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Inalazione salina ipertonica per la malattia polmonare complessa del Mycobacterium Avium (SALINE)

10 aprile 2024 aggiornato da: Radboud University Medical Center

Uno studio controllato randomizzato sull'inalazione di soluzione salina ipertonica in pazienti con malattia polmonare da Mycobacterium Avium Complex nodulare-bronchiectasico

Lo studio SALINE esaminerà l'effetto dell'inalazione di soluzione salina ipertonica più la migliore terapia di supporto sull'onere dei sintomi, l'eliminazione dei micobatteri e le capacità funzionali nei partecipanti con malattia polmonare complessa da Mycobacterium avium e confronterà l'effetto con il trattamento con la sola migliore terapia di supporto.

Panoramica dello studio

Descrizione dettagliata

Il trattamento della malattia polmonare da Mycobacterium avium complex (MAC) consiste nella migliore terapia di supporto, spesso accompagnata da regimi antibiotici multifarmaco di lunga durata. Esistono due quadri radiologici principali: la malattia nodulare-bronchiectasica e quella fibrocavitaria, caratterizzate rispettivamente da una lenta e rapida progressione della malattia.

SALINE è uno studio in aperto, randomizzato, controllato a due bracci che indaga l'effetto dell'inalazione di soluzione salina ipertonica (HSi) più la migliore terapia di supporto rispetto alla migliore terapia di supporto da sola per 12 settimane nei partecipanti con malattia polmonare MAC nodulare-bronchiectasica. I ricercatori ipotizzano che l'HSi aggiunto alla migliore terapia di supporto migliorerà la qualità della vita correlata alla salute e ridurrà il carico micobatterico più della sola migliore terapia di supporto I partecipanti saranno randomizzati 1: 1 a un braccio di studio. La migliore assistenza di supporto comprende la gestione di una condizione (polmonare) predisponente, la guida per smettere di fumare, la fisioterapia respiratoria (ad es. clearance delle vie aeree) e indicazioni nutrizionali. HSi verrà somministrato due volte al giorno. Durante il periodo di studio è consentita la terapia antibatterica contro altre infezioni batteriche e corticosteroidi per via inalatoria.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

30

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

      • Nijmegen, Olanda, 6225GA
        • Reclutamento
        • Radboud University Medical Center
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Sub-investigatore:
          • Arthur Lemson, MD
        • Investigatore principale:
          • Wouter Hoefsloot, MD, PhD
        • Investigatore principale:
          • Martin Boeree, MD, PhD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Criteri delle linee guida internazionali per la malattia polmonare da MAC nodulare-bronchiectasica, ovvero lesioni bronchiectatiche nodulari sintomatiche osservate alla radiografia del torace e ≥2 colture positive della stessa specie MAC o una coltura positiva da un lavaggio broncoalveolare;
  • ≥1 colture di espettorato MAC positive devono essere raccolte nei 4 mesi precedenti;
  • Consenso informato del paziente firmato e datato.

Criteri di esclusione:

