczne w populacji osób z ADHD i ASD. Leki amfetaminy i metylofenidat są w równym stopniu uważane za opcje leczenia pierwszego rzutu ADHD (CADDRA 2011). Niektórzy pacjenci mogą lepiej reagować na jedną grupę leków niż na inną, dlatego ważne jest, aby mieć jasne dane dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności dla obu opcji terapeutycznych.

Retrospektywny przegląd wykresów tej populacji wskazuje, że leczenie rozpoczyna się od metylofenidatu w stosunku do kombinacji amfetaminy/dekstroamfetaminy w stosunku 2,78:1 (Stigler i wsp. 2004). Ze względu na dostępność dowodów skuteczności w tej współistniejącej populacji, klinicyści mogą zdecydować się na przejście do leków drugiego rzutu w objawach ADHD zamiast stosowania LDX (lub innego leku ADHD na bazie amfetaminy, takiego jak deksedryna lub Adderall XR), który może mają większy efekt w leczeniu tych objawów.

Wykazano, że LDX jest skutecznym sposobem leczenia ADHD u pacjentów w wieku 6 lat i starszych. Dzięki długotrwałej skuteczności, która wykazano, że trwa do 14 godzin, może potencjalnie poprawić objawy ADHD i ogólną jakość życia dzieci i młodzieży z ADHD i ASD w domu, szkole i poza szkołą.

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności LDX w leczeniu ADHD, gdy współwystępuje ASD.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

48

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K2G1W2
        • Center for Pediatric Excellence

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 12 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Uczestnik płci męskiej lub żeńskiej w wieku 6-12 lat w momencie wyrażenia zgody.
  2. Rodzice uczestników lub prawnie upoważniony przedstawiciel (LAR) muszą złożyć podpis świadomej zgody i musi istnieć dokumentacja potwierdzająca zgodę (jeśli dotyczy) uczestnika zgodnie z dobrą praktyką kliniczną (GCP) Międzynarodowej Rady ds. Harmonizacji (ICH). Wytyczne E6 (1996), wszelkie aktualizacje lub poprawki oraz obowiązujące przepisy przed zakończeniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem.
  3. Podmiot i rodzic(e)/LAR chcą i są w stanie spełnić wszystkie wymagania określone w protokole.
  4. Pacjent spełnia kryteria Diagnostycznego i Statystycznego Podręcznika Zaburzeń Psychicznych, wydanie 5 (DSM-V) dotyczące diagnozy złożonej postaci ADHD, prezentacji nieuważnej lub hiperaktywnej/impulsywnej na podstawie wywiadu i minimalnego wyniku ADHD-RS wynoszącego 32 i minimalnego CGI- S 4 na linii podstawowej.
  5. Badany spełnia kryteria DSM-V dla diagnozy ASD na poziomie 1 na podstawie wywiadu i Skali Obserwacji Diagnostyki Autyzmu (ADOS-2).
  6. Tester ma całkowity wynik SRS-2 ≥ 70.
  7. Pacjent ma wynik ≥ 4 w skali oceny klinicznej — nasilenie choroby (CGI-S) podczas wizyty początkowej (wizyta 2)
  8. Badany ma pomiar ciśnienia krwi w granicach 95 percentyla dla wieku i płci (Załącznik 1, 1.1, 2 i 2.2). Uczestnik i rodzic/prawnie upoważniony przedstawiciel (LAR) chcą, są w stanie i prawdopodobnie zastosują się do procedur badania i ograniczeń zawartych w protokole.

Kryteria wyłączenia:

  1. Uczestnik ma jakikolwiek stan, który w opinii badacza stanowi nieodpowiednie ryzyko dla uczestnika lub może zakłócić interpretację badania.
  2. U pacjenta stwierdzono w przeszłości lub występowały strukturalne nieprawidłowości serca, choroba sercowo-naczyniowa lub mózgowo-naczyniowa, poważne zaburzenia rytmu serca, omdlenia, tachykardia, zaburzenia przewodzenia w sercu (takie jak klinicznie istotny blok serca lub wydłużenie odstępu QT), incydenty sercowe związane z wysiłkiem fizycznym, w tym omdlenia i stan przedomdleniowy lub klinicznie istotna bradykardia.
  3. Pacjent ma w wywiadzie objawową chorobę sercowo-naczyniową, niewyjaśnione omdlenie, wysiłkowy ból w klatce piersiowej, zaawansowaną miażdżycę tętnic, strukturalną nieprawidłowość serca, kardiomiopatię, poważne zaburzenia rytmu serca, chorobę wieńcową lub inne poważne problemy z sercem, co powoduje zwiększoną podatność na sympatykomimetyczne działanie środka pobudzającego lek.
  4. Podmiot ma historię zaburzeń napadowych (innych niż pojedynczy drgawek gorączkowych u dzieci, które wystąpiły przed ukończeniem 3 roku życia).
  5. Podmiot ma jaskrę.
  6. Tester obecnie używa zabronionych leków.
  7. Pacjent ma znaną lub podejrzewaną alergię, nadwrażliwość lub klinicznie istotną nietolerancję na LDX.
  8. Pacjent przyjął inny badany produkt w ciągu 30 dni przed punktem wyjściowym.
  9. Pacjent rozpoczął terapię behawioralną w ciągu 1 miesiąca od wizyty wyjściowej (wizyta 0). Uczestnik nie może rozpocząć terapii behawioralnej podczas badania.
  10. Podmiot jest kobietą i jest w ciąży lub karmi piersią.
  11. W opinii badacza podmiot jest obecnie uważany za osobę o ryzyku samobójczym, wcześniej podejmował próbę samobójczą lub miał wcześniejszą historię lub obecnie wykazuje aktywne myśli samobójcze. Osoby z sporadycznymi biernymi myślami samobójczymi niekoniecznie są wykluczone na podstawie oceny badacza.
  12. Historia braku odpowiedzi na odpowiednią próbę leku na bazie amfetaminy.
  13. Podmiot obecnie nadużywa nielegalnej substancji lub mieszka z kimś, o kim wiadomo, że obecnie nadużywa środków pobudzających lub kokainy.
  14. Podmiot ma znaną niewydolność nerek lub wątroby.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: Lisdeksamfetamina
Wszyscy uczestnicy otrzymają dimesylan lisdeksamfetaminy (LDX) w zoptymalizowanej dawce na podstawie protokołu
Lek: Dimezylan lisdeksamfetaminy
Leki stosowane w leczeniu ADHD
Inne nazwy:
  • Vyvanse

