Uno studio su Mirabegron nei bambini piccoli con iperattività detrusoriale neurogena
Uno studio di fase 3, in aperto, multicentrico, di titolazione sequenziale della dose controllata al basale, seguito da un periodo di osservazione a dose fissa per valutare la farmacocinetica, l'efficacia e la sicurezza della sospensione a base di microgranulati a rilascio prolungato di Mirabegron nei bambini da 6 mesi a meno di 3 anni di età Età con iperattività detrusoriale neurogena
Le persone con iperattività detrusoriale neurogena hanno uno scarso controllo della vescica a causa del modo in cui i loro nervi alla vescica sono cablati. Ciò può causare un'alta pressione nella vescica. Può anche causare perdite accidentali dalla vescica (incontinenza).
In questo studio, i ricercatori stanno studiando se un medicinale, mirabegron, può aiutare i bambini piccoli con iperattività detrusoriale neurogena. I bambini avranno dai 6 mesi ai 3 anni. Mirabegron è già stato approvato per adulti con problemi alla vescica. Lo scopo principale di questo studio è sapere se mirabegron aumenta la capacità massima della vescica (per prevenire l'alta pressione nella vescica) nei bambini piccoli dopo 24 settimane di trattamento. La capacità massima della vescica è la quantità massima di urina che la vescica può contenere prima che rilasci l'urina o inizi a fuoriuscire.
Ci saranno 2 gruppi nello studio. I bambini piccoli che non stanno assumendo determinati medicinali per la loro condizione saranno nel gruppo A. I bambini piccoli che stanno già assumendo determinati medicinali per questa condizione saranno nel gruppo B. I bambini del gruppo B interromperanno l'assunzione di questi medicinali prima di assumere mirabegron. Il loro trattamento sarà ritardato di 2 settimane per consentire agli altri medicinali di essere eliminati dal corpo prima del trattamento. Entrambi i gruppi (A e B) prenderanno lo stesso trattamento e avranno gli stessi controlli durante lo studio.
Ai bambini verranno controllati i segni vitali (pressione sanguigna, frequenza cardiaca e temperatura corporea). Avranno anche un ECG per controllare il ritmo cardiaco e fornire campioni di urina per i test di laboratorio. Altri test includeranno il controllo di come la vescica si riempie e si svuota, oltre a un'ecografia dell'area della vescica. Agli assistenti verrà mostrato come controllare la pressione sanguigna del loro bambino. Verrà dato loro un diario elettronico per registrare la pressione arteriosa, così come gli eventuali altri farmaci assunti. Lo faranno ogni giorno per 7 giorni prima di ogni visita.
Mirabegron sarà mescolato in acqua, rendendo più facile da bere per i bambini. I bambini berranno mirabegron una volta al giorno per un massimo di 52 settimane. Inizieranno con una dose bassa, adattata al loro peso. Se i bambini stanno assumendo altri medicinali per questa condizione, aspetteranno altre 2 settimane prima di iniziare mirabegron. Alle settimane 2, 4 e 8, la dose può essere aumentata una volta a una dose più alta se il medico dello studio ritiene che il bambino trarrà beneficio dalla dose più alta. I bambini e i loro caregiver visiteranno la clinica a 2, 4, 8, 12, 24, 52 e 54 settimane. Ci saranno meno visite cliniche se un bambino rimane sulla dose più bassa di mirabegron. In questo caso, la clinica telefonerà invece al caregiver per verificare le informazioni in agenda. Durante ogni visita, ai bambini verranno controllati i segni vitali e verrà eseguito un ECG. Al caregiver verrà chiesto se il bambino ha avuto problemi di salute. In alcune visite, i bambini consegneranno campioni di urina e sangue per esami di laboratorio. Altri test includeranno il controllo di come la vescica si riempie e si svuota.
36 settimane dopo l'inizio del trattamento, la clinica telefonerà all'assistente per chiedere se il bambino ha avuto problemi di salute e controllerà le informazioni nel diario. I bambini ei loro caregiver visiteranno la clinica 52 settimane dopo l'inizio del trattamento. Al caregiver verrà chiesto se il bambino ha avuto problemi di salute. I bambini verranno sottoposti a un esame fisico e verranno controllati i segni vitali. Inoltre, avranno un ECG e verranno prelevati campioni di urina e sangue per i test di laboratorio. Altri test includeranno un'ecografia dell'area della vescica.
Ci sarà una visita clinica finale a 54 settimane. Al caregiver verrà chiesto se il bambino ha avuto problemi di salute. I bambini saranno sottoposti a un esame fisico e verranno controllati i segni vitali. Avranno anche un ECG.
