健康なボランティアと嚢胞性線維症患者におけるARO-ENaCの研究
2025年12月16日 更新者：Arrowhead Pharmaceuticals
正常な健康なボランティアにおけるARO-ENaCの安全性、忍容性および薬物動態効果、ならびに嚢胞性線維症患者における安全性、忍容性および有効性を評価するための第1/2a相用量漸増試験
この研究の目的は、健康な成人ボランティアにおける ARO-ENaC の単回投与の安全性、忍容性、および薬物動態 (PK) を評価することです。肺嚢胞性線維症患者におけるARO-ENaCの複数回投与の安全性、忍容性、PKおよび有効性を評価すること。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
43
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Hamilton、オーストラリア、3204
- Research Site 2
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Queensland
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Chermside、Queensland、オーストラリア、4032
- Research Site 3
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South Brisbane、Queensland、オーストラリア、4101
- Research Site 4
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Washington
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Nedlands、Washington、オーストラリア、6009
- Research Site 1
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Christchurch、ニュージーランド、8140
- Research Site 8
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Dunedin、ニュージーランド、9054
- Research Site 7
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Auckland
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Grafton、Auckland、ニュージーランド、1010
- Research Site 6
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年～51年 (大人)
健康ボランティアの受け入れ
はい
説明
包含基準:
- 出産の可能性のある女性は、妊娠検査で陰性でなければならず、授乳できず、避妊の意思がある必要があります
- -書面によるインフォームドコンセントを提供し、研究要件を順守する意思がある
- スクリーニング時の正常心電図（ECG）
- 禁煙
- スクリーニング時の正常な肺機能検査 (NHV のみ)
- CF患者のCF以外のスクリーニングで臨床的意義のある異常所見なし
- -ソースの検証可能な医療記録に基づくCFの確定診断（CF患者のみ）
- CFの他のすべての治療は少なくとも2か月間安定しており、患者は研究期間中変更することなくこの治療計画を継続する意思がある（CF患者のみ）
除外基準:
- -スクリーニングから30日以内の急性下気道感染症（NHVのみ）
- -喘息の病歴（具体的には、気管支活動亢進のリスクがある被験者）、アナフィラキシーまたは気道過敏症
- -高カリウム血症の臨床的に重要な病歴またはスクリーニング時の高カリウム血症の存在
- 臨床的に重要な健康上の懸念 (CF 患者の CF 以外)
- ヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染、B型肝炎ウイルス（HBV）血清陽性、C型肝炎ウイルス（HCV）血清陽性
- コントロールされていない高血圧
- -スクリーニング前の1か月以内のアルコールの過度の使用
- -スクリーニング前の1年以内の違法薬物の使用
- -投与前30日以内の治験薬またはデバイスの使用、または治験への現在の参加
- 投与後30日以内のCF増悪（CF患者）
- 固形臓器移植歴（CF患者）
- 肝硬変の診断（CF患者）
注：プロトコルごとに追加の包含/除外基準が適用される場合があります
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：正常健康被験者コホート: ARO-ENaC 20 mg、1～3日目
健康なボランティアは、1日目、2日目、3日目に二重盲検のARO-ENaC 20 mgを投与されます。
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噴霧溶液の吸入によるARO-ENaCの単回または複数回の投与
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プラセボコンパレーター：正常健康被験者コホート: ARO-ENaC 20 mg に対するプラセボ、1〜3日目
正常な健康なボランティアは、1日目、2日目、3日目にARO-ENaC 20 mgの二重盲検プラセボを受け取ります
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ネブライザー溶液吸入による積極的治療に合わせた生理食塩水の計算量
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実験的：通常の健康なボランティア コホート: ARO-ENaC 40 mg、1～3日目
正常な健康なボランティアは、1日目、2日目、3日目に二重盲検法によるARO-ENaC 40 mgを受ける
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噴霧溶液の吸入によるARO-ENaCの単回または複数回の投与
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プラセボコンパレーター：通常健康被験者コホート：ARO-ENaC 40 mgのプラセボ、1〜3日目
健康なボランティアは、ARO-ENaC 40 mgの二重盲検プラセボを1日目、2日目、3日目に投与されます
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ネブライザー溶液吸入による積極的治療に合わせた生理食塩水の計算量
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実験的：正常健康ボランティアコホート：ARO-ENaC 65 mg、1日目～3日目
正常な健康なボランティアは、1日目、2日目、3日目に二重盲検のARO-ENaC 65 mgを受け取ります
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噴霧溶液の吸入によるARO-ENaCの単回または複数回の投与
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プラセボコンパレーター：通常健康被験者コホート：ARO-ENaC 65mgのプラセボ、1～3日目
正常な健康なボランティアは、ARO-ENaC 65 mgの二重盲検プラセボを1日目、2日目、3日目に投与されます
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ネブライザー溶液吸入による積極的治療に合わせた生理食塩水の計算量
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実験的：正常健康ボランティアコホート：ARO-ENaC 180 mg、1日目～3日目
正常な健康なボランティアは、1日目、2日目、3日目に二重盲検のARO-ENaC 180 mgを受け取ります
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噴霧溶液の吸入によるARO-ENaCの単回または複数回の投与
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プラセボコンパレーター：正常健康ボランティアコホート: ARO-ENaC 180 mg に対するプラセボ、1～3日目
正常な健康なボランティアは、1日目、2日目、3日目にARO-ENaC 180 mgの二重盲検プラセボを受け取ります
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ネブライザー溶液吸入による積極的治療に合わせた生理食塩水の計算量
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実験的：正常健康被験者コホート：ARO-ENaC 180 mg、1～3日目、気管支鏡検査付き
正常な健康なボランティアは、気管支鏡サンプルを収集する目的で、1日目、2日目、3日目に二重盲検のARO-ENaC 180 mgを受け取ります
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噴霧溶液の吸入によるARO-ENaCの単回または複数回の投与
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プラセボコンパレーター：正常健康ボランティアコホート：ARO-ENaC 180 mgのプラセボ、1～3日目、気管支鏡検査付き
正常な健康なボランティアは、気管支鏡サンプルを採取するため、1日目、2日目、3日目にARO-ENaC 180 mgの二重盲検プラセボを受け取る
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ネブライザー溶液吸入による積極的治療に合わせた生理食塩水の計算量
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実験的：嚢胞性線維症コホート：ARO-ENaC 40 mg、1〜3日目、22〜24日目
嚢胞性線維症の参加者は、1日目、2日目、3日目に投与される二重盲検のARO-ENaC 40 mgと、22日目、23日目、24日目に投与される40 mgを受け取ります
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噴霧溶液の吸入によるARO-ENaCの単回または複数回の投与
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プラセボコンパレーター：嚢胞性線維症コホート：プラセボ
嚢胞性線維症の参加者は、ARO-ENaC 40 mgの二重盲検プラセボを、1日目、2日目、3日目、および22日目、23日目、24日目に投与されます。
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ネブライザー溶液吸入による積極的治療に合わせた生理食塩水の計算量
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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有害事象（AEs）を経験した参加者の数
時間枠：健康なボランティア：投与後最大29日（±2日）；嚢胞性線維症（CF）患者：投与後最大113日（±5日）
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有害事象（AE）＝必ずしも本治療との因果関係があるとは限らない、あらゆる好ましくない医学的出来事。
治療発現性有害事象（TEAEs）＝研究薬投与開始から研究終了までの間に発現した有害事象。
重篤な有害事象（SAE）＝死亡を引き起こす有害事象；生命を脅かす；入院治療または既存の入院期間の延長を必要とする；持続的または重大な障害／能力喪失をもたらす；先天異常／出生異常である；医学的に重要な事象または反応である。
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健康なボランティア：投与後最大29日（±2日）；嚢胞性線維症（CF）患者：投与後最大113日（±5日）
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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血清電解質のベースラインからの変化：カリウム、ナトリウム、重炭酸塩、塩化物
時間枠：健常被験者：ベースライン、2日目、3日目、4日目、8日目、15日目、18日目、29日目；CF患者：ベースライン、2日目、3日目、4日目、15日目、22日目、23日目、24日目、29日目、37日目、57日目、71日目、85日目、91日目、113日目
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健常被験者：ベースライン、2日目、3日目、4日目、8日目、15日目、18日目、29日目；CF患者：ベースライン、2日目、3日目、4日目、15日目、22日目、23日目、24日目、29日目、37日目、57日目、71日目、85日目、91日目、113日目
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正常健康ボランティアにおける1秒量（FEV1）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、単回投与後29日目まで
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ベースライン、単回投与後29日目まで