  • Malattia polmonare MAC fibrocavitaria;
  • Trattamento antimicobatterico negli ultimi 6 mesi;
  • Precedente fallimento del trattamento della malattia polmonare MAC, definito come positività colturale persistente nonostante> 6 mesi di trattamento raccomandato dalle linee guida;
  • Attuale asma clinicamente rilevante o altra iperreattività bronchiale che è considerata una controindicazione per l'HSi.
  • Uso attuale di HSi
  • Precedente reazione avversa a HSi (nota: il precedente uso di HSi che è stato interrotto a causa della mancanza di miglioramento clinico non è un criterio di esclusione);
  • Intollerabilità salina ipertonica durante l'inalazione del test di screening
  • Diagnosi dell'HIV;
  • Diagnosi di fibrosi cistica (FC);
  • - Tumore polmonare attivo (primario o metastatico) o qualsiasi altro tumore maligno che richieda chemioterapia o radioterapia entro 6 mesi prima dello screening o previsto durante il periodo di studio;
  • Tubercolosi polmonare attiva, malattia fungina o nocardica che richiede un trattamento
  • Uso attuale di corticosteroidi sistemici cronici a dosi di 15 mg/die per più di 3 mesi
  • Precedente trapianto di polmone o altro organo solido
  • Abuso corrente noto o sospetto di droghe o alcol, che è, a parere dell'investigatore, sufficiente a compromettere la sicurezza o la collaborazione del paziente.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Inalazione salina ipertonica
Ai partecipanti randomizzati al braccio di inalazione di soluzione salina ipertonica verrà prescritto un nebulizzatore per l'inalazione di soluzione salina ipertonica (5 ml, 5,8%) due volte al giorno per 12 settimane. I partecipanti riceveranno anche la migliore assistenza di supporto per 12 settimane (vedi sotto).
Si ritiene che l'inalazione di soluzione salina ipertonica aumenti la clearance mucociliare delle vie aeree
Nessun intervento: Le migliori cure di supporto
I partecipanti randomizzati al miglior braccio di terapia di supporto riceveranno lo standard di cura, compresa la gestione della malattia (polmonare) predisponente, guida per smettere di fumare, fisioterapia respiratoria (ad es. clearance delle vie aeree), indicazioni nutrizionali, ma nessun trattamento antimicobatterico.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento della qualità della vita correlata alla salute
Lasso di tempo: 12 settimane
Misurata dalla qualità della vita - Bronchiectasie (QOL-B) con il questionario del modulo NTM al basale, dopo 4, 8 e 12 settimane. Il QOL-B chiede al partecipante di classificare soggettivamente i propri sintomi utilizzando una base di 4 scale che va da "molta difficoltà" a "nessuna difficoltà", "sempre" a "mai", "completamente vero" a "per niente vero" e da "molto" a "per niente" per 8 domini: funzionamento fisico/di ruolo/emotivo/sociale, vitalità, onere del trattamento, percezione della salute e sintomi respiratori. Il modulo NTM chiede inoltre ai partecipanti di classificare soggettivamente problemi alimentari, immagine corporea, sintomi digestivi e sintomi NTM su una base di 4 scale.
12 settimane
Cambiamento della qualità della vita correlata alla salute
Lasso di tempo: 12 settimane
Misurato dalla forma abbreviata PROMIS Fatigue 7a al basale, dopo 4, 8 e 12 settimane. Questo questionario valuta la fatica auto-riferita negli ultimi sette giorni su una base di 5 scale che vanno da mai (1) a sempre (5). Il punteggio grezzo più basso possibile (che indica il più alto livello soggettivo di affaticamento) è 7; e il punteggio grezzo più alto possibile (che indica il livello soggettivo più basso di affaticamento) è 35.
12 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Conversione della coltura dell'espettorato
Lasso di tempo: 12 settimane
Una conversione da colture dell'espettorato positive al basale a colture dell'espettorato negative dopo il trattamento in studio, definita da due o più colture dell'espettorato negative campionate a distanza di una settimana.
12 settimane
Modifica dei risultati della coltura semiquantitativa
Lasso di tempo: 12 settimane
Variazione dello striscio di bacilli acido resistenti (AFB) determinata mediante colorazione con auramina
12 settimane
Modifica dei risultati della coltura semiquantitativa
Lasso di tempo: 12 settimane
Cambiamento nel tempo di positività della coltura dell'espettorato
12 settimane
Eventi avversi (gravi) valutati da CTCAE v5.0
Lasso di tempo: 12 settimane
Numero e gravità degli eventi avversi (gravi) valutati dal CTCAE
12 settimane
Fallimento del trattamento
Lasso di tempo: 12 settimane
Progressione della malattia che richiede l'inizio del trattamento antimicobatterico a discrezione del medico curante.
12 settimane
Modifica dei parametri di funzionalità polmonare
Lasso di tempo: 12 settimane
Volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1; L), Capacità Vitale Forzata (FVC; L), Capacità Inspiratoria (IC; L), Volume Funzionale Residuo (FRC; L) e Capacità Polmonare Totale (TLC; L).
12 settimane
Modifica dei parametri di funzionalità polmonare
Lasso di tempo: 12 settimane
Indice di Tiffeneau (FEV1/FVC; %)
12 settimane
Modifica della capacità della funzione fisica
Lasso di tempo: 12 settimane
Modifica della distanza percorsa a piedi in 6 minuti (6MWD).
12 settimane
Cambiamento nei biomarcatori sierici infiammatori
Lasso di tempo: 12 settimane
Modifica della proteina C-reattiva (CRP).
12 settimane
Cambiamento nei biomarcatori sierici infiammatori
Lasso di tempo: 12 settimane
Tasso di sedimentazione degli eritrociti (ERS)
12 settimane
Cambiamento nei biomarcatori sierici infiammatori
Lasso di tempo: 12 settimane
Conta dei globuli bianchi.
12 settimane
Aderenza alla terapia
Lasso di tempo: 12 settimane
Aderenza terapeutica autodichiarata espressa come percentuale delle somministrazioni totali di HSi.
12 settimane
Cambiamento dello stato di salute autodichiarato
Lasso di tempo: 12 settimane
Modifica dello strumento di screening clinico di Nijmegen (NCSI) dal basale a 12 settimane. L'NCS valuta le misure cliniche, sociali ed emotive auto-riportate, funge da strumento per un piano di trattamento individualizzato e può essere ripetuto regolarmente per monitorare l'effetto del trattamento
12 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 maggio 2022

Completamento primario (Stimato)

20 maggio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

20 agosto 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 dicembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 gennaio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

14 gennaio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Inalazione salina ipertonica

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