Al caregiver verrà chiesto di completare un sondaggio sull'esperienza del proprio bambino con l'assunzione di mirabegron. Lo faranno a 4, 24 e 52 settimane dopo che il bambino ha iniziato il trattamento.
Infine, la clinica telefonerà al caregiver 30 giorni dopo l'ultima dose di mirabegron per verificare se ci sono stati ulteriori problemi medici.
Non sono previste altre visite durante questo studio.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Astellas Pharma Global Development, Inc.
- Numero di telefono: 800-888-7704
- Email: Astellas.registration@astellas.com
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Il peso del partecipante è di almeno 6 kg.
- - Il partecipante ha un precedente mielomeningocele (documentato alla visita di screening).
- - Il partecipante ha una diagnosi di iperattività detrusoriale neurogena (NDO) confermata dall'indagine urodinamica al basale (giorno 1). La diagnosi di NDO deve essere confermata dalla presenza di ≥ 1 contrazione detrusoriale involontaria > 15 cm H2O rispetto alla pressione detrusoriale basale e/o da una diminuzione della compliance vescicale che porta a un aumento della pressione detrusoriale basale > 20 cm H2O.
- Il partecipante ha una diagnosi di dissinergia dello sfintere detrusore (DSD).
- Il partecipante utilizza il cateterismo intermittente pulito (CIC).
- Il partecipante è adatto per un regime da 4 a 6 CIC al giorno, fissato per la durata dello studio utilizzando l'e-diary di riferimento di 7 giorni.
- Il partecipante è in grado di ingerire il farmaco oggetto dello studio.
- Il rappresentante legalmente autorizzato (LAR) del partecipante è disposto e in grado di rispettare i requisiti dello studio (incluso l'uso conforme dell'e-diary) e le concomitanti restrizioni terapeutiche.
- Il LAR del partecipante accetta di non consentire al partecipante di partecipare a un altro studio interventistico durante il trattamento e per tutto il periodo di pretrattamento.
Criteri di esclusione:
- - Il partecipante ha una capacità della vescica inferiore al 25% della capacità prevista correlata all'età, confermata dall'indagine urodinamica al basale (giorno 1).
- Il partecipante ha reflusso vescico-ureterale di grado da 3 a 5.
- - Il partecipante ha una condizione genito-urinaria nota, diversa da NDO, che può causare contrazioni iperattive e/o incontinenza (ad esempio, estrofia della vescica, ostruzione del tratto urinario, diverticolo o fistola uretrale) o calcoli renali/vescicali o un'altra patologia locale persistente che può causare sintomi urinari .
- - Il partecipante ha avuto un catetere urinario a permanenza entro 4 settimane prima della visita di riferimento.
- Il partecipante ha subito un intervento chirurgico di aumento della vescica.
- Partecipante con sfintere ipoattivo corretto chirurgicamente.
- - Il partecipante riceve la terapia di elettrostimolazione, se iniziata entro 30 giorni prima dello screening della visita 1 o se si prevede che inizi durante il periodo di studio. I partecipanti che seguono un regime stabilito (definito come inizio più di 30 giorni prima della visita 1 screening) possono rimanere su questo per tutta la durata dello studio.
- Al partecipante è stata somministrata tossina botulinica intravescicale; tranne se somministrato> 4 mesi prima della visita 1 di screening e il partecipante manifesta sintomi paragonabili a quelli esistenti prima delle iniezioni di tossina botulinica.
- - Il partecipante ha un'infezione del tratto urinario (UTI) sintomatica in corso confermata dall'analisi delle urine (coltura delle urine contenente> 100.000 cfu/mL) al basale. Se allo screening e all'inizio del washout è presente un UTI, il partecipante sarà idoneo per l'arruolamento se l'UTI è stato trattato con successo prima del basale. Se al basale è presente un'infezione del tratto urinario sintomatica, tutte le valutazioni al basale devono essere posticipate per un massimo di 7 giorni fino a quando l'infezione del tratto urinario non viene trattata con successo. Il successo del trattamento è definito come un paziente senza sintomi con un numero di globuli bianchi nelle urine < 100/microlitro e un'urinocoltura inferiore a 100.000 ufc/mL.
- Il partecipante sta usando farmaci proibiti.
- - Il partecipante ha una diagnosi di diabete insipido nefrogenico centrale o congenito.
- Partecipante con grave condizione gastrointestinale (GI) (incluso megacolon tossico) o una qualsiasi delle seguenti condizioni GI: ostruzione parziale o completa, ridotta motilità come ileo paralitico o a rischio di ritenzione gastrica.
