進行がん患者におけるPBI-05204の試験

キョウチクトウ植物から作られた治験薬 PBI-05204 は、細胞死につながるタンパク質に影響を与えてがん細胞の増殖を防ぐように設計されています。

スクリーニング検査

研究薬の投与を開始する前に、医師がこの研究に参加する資格があるかどうかを判断するのに役立つ「スクリーニング検査」を受けます。 次のテストが実行されます。

• バイタルサイン（血圧、心拍数、体温、呼吸数）、身長、体重の測定などの身体検査を受けます。
• 通常の日常生活動作がどの程度できるかを問われます（パフォーマンスステータス評価）。
• あなたの完全な病歴が記録されます。
• 心電図（ECG、心臓の電気活動を測定する検査）を受けます。
• 必要に応じて、心エコー図（音波を使用した心臓の画像）を検査することもできます。
• 病気の状態を確認するために、コンピューター断層撮影（CT）スキャンまたは磁気共鳴画像法（MRI）が行われます。
• 定期検査のために血液 (小さじ 3 ～ 4 杯) と尿が採取されます。
• 子供を産むことができる女性は、血液（小さじ約2杯）または尿による妊娠検査が陰性でなければなりません。

研究薬物の用量レベル:

あなたがこの研究に参加する資格があると判断された場合、あなたが摂取する PBI-05204 の量は、あなたより前に登録された参加者の数と、入手可能な安全性情報に基づいて決まります。 各グループには最大 6 人の参加者が登録できます。 この研究に登録された最初のグループの参加者には、最低用量レベルで PBI-05204 が投与されます。 耐えられない副作用が発生しなかった場合、次のグループの参加者はより高い用量レベルを服用します。 このプロセスは、耐え難い副作用が発生せずに投与できるPBI-05204の最高用量を研究者が発見するまで続けられます。

研究薬の投与:

登録しているグループに応じて、PBI-05204 カプセルを毎日同じ時間または 1 日 2 回 (12 時間ごと) に経口摂取します。 医師はあなたがどのようなスケジュールに従っているかを伝えます。 1日目から21日目まで薬を服用します。 22～28日目には治験薬を服用しません。 28 日ごとを「学習サイクル」と呼びます。

研究訪問:

サイクル 1 の 1 日目の 1 ～ 7 日前の投与前来院では、次の検査と手順を実行します。

• バイタルサイン、身長、体重の測定などの身体検査が行われます。
• パフォーマンスステータスの評価が行われます。
• 定期検査のために尿が採取されます。
• 該当する場合は心電図検査を行います
• ホルター心電計で心拍数を計測していきます。 ホルター心電計は、心臓のリズムを継続的に記録する機械です。 電極 (小さな導電性パッチ) が胸に貼り付けられ、小さな記録モニターに取り付けられます。 ホルター心電図モニターは、ポケットに入れたり、首や腰にかける小さなポーチに入れて持ち歩きます。 モニターは電池式です。 24 時間後、モニターを治験担当医師に返却します。 研究担当医師は記録を見て、不規則な心拍リズムがあったかどうかを確認します。
• 定期検査のために血液 (小さじ 3 ～ 4 杯) が採取されます。
• 子供を産むことができる女性は、血液（小さじ約2杯）または尿による妊娠検査を受けます。

1 日目のサイクル 1 では、次のテストと手順を実行します。

• バイタルサインの測定などの身体検査を受けます。
• パフォーマンスステータスの評価が行われます。
• 心電図検査をしていただきます。 ECG は、以降の各サイクルの 1 日目に繰り返されます。
• 定期検査のために血液 (小さじ 3 ～ 4 杯) と尿が採取されます。
• PBI-05204 を経口摂取します。
• 治験薬の最初の1日用量を服用する前と、その後1、2、4、6、および8時間後に、PK検査のために血液（毎回小さじ2杯）が採取されます。
• 研究薬を服用する前に、薬力学 (PD) 検査のために血液 (小さじ約 6 杯) が採取されます。 PD 検査は、体内の治験薬のレベルが病気にどのような影響を与えるかを調べるために使用されます。

サイクル 1 の 2 日目には次のようになります。

• PBI-05204 を経口摂取します。
• 心電図検査をしていただきます。

サイクル 1 の 7 日目には次のようになります。

• PD 検査のために血液 (小さじ約 6 杯) が採取されます。
• PBI-05204 を経口摂取します。
• ホルター心電計で心拍数を計測していきます。

サイクル 1 の 8 日目に、次の検査と手順を実行します。

• バイタルサインの測定などの身体検査を受けます。
• パフォーマンスステータスの評価が行われます。
• 定期検査のために血液 (小さじ 3 ～ 4 杯) と尿が採取されます。
• PBI-05204 を経口摂取します。
• 治験薬の最初の1日用量を服用する前と、その後1、2、4、6、および8時間後に、PK検査のために血液（毎回小さじ2杯）が採取されます。 治験薬の 2 回目の 1 日用量を服用する前と、1、2、4、および 12 時間後に、PK 検査のために追加の血液 (毎回小さじ 2 杯) も採取されます。
• 心電図検査をしていただきます。