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ARO-ENaCの薬物動態（PK）：正常な健康なボランティアにおける最大血漿濃度（Cmax）
時間枠：1日目：吸入前、吸入後30、60、120分および4、6、8、16時間；2日目：吸入前（1日目、24時間時点）、その後吸入後1、2、4時間；3日目：（2日目、24時間時点）、30、60、120分、4、6、8、16、24（4日目）、48（5日目）時間
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1日目：吸入前、吸入後30、60、120分および4、6、8、16時間；2日目：吸入前（1日目、24時間時点）、その後吸入後1、2、4時間；3日目：（2日目、24時間時点）、30、60、120分、4、6、8、16、24（4日目）、48（5日目）時間
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PK of ARO-ENaC: CF患者におけるCmax
時間枠：サイクル1 1日目：投与前（PrD）、30、60、120分（m）、投与後4時間（h）（PoD）；2日目：PrD、60、120 m、4 h PoD；3日目：PrD、30、60、120 m、4 h PoD。サイクル2 22日目と23日目：PrD、30 m、4 h PoD；24日目：PrD、30、60、120 m、4 h PoD
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サイクル1 1日目：投与前（PrD）、30、60、120分（m）、投与後4時間（h）（PoD）；2日目：PrD、60、120 m、4 h PoD；3日目：PrD、30、60、120 m、4 h PoD。サイクル2 22日目と23日目：PrD、30 m、4 h PoD；24日目：PrD、30、60、120 m、4 h PoD
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ARO-ENaCのPK：正常な健康なボランティアにおける最大血漿濃度到達時間（Tmax）
時間枠：1日目：投与前、吸入後30分、60分、120分、4時間、6時間、8時間、16時間；2日目：投与前（1日目、24時間時点）、その後吸入後1時間、2時間、4時間；3日目：（2日目、24時間時点）、30分、60分、120分、4時間、6時間、8時間、16時間、24時間（4日目）、48時間（5日目）
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1日目：投与前、吸入後30分、60分、120分、4時間、6時間、8時間、16時間；2日目：投与前（1日目、24時間時点）、その後吸入後1時間、2時間、4時間；3日目：（2日目、24時間時点）、30分、60分、120分、4時間、6時間、8時間、16時間、24時間（4日目）、48時間（5日目）
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CF患者におけるARO-ENaCの薬物動態：Tmax
時間枠：サイクル1 1日目：投与前（PrD）、30、60、120分（m）、投与後4時間（h）（PoD）；2日目：PrD、60、120 m、4 h PoD；3日目：PrD、30、60、120 m、4 h PoD。サイクル2 22日目と23日目：PrD、30 m、4 h PoD；24日目：PrD、30、60、120 m、4 h PoD
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サイクル1 1日目：投与前（PrD）、30、60、120分（m）、投与後4時間（h）（PoD）；2日目：PrD、60、120 m、4 h PoD；3日目：PrD、30、60、120 m、4 h PoD。サイクル2 22日目と23日目：PrD、30 m、4 h PoD；24日目：PrD、30、60、120 m、4 h PoD
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ARO-ENaCのPK：正常健康ボランティアにおける消失半減期（t1/2）
時間枠：1日目：投与前、吸入後30分、60分、120分、4時間、6時間、8時間、16時間；2日目：投与前（1日目、24時間時点）、吸入後1時間、2時間、4時間；3日目：（2日目、24時間時点）、吸入後30分、60分、120分、4時間、6時間、8時間、16時間、24時間（4日目）、48時間（5日目）
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1日目：投与前、吸入後30分、60分、120分、4時間、6時間、8時間、16時間；2日目：投与前（1日目、24時間時点）、吸入後1時間、2時間、4時間；3日目：（2日目、24時間時点）、吸入後30分、60分、120分、4時間、6時間、8時間、16時間、24時間（4日目）、48時間（5日目）
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正常な健康なボランティアにおけるARO-ENaCのPK：血漿中濃度対時間曲線下面積（最終測定可能濃度まで）（AUClast）
時間枠：1日目：投与前、吸入後30、60、120分および4、6、8、16時間；2日目：投与前（1日目、24時間時点）、その後吸入後1、2、4時間；3日目：（2日目、24時間時点）、30、60、120分、4、6、8、16、24（4日目）、48（5日目）
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1日目：投与前、吸入後30、60、120分および4、6、8、16時間；2日目：投与前（1日目、24時間時点）、その後吸入後1、2、4時間；3日目：（2日目、24時間時点）、30、60、120分、4、6、8、16、24（4日目）、48（5日目）
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CF患者におけるARO-ENaCのPK：AUClast
時間枠：サイクル1 1日目：投与前（PrD）、30、60、120分（m）、投与後4時間（h）（PoD）；2日目：投与前（PrD）、60、120分（m）、投与後4時間（h）（PoD）；3日目：投与前（PrD）、30、60、120分（m）、投与後4時間（h）（PoD）。サイクル2 22日目および23日目：投与前（PrD）、30分（m）、投与後4時間（h）（PoD）；24日目：投与前（PrD）、30、60、120分（m）、投与後4時間（h）（PoD）
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サイクル1 1日目：投与前（PrD）、30、60、120分（m）、投与後4時間（h）（PoD）；2日目：投与前（PrD）、60、120分（m）、投与後4時間（h）（PoD）；3日目：投与前（PrD）、30、60、120分（m）、投与後4時間（h）（PoD）。サイクル2 22日目および23日目：投与前（PrD）、30分（m）、投与後4時間（h）（PoD）；24日目：投与前（PrD）、30、60、120分（m）、投与後4時間（h）（PoD）
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ARO-ENaCの薬物動態：正常健康成人ボランティアにおける血漿中濃度-時間曲線下面積（0時から無限大まで）（AUCinf）
時間枠：1日目: 投与前、投与後30、60、120分、4、6、8、16時間; 2日目: 投与前（1日目、24時間時点）、投与後1、2、4時間; 3日目: （2日目、24時間時点）、投与後30、60、120分、4、6、8、16、24（4日目）、48（5日目）時間
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1日目: 投与前、投与後30、60、120分、4、6、8、16時間; 2日目: 投与前（1日目、24時間時点）、投与後1、2、4時間; 3日目: （2日目、24時間時点）、投与後30、60、120分、4、6、8、16、24（4日目）、48（5日目）時間
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ARO-ENaCの薬物動態：正常健康被験者における血漿クリアランス（CL/F）
時間枠：1日目：吸入前、30分、60分、120分後、および4時間、6時間、8時間、16時間後；2日目：吸入前（1日目の24時間時点）、その後1時間、2時間、4時間後；3日目：（2日目の24時間時点）、30分、60分、120分後、4時間、6時間、8時間、16時間、24時間（4日目）、48時間（5日目）
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1日目：吸入前、30分、60分、120分後、および4時間、6時間、8時間、16時間後；2日目：吸入前（1日目の24時間時点）、その後1時間、2時間、4時間後；3日目：（2日目の24時間時点）、30分、60分、120分後、4時間、6時間、8時間、16時間、24時間（4日目）、48時間（5日目）
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CF患者におけるARO-ENaCのPK：CL/F
時間枠：サイクル1 1日目：投与前（PrD）、30、60、120分（m）、投与後4時間（PoD）；2日目：PrD、60、120 m、4 h PoD；3日目：PrD、30、60、120 m、4 h PoD。サイクル2 22日目および23日目：PrD、30 m、4 h PoD；24日目：PrD、30、60、120 m、4 h PoD
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サイクル1 1日目：投与前（PrD）、30、60、120分（m）、投与後4時間（PoD）；2日目：PrD、60、120 m、4 h PoD；3日目：PrD、30、60、120 m、4 h PoD。サイクル2 22日目および23日目：PrD、30 m、4 h PoD；24日目：PrD、30、60、120 m、4 h PoD
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正常健康被験者におけるARO-ENaCの薬物動態：投与後0～24時間の尿中回収量（Ae0-24h）
時間枠：1日目: 投与前、吸入後30、60、120分、4、6、8、16時間; 2日目: 投与前（1日目、24時間時点）、その後吸入後1、2、4時間; 3日目: （2日目、24時間時点）、30、60、120分、4、6、8、16、24（4日目）、48（5日目）
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1日目: 投与前、吸入後30、60、120分、4、6、8、16時間; 2日目: 投与前（1日目、24時間時点）、その後吸入後1、2、4時間; 3日目: （2日目、24時間時点）、30、60、120分、4、6、8、16、24（4日目）、48（5日目）
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ARO-ENaCの薬物動態：正常な健康なボランティアにおける投与後0～24時間の未変化薬物として尿中排泄率（fe0-24h）
時間枠：1日目：投与前、吸入後30、60、120分および4、6、8、16時間；2日目：投与前（1日目、24時間時点）、その後吸入後1、2、4時間；3日目：（2日目、24時間時点）、吸入後30、60、120分、4、6、8、16、24（4日目）、48（5日目）時間
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1日目：投与前、吸入後30、60、120分および4、6、8、16時間；2日目：投与前（1日目、24時間時点）、その後吸入後1、2、4時間；3日目：（2日目、24時間時点）、吸入後30、60、120分、4、6、8、16、24（4日目）、48（5日目）時間
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ARO-ENaCの薬物動態：正常健康被験者における腎クリアランス（CLR）
時間枠：1日目: 投与前、吸入後30、60、120分および4、6、8、16時間; 2日目: 投与前（1日目、24時間時点）、その後吸入後1、2、4時間; 3日目: （2日目、24時間時点）、30、60、120分、4、6、8、16、24（4日目）、48（5日目）
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1日目: 投与前、吸入後30、60、120分および4、6、8、16時間; 2日目: 投与前（1日目、24時間時点）、その後吸入後1、2、4時間; 3日目: （2日目、24時間時点）、30、60、120分、4、6、8、16、24（4日目）、48（5日目）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年7月30日
一次修了 (実際)
2021年5月9日
研究の完了 (実際)
2022年5月13日
試験登録日
最初に提出
2020年4月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年5月4日
最初の投稿 (実際)
2020年5月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年12月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年12月16日
最終確認日
2025年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AROENaC1001
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。