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La sicurezza e l'efficacia delle MSC-EV nell'insufficienza epatica acuta/acuta su cronica

10 ottobre 2023 aggiornato da: Yang Yang, Third Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University

La sicurezza e l'efficacia delle vescicole extracellulari derivate da cellule staminali mesenchimali (MSC-EV) nell'insufficienza epatica acuta/acuta su cronica: uno studio clinico prospettico, randomizzato e controllato

L'insufficienza epatica acuta su cronica (ACLF) si riferisce a una sindrome di insufficienza epatica in cui alcuni pazienti con malattia epatica cronica con funzionalità epatica relativamente stabile soffrono di scompenso epatico acuto e insufficienza epatica a causa degli effetti di vari fattori di danno acuto, mentre l'insufficienza epatica acuta fallimento (ALF) si riferisce a un disturbo potenzialmente reversibile che è stato il risultato di un grave danno epatico, con un'insorgenza di encefalopatia entro 8 settimane dalla comparsa dei sintomi e in assenza di malattia epatica preesistente. Il trapianto di fegato è l'unico trattamento curativo per questo tipo di malattia epatica allo stadio terminale, ma la rapida progressione della malattia e la mancanza di donatori ne limitano l'applicazione. Il potenziale delle MSC di riparare o rigenerare il tessuto danneggiato e sopprimere le risposte immunitarie le rende promettenti nel trattamento delle malattie del fegato, in particolare nel campo del trapianto di fegato. Molti studi hanno dimostrato che le terapie a base di MSC possono ridurre i sintomi delle malattie del fegato grazie ai loro effetti paracrini. È stato confermato in studi precedenti che l'infusione di MSC allogeniche è sicura e conveniente per i pazienti con ACLF e migliora la funzionalità epatica e diminuisce l'incidenza di infezioni gravi. Rispetto alle cellule da cui derivano, le vescicole extracellulari derivate da cellule staminali mesenchimali (MSC-EV) stanno gradualmente guadagnando attenzione per la loro maggiore sicurezza, in quanto non si replicano né causano embolia microvascolare e possono essere facilmente conservate senza perdere le loro proprietà. Rappresenta un nuovo ed efficace agente terapeutico privo di cellule come alternativa alle terapie a base cellulare per le malattie del fegato e anche l'insufficienza epatica era preoccupata. Questo studio è stato progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia delle MSC-EV in ACLF/ALF.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Nel gruppo MSC-EV (gruppo sperimentale), sulla base del trattamento medico standard, 10 pazienti riceveranno una singola iniezione di MSC-EV. Nel gruppo non-MSC-EV (gruppo di controllo), 10 pazienti non riceveranno la terapia MSC-EV ma cure mediche standard. Il trattamento medico standard include integrazione nutrizionale, somministrazione di albumina sierica umana e plasma fresco congelato, terapia antivirale (se ACLF/ALF correlato al virus dell'epatite), trattamento protettivo del fegato e altri trattamenti appropriati per le complicanze.

Il risultato del gruppo sperimentale sarà confrontato con quello di pazienti di controllo simili che non riceveranno MSC-EV. Entrambi i due gruppi riceveranno cure mediche standard. I pazienti che hanno partecipato alla coorte sperimentale saranno infusi con una singola dose di 10 particelle E10 MSC-EV per 100 ml, quando sono ricoverati.

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 510630
        • Third Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • di età compresa tra 18 e 65 anni;
  • Insufficienza epatica acuta o cronica, caratterizzata da insulto epatico acuto che si manifesta come ittero (bilirubina totale sierica [TBil] ≥ 10×ULN umol/L) e coagulopatia (rapporto internazionale normalizzato [INR] ≥ 1,5 o attività protrombinica < 40%), complicato entro 4 settimane da ascite e/o encefalopatia come determinato dall'esame obiettivo, in pazienti con malattia epatica cronica precedentemente diagnosticata o non diagnosticata; Insufficienza epatica acuta: un disturbo potenzialmente reversibile che era il risultato di un grave danno epatico, con insorgenza di encefalopatia entro 8 settimane dalla comparsa dei sintomi e in assenza di malattia epatica preesistente.
  • Bilirubina totale (TBil) ≥ 171umolL o aumento giornaliero ≥17,1umol/L;
  • Attività protrombinica (PTA) tra il 20% e il 40% (o INR tra 1,5 e 2,6);
  • Nessuna encefalopatia epatica o encefalopatia inferiore al grado II (compreso il grado II);

