- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT06801119
Efficacia e sicurezza di HN2301 nel lupus eritematoso sistemico refrattario (LES) (SLE,SSc,RA)
26 aprile 2026 aggiornato da: Shenzhen MagicRNA Biotechnology Co., Ltd
Studio sulla dose-escalation per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia preliminare di HN2301 nei pazienti con lupus eritematoso sistemico recidivante e refrattario.
Questa è una sperimentazione iniziata a investigatore progettata per valutare la sicurezza e l'efficacia di HN2301 nel lupus eritematoso sistemico recidivante e refrattario
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio è una sperimentazione clinica esplorativa prospettica su soggetti con lupus eritematoso recidivante e refrattario.
L'obiettivo è valutare la sicurezza, l'efficacia iniziale di HN2301Iniezione in Lupus eritematoso refrattario e refrattario
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
30
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Zhu Chen, MD
- Numero di telefono: +86055162284920
- Email: doczchen@ustc.edu.cn
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Ze Xiu Xiao, MD
- Numero di telefono: +86075527109036
- Email: xiaozexiu@magicrna.com
Luoghi di studio
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Anhui
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Hefei, Anhui, Cina
- Reclutamento
- The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China
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Contatto:
- Zhu Chen, MD
- Numero di telefono: +86055162284920
- Email: doczchen@ustc.edu.cn
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Pazienti di età compresa tra 18 e 69 anni (inclusivi), di qualsiasi genere, con diagnosi di LES secondo i criteri diagnostici EULA/ACR LES 2019;
- Una storia di LES per almeno 6 mesi, avendo usato un regime di trattamento standard stabile per almeno 8 settimane, con il dosaggio stabilizzato per 2 settimane, ma la malattia rimane attiva o è ricaduta; Il trattamento standard si riferisce all'uso stabile solo dei seguenti farmaci o in combinazione: farmaci antinfiammatori non steroidei (FANS), antimalarici, corticosteroidi; immunosoppressori tra cui ciclofosfamide, metotrexato, azatioprina, mofetile micofenolato, leflunomide, tacrolimus, ciclosporina, ecc.; I farmaci mirati includono Belimumab, Rituxima, Eculizumab, Rituximab, ecc.
- I corticosteroidi orali sono prednisone (o farmaco equivalente) ≥7,5 mg/giorno e ≤30mg/giorno. Se usato in combinazione con immunosoppressori, non vi è alcun requisito minimo di dose;
- Almeno due immunosoppressori sono stati utilizzati in modo standardizzato (inclusa l'idrossiclorochina);
- I test del periodo di screening si incontrano: anticorpo antinucleare di sangue positivo (ANA) e/o anticorpi anti-DNA positivi e anti-DNA e/o ipocomplegemia;
- Periodo di screening Sledai-2K Punteggio ≥6 punti. Se il punteggio include anticorpi a basso complemento e/o anti-DS-DNA, il punteggio per i sintomi clinici SLEDAI-2K (esclusi gli anticorpi a basso complemento e/o anti-DS-DNA) dovrebbe essere ≥4 punti;
- Funzioni appropriate di midollo osseo, coagulazione, cardiopolmonare, fegato e reni. Funzione del midollo osseo: ANC ≥1,5 × 10^9/L, ALC ≥0,8 × 10^9/L, Hb ≥80G/L. Nessun uso di trasfusioni e fattori di crescita consentito entro 7 giorni prima dello screening per soddisfare questi requisiti. Funzione di coagulazione: INR o APTT ≤1,5 × Uln. Funzione cardiaca: valutazione dell'ecocardiografia (ECHO) della frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) ≥40%. Funzione polmonare: dispnea di grado 1 ≤TCAE e SPO2 ≥92% (misurato mediante impulso ossimetria) mentre respirano aria interna. Funzione epatica: ALT e AST ≤2,5 × ULN, bilirubina totale <2,0 mg/dl (sindrome di Gilbert soggetti bilirubina totale <3,0mg/dl). Funzione renale: definita come tasso di autorizzazione della creatinina (Cockcroft-Gault) ≥50 ml/min senza necessità di assistenza fluida;
- Partecipanti non in gravidanza/non lattata, disposti ad adottare misure contraccettive entro 12 mesi dall'infusione di droghe.
Criteri di esclusione:
- Individui con antigene superficiale dell'epatite B positivo (HBSAG) e/o anticorpo core di epatite B (HBCAB) e positività del DNA del virus dell'epatite B (HBV) o titoli sopra la soglia di rilevamento; quelli con anticorpi di virus dell'epatite C positivo (HCV) e positività dell'RNA dell'HCV o titoli sopra la soglia di rilevamento; individui con positività anticorpi del virus dell'immunodeficienza umana (HIV), positività al DNA CMV o al di sopra del limite di rilevazione; quelli con antigene di sifilide positivo o anticorpi;
- Presenza di altre infezioni attive non controllate;
- Storia del trapianto di organi principali (come cuore, polmone, fegato, rene) o midollo osseo/trapianto di cellule staminali ematopoietiche;
- Donne incinte o allattanti;
- Ricevere qualsiasi prodotto mRNA-LNP o altri farmaci LNP negli ultimi due anni;
- Storia di una delle seguenti malattie cardiovascolari negli ultimi 6 mesi prima dello screening: insufficienza cardiaca di classe III o IV definita dalla New York Heart Association (NYHA), infarto miocardico, angina instabile, atrici non controllati o sintomatici altre malattie cardiache clinicamente significative;
- Storia di sanguinamento ≥grade 2 negli ultimi 30 giorni o che richiede un uso continuo a lungo termine di farmaci anticoagulanti (come warfarin, eparina a basso peso molecolare o inibitori del fattore Xa) per il trattamento;
- Storia della somministrazione di vaccini vivi negli ultimi 30 giorni;
- Individui con asma, gravi allergie;
- Altre condizioni considerate inappropriate per la partecipazione a questo studio clinico da parte dello investigatore.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Gruppo di trattamento HN2301
I partecipanti riceveranno l'iniezione HN2301 al livello di dose specificato e nei giorni di studio specificati.
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La somministrazione inizierà a un livello di dose inferiore e potrà essere aumentata a livelli di dose considerati sicuri e potenzialmente efficaci secondo il protocollo dello studio.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Fino a 3 mesi
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Incidenza, natura e gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento, valutati secondo il protocollo di studio e i criteri di gradazione della tossicità applicabili.
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Fino a 3 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Rapporto cellulare B e conta nel sangue periferico
Lasso di tempo: Day-28 a 12 mesi
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Valutazione del rapporto cellulare B e dei conteggi (conteggi delle cellule B per μl di sottoinsiemi di cellule periferiche) e cellule B (cellule B ingenua, cellula B della memoria) mediante citometria a flusso (FACS) nel sangue periferico
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Day-28 a 12 mesi
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Modifica dalla linea di base del punteggio Sledai-2K dopo l'amministrazione HN2301.
Lasso di tempo: Day-28 a 12 mesi
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Valutazione dell'indice di attività della malattia del lupus eritematoso sistemico dalla somministrazione di base in vari timepoint fino al mese 12 Visita di follow-up.
Un punteggio totale può scendere tra 0 e 105, con un punteggio più alto che rappresenta un grado più significativo di attività della malattia.
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Day-28 a 12 mesi
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Proporzione dei pazienti che raggiungono la remissione di Doris dopo la somministrazione di HN2301
Lasso di tempo: Day-28 a 12 mesi
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Valutazione del tasso di risposta Doris a vari punti di tempo fino alla visita di follow-up del mese 12.
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Day-28 a 12 mesi
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Valuta l'attività clinica di HN2301 nei pazienti con LES che utilizzano il lupus eritematoso sistemico eritematoso INDICE-4 (SRI-4)
Lasso di tempo: Day-28 a 12 mesi
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Valutazione del fatto che i partecipanti soddisfino i criteri sistemici del risponditore di lupus eritematoso-4 (SRI-4) (SÌ/NO) in vari punti di tempo fino alla visita di follow-up del mese 12.
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Day-28 a 12 mesi
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Proporzione dei pazienti che raggiungono la risposta renale completa (CRR) dopo la somministrazione di HN2301
Lasso di tempo: Day-28 a 12 mesi
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Proporzione dei pazienti che raggiungono la risposta renale completa (CRR) dopo la somministrazione di HN2301
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Day-28 a 12 mesi
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produzione di cellule T CAR vivo
Lasso di tempo: Giorno 28 a 14 giorni
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Produzione di CAR T nel sangue periferico di pazienti con AID, mediante citometria a flusso (FACS) e reazione a catena della polimerasi quantitativa (qPCR) nel sangue periferico
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Giorno 28 a 14 giorni
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Quantificare l'attività clinica di HN2301 nei pazienti utilizzando la valutazione globale del medico (PGA).
Lasso di tempo: Da 28 giorni a 12 mesi
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Valutazione della valutazione globale del medico (PGA) dall'amministrazione basale a vari momenti temporali fino alla visita di follow-up al mese 12.
Il punteggio totale può variare tra 0,0 e 3,0, con un punteggio più alto che rappresenta un grado più significativo di attività della malattia.
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Da 28 giorni a 12 mesi
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Proporzione di partecipanti che raggiungono lo stato di bassa attività di malattia nel lupus (LLDAS)
Lasso di tempo: Da 28 giorni a 12 mesi
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Proporzione di partecipanti che raggiungono LLDAS alle visite programmate fino al mese 12.
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Da 28 giorni a 12 mesi
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Variazione rispetto al basale nel punteggio cutaneo di Rodnan modificato (mRSS)
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi
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Valutazione della variazione rispetto al basale nel punteggio cutaneo di Rodnan modificato (mRSS).
I punteggi totali vanno da 0 a 51, con punteggi più alti che indicano un maggiore ispessimento cutaneo.
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Fino a 12 mesi
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Cambiamenti rispetto al basale nei punteggi della valutazione globale del paziente (PtGA)
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi
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Valutazione della variazione rispetto al basale nella Valutazione Globale del Paziente (PtGA) dell'attività complessiva della malattia alle visite programmate fino al mese 12, tipicamente su una scala numerica da 0 a 10, dove 0 indica assenza di attività della malattia e 10 rappresenta la peggiore attività possibile.
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Fino a 12 mesi
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Variazioni rispetto al basale nel punteggio dell'indice di disabilità del questionario di valutazione della salute (HAQ-DI)
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi
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Valutazione della variazione rispetto al basale dell'Indice di Disabilità del Questionario di Valutazione della Salute (HAQ-DI), una misura autoriferita della capacità funzionale in 8 domini, il paziente risponde su una scala da 0 (nessuna disabilità) a 3 (completamente disabile).
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Fino a 12 mesi
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Variazione rispetto al basale del punteggio dell'Indice di Risposta Composita Rivisto nella Sclerosi Sistemica (r-CRISS)
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi
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Valutazione della variazione rispetto al basale nell'indice di risposta composita rivisto nella sclerosi sistemica (r-CRISS), un punteggio composito ponderato basato su 5 misure fondamentali dello stato della malattia, migliorato di una certa percentuale in ≥3 delle 5 misure dell'insieme fondamentale.
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Fino a 12 mesi
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Variazioni rispetto al basale nel punteggio Disease Activity Score (DAS28)
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi
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Proporzione di pazienti con cambiamenti nell'attività della malattia, una scala da 0 a 10 che indica l'attività attuale dell'artrite reumatoide.
Un DAS28 superiore a 5,1 significa alta attività della malattia, mentre un DAS28 inferiore a 3,2 indica bassa attività della malattia. |
Fino a 12 mesi
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Variazioni rispetto al basale nel punteggio della Scala Analogica Visiva (VAS)
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi
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Un punteggio totale può variare tra 0 e 10
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Fino a 12 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Investigatori
- Investigatore principale: Zhu Chen, MD, The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
16 marzo 2025
Completamento primario (Stimato)
31 dicembre 2027
Completamento dello studio (Stimato)
30 giugno 2028
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
15 gennaio 2025
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
23 gennaio 2025
Primo Inserito (Effettivo)
30 gennaio 2025
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
28 aprile 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
26 aprile 2026
Ultimo verificato
1 aprile 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie muscoloscheletriche
- Artrite
- Malattie articolari
- Malattie reumatiche
- Malattie del tessuto connettivo
- Malattie autoimmuni
- Malattie del sistema immunitario
- Malattie della pelle
- Malattie della pelle e del tessuto connettivo
- Sclerodermia, sistemica
- Lupus Eritematoso, Sistemico
- Sclerodermia, Diffusa
- Artrite, reumatoide
Altri numeri di identificazione dello studio
- HN2301-01
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su Iniezione HN2301
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