Lo studio sul percorso di cura a 2 livelli Nijmegen-Leida-Amsterdam (NLA2)

Sfondo dello studio:

La steatosi epatica non alcolica (NAFLD) è una malattia di prevalenza in allarmante aumento. La progressione lungo lo spettro NAFLD spesso passa inosservata poiché è spesso asintomatica. La consapevolezza tra gli operatori sanitari e l'implementazione di percorsi assistenziali per rilevare gli stadi NAFLD in progressione sono limitati. Senza documenti di orientamento chiari o solidi percorsi di cura per la stratificazione del rischio, l'attuale approccio diagnostico per la NAFLD è molto variabile, portando sia a sottodiagnosi di stadi avanzati della malattia, sia a rinvii non necessari per stadi lievi di malattia. Ciò richiede un percorso di cura completo costituito da alternative non invasive per rilevare quei pazienti con casi gravi di NAFLD. In particolare, l'uso di un algoritmo del percorso di cura sequenziale a due livelli è promettente in quanto ha la capacità di rilevare i casi avanzati di fibrosi sottostanti e si è precedentemente dimostrato conveniente. Lo ha dimostrato il dott. Ankur Srivastava, che ha progettato un percorso costituito dal punteggio FIB4 e dal test ELF che ha portato a una riduzione dell'80% dei rinvii non necessari all'epatologo, migliorando al contempo l'individuazione di fibrosi e cirrosi avanzate rispettivamente di 5 e 3 volte (8 ). In questo studio viene proposta l'indagine di diversi algoritmi di percorso di cura sequenziale a due livelli, compresi il punteggio FIB4, VCTE e il test ELF, per il rilevamento di stadi avanzati di fibrosi NAFLD: il Nijmegen-Leiden-AmsterdamNAFLD-NASH Studio del percorso assistenziale a 2 livelli: studio NLA2.

Obiettivo dello studio:

Lo scopo dello studio è quello di migliorare la ricerca dei casi avanzati di NAFLD (fibrosi ≥F3), riducendo contemporaneamente i rinvii non necessari per i casi lievi (fibrosi <F3). Inoltre, l'obiettivo è aumentare la consapevolezza della NAFLD e delle complicanze correlate alla NAFLD e valutare il rapporto costo-efficacia dei diversi percorsi di cura proposti rispetto alle attuali cure regolari.

Disegno dello studio:

Si tratta di uno studio sull'innovazione dell'assistenza, con una durata stimata di tre anni. L'intenzione è di iniziare lo studio in tre centri medici accademici, vale a dire a Nijmegen, Leiden e Amsterdam, con l'intenzione di includere altri ospedali non accademici dopo il roll-out iniziale. Lo studio ha sia una parte prospettica che retrospettiva. La parte prospettica è composta da partecipanti che sono ritenuti dal loro medico specialista curante a rischio di grave fibrosi NASH. I partecipanti saranno invitati a partecipare a una visita di studio.

Questa visita di studio consisterà, tra l'altro: misurazioni antropometriche, misurazione della pressione sanguigna, prelievo di sangue e VCTE. Il test diagnostico per la fibrosi epatica potenzialmente sottostante avanzata (≥F3) consiste nel punteggio FIB4, VCTE e test ELF. Verrà conservato un campione di sangue per ulteriori test sui biomarcatori. Sulla base di cut-off predefiniti per il punteggio FIB4 e la misurazione della rigidità epatica (LSM) (misurata utilizzando VCTE), i partecipanti saranno classificati come a basso o alto rischio di fibrosi avanzata (≥F3) (vedi figura 1). Il test ELF sarà analizzato in blocco e quindi non sarà utilizzato per la valutazione del rischio. I partecipanti classificati a basso rischio rimarranno sotto la cura del loro specialista curante. I partecipanti classificati ad alto rischio di fibrosi avanzata (≥F3) verranno indirizzati a un epatologo. Le letture delle cartelle cliniche elettroniche (EHR) di tutti i partecipanti saranno eseguite a 24 mesi dopo l'inclusione nello studio, una data sei mesi per quelli classificati ad alto rischio. Verranno eseguite letture per valutare la correttezza della valutazione del rischio e il successivo rinvio all'epatologo.

I tre diversi algoritmi del percorso assistenziale sequenziale a due livelli saranno valutati al termine dello studio. Verrà calcolata l'accuratezza diagnostica, definita come sensibilità, specificità, valori predittivi e AUROCs, dei tre diversi algoritmi del percorso assistenziale. La performance diagnostica sarà espressa come percentuale di ricoveri corretti e percentuale di rimandi non necessari dei diversi algoritmi di percorso assistenziale e dei singoli test non invasivi, rispetto alle cure ordinarie.

Popolazione studiata:

La popolazione in studio è composta da adulti (≥ 18 anni) che secondo il loro specialista curante sospettano di soffrire di uno stadio grave di fibrosi NAFLD. I criteri di esclusione sono, in particolare, una precedente diagnosi di fibrosi avanzata (≥F3), qualsiasi altra malattia epatica cronica nota, uso di farmaci che possono causare steatosi indotta da farmaci e presente uso eccessivo di alcol. L'obiettivo è includere 200 pazienti nelle analisi in totale, di cui 100 verranno indirizzati utilizzando lo studio NLA2 e 100 attraverso cure regolari. Quest'ultimo gruppo formerà il potenziale braccio di confronto. Ciò richiede un tasso di adesione del 50% degli ospedali partecipanti.