Criteri di esclusione:

  • Pazienti con carcinoma epatico primario o metastatico
  • Sanguinamento attivo grave o coagulazione intravascolare diffusa
  • Pazienti allergici agli emoderivati ​​o ai farmaci utilizzati nel trattamento, come plasma, eparina e protamina;
  • Punteggio MELD >30
  • Altre malattie gravi tra cui malattie cardiache, malattie polmonari, malattie del sangue, malattie autoimmuni, diabete, infezione attiva incontrollata, ecc.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo MSC-EV
Sulla base del trattamento medico standard, i partecipanti riceveranno un'iniezione aggiuntiva di MSC-EV una volta alla settimana per 4 settimane durante il ricovero in ospedale.
Biologico: MSC-EV
10 particelle E10 MSC-EV per 100 ml per singola dose. Una volta alla settimana per 4 settimane.
Nessun intervento: Gruppo non MSC-EV
Nel gruppo non-MSC-EV, i pazienti riceveranno un trattamento medico standard e 100 ml di soluzione salina come controllo.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con tossicità correlata all'infusione di MSC-EV come valutato da CTCAE v4.0.
Lasso di tempo: 24 ore dopo l'iniezione
Incidenza, tempistica e gravità di qualsiasi complicanza clinica correlata all'infusione di MSC-EV, come temperatura corporea timpanica, frequenza cardiaca, pressione arteriosa media e allergia, come valutato da CTCAE v4.0.
24 ore dopo l'iniezione
Aspartato aminotransferasi (AST)
Lasso di tempo: 6 mesi dopo il primo rifiuto
Raccogliere i risultati clinici che riflettono la funzionalità epatica
6 mesi dopo il primo rifiuto
Alanina aminotransferasi (ALT)
Lasso di tempo: 6 mesi dopo il primo rifiuto
Raccogliere i risultati clinici che riflettono la funzionalità epatica
6 mesi dopo il primo rifiuto
Livello di bilirubina
Lasso di tempo: 6 mesi dopo il primo rifiuto
Raccogliere i risultati clinici che riflettono la funzionalità epatica
6 mesi dopo il primo rifiuto
Rapporto internazionale normalizzato (INR)
Lasso di tempo: 6 mesi dopo il primo rifiuto
Raccogliere i risultati clinici che riflettono la funzionalità epatica
6 mesi dopo il primo rifiuto
Livello di antigene composto di carboidrati (GGT).
Lasso di tempo: 6 mesi dopo il primo rifiuto
Raccogliere i risultati clinici che riflettono la funzionalità epatica
6 mesi dopo il primo rifiuto
Eventi avversi
Lasso di tempo: 6 mesi dopo il primo rifiuto
Eventuali eventi avversi che potrebbero essere correlati all'infusione di MSC-EV
6 mesi dopo il primo rifiuto

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di pazienti sopravvissuti a 1 anno, in base ai risultati del follow-up
Lasso di tempo: 12 mesi
Pazienti che sopravvivono, valutati mediante follow-up ambulatoriale o telefonico, a 1 anno dal rigetto
12 mesi
Proporzione di sottoinsiemi di cellule immunitarie da biopsia o campioni di sangue, nei mesi 1-6 dopo l'infusione.
Lasso di tempo: 6 mesi
Verrà analizzata una serie di sottoinsiemi di cellule immunitarie, tra cui cellule T (CD3+), cellule T CD4+ (linfociti CD3+ CD4+), cellule T CD8+ (linfociti CD3+ CD8+), cellule T CD4+ naïve (linfociti CD4+ CD45RA alti), cellule T CD4+ di memoria ( linfociti CD4+ CD45RO+), cellule natural killer (NK) (linfociti CD3-CD56+) e cellule B (linfociti CD19+)
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Third Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 settembre 2023

Completamento primario (Stimato)

30 settembre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

1 ottobre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 luglio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 luglio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

11 luglio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 ottobre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 ottobre 2023

Ultimo verificato

1 ottobre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MSC-EVs-2 of ThirdSunYatSen

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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