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Lo Studio MIND: L'indagine MGH/MIT sulla NAC nella disregolazione (MIND)

15 aprile 2026 aggiornato da: Janet Wozniak, MD, Massachusetts General Hospital

Studio Controllato Randomizzato in Doppio Cieco di 8 Settimane su N-Acetilcisteina e Neuroimaging in Bambini di 6-12 Anni con Disregolazione Emotiva

Questo è uno studio controllato randomizzato in doppio cieco. Lo studio durerà fino a 16 settimane dalla prima telefonata di screening (potrebbero essere necessarie fino a otto settimane per programmare e completare il processo di screening iniziale e programmare le 2 visite di risonanza magnetica). Una volta che i soggetti avranno completato il processo di screening, inizieranno la fase di prova di 8 settimane. I soggetti saranno valutati settimanalmente durante tutto lo studio per efficacia e tollerabilità.

I ricercatori intendono reclutare 80 partecipanti con disregolazione emotiva (ED) nel braccio di trattamento. Inoltre, i ricercatori mireranno a reclutare 40 partecipanti abbinati per età, sesso e istruzione parentale senza disregolazione emotiva e psicopatologie maggiori come partecipanti di controllo a sviluppo tipico (TD) nel braccio di controllo.

Al momento della programmazione della visita basale, solo i partecipanti con disregolazione emotiva (ED) saranno randomizzati 1:1 per essere esposti al trattamento con NAC o placebo per 8 settimane. I partecipanti completeranno l'acquisizione di risonanza magnetica cerebrale basale e post-trattamento (endpoint). I partecipanti TD completeranno lo stesso processo di screening e caratterizzazione del gruppo ED e poi saranno invitati a completare lo screening di idoneità per la risonanza magnetica e a essere sottoposti a scansione due volte, separate da un intervallo di otto settimane, ma i TD non completeranno il trattamento con NAC o riceveranno un placebo. Vedere Tabella 1 (Schema dello studio) per un elenco completo delle misure di caratterizzazione da completare da parte di ciascun gruppo.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I ricercatori arruoleranno 120 soggetti. I partecipanti saranno 80 bambini con disregolazione emotiva, di età compresa tra 6 e 12 anni. Inoltre, i ricercatori includeranno 40 bambini senza disregolazione emotiva come controlli sani per fornire un gruppo di confronto normativo per le analisi di neuroimaging.

Tutti i soggetti che entreranno nello studio subiranno procedure standard di screening e diagnostiche. Gli individui che esprimono interesse per lo studio, sia rispondendo alla pubblicità sia dando a un clinico di riferimento il permesso esplicito di essere contattati per la ricerca, saranno sottoposti a screening per l'idoneità dal coordinatore dello studio o da un assistente di ricerca tramite telefono. Se il giovane interessato soddisfa i criteri per il gruppo ED o TD, al genitore/tutore verrà chiesto di completare la Child Behavior Checklist (CBCL) online tramite RedCap, un sistema sicuro di acquisizione dati online.

Il coordinatore dello studio invierà un link per completare la CBCL elettronicamente al genitore/tutore via email. Apparirà una dichiarazione di consenso online, sollecitando i genitori a indicare il loro accordo a partecipare alla parte del questionario online dello studio. Se il genitore/tutore indica il proprio accordo, il sistema di acquisizione dati procederà alla CBCL.

Dopo aver completato la CBCL, i partecipanti idonei in base ai criteri di inclusione ed esclusione verranno assegnati al gruppo ED o TD. I partecipanti idonei saranno programmati per parlare con un clinico dello studio tramite telefono o chiamata Zoom sicura per ottenere il consenso informato prima di completare ulteriori procedure di screening e di studio basali.

Il consenso informato scritto sarà ottenuto dal genitore/tutore dei soggetti prima dell'inizio del protocollo dello studio. I soggetti di età pari o superiore a 7 anni firmeranno moduli di assenso adatti all'età. I soggetti dello studio e il loro genitore potranno prendere tutto il tempo che ritengono necessario per considerare la loro partecipazione allo studio e consultarsi con i familiari o il medico. I soggetti potranno rimanere in trattamento corrente durante la partecipazione a questo studio. La partecipazione a questo studio è volontaria e i soggetti possono ritirarsi dallo studio in qualsiasi momento.

