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Iloprost endovenoso in soggetti con fenomeno di Raynaud sintomatico secondario a sclerosi sistemica (fase 3)

9 maggio 2025 aggiornato da: Civi Biopharma, Inc.

Uno studio multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, di fase 3 che valuta la sicurezza e l'efficacia dell'iloprost per via endovenosa in soggetti con sclerosi sistemica che presentano episodi di ischemia digitale sintomatica (studio AURORA)

Questo è uno studio di fase 3, multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo per valutare la sicurezza e l'efficacia di iloprost sulla frequenza e il sollievo da episodi di ischemia digitale sintomatica in soggetti con sclerosi sistemica.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

198

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85032
        • Arizona Arthritis & Rheumatology Research, PLLC
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85259
        • Mayo Clinic - Scottsdale
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85724
        • University of Arizona - Arthritis Research Center
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90059
        • University of California, Los Angeles Medical Center
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford University Medical Center
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • Georgetown University Medical Center - Department of Rheumatology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern Medical Faculty Foundation
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
        • University Medical Center New Orleans
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21224
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109-5422
        • University of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49546
        • West Michigan Rheumatology PLLC
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55369
        • University of Minnesota Maple Grove
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08903
        • Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Hospital for Special Surgery
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45267
        • University of Cincinnati - Scleroderma Center
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Ohio State University
      • Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43614
        • The University of Toledo Medical Center (UTMC) - Ruppert Health Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15261
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • University of Texas Houston - Division of Rheumatology and Clinical Immunogenetics
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98101
        • Virginia Mason Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Froedtert Hospital and the Medical College of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I soggetti di sesso maschile o femminile devono avere un'età maggiore o uguale a 18 anni.
  • I soggetti devono avere una diagnosi di sclerosi sistemica come definita dai criteri/criteri EULAR dell'American College of Rheumatology del 2013
  • I soggetti devono avere una diagnosi o una storia di Fenomeno di Raynaud, auto-riportata o segnalata da un medico, con almeno un cambiamento di colore in 2 fasi nelle dita di pallore, cianosi e/o iperemia reattiva in risposta all'esposizione al freddo o emozione
  • I soggetti devono avere un minimo di 10 attacchi sintomatici del fenomeno di Raynaud, documentati nel diario elettronico degli esiti riportati dal paziente (ePRO), che si verificano in almeno 3 giorni separati del periodo di ammissibilità da 3 a 5 giorni
  • I soggetti devono completare almeno l'80% della voce giornaliera del diario ePRO durante il periodo di riferimento
  • I soggetti di sesso femminile in età fertile e i soggetti di sesso maschile devono accettare di utilizzare la contraccezione per la durata dello studio.
  • I soggetti devono essere disposti e in grado di soddisfare i requisiti dello studio e dare il consenso informato per la partecipazione allo studio

Criteri di esclusione:

  • Soggetti di sesso femminile in gravidanza o allattamento
  • Soggetti con pressione arteriosa sistolica <85 mmHg
  • Soggetti con una velocità di filtrazione glomerulare stimata <15 ml/min/1,73 m2
  • Soggetti con un valore di alanina aminotransferasi e/o aspartato aminotransferasi >3 × il limite superiore della norma allo screening
  • Soggetti che hanno un'infezione da ulcera digitale entro 30 giorni dallo screening
  • Soggetti con una storia di simpaticectomia cervicale o digitale o iniezioni di tossina botulinica nelle loro mani [per RP o ulcere digitali] entro 90 giorni dallo screening. I soggetti non dovrebbero avere una tossina botulinica pianificata o simpaticectomia durante la loro partecipazione allo studio.
  • Soggetti con cancrena o amputazione digitale entro 6 mesi dallo screening
  • Soggetti con diarrea o vomito attualmente intrattabili
  • Soggetti con rischio di eventi emorragici clinicamente significativi, inclusi quelli con disturbi della coagulazione o piastrinici allo screening
  • - Soggetti con una storia di trauma maggiore o emorragia entro 30 giorni dallo screening.
  • Soggetti con sanguinamento intermittente cronico clinicamente significativo, come ectasia vascolare antrale gastrica attiva o ulcera peptica attiva, entro 60 giorni dallo screening
  • Soggetti che hanno avuto eventi cerebrovascolari (p. es., attacco ischemico transitorio o ictus) entro 6 mesi dallo screening
  • Soggetti con una storia di infarto del miocardio o angina instabile entro 6 mesi dallo screening. I soggetti non dovrebbero avere una procedura coronarica pianificata durante la loro partecipazione allo studio
  • Soggetti con insufficienza cardiaca congestizia acuta o cronica (New York Heart Association Classe III [moderata] o Classe IV [grave]) allo screening
  • Soggetti con una storia di cardiomiopatia restrittiva o congestizia più che lieve non controllata da farmaci o dispositivo impiantato
  • Soggetti con una storia di aritmie cardiache pericolose per la vita
  • Soggetti con una storia di malattia della valvola aortica o mitrale emodinamicamente significativa
  • Soggetti con una storia di ipertensione polmonare nota, ipertensione arteriosa polmonare o malattia veno-occlusiva polmonare
  • Soggetti con una storia di malattia polmonare restrittiva significativa, definita come capacità vitale forzata <45% del previsto e capacità di diffusione dei polmoni per il monossido di carbonio <40% del previsto (non corretta per l'emoglobina)
  • Soggetti con crisi renale da sclerodermia entro 6 mesi dallo screening
  • Soggetti con una malattia concomitante pericolosa per la vita con un'aspettativa di vita <12 mesi
  • Soggetti che presentano un disturbo clinicamente significativo che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe controindicare la somministrazione del farmaco oggetto dello studio, influire sulla compliance, interferire con le valutazioni dello studio o confondere l'interpretazione dei risultati dello studio
  • Soggetti che hanno assunto o stanno attualmente assumendo qualsiasi prostaciclina parenterale, inalatoria o orale o agonisti del recettore della prostaciclina (p. es., epoprostenolo, treprostinil, iloprost e selexipag) entro 8 settimane dallo screening
  • Soggetti che hanno iniziato o hanno subito un cambiamento della dose di uno qualsiasi dei seguenti farmaci entro 2 settimane dallo screening: vasodilatatori orali, topici o endovenosi (IV) (p. es., calcio-antagonisti, inibitori della fosfodiesterasi-5 (PDE5) [p. es., sildenafil, tadalafil , o vardenafil], nitrati e fluoxetina)
  • Soggetti con anamnesi di intollerabilità al paracetamolo (p. es., reazione allergica al paracetamolo)
  • Soggetti con tumori maligni che richiedono un trattamento durante il periodo di studio, che hanno richiesto un trattamento entro 1 anno dallo screening (inclusa l'escissione del cancro della pelle) o che attualmente non sono in remissione
  • Soggetti che hanno utilizzato farmaci o dispositivi sperimentali per qualsiasi indicazione entro 30 giorni o 5 emivite (a seconda di quale sia il più lungo)
  • Soggetti che hanno partecipato a studi ES-201 o ES-301 e sono stati randomizzati e trattati con il farmaco oggetto dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
I soggetti riceveranno il farmaco in studio per 5 giorni consecutivi come infusione endovenosa per 6 ore al giorno tramite una linea periferica. Il farmaco in studio verrà avviato a una dose iniziale da 0,5 ng/kg/min fino a 2,0 ng/kg/min.
Droga: Infusione IV di placebo
Il farmaco in studio verrà avviato a una dose iniziale di 0,5 ng/kg/min fino a 2,0 ng/kg/min. I soggetti riceveranno il farmaco in studio per 5 giorni consecutivi come infusione endovenosa per 6 ore al giorno tramite una linea periferica.
Comparatore attivo: Iloprost Injection, per uso endovenoso
I soggetti riceveranno il farmaco in studio per 5 giorni consecutivi come infusione endovenosa per 6 ore al giorno tramite una linea periferica. Il farmaco in studio verrà avviato a una dose iniziale da 0,5 ng/kg/min fino a 2,0 ng/kg/min.
Droga: Iloprost Injection, per uso endovenoso
Il farmaco in studio verrà avviato a una dose iniziale di 0,5 ng/kg/min fino a 2,0 ng/kg/min. I soggetti riceveranno il farmaco in studio per 5 giorni consecutivi come infusione endovenosa per 6 ore al giorno tramite una linea periferica.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento nella frequenza degli attacchi sintomatici RP
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 10 al giorno 25 del periodo di screening) alla fine del follow-up di efficacia (giorno 8 al giorno 21).

