Sicurezza ed efficacia di Sofosbuvir 400 mg/Ledipasvir 90 mg nel trattamento degli adolescenti con epatite C cronica

Criterio di inclusione:

1. Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato scritto.
2. 12-18 anni
3. HCV RNA ≥ 104 UI/mL allo screening.

4. Infezione cronica da HCV confermata come documentata da:

   UN. un test positivo per gli anticorpi anti-HCV o HCV RNA positivo o un test di genotipizzazione HCV positivo almeno 6 mesi prima della visita al basale/giorno 1, o

5. Screening ECG senza anomalie clinicamente significative.

6. I pazienti devono avere i seguenti parametri di laboratorio allo screening:

   • ALT (alanina transaminasi) ≤ 10 volte il limite superiore della norma (ULN)
   • AST (aspartato aminotransferasi) ≤ 10 x ULN
   • Emoglobina ≥ 12 g/dL per i pazienti di sesso maschile, ≥ 11 g/dL per le pazienti di sesso femminile
   • Piastrine > 50.000 cellule/mm3
   • INR (rapporto normalizzato internazionale) ≤ 1,5 x ULN a meno che il soggetto non abbia emofilia nota o sia stabile con un regime anticoagulante che influisce sull'INR
   • Albumina ≥ 3 g/dL
   • HbA1c ≤ 10%
   • Clearance della creatinina (CLcr) ≥ 60 ml/min, come calcolato dall'equazione di Cockcroft-Gault
7. Il paziente non è stato trattato con alcun farmaco o dispositivo sperimentale entro 30 giorni dalla visita di screening.

Criteri di esclusione:

1. Malattia epatica cronica di eziologia diversa da HCV (p. es., emocromatosi, malattia di Wilson, deficit di α1 antitripsina, colangite).
2. Infezione da virus dell'epatite B (HBV) o virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
3. Storia del trapianto di organi solidi.
4. Anamnesi attuale o pregressa di scompenso epatico clinico (p. es., ascite, emorragia da varici, encefalopatia epatica, sindrome epatorenale e sindrome epatopolmonare).
5. Storia di malattia clinicamente significativa o qualsiasi altro disturbo medico importante che possa interferire con il trattamento del soggetto, la valutazione o il rispetto del protocollo.
6. Storia di un disturbo gastrointestinale (o condizione post-operatoria) che potrebbe interferire con l'assorbimento del farmaco in studio.
7. Storia di malattia polmonare significativa, malattia cardiaca significativa o porfiria.
8. Storia di difficoltà con la raccolta del sangue e/o scarso accesso venoso ai fini della flebotomia.
9. Donazione o perdita di più di 400 ml di sangue entro 2 mesi prima del basale/giorno 1.
10. Ipersensibilità nota al medicinale sperimentale dello studio, ai metaboliti o agli eccipienti della formulazione.