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Objawy ADHD
Ramy czasowe: 12 tygodni
Skala oceny lekarskiej ADHD IV-RS każda pozycja jest skalowana od 1 do 3, co daje łącznie od 0 do 54
12 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Jakość życia oparta na zdrowiu
Ramy czasowe: 12 tygodni
Skala ocen wypełniona przez rodziców o nazwie Profil zdrowia i choroby dziecka — wydanie dla dzieci: formularz raportu rodzica (CHIP-CE-PRF). Jest to ogólny kwestionariusz stanu zdrowia dziecka, który kompleksowo opisuje wszystkie aspekty zdrowia dziecka, na które może mieć wpływ system opieki zdrowotnej i system szkolny. Obejmuje subdomeny satysfakcji, dyskomfortu, odporności, unikania ryzyka, osiągnięć i zaburzeń. Domeny i subdomeny zostały wyprowadzone koncepcyjnie i ogólnie poparte analizą czynnikową. Większość pozycji ocenia częstotliwość zachowań lub doświadczeń. Większość pozycji wykorzystuje pięciopunktowy format odpowiedzi. Kiedy używany jest okres wycofania, zwykle są to ostatnie 4 tygodnie. Wyniki skali uzyskuje się, obliczając średnią odpowiedzi na poszczególne pozycje, niezależnie od tego, czy ocenia się domenę, czy subdomenę (w PRF). Wyniki skali są standaryzowane ze średnią 50 i odchyleniem standardowym 10. Wyższe wyniki wskazują na lepszy stan zdrowia.
12 tygodni
Funkcja wykonawcza
Ramy czasowe: 12 tygodni
BRIEF-P to wypełniony przez rodziców kwestionariusz składający się z 90 pozycji z globalną oceną wykonawczą (GEC). GEC jest zgłaszany jako t-score, a t-score mniejszy niż 65 mieści się w normalnych granicach
12 tygodni
Ciężkość choroby
Ramy czasowe: 12 tygodni
Ciężkość choroby przy użyciu Globalnego Wrażenia Klinicznego – ciężkości choroby, 7-punktowej skali ocenianej przez lekarza
12 tygodni
Doskonalenie przedmiotów
Ramy czasowe: 12 tygodni
Nasilenie choroby przy użyciu Klinicznego Ogólnego Wrażenia - poprawa choroby, 7-punktowej skali ocenianej przez lekarza, w celu oceny zmiany upośledzenia czynnościowego u osobników. Wynik 1 wskazuje na znaczną poprawę, a wynik 7 na bardzo dużo gorszy
12 tygodni
Zdarzenia niepożądane związane z bezpieczeństwem
Ramy czasowe: 12 tygodni
Zdarzenia niepożądane są rejestrowane podczas każdej wizyty
12 tygodni
Bezpieczeństwo - samobójstwo
Ramy czasowe: 12 tygodni
Za pomocą skali oceny ciężkości samobójstwa Columbia-Suicide rejestruje się częstość występowania myśli i działań samobójczych. C-SSRS (Posner i in. 2011; Posner i in. 2010) to częściowo ustrukturyzowany wywiad, który rejestruje występowanie, nasilenie i częstotliwość myśli i zachowań związanych z samobójstwem w okresie oceny. Wywiad zawiera definicje i sugerowane pytania, aby uzyskać informacje potrzebne do ustalenia, czy pojawiły się myśli lub zachowania związane z samobójstwem.
12 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

JPM van Stralen Medicine Professional

Współpracownicy

Shire

Śledczy

  • Główny śledczy: Judy van Stralen, MD, Center for Pediatric Excellence

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

26 września 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 marca 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 marca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 listopada 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 listopada 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 listopada 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 lutego 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 lutego 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RES 16-002

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zaburzenia ze spektrum autyzmu

Badania kliniczne na Dimezylan lisdeksamfetaminy

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Guatemala

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj