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Studio di ARO-ENaC in volontari sani e in pazienti con fibrosi cistica

20 ottobre 2022 aggiornato da: Arrowhead Pharmaceuticals

Uno studio di fase 1/2a di aumento della dose per valutare la sicurezza, la tollerabilità e gli effetti farmacocinetici dell'ARO-ENaC in volontari sani normali e la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia nei pazienti con fibrosi cistica

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica (PK) di dosi singole di ARO-ENaC in volontari adulti sani; e valutare la sicurezza, la tollerabilità, la PK e l'efficacia di dosi multiple di ARO-ENaC in pazienti con fibrosi cistica polmonare.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

43

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Hamilton, Australia, 3204
        • Research Site
    • Queensland
      • Chermside, Queensland, Australia, 4032
        • Research Site
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Research Site
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Research Site
  • Nuova Zelanda
      • Christchurch, Nuova Zelanda, 8140
        • Research Site
      • Dunedin, Nuova Zelanda, 9054
        • Research Site
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nuova Zelanda, 1010
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 53 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo, non possono allattare e devono essere disposte a usare la contraccezione
  • Disponibilità a fornire il consenso informato scritto e a rispettare i requisiti dello studio
  • Elettrocardiogramma normale (ECG) allo screening
  • Non fumatore
  • Normali test di funzionalità polmonare allo Screening (solo NHV)
  • Nessun risultato anomalo di rilevanza clinica allo Screening diverso da CF per i pazienti CF
  • Diagnosi confermata di FC basata su documentazione medica verificabile dalla fonte (solo pazienti CF)
  • Tutti gli altri trattamenti per CF sono stati stabili per almeno 2 mesi e il paziente è disposto a continuare questo regime di trattamento senza modifiche per la durata dello studio (solo pazienti CF)

Criteri di esclusione:

  • Infezione acuta delle basse vie respiratorie entro 30 giorni dallo screening (solo NHV)
  • Storia di asma (in particolare, quei soggetti a rischio di iperattività bronchiale), anafilassi o iperreattività delle vie aeree
  • Storia clinicamente significativa di iperkaliemia o presenza di iperkaliemia allo screening
  • Problemi di salute clinicamente significativi (diversi dalla FC nei pazienti con FC)
  • Infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV), sieropositivo per il virus dell'epatite B (HBV), sieropositivo per il virus dell'epatite C (HCV)
  • Ipertensione incontrollata
  • Uso eccessivo di alcol entro un mese prima dello screening
  • Uso di droghe illecite entro 1 anno prima dello screening
  • Uso di un agente o dispositivo sperimentale entro 30 giorni prima della somministrazione o dell'attuale partecipazione a uno studio sperimentale
  • Riacutizzazione della FC entro 30 giorni dalla somministrazione (pazienti CF)
  • Storia di trapianto di organi solidi (pazienti CF)
  • Diagnosi di cirrosi epatica (pazienti CF)

Nota: criteri di inclusione/esclusione aggiuntivi possono essere applicati per protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ARO-ENaC
ARO-ENaC Inalazione
Droga: ARO-ENaC
dosi singole o multiple di ARO-ENaC per inalazione di soluzione nebulizzata
Comparatore placebo: Placebo
Soluzione fisiologica sterile (0,9% NaCl)
Droga: Placebo
volume calcolato per abbinare il trattamento attivo per inalazione di soluzione nebulizzata

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (AE) possibilmente o probabilmente correlati al trattamento
Lasso di tempo: fase a dose singola: fino a 29 (+/- 2) giorni; fase a dose multipla: fino a 113 (+/- 5 giorni) post-dose per i pazienti con FC
fase a dose singola: fino a 29 (+/- 2) giorni; fase a dose multipla: fino a 113 (+/- 5 giorni) post-dose per i pazienti con FC

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale degli elettroliti sierici: potassio, sodio, bicarbonato e cloruro (tutti in mmol/L)
Lasso di tempo: Basale, fase a dose singola: fino a 29 (+/- 2) giorni; fase a dose multipla: fino a 113 (+/- 5 giorni) post-dose per i pazienti con FC
Basale, fase a dose singola: fino a 29 (+/- 2) giorni; fase a dose multipla: fino a 113 (+/- 5 giorni) post-dose per i pazienti con FC
Variazione rispetto al basale del volume espiratorio forzato (FEV1) in volontari sani normali
Lasso di tempo: Basale, fino al giorno 29 dopo una singola dose
Basale, fino al giorno 29 dopo una singola dose
PK di ARO-ENaC: concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax)
Lasso di tempo: fase a dose singola: fino al giorno 5; fase a dose multipla: fino al giorno 30 (+/- 2 giorni)
fase a dose singola: fino al giorno 5; fase a dose multipla: fino al giorno 30 (+/- 2 giorni)
PK di ARO-ENaC: tempo alla massima concentrazione plasmatica (Tmax)
Lasso di tempo: fase a dose singola: fino al giorno 5; fase a dose multipla: fino al giorno 30 (+/- 2 giorni)
fase a dose singola: fino al giorno 5; fase a dose multipla: fino al giorno 30 (+/- 2 giorni)
PK di ARO-ENaC: emivita di eliminazione terminale (t1/2)
Lasso di tempo: fase a dose singola: fino al giorno 5; fase a dose multipla: fino al giorno 30 (+/- 2 giorni)
fase a dose singola: fino al giorno 5; fase a dose multipla: fino al giorno 30 (+/- 2 giorni)
PK di ARO-ENaC: area sotto la curva della concentrazione plasmatica rispetto al tempo da zero a 24 ore (AUC0-24)
Lasso di tempo: fase a dose singola: fino al giorno 5; fase a dose multipla: fino al giorno 30 (+/- 2 giorni)
fase a dose singola: fino al giorno 5; fase a dose multipla: fino al giorno 30 (+/- 2 giorni)
PK di ARO-ENaC: area sotto la concentrazione plasmatica rispetto alla curva del tempo da zero a infinito (AUCinf)
Lasso di tempo: fase a dose singola: fino al giorno 5; fase a dose multipla: fino al giorno 30 (+/- 2 giorni)
fase a dose singola: fino al giorno 5; fase a dose multipla: fino al giorno 30 (+/- 2 giorni)
PK di ARO-ENaC: area sotto la concentrazione plasmatica in funzione del tempo curva da zero all'ultima concentrazione plasmatica quantificabile (AUClast)
Lasso di tempo: fase a dose singola: fino al giorno 5; fase a dose multipla: fino al giorno 30 (+/- 2 giorni)
fase a dose singola: fino al giorno 5; fase a dose multipla: fino al giorno 30 (+/- 2 giorni)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 agosto 2020

Completamento primario (Effettivo)

3 settembre 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

3 settembre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 aprile 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 maggio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

5 maggio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 ottobre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 ottobre 2022

Ultimo verificato

1 ottobre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AROENaC1001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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