Il consenso informato sarà ottenuto virtualmente. Il personale dello studio invierà il modulo di consenso e il modulo di assenso (se applicabile) ai soggetti in formato PDF pronto per la firma elettronica Adobe via email con una breve dichiarazione che spiega perché ricevono questo modulo e ulteriori istruzioni. Il personale dello studio programmerà un orario affinché il soggetto e il suo/i genitore/i/tutore si incontrino con un clinico dello studio tramite telefono o Zoom sicuro per completare il consenso. Per il gruppo ED, il clinico dello studio avrà una conversazione telefonica o via Zoom con il soggetto e il suo/i genitore/i/tutore per ottenere il consenso nel modo consueto: rivedere il modulo di consenso, rivedere i criteri di inclusione ed esclusione, rivedere i rischi e i benefici dello studio, rivedere le alternative alla partecipazione e rispondere a eventuali domande che i soggetti e il loro/i genitore/i/tutore potrebbero avere. Se il soggetto e il suo/i genitore/i/tutore decidono di partecipare, firmeranno il modulo di consenso e il modulo di assenso (se applicabile) utilizzando la firma elettronica Adobe. Il clinico dello studio firmerà anche il modulo di consenso utilizzando la firma elettronica Adobe prima di iniziare qualsiasi procedura dello studio. Ai soggetti verrà inviata una copia del modulo firmato via email per i loro archivi. Per il gruppo TD, verrà seguita la stessa procedura ma sarà completata dal coordinatore della ricerca clinica.

PROCEDURE DELLO STUDIO

Questo sarà uno studio controllato randomizzato in doppio cieco di 8 settimane sulla NAC nel trattamento della disregolazione emotiva in bambini e adolescenti. I soggetti includeranno giovani di età compresa tra 6 e 12 anni. Le misure di esito primarie saranno il miglioramento dei sintomi maniacali misurati dalla Young Mania Rating Scale (YMRS) e il miglioramento dei sintomi depressivi misurati dalla Child Depression Rating Scale (CDRS).

Le principali misure di esito saranno i livelli di GSH nei partecipanti pre- e post-trattamento, nonché la Young Mania Rating Scale (YMRS) e la Children's Depression Rating Scale (CDRS).

La Child Behavior Checklist (CBCL) sarà raccolta durante le procedure di pre-screening e al post-trattamento. La CBCL è utilizzata per l'inclusione nello studio e come misura dei sintomi psichiatrici in più domini.

Pre-Screening I genitori/tutori che si informano sulla partecipazione del loro figlio a questo studio e che forniscono il permesso esplicito di essere contattati per la ricerca saranno contattati da un membro del personale dello studio per essere sottoposti a screening telefonico per i criteri di inclusione ed esclusione. Se un bambino potrebbe essere idoneo, verranno raccolte informazioni di contatto dettagliate. Se un genitore/tutore dà il consenso e il loro figlio dà l'assenso a partecipare alla successiva visita di screening/basale, le informazioni relative alla storia medica, sanitaria e psichiatrica del bambino raccolte nello screening telefonico saranno archiviate in modo sicuro con gli altri dati raccolti durante la partecipazione allo studio. Se il bambino non si arruola nello studio per qualsiasi motivo, queste informazioni saranno de-identificate.

Ai potenziali soggetti che soddisfano i criteri di idoneità durante lo screening telefonico verrà chiesto di completare la CBCL elettronicamente tramite RedCap. Il coordinatore dello studio invierà al genitore/tutore un link per completare la CBCL elettronicamente via email crittografata, a meno che il genitore/tutore non abbia esplicitamente richiesto di ricevere corrispondenza email senza crittografia. I link saranno univoci per il soggetto, impedendo ai soggetti e al loro genitore/tutore di accedere a qualsiasi altro dato memorizzato nel database protetto da password. Questo link indirizzerà il genitore/tutore a una pagina con una dichiarazione di consenso scritta su questa parte della ricerca. Al genitore/tutore verrà quindi chiesto di indicare il proprio accordo a continuare con la CBCL cliccando il pulsante appropriato, fornendo il consenso elettronico a partecipare al questionario online. Se il genitore accetta di completare la CBCL, verrà indirizzato al questionario online.

La CBCL dovrebbe richiedere circa 20 minuti per essere completata. Se il potenziale soggetto soddisfa i criteri di idoneità in base ai punteggi della CBCL, il coordinatore contatterà il genitore/tutore per programmare una visita di screening/basale virtuale con un clinico dello studio. Se il genitore/tutore dà il consenso e il loro figlio dà l'assenso a partecipare alla successiva visita di screening/basale, le risposte del genitore/tutore al questionario CBCL online completato durante il pre-screening saranno archiviate in modo sicuro con gli altri dati raccolti durante la partecipazione allo studio. Se il bambino non si arruola nello studio per qualsiasi motivo, queste informazioni saranno de-identificate.

Visita Basale

Dopo la firma del modulo di consenso/assenso, i ricercatori faranno quanto segue:

Far completare al genitore/tutore questionari tramite REDCap prima della visita (il coordinatore dello studio invierà il link in anticipo) riguardanti:

  • Farmaci attuali
  • Dettagli demografici
  • Parent-Young Mania Rating Scale (P-YMRS)
  • Questionario Social Responsiveness Scale (SRS) (solo ED)
  • Parent-completed Children's Depression Rating Scale (CDRS) (solo ED)
  • The Modified Overt Aggression Scale (MOAS) (solo ED)
  • MIT MRI Metal Safety Screening Form

Un clinico dello studio rivedrà queste informazioni e incontrerà il genitore/tutore e il bambino durante una visita virtuale su Zoom. In questa visita, il clinico:

  • Rivedrà i farmaci attuali (solo ED)
  • Completerà la Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) valutando la suicidalità e i comportamenti autolesivi passati e attuali
  • Registrerà i punteggi di gravità basali della Clinical Global Impression (punteggi di gravità) per la mania, la depressione e il disturbo bipolare complessivo (solo ED)
  • Completerà la Young Mania Rating Scale (YMRS) per valutare i sintomi maniacali

Tutte le valutazioni e le scale saranno completate tramite REDCap.

Il coordinatore dello studio completerà anche una telefonata con i soggetti ED e il loro/i genitore/i/tutore nello stesso giorno della tele-visita con il clinico dello studio per completare le seguenti procedure. Ai genitori/tutori verrà chiesto di auto-segnalare l'altezza e il peso del loro bambino. Verrà notato che queste misurazioni sono state fornite da un rapporto del genitore/tutore piuttosto che dalla misurazione del personale dello studio.

I ricercatori si aspettano che la maggior parte delle case abbia misure per peso e altezza e richiederanno queste informazioni alla prima visita. Tuttavia, se non è così, i ricercatori possono fornire strumenti di misurazione. Le procedure di sicurezza appropriate saranno riviste con i soggetti e i genitori, incluso l'uso del 911 per le emergenze e come contattare il clinico dello studio o il clinico di copertura 24/7. Quei soggetti che interrompono la partecipazione allo studio prima del completamento dello studio saranno invitati a completare tutti i compiti programmati per svolgersi nella visita finale dello studio al momento dell'interruzione dello studio.

Randomizzazione La randomizzazione a NAC o placebo avverrà una volta che un soggetto è programmato per una visita basale quando la farmacia degli studi clinici riceverà un nome del soggetto che la farmacia assocerà a un identificatore numerico. Le liste di randomizzazione stratificate per genere ed età saranno generate dal nostro statistico e utilizzate dalla MGH Clinical Trials Pharmacy. I ricercatori hanno una vasta esperienza nel mantenere il cieco, in cui i ricercatori hanno la nostra centrale Mass General Hospital Clinical Trials Pharmacy come unica parte del team di sperimentazione più ampio che è a conoscenza dell'assegnazione al trattamento attivo o al placebo durante la partecipazione allo studio. La farmacia degli studi riceverà prodotti identificati dallo sponsor come attivi o placebo, confezionerà questi prodotti con identificatori univoci, manterrà il rapporto placebo-attivo e manterrà il cieco fino al completamento dello studio. Ai fini dell'analisi finale, il database clinico ufficiale non sarà svelato fino a quando non sarà completata la revisione medica/scientifica, non saranno stati identificati i violatori del protocollo (se appropriato) e la raccolta dati non sarà stata dichiarata completa. Nell'evento estremo in cui la sicurezza del soggetto sarà compromessa mantenendo il cieco, ad esempio un evento avverso in cui il trattamento dipende dal sapere se erano in trattamento attivo o placebo, i ricercatori sveleranno lo stato dell'agente di studio del soggetto, seguendo i protocolli di emergenza in vigore nel nostro dipartimento e istituzione.