Il parametro di efficacia primaria è la variazione della frequenza settimanale degli attacchi RP sintomatici dal basale.

La frequenza settimanale di base degli attacchi RP sintomatici è stata definita come il numero medio di attacchi RP sintomatici settimanali che si sono verificati durante il periodo di completamento del diario EPRO di 10-25 giorni.

La frequenza settimanale endpoint in doppio cieco degli attacchi RP sintomatici è stato definito come il numero medio di attacchi RP sintomatici settimanali che si sono verificati durante i giorni da 8 a 21, inclusivo
Dal basale (giorno 10 al giorno 25 del periodo di screening) alla fine del follow-up di efficacia (giorno 8 al giorno 21).

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento di gravità dei sintomi di attacco RP
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 10 al giorno 25 del periodo di screening) alla fine del follow-up di efficacia (giorno 8 al giorno 21).
Cambiamento della gravità complessiva dei sintomi di attacco RP registrati nel diario elettronico. È stato misurato usando una scala di valutazione numerica a 11 punti (NRS) come segue: 0 = nessun dolore/intorpidimento/formicolio/disagio, da 1 a 3 = dolore lieve/intorpidimento/formicolio/disagio, disagio/disagio. La gravità dei sintomi (dolore, intorpidimento, disagio o formicolio) è stata valutata dal paziente nel diario elettronico (EPRO). Il sintomo con il peggiore valore medio di base per ciascun paziente è stato confrontato con il tasso medio di gravità di quel sintomo che si è verificato durante i giorni da 8 a 21 del periodo di trattamento. Se più di 1 sintomo aveva lo stesso valore, il sintomo utilizzato per l'analisi si basava sul seguente ordine di rango: dolore> intorpidimento> formicolio> disagio.
Dal basale (giorno 10 al giorno 25 del periodo di screening) alla fine del follow-up di efficacia (giorno 8 al giorno 21).
Durata totale settimanale degli attacchi RP sintomatici.
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 10 al giorno 25 del periodo di screening) alla fine del follow-up di efficacia (giorno 8 al giorno 21).

La durata settimanale è calcolata come durata media di una frequenza settimanale di un sistema di attacco RP sistematico, come registrato nel diario elettronico.

La durata settimanale di base è stata calcolata come durata media di una frequenza settimanale di un sistema di attacco RP RP durante il periodo di completamento del diario elettronico da 10 a 25 giorni.

La fine della durata settimanale di follow-up di efficacia degli attacchi sintomatici RP viene calcolata come durata media di una frequenza settimanale di un sistema di attacco RP RP sistematico durante i giorni da 8 a 21, inclusi.
Dal basale (giorno 10 al giorno 25 del periodo di screening) alla fine del follow-up di efficacia (giorno 8 al giorno 21).
Percentuale di responder
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 10 al giorno 25 del periodo di screening) alla fine del follow-up di efficacia (giorno 8 al giorno 21).

I soccorritori sono definiti come partecipanti che hanno una riduzione di almeno il 50% della durata totale settimanale degli attacchi RP sintomatici e almeno il 50% di riduzione della gravità complessiva dal basale.

La durata degli attacchi sintomatici RP e la gravità degli attacchi sono ottenuti dal diario elettronico.
Dal basale (giorno 10 al giorno 25 del periodo di screening) alla fine del follow-up di efficacia (giorno 8 al giorno 21).

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Civi Biopharma, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Wade Benton, Pharm D, Eicos Sciences, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 ottobre 2019

Completamento primario (Effettivo)

9 giugno 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

9 giugno 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 luglio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 luglio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

31 luglio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 maggio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 maggio 2025

Ultimo verificato

1 maggio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ES-301

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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