- Il partecipante soffre di malnutrizione o è gravemente sovrappeso.
- - Il partecipante ha un intervallo QT medio corretto dalla formula di Bazett (QTcB) > 440 ms (basato sulla media QTcB dai triplicati ECG di screening e basale), anamnesi di prolungamento dell'intervallo QTc o rischio di prolungamento dell'intervallo QT (ad esempio, ipokaliemia, sindrome del QT lungo (LQTS ), o storia familiare di LQTS, sincope indotta da esercizio).
- - Il partecipante ha una grave compromissione renale (velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) <30 ml/min).
- L'aspartato aminotransferasi (AST) o l'alanina aminotransferasi (ALT) del partecipante è ≥ 2 × limite superiore della norma (ULN) o la bilirubina totale (TBL) maggiore o uguale a 1,5 × ULN.
- - Il partecipante ha una storia attuale o precedente di epilessia.
- - Il partecipante ha una storia o presenza di qualsiasi tumore maligno prima della visita 1 di screening.
- - Il partecipante ha altri risultati clinicamente significativi fuori intervallo di analisi delle urine, biochimica o ematologia.
- - Il partecipante ha un'ipertensione accertata e una pressione arteriosa sistolica o diastolica superiore al 99° percentile del loro intervallo normale determinato da sesso, corporatura ed età, più 5 mmHg.
- Il partecipante ha una frequenza cardiaca a riposo (mediana) > 99° percentile.
- - Il partecipante presenta una condizione o disturbo medico clinicamente significativo o instabile che preclude al partecipante la partecipazione allo studio.
- - Il partecipante ha ipersensibilità nota o sospetta al mirabegron, a uno qualsiasi degli eccipienti utilizzati nell'attuale formulazione o precedente grave ipersensibilità a qualsiasi farmaco.
- - Il partecipante ha partecipato a un'altra sperimentazione clinica e/o ha assunto un farmaco sperimentale entro 30 giorni (o 5 emivite del farmaco o il limite stabilito dalla legge nazionale, a seconda di quale sia il periodo più lungo) prima della visita 1 screening.
- Il partecipante viene allattato al seno da una donna che assume qualsiasi farmaco proibito o alimentato con un prodotto a base di latte in cui non può essere esclusa la presenza di ingredienti di farmaci proibiti.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: mirabegron
I partecipanti riceveranno mirabegron sospensione orale a base di microgranuli a rilascio prolungato.
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I partecipanti riceveranno mirabegron sospensione orale a base di microgranuli a rilascio prolungato una volta al giorno. La dose iniziale di mirabegron sarà basata sul peso del partecipante. La dose bassa iniziale verrà titolata a una dose più alta alle settimane 2, 4 o 8 a meno che il partecipante non sia determinato a essere trattato efficacemente con la dose bassa, sulla base dell'urodinamica e del diario elettronico dei partecipanti.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Variazione dal basale alla settimana 24 nella capacità cistometrica massima (MCC)
Lasso di tempo: Basale e settimana 24
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MCC è la capacità massima della vescica raggiunta alla fine della citometria di riempimento.
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Basale e settimana 24
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione rispetto al basale nella compliance della vescica
Lasso di tempo: Basale e settimane 4 e 24
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La compliance della vescica è calcolata dalla variazione di volume divisa per la variazione di pressione durante il riempimento della vescica.
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Basale e settimane 4 e 24
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Variazione dal basale del volume di riempimento fino alla prima contrazione del detrusore (>15 cm H2O)
Lasso di tempo: Basale e settimane 4 e 24
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Variazione del volume della vescica calcolata mediante valutazioni urodinamiche.
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Basale e settimane 4 e 24
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Variazione rispetto al basale del numero di contrazioni detrusoriali non inibite fino alla perdita o fino a un massimo del 135% della capacità della vescica correlata all'età
Lasso di tempo: Basale e settimane 4 e 24
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La variazione del numero di contrazioni detrusoriali non inibite viene calcolata mediante valutazioni urodinamiche.
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Basale e settimane 4 e 24
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Variazione rispetto al basale del volume massimo diurno cateterizzato
Lasso di tempo: Basale e fino alla settimana 52
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Basato sul diario elettronico dei partecipanti.
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Basale e fino alla settimana 52
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Variazione rispetto al basale del volume medio diurno cateterizzato
Lasso di tempo: Basale e fino alla settimana 52
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Basato sul diario elettronico dei partecipanti.
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Basale e fino alla settimana 52
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Variazione rispetto al basale del volume cateterizzato medio mattutino
Lasso di tempo: Basale e fino alla settimana 52
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Misurazione del diario elettronico basata sulla prima cateterizzazione dopo che il partecipante si è svegliato.
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Basale e fino alla settimana 52
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Variazione rispetto al basale del numero di episodi di perdita nelle 24 ore
Lasso di tempo: Basale e fino alla settimana 52
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Basato sul diario elettronico dei partecipanti.
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Basale e fino alla settimana 52
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Variazione rispetto al basale del numero di giorni asciutti per 7 giorni
Lasso di tempo: Basale e fino alla settimana 52
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Basato sul diario elettronico dei partecipanti, asciutto definito come privo di perdite.
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Basale e fino alla settimana 52
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Accettabilità da parte del questionario di accettabilità della medicina orale pediatrica per gli operatori sanitari (P-OMAQ-C)
Lasso di tempo: Basale e settimane 4, 24 e 52
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Il P-OMAQ-C utilizza una scala di velocità numerica a 5 punti per misurare l'accettabilità dell'uso della formulazione in compresse con domande relative al gusto, all'olfatto e alla somministrazione del farmaco in studio.
Questionari di accettabilità da compilare da parte degli operatori sanitari su un dispositivo elettronico.
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Basale e settimane 4, 24 e 52
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Frequenza degli eventi avversi (AE)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 54
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Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole in un paziente o partecipante a uno studio clinico, associato temporalmente all'uso dell'IP dello studio, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato al prodotto sperimentale dello studio (IP).
Un evento avverso può quindi essere qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato di laboratorio anormale), sintomo o malattia (nuova o esacerbata) temporalmente associata all'uso dell'IP dello studio.
Ciò include gli eventi relativi al comparatore e gli eventi relativi alle procedure (dello studio).
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Fino alla settimana 54
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Numero di partecipanti con anomalie dei segni vitali e/o eventi avversi
Lasso di tempo: Fino alla settimana 54
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Numero di partecipanti con valori dei segni vitali potenzialmente clinicamente significativi.
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Fino alla settimana 54
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Numero di partecipanti con anomalie dei valori di laboratorio e/o eventi avversi
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
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Numero di partecipanti con valori di laboratorio potenzialmente clinicamente significativi.
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Fino alla settimana 52
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Numero di partecipanti con anomalie dell'elettrocardiogramma (ECG) e/o eventi avversi
Lasso di tempo: Fino alla settimana 54
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Numero di partecipanti con valori ECG potenzialmente clinicamente significativi.
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Fino alla settimana 54
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Numero di partecipanti con anomalie ecografiche del tratto urinario superiore e/o eventi avversi
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
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Numero di partecipanti con ecografie del tratto urinario superiore potenzialmente clinicamente significative.
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Fino alla settimana 52
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PK di mirabegron nel plasma: area sotto la curva concentrazione-tempo per 24 ore (AUC24)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
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L'AUC24 sarà registrata dai campioni di plasma PK raccolti.
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Fino alla settimana 52
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PK di mirabegron nel plasma: concentrazione immediatamente prima della somministrazione (Ctrough)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
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Il Ctrough sarà registrato dai campioni di plasma PK raccolti.
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Fino alla settimana 52
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PK di mirabegron nel plasma: clearance apparente (CL/F)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
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CL/F sarà registrato dai campioni di plasma PK raccolti.
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Fino alla settimana 52
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PK di mirabegron nel plasma: volume apparente di distribuzione (VzF)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
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VzF sarà registrato dai campioni di plasma PK raccolti.
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Fino alla settimana 52
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PK di mirabegron nel plasma: concentrazione massima (Cmax)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
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La Cmax sarà registrata dai campioni di plasma PK raccolti.
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Fino alla settimana 52
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PK di mirabegron nel plasma: Tempo di massima concentrazione (Tmax)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
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Tmax sarà registrato dai campioni di plasma PK raccolti.
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Fino alla settimana 52
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Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Direttore dello studio: Medical Director, Astellas Pharma Global Development, Inc.
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie urologiche
- Malattie della vescica urinaria
- Sintomi del tratto urinario inferiore
- Manifestazioni urologiche
- Malattie urogenitali femminili
- Malattie urogenitali femminili e complicanze della gravidanza
- Malattie urogenitali
- Malattie urogenitali maschili
- Vescica urinaria, iperattiva
- Effetti fisiologici delle droghe
- Agenti adrenergici
- Agenti neurotrasmettitori
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti urologici
- Agonisti adrenergici
- Beta-agonisti adrenergici
- Agonisti del recettore adrenergico beta-3
- Mirabegron
Altri numeri di identificazione dello studio
- 178-CL-207
- 2021-005455-37 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Descrizione del piano IPD
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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