Dosaggio Il trattamento di studio attivo e placebo sarà acquistato da BioAdvantex. I soggetti ED riceveranno compresse effervescenti di NAC. I soggetti riceveranno 1800mg (2 compresse da 900mg) di NAC al giorno o un placebo corrispondente. Questo dosaggio è stato selezionato in base a precedenti studi in aperto di successo sulla NAC nei giovani (Wozniak, DiSalvo et al. 2022). Il bambino assumerà il farmaco dello studio (o placebo) bevendo una compressa disciolta in un liquido, due volte al giorno o una volta al giorno secondo la preferenza personale, per l'intero studio.

Dispensazione Remota del Farmaco dello Studio Il farmaco dello studio sarà spedito da BioAdvantex alla MGH Clinical Trials Pharmacy (CTP) dove sarà conservato e dispensato. Le liste di randomizzazione stratificate per genere ed età saranno generate dal nostro statistico e utilizzate dalla MGH Clinical Trials Pharmacy. Il personale dello studio preleverà il farmaco dello studio assegnato a ciascun partecipante dalla MGH CTP, rimanendo cieco sul fatto che sia un prodotto attivo o placebo, e lo invierà tramite servizio di corriere direttamente all'indirizzo di casa del partecipante, solo se i partecipanti risiedono nello stato del Massachusetts. Il personale sarà addestrato a seguire tutte le linee guida elaborate dalla MGH CTP e dalla Drug Enforcement Agency in questo processo. Il farmaco dello studio sarà ordinato e spedito dopo la visita di studio basale, con una fornitura sufficiente a coprire la partecipazione per tutte le 8 settimane. Una settimana aggiuntiva di trattamento di studio sarà inviata per coprire qualsiasi tempo tra la fine della Settimana 8 e quando la risonanza magnetica finale è programmata. I pazienti rimarranno in trattamento di studio fino alla visita di follow-up dopo la risonanza magnetica EP e quindi viene fornita una scorta aggiuntiva per portarli fino a quella visita. Un membro del personale dello studio contatterà il partecipante con la data e l'ora stimata della consegna della prescrizione e il numero di tracking per garantire il recupero appropriato.

Nessun farmaco dello studio sarà spedito a partecipanti al di fuori dello stato del Massachusetts. I partecipanti residenti al di fuori dello stato del Massachusetts ritireranno il farmaco dello studio alla MGH.

Il contatto ravvicinato da parte del team di studio con i partecipanti per monitorare l'assunzione del farmaco continuerà per tutto lo studio. Agli individui saranno date istruzioni chiare per aderire al programma di dosaggio concordato tra le visite di studio, devono conservare l'agente di studio in un luogo sicuro dove altri non lo prenderebbero per errore, non devono deviare alcun agente di studio e devono restituire il farmaco dello studio ai ricercatori alla fine dello studio. Secondo la procedura di ricerca standard, il clinico dello studio registrerà la compliance farmacologica segnalata nella nota RedCap applicabile.

Dopo il completamento della partecipazione allo studio, il partecipante invierà il farmaco dello studio rimanente al coordinatore dello studio. Ai partecipanti saranno forniti materiali di spedizione FedEx per restituire qualsiasi farmaco di studio rimanente. Il coordinatore dello studio completerà un conteggio accurato delle compresse in quel momento e conserverà il farmaco dello studio fino a quando non potrà essere restituito alla MGH e smaltito secondo la politica di distruzione della MGH CTP.

Farmaci Concomitanti Una storia dettagliata del trattamento passato e presente sarà presa come parte della valutazione iniziale. L'assunzione di NAC con altri farmaci o integratori può cambiare il modo in cui il/i trattamento/i di studio o altri farmaci o integratori funzionano. I clinici dello studio monitoreranno i farmaci concomitanti e le loro potenziali interazioni con il/i trattamento/i di studio o l'impatto sulle nostre misure di esito.

Ai pazienti che rispondono parzialmente al farmaco psicotropo attuale ma continuano ad avere sintomi di disregolazione emotiva, mania o depressione sarà permesso di continuare il loro regime attuale, a condizione che il regime del paziente rimanga lo stesso per tutto lo studio. I pazienti trattati con questi farmaci devono essere a una dose stabile per almeno due settimane prima dell'ingresso nello studio. Nessun nuovo farmaco (tranne l'uso della benzodiazepina lorazepam elencata di seguito) o alterazioni al regime attuale possono essere avviate per tutta la durata della partecipazione allo studio.

L'uso della benzodiazepina lorazepam è permesso durante lo studio. I pazienti non possono superare un dosaggio di 2mg di lorazepam al giorno e il lorazepam è permesso per un massimo di 3 giorni durante lo studio. Qualsiasi maggiore necessità di lorazepam sarà considerata evidenza di scarsa risposta al trattamento e motivo per l'uscita dallo studio.

Trattamenti non farmacologici come terapia individuale, familiare o di gruppo saranno permessi se erano in atto prima che il paziente si unisse allo studio. Il regime di terapia del paziente deve rimanere lo stesso per tutto lo studio. Nessun nuovo trattamento non farmacologico può essere avviato dopo che la partecipazione allo studio è iniziata.

Visite di Scansione Pre- e Post-Trattamento Le scansioni MRI saranno eseguite presso l'A.A. Martinos Imaging Center al MIT (43 Vassar Street, Cambridge, MA 02139). Tutti i partecipanti (bambini con e senza disregolazione emotiva) completeranno due visite di scansione. La prima visita di scansione, o la visita di scansione pre-trattamento, avverrà +/- 2 giorni dalla visita di screening/basale. La seconda visita, o la visita di scansione post-trattamento, avverrà durante la Settimana 8 mentre il soggetto sta ancora assumendo il trattamento. Questo avverrà entro 5 giorni lavorativi dalla fine della Settimana 8. Se un partecipante interrompe lo studio per qualsiasi motivo dopo la settimana 2 e prima della settimana 8, la scansione post-trattamento può essere condotta prima del completamento dell'intero studio. Se un partecipante smette di assumere NAC prima della scansione finale, non ci sarà un intervallo superiore a 48 ore tra l'ultima dose di NAC e la scansione.

Visite Settimanali (Settimane 1-8) - solo gruppo ED I soggetti ED riceveranno il trattamento di studio come indicato da un programma RCT controllato con placebo in doppio cieco.

Le visite di studio avverranno a intervalli di 14 giorni ma avranno una finestra di visita di +/- 2 giorni per facilitare la programmazione. Tutte le visite avverranno tramite piattaforma di tele-psichiatria virtuale.

Nelle settimane in cui non è programmata una visita di studio con il clinico, il personale dello studio chiamerà per registrare la compliance e la tollerabilità del farmaco, informare e programmare la visita del clinico per affrontare le preoccupazioni.

Ogni settimana, oltre alla tele-visita o alla chiamata di controllo, i genitori risponderanno in REDCap tramite link email per:

  • Indicare l'aderenza al trattamento di studio e il numero e gli orari delle dosi perse
  • Elencare nuovi farmaci o trattamenti concomitanti
  • Completare scale compilate dai genitori riguardanti i sintomi di disregolazione emotiva, mania e depressione (P-YMRS, CDRS e MOAS)

A settimane alterne, durante la tele-visita, il clinico dello studio:

  • Completerà la Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
  • Porrà ulteriori domande ai genitori/tutori sui sintomi di disregolazione emotiva del loro bambino completando le scale Clinical Global Impression (gravità e miglioramento) per la mania, la depressione e il disturbo bipolare complessivo
  • Registrerà eventuali effetti collaterali o eventi avversi
  • Rivedrà e confermerà i nuovi farmaci o trattamenti concomitanti registrati dai genitori
  • Rivedrà e confermerà l'aderenza ai trattamenti di studio registrata dai genitori registrando il numero di dosi perse

Alla visita di studio della settimana 8 (o finale), il link email inviato ai genitori avrà anche loro:

  • Elencare il peso attuale
  • Completare il questionario SRS
  • Completare il questionario CBCL

Interruzione dello Studio I soggetti possono ritirarsi in qualsiasi momento a causa della preferenza del paziente, della decisione del medico, della necessità di ospedalizzazione psichiatrica o di una scarsa risposta al trattamento. La scarsa risposta al trattamento sarà misurata da un punteggio CGI-bipolare che è 2 punti più alto (più grave) del basale per 2 settimane consecutive o un punteggio P-YMRS che è il 30% più alto del basale per 2 settimane consecutive solo se il P-YMRS è in un intervallo clinicamente significativo di >15, che può portare all'uscita dallo studio come determinato dal clinico. La suicidalità iniziale ed emergente sarà valutata settimanalmente attraverso la somministrazione della Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS). I soggetti con punteggio 4 o superiore saranno esclusi dallo studio. Se la suicidalità emergente dovesse verificarsi durante il corso dello studio, il clinico supervisore valuterà direttamente il livello di rischio e intraprenderà l'azione appropriata (incluso contattare i fornitori di trattamento, lavorare su un piano di sicurezza, organizzare una valutazione di emergenza tramite un pronto soccorso, chiamare il 911, ecc.) Il clinico documenterà le azioni intraprese e sarà annotato nel file del partecipante. Inoltre, l'uscita dallo studio avverrà a discrezione del clinico per peggioramento del decorso clinico, non compliance al trattamento o incapacità di tollerare il trattamento di studio.

I soggetti che non mantengono gli appuntamenti dello studio o sono non complianti (meno del 70% di compliance per due settimane o più) possono essere esclusi dallo studio.

Se un soggetto rimane incinta o viene trovato abusare di sostanze durante lo studio, sarà escluso dallo studio e gli sarà dato un rinvio per il trattamento locale.

Se un soggetto desidera che inoltriamo la sua storia clinica al suo medico di base o a un nuovo clinico, i ricercatori inoltreranno qualsiasi informazione pertinente se viene fornito un rilascio di informazioni firmato appropriato. Se un soggetto che proviene dalla clinica del ricercatore si ritira dallo studio, tornerà al suo medico curante.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

120

Fase

  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
        • Investigatore principale:
          • Janet Wozniak, MD
        • Contatto:
      • Cambridge, Massachusetts, Stati Uniti, 02139
        • Massachusetts Institute of Technology
        • Investigatore principale:
          • John Gabrieli, PhD
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

Sì

Descrizione

Criteri di inclusione:

- Gruppo con disregolazione emotiva

  1. Soggetti maschi o femmine, di età compresa tra 6 e 12 anni.
  2. Sintomi attuali di disregolazione emotiva indicati da punteggi T combinati sulla Child Behavior Checklist > 180 sulle sottoscale Ansia/Depressione + Aggressione + Attenzione.
  3. Punteggio di 15 o superiore sulla YMRS del clinico.
  4. I soggetti e il loro rappresentante legale devono avere un livello di comprensione sufficiente per comunicare in modo intelligente con lo sperimentatore e il coordinatore dello studio e cooperare con tutti i test e gli esami richiesti dal protocollo.
  5. I soggetti e il loro rappresentante legale devono essere considerati affidabili.
  6. Ogni soggetto e il suo rappresentante legale autorizzato devono comprendere la natura dello studio. Il rappresentante legale autorizzato del soggetto deve fornire il consenso scritto e il soggetto deve fornire l'assenso scritto.
  7. Il soggetto deve avere accesso a un computer con fotocamera, altoparlante, microfono e connessione internet.
  8. Il soggetto deve essere disposto ad astenersi da cambiamenti di trattamento durante il protocollo di studio.

Gruppo di controllo con sviluppo tipico

  1. Abinati per età e sesso con i partecipanti con disregolazione emotiva.
  2. Nessun tratto significativo di disregolazione emotiva come rilevato dal genitore e dalla YMRS del clinico entrambi con punteggi inferiori a 6.
  3. Nessuna precedente storia psichiatrica confermata dall'intervista clinica.
  4. Nessuna psicopatologia significativa rilevata sulla CBCL (punteggi T dei sottodomini <60).
  5. Il peso del partecipante è superiore al 5° percentile e inferiore al 95° percentile, secondo le categorie di BMI infantile del CDC (https://www.cdc.gov/obesity/basics/childhood-defining.html).

Criteri di esclusione:

  1. Sperimentatore e la sua famiglia immediata (definita come coniuge, genitore, figlio, nonno o nipote dello sperimentatore).
  2. Malattia grave o instabile, inclusa malattia epatica, renale, gastroenterologica, respiratoria, cardiovascolare (inclusa cardiopatia ischemica), endocrinologica, neurologica, immunologica o ematologica.
  3. Storia di diatesi emorragica, inclusi quelli con malattia di von Willebrand.
  4. Ipotiroidismo o ipertiroidismo non corretti.
  5. Storia di sensibilità alla N-acetilcisteina, storia di intolleranza alla N-acetilcisteina o non responder dopo 2 mesi di trattamento a dosi adeguate come determinato dal clinico.
  6. Allergie gravi o multiple reazioni avverse ai farmaci.
  7. Storia attuale o passata di convulsioni.
  8. Uso, abuso o dipendenza da sostanze secondo il DSM-IV.
  9. Qualsiasi farmaco concomitante con attività primaria sul sistema nervoso centrale diverso da quello specificato nella sezione Farmaci Concomitanti del protocollo.
  10. Diagnosi attuale di schizofrenia o psicosi.
  11. Donne che hanno iniziato il ciclo mestruale.
  12. In gravidanza o allattamento.
  13. Giudicati clinicamente a grave rischio suicidario o punteggio C-SSRS ≥ 4.
  14. Storia di disabilità intellettiva riportata dal genitore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: N-Acetilcisteina (nota anche come NAC)

I partecipanti nel braccio NAC riceveranno NAC in forma di compresse effervescenti giornalmente per 8 settimane. I partecipanti si sottoporranno a neuroimaging prima e dopo la fase di trattamento di 8 settimane.

Interventi:

Farmaco: N-Acetilcisteina (NAC)
Droga: N-Acetil Cisteina (NAC)
I partecipanti nel braccio NAC riceveranno NAC in forma di compresse effervescenti giornalmente per 8 settimane. I partecipanti si sottoporranno a neuroimaging prima e dopo la fase di trattamento di 8 settimane.
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti nel gruppo placebo riceveranno placebo (senza principi attivi) in forma di compresse effervescenti giornalmente per 8 settimane. I partecipanti saranno sottoposti a neuroimaging prima e dopo la fase di trattamento di 8 settimane.
Droga: Placebo
I partecipanti nel gruppo placebo riceveranno placebo (nessun principio attivo) in forma di compresse effervescenti giornalmente per 8 settimane. I partecipanti si sottoporranno a neuroimaging prima e dopo la fase di trattamento di 8 settimane.
Nessun intervento: Gruppo di Controllo
I controlli con sviluppo tipico subiranno neuroimaging due volte (a 8 settimane di distanza) e non riceveranno alcun intervento durante la finestra di 8 settimane.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione media del punteggio della Clinician-Young Mania Rating Scale (C-YMRS)
Lasso di tempo: Baseline fino all'endpoint (Settimana 8)
La YMRS è composta da 11 item valutati su una scala da 0 (sintomi non presenti) a 4 (sintomi estremamente gravi). Viene utilizzata per valutare i sintomi maniacali. I punteggi di ogni item vengono sommati per ottenere il punteggio totale della YMRS. Il punteggio della YMRS varia da 0 a 60. Un punteggio più alto indica uno stato maniacale più elevato. Le domande si riferiscono all'ultima settimana. Questa scala è generalmente accettata come misura di esito principale negli studi sul disturbo bipolare pediatrico ed è direttamente collegata ai sintomi fondamentali della mania.
Baseline fino all'endpoint (Settimana 8)
Cambio medio nella scala Clinical Global Impression (CGI) per mania, depressione e disturbo bipolare.
Lasso di tempo: Da baseline a endpoint (settimana 8)

La CGI è una misura della gravità della malattia adattata per disturbi specifici. Consente di valutare la mania, la depressione e la complessiva malattia bipolare, così come altre condizioni frequentemente comorbidità con il disturbo bipolare.

Il punteggio di gravità varia da 1 (normale, per niente malato) a 7 (tra i pazienti più gravemente malati). Il punteggio di miglioramento varia da 1 (migliorato moltissimo) a 7 (molto peggiorato).

Raccolti alla visita basale, alle settimane 2, 4 e 6, e al punto finale come misura accettata di miglioramento valutato dal clinico per valutare l'impatto del trattamento sul disturbo bipolare e altre condizioni comorbidità.
Da baseline a endpoint (settimana 8)
Variazione dal basale all'endpoint nella misura del clinico Children's Depression Rating Scale (CDRS)
Lasso di tempo: Baseline al Punto Finale (Settimana 8)

La CDRS (Poznanski, Freeman et al. 1985) è modellata sulla Scala di Valutazione della Depressione di Hamilton per adulti, ma include domande rilevanti per i giovani, come domande sul funzionamento scolastico, familiare e tra pari.

Questo è uno strumento valutato dal clinico con 17 item valutati su una scala da 1 a 5 o da 1 a 7. Un punteggio di 1 indica normalità, quindi il punteggio minimo è 17. Il punteggio massimo è 113. Punteggi di 20-30 suggeriscono depressione borderline. Punteggi di 40-60 indicano depressione moderata.

Questa scala è generalmente accettata come risultato principale negli studi che valutano la depressione infantile ed è direttamente collegata ai sintomi fondamentali della depressione.

Raccolta alla visita basale, settimane 2, 4 e 6, e all'endpoint.
Baseline al Punto Finale (Settimana 8)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione media nei punteggi della Child Behavior Checklist (CBCL)
Lasso di tempo: Baseline a Endpoint (Settimana 8)

Il CBCL (Achenbach 2000) è una valutazione standardizzata dei problemi comportamentali e della competenza sociale dei bambini.
Grazie al suo ampio utilizzo e alle norme disponibili, ci fornisce un metodo efficace per confrontare il nostro campione con altri nella letteratura.

Il CBCL registra, in formato standardizzato, i problemi comportamentali e le competenze dei bambini di età compresa tra 4 e 18 anni, come riportato dai loro genitori o da figure genitoriali surrogate.

Il CBCL viene valutato sulle scale di competenza sociale e problemi comportamentali recentemente riviste del Profilo Comportamentale del Bambino.
Un punteggio T superiore a 70 è considerato un indicatore clinicamente significativo di psicopatologia infantile.

Somministrato durante le procedure di pre-screening come parte dei criteri di inclusione, nonché al termine del trattamento.
Baseline a Endpoint (Settimana 8)
Variazione Media dei Punteggi della Scala di Reattività Sociale (SRS)
Lasso di tempo: Dal basale al punto finale (Settimana 8)

La SRS è una scala di valutazione di 65 voci compilata dal genitore o dal tutore. Questa scala misura la gravità dei sintomi dello spettro autistico così come si presentano in contesti sociali naturali.

Raccolta durante le visite di screening e di endpoint come valutazione dei sintomi e delle capacità associate all'interazione sociale.
Dal basale al punto finale (Settimana 8)
Variazione Media del Punteggio della Parent-Young Mania Rating Scale (P-YMRS)
Lasso di tempo: Baseline a Endpoint (Settimana 8)

La P-YMRS (Young, 1978) è composta da 11 item valutati su una scala da 0 (sintomo assente) a 4 (sintomo estremamente grave).

Gli item 5, 6, 8 e 9 sono valutati su una scala da 0 (sintomo assente) a 8 (sintomo estremamente grave). Questi item valutano l'irritabilità, il linguaggio, il contenuto e il comportamento disturbante/aggressivo) e hanno un peso maggiore nel punteggio complessivo.

Il punteggio YMRS varia da 0 a 60. Le domande riguardano l'ultima settimana. Questa scala è generalmente accettata come misura di esito principale negli studi sul disturbo bipolare pediatrico ed è direttamente collegata ai sintomi centrali della mania.

Raccolta durante la visita di screening, la visita basale, ciascuna delle visite settimanali e al termine per valutare l'impatto del trattamento sui sintomi maniacali.
Baseline a Endpoint (Settimana 8)
Variazione media nel punteggio della Children's Depression Rating Scale-Parent (CDRS-P)
Lasso di tempo: Baseline al Punto Finale (Settimana 8)

Scala per adulti, ma include domande rilevanti per i giovani, come domande su scuola, famiglia e funzionamento tra pari.

Questo è uno strumento valutato dai genitori con 17 elementi valutati su una scala da 1 a 5 o da 1 a 7. Un punteggio di 1 indica normalità, quindi il punteggio minimo è 17. Il punteggio massimo è 113. Punteggi di 20-30 suggeriscono depressione borderline. Punteggi di 40-60 indicano depressione moderata.

Questa scala è generalmente accettata come risultato principale negli studi che valutano la depressione infantile ed è direttamente collegata ai sintomi principali della depressione.

Raccolta settimanale
Baseline al Punto Finale (Settimana 8)
Variazione Media nella Scala Modificata dell'Aggressività Palese (MOAS) - Genitore
Lasso di tempo: Da Basale a Endpoint (Settimana 8)

La MOAS è una scala di valutazione di 4 elementi compilata dal genitore o dal tutore. Questa scala misura il comportamento aggressivo durante la settimana precedente.

Raccolta settimanalmente come valutazione del cambiamento dell'aggressività durante lo studio di 8 settimane
Da Basale a Endpoint (Settimana 8)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Collaboratori

Massachusetts Institute of Technology

Investigatori

  • Investigatore principale: Janet Wozniak, MD, Massachusetts General Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 gennaio 2027

Completamento primario (Stimato)

1 gennaio 2030

Completamento dello studio (Stimato)

1 gennaio 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 dicembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 dicembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

7 gennaio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2025P002315

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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