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Uno studio di JR-141 in pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo II

10 novembre 2022 aggiornato da: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Uno studio di fase I/II su JR-141 in pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo II

Lo scopo di questo studio in pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo II (MPS II) è di seguito,

  • per raccogliere le informazioni sulla sicurezza di JR-141
  • valutare la farmacocinetica plasmatica di JR-141
  • per esplorare l'efficacia di JR-141 sui sintomi del sistema nervoso centrale correlati a MPS II e sui sintomi generali

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

14

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Giappone
      • Gifu, Giappone, 501-1194
        • Gifu Clinical site
      • Kurume, Giappone, 830-0011
        • Fukuoka Clinical site
      • Minato, Giappone, 105-8471
        • Tokyo Clinical Site1
      • Osaka, Giappone, 545-8586
        • Osaka Clinical Site1
      • Saitama, Giappone, 330-8777
        • Saitama Clinical site
      • Setagaya, Giappone, 157-8535
        • Tokyo Clinical Site2
      • Suita, Giappone, 157-8535
        • Osaka Clinical Site2
      • Yonago, Giappone, 683-8504
        • Tottori Clinical site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

6 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti di età pari o superiore a 6 anni al momento del consenso informato.
  • Pazienti con diagnosi di MPS II.
  • Pazienti che hanno ricevuto idursulfase (0,5 mg/kg/settimana) continuativamente per almeno 12 settimane fino alla dose iniziale di JR-141.

Criteri di esclusione:

  • Pazienti con una storia di trapianto di cellule staminali emopoietiche, esclusi quelli che necessitano di terapia enzimatica sostitutiva anche dopo trapianto di cellule staminali emopoietiche.
  • Pazienti in cui la puntura lombare non può essere eseguita.
  • Pazienti che hanno sviluppato una grave allergia ai farmaci o ipersensibilità inappropriata per la partecipazione allo studio.
  • Pazienti che hanno ricevuto altri prodotti sperimentali entro 4 mesi prima dell'arruolamento nello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Sperimentale: JR-141
Droga: JR-141
Infusione IV (polvere liofilizzata), 0,01-2,0 mg/kg/settimana

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: 4 settimane
  • Eventi avversi
  • Test di laboratorio
  • Segni vitali
  • Elettrocardiogramma a 12 derivazioni
  • Anticorpo
  • Reazione associata all'infusione
4 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parametro farmacocinetico plasmatico [concentrazione plasmatica massima [Cmax]]
Lasso di tempo: 4 settimane
Concentrazione plasmatica di JR-141
4 settimane
Parametro farmacocinetico plasmatico [Area sotto la curva [AUC]]
Lasso di tempo: 4 settimane
Concentrazione plasmatica di JR-141
4 settimane
Eparan solfato (HS)/dermatan solfato (DS) urinario e sierico
Lasso di tempo: 4 settimane
4 settimane
HS/DS nel CSF
Lasso di tempo: 4 settimane
Concentrazione di JR-141 nel liquido cerebrospinale
4 settimane
GAG urinario totale
Lasso di tempo: 4 settimane
4 settimane
Volumi di fegato e milza
Lasso di tempo: 4 settimane
4 settimane
Funzione cardiaca
Lasso di tempo: 4 settimane
4 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 marzo 2017

Completamento primario (Effettivo)

4 ottobre 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

4 ottobre 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 aprile 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 aprile 2017

Primo Inserito (Effettivo)

25 aprile 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 novembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 novembre 2022

Ultimo verificato

1 novembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • JR-141-101

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Mucopolisaccaridosi II

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