Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio di estensione di JR-141-BR21 in pazienti con mucopolisaccaridosi II

21 luglio 2025 aggiornato da: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Studio di fase II in aperto, gruppo parallelo, 2 siti (Brasile), progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine del farmaco in studio per il trattamento della MPS II.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

19

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Brasile
      • Porto Alegre, Brasile
        • Grupo de Pesquisa Clínica em Genética Médica - HCPA
      • São Paulo, Brasile
        • Igeim - Unifesp

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

3 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti che avranno completato la sperimentazione clinica JR-141-BR21.
  • In grado di fornire il consenso scritto da solo, a meno che il paziente non abbia meno di 18 anni al momento del processo di consenso informato, o non sia possibile ottenere il consenso dal paziente stesso a causa delle sue disabilità intellettive associate a MPS II.
  • Nel caso di un paziente di età inferiore ai 18 anni o dal quale non è possibile ottenere il consenso a causa delle sue disabilità intellettive associate a MSP II, può essere incluso se il consenso scritto può essere fornito dal rappresentante legale; tuttavia il consenso scritto dovrebbe essere ottenuto anche dal paziente stesso, ove possibile.

Criteri di esclusione:

  • Rifiuto di firmare il modulo di consenso informato.
  • Impossibile eseguire le procedure dello studio, ad eccezione dei test neurocognitivi.
  • Precedente BMT/HSCT innestato.
  • Giudicato dall'investigatore o dal subinvestigatore come incapace di sottoporsi a puntura lombare, compresi coloro che hanno difficoltà a prendere posizione per la puntura lombare a causa della contrattura articolare o coloro che potrebbero avere difficoltà a respirare durante il processo di puntura lombare.
  • Giudicato dallo sperimentatore o dal subinvestigatore non idoneo a partecipare allo studio a causa di una storia di grave allergia o sensibilità al farmaco.
  • Altrimenti giudicato dallo sperimentatore o dal subinvestigatore non idoneo a partecipare allo studio in considerazione della sicurezza del soggetto.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: JR-141

I soggetti verranno assegnati a 1,0, 2,0 o 4,0 mg di JR-141 per kg di peso corporeo una volta alla settimana (la stessa dose assunta durante lo studio precedente) all'inizio dello studio.

Durante lo studio, la dose di tutti i soggetti passerà a quella selezionata*.

* La dose è stata determinata in 2,0 mg/kg/settimana sulla base dei dati di sicurezza ed efficacia dello studio JR-141-BR21.
Droga: JR-141
Infusione endovenosa (polvere liofilizzata)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: Dallo screening fino alla fine dello studio, fino a circa 5 anni
Dallo screening fino alla fine dello studio, fino a circa 5 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Concentrazioni urinarie di eparan solfato
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 52 settimane, fino a circa 5 anni
attraverso il completamento degli studi, una media di 52 settimane, fino a circa 5 anni
Concentrazioni urinarie di dermatan solfato
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 52 settimane, fino a circa 5 anni
attraverso il completamento degli studi, una media di 52 settimane, fino a circa 5 anni
Concentrazioni sieriche di eparan solfato
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 52 settimane, fino a circa 5 anni
attraverso il completamento degli studi, una media di 52 settimane, fino a circa 5 anni
Concentrazioni sieriche di dermatan solfato
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 52 settimane, fino a circa 5 anni
attraverso il completamento degli studi, una media di 52 settimane, fino a circa 5 anni
Volumi di fegato e milza (MRI)
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 52 settimane, fino a circa 5 anni
attraverso il completamento degli studi, una media di 52 settimane, fino a circa 5 anni
Ecocardiografia
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 52 settimane, fino a circa 5 anni
attraverso il completamento degli studi, una media di 52 settimane, fino a circa 5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 gennaio 2019

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 settembre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 ottobre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

17 ottobre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 luglio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 luglio 2025

Ultimo verificato

1 luglio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • JR-141-BR22

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Mucopolisaccaridosi II

Prove cliniche su JR-141

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Senegal

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi