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X染色体連鎖性網膜色素変性症（XLRP）の遺伝子治療 - 網膜色素変性症GTPaseレギュレーター（RPGR）

2024年12月17日 更新者：MeiraGTx UK II Ltd

網膜色素変性症 GTPase 調節因子の欠損による X 染色体連鎖性網膜色素変性症の成人および小児の遺伝子治療のための組換えアデノ随伴ウイルスベクター (AAV2-.RPGR) の非盲検、多施設、第 I/II 相用量漸増試験(RPGR)

研究の第 1 相部分は、RPGR の変異によって引き起こされた XLRP の参加者におけるこのベクターの安全性を評価するための AAV2/5 ベクターの網膜下投与の用量漸増です。

研究の第 2 相部分は、AAV2/5 ベクターの網膜下投与のコホート拡大であり、RPGR の変異によって引き起こされた XLRP の参加者におけるこのベクターの安全性と有効性を評価します。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、RPGRの変異によって引き起こされたXLRPの参加者におけるAAV2 / 5ベクターの網膜下投与の安全性と有効性を判断するための非盲検第1/2相用量漸増およびコホート拡大試験です。

研究の種類

介入

入学 (実際)

49

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Massachusetts Eye and Ear Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48105
        • Kellogg Eye Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
        • UPMC Eye Center
  • イギリス
      • Leeds、イギリス、LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London、イギリス
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

5年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な採用基準:

  • 5歳以上の男性
  • 網膜専門医（CIまたはPI）によってX染色体連鎖性網膜色素変性症が確認されている

主な除外基準:

•過去6か月以内に、眼疾患の治験薬療法を含む別の調査研究に参加した

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：フェーズ 1 (パート 1、用量漸増)
参加者は3回のAAV5-RPGRのうち1回の投与を受ける
遺伝的：AAV5-RPGR
AAV5-RPGRの単回網膜下投与
実験的：フェーズ 2 (パート 2; 拡張)
参加者は、AAV5-RPGR の 2 回投与のうち 1 回を投与されます。
遺伝的：AAV5-RPGR
AAV5-RPGRの単回網膜下投与

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
投与後9週間以内に発生し、少なくとも手術単独ではなく先進治療治験薬（ATIMP）に関連する可能性のある以下のいずれかの事象として定義される主要結果を満たす参加者の数。
時間枠：9週間

主要転帰は、手術単独ではなく、少なくとも先進治療治験医薬品 (ATIMP) に関連する可能性がある、投与後 9 週間の間に発生する以下のいずれかとして定義されます。

  • 早期治療糖尿病性網膜症研究（ETDRS）レター15通以上による視力の低下
  • 反応しない重度の炎症
  • 感染性眼内炎
  • 眼の悪性腫瘍
  • グレード III 以上の非眼疾患予期せぬ重篤な副作用の疑い (SUSAR)
9週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
視力によって評価される視覚機能の改善
時間枠：ベースラインと6か月目
早期治療糖尿病網膜症研究 (ETDRS) チャート文字スコアを使用した最高矯正視力 (BCVA) のベースラインから 26 週目までの変化。 ベースラインからの改善の方向は、時間の経過とともに読み取られる ETDRS レターの数が増加することです。
ベースラインと6か月目
静的視野測定によって評価される網膜機能の改善
時間枠：ベースラインと6か月目

時間の経過に伴う全視野内の静的視野測定のポイントバイポイント データ内の応答者の数。

単一時点での応答者は、特定の時点および 1 時点前のベースラインから 7 dB 以上改善した同じ遺伝子座を少なくとも 5 つ持つ参加者として定義されます。
ベースラインと6か月目
低輝度アンケート (LLQ) 精神的苦痛領域スコアによって測定される生活の質
時間枠：ベースラインと6か月目
成人のLLQ精神的苦痛ドメインスコアのベースラインから26週目までの変化。 LLQ は 0 から 100 までのスケールを使用し、スコアが高いほど障害が少ないことを反映します。 ベースラインからのプラスの変化は改善を反映し、マイナスの変化は悪化を示します。
ベースラインと6か月目
低輝度アンケート (LLQ) 極端照明ドメイン スコアによって測定される生活の質
時間枠：ベースラインと6か月目
成人の LLQ Extreme Lighting Domain Score のベースラインから 26 週目までの変化。 LLQ は 0 から 100 までのスケールを使用し、スコアが高いほど障害が少ないことを反映します。 ベースラインからのプラスの変化は改善を反映し、マイナスの変化は悪化を示します。
ベースラインと6か月目
低輝度アンケート (LLQ) の一般的な薄暗い照明領域のスコアによって測定される生活の質
時間枠：ベースラインと6か月目
成人の LLQ 一般薄暗い照明ドメイン スコアのベースラインから 26 週目までの変化。 LLQ は 0 から 100 までのスケールを使用し、スコアが高いほど障害が少ないことを反映します。 ベースラインからのプラスの変化は改善を反映し、マイナスの変化は悪化を示します。
ベースラインと6か月目
低輝度アンケート (LLQ) モビリティ ドメイン スコアによって測定される生活の質
時間枠：ベースラインと6か月目
成人のLLQモビリティドメインスコアのベースラインから26週目までの変化。 LLQ は 0 から 100 までのスケールを使用し、スコアが高いほど障害が少ないことを反映します。 ベースラインからのプラスの変化は改善を反映し、マイナスの変化は悪化を示します。
ベースラインと6か月目
低輝度アンケート (LLQ) 周辺視野領域スコアによって測定される生活の質
時間枠：ベースラインと6か月目
成人のLLQ周辺視野ドメインスコアのベースラインから26週目までの変化。 LLQ は 0 から 100 までのスケールを使用し、スコアが高いほど障害が少ないことを反映します。 ベースラインからのプラスの変化は改善を反映し、マイナスの変化は悪化を示します。
ベースラインと6か月目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

MeiraGTx UK II Ltd

協力者

Syne Qua Non Limited
Bionical Emas

捜査官

  • 主任研究者：James Bainbridge, Prof、University College, London

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年7月31日

一次修了 (実際)

2021年11月18日

研究の完了 (実際)

2021年11月18日

試験登録日

最初に提出

2017年8月1日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年8月16日

最初の投稿 (実際)

2017年8月17日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年3月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年12月17日

最終確認日

2024年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • MGT009

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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