サイクル 1 の 15 日目に、次の検査と手順を実行します。

• バイタルサインの測定などの身体検査を受けます。
• パフォーマンスステータスの評価が行われます。
• 心電図検査をしていただきます。
• 定期検査のために血液 (小さじ 3 ～ 4 杯) と尿が採取されます。
• PBI-05204 を経口摂取します。
• 治験薬の最初の1日用量を服用する前と、その後1、2、4、6、および8時間後に、PK検査のために血液（毎回小さじ2杯）が採取されます。

サイクル 1 の 21 日目に、次の検査と手順を実行します。

• バイタルサインの測定などの身体検査を受けます。
• パフォーマンスステータスの評価が行われます。
• 定期検査のために血液 (小さじ 3 ～ 4 杯) と尿が採取されます。
• PBI-05204 を経口摂取します。
• 治験薬の最初の1日用量を服用する前と、その後1、2、4、6、および8時間後に、PK検査のために血液（毎回小さじ2杯）が採取されます。 治験薬の 2 回目の 1 日用量を服用する前と、1、2、4、および 12 時間後に、PK 検査のために追加の血液 (毎回小さじ 2 杯) も採取されます。
• PD 検査のために血液 (小さじ約 6 杯) が採取されます。

サイクル 2 の最後の週に、次の検査と手順が実行されます。

• バイタルサイン、身長、体重の測定などの身体検査が行われます。
• パフォーマンスステータスの評価が行われます。
• 定期検査のために血液 (小さじ 3 ～ 4 杯) と尿が採取されます。
• CTやMRI検査を行って病気の状態を確認します。
• 子供を産むことができる女性は、血液（小さじ約2杯）または尿による妊娠検査を受けます。

サイクル 3 の 1 日目以降は、バイタルサインの測定を含む身体検査を受けます。

サイクル 4 (サイクル 4、6、8 など) から始まる 2 サイクルごとの終了時に、ルーチン検査のために血液 (小さじ約 3 ～ 4 杯) と尿が採取されます。 CTまたはMRI検査を受けることになります。

拡張グループに登録されている場合、治験薬の毎日の用量を服用する前と、投与日の1、2、4、6、8、および24時間後にPK検査のために血液（毎回小さじ2杯）が採取されます。サイクル1の1。 サイクル 1 の 8、15、21 日目には、治験薬の 1 日用量を服用する前と、1、2、4、6、8 時間後に PK 検査のために血液 (毎回小さじ 2 杯) も採取されます。

拡張グループに登録されている場合は、治験薬の毎日の用量を服用する前の1〜7日以内に2回、およびサイクル1の15〜21日目に1回採取される必須の腫瘍生検も行われます。 生検を採取するために、医師は腫瘍に針を挿入し、腫瘍の小片を採取します。 腫瘍組織は、研究者が治験薬の恩恵を受ける可能性がある人を予測するのに役立つ腫瘍内の特別な「マーカー」を調べるために研究されます。

研究期間:

病気が悪化するまで、あなたが研究を中止することを決定するか、医師が研究を中止することがあなたの利益になると判断するか、耐えられない副作用が発生するか、スポンサーが研究を終了するまで、あなたは研究を続けることになります。

研究を早期に中止することに決めた場合は、書面で研究医師にその旨を伝え、未使用の研究薬を返却する必要があります。 研究終了時の訪問を完了する必要があります。

研究終了後の訪問:

研究を中止すると、PBI-05204の最後の投与後30日以内に研究終了時の訪問を受けることになります。 今回の訪問では、次の検査と手順が実行されます。

• バイタルサインの測定などの身体検査が行われます。
• パフォーマンスステータスの評価が行われます。
• 心電図検査をしていただきます。
• ホルター心電計で心拍数を計測していきます。
• 定期検査のために血液（小さじ3～4杯）と尿が採取されます。
• 腫瘍を評価するためにCT/MRIスキャンを受けます。
• 子供を産むことができる女性は、血液（小さじ約2杯）または尿による妊娠検査を受けなければなりません。

長期フォローアップ:

研究終了後の訪問が完了した後も、治験担当医師は最低 30 日間は引き続きあなたまたはかかりつけ医に連絡します。 電話で連絡があり（5 分以内）、一般的な健康状態について質問される場合があります。

これは調査研究です。 PBI-05204 は FDA の承認を受けていないか、市販されていません。 現時点では、PBI-05204 は研究でのみ使用されています。 この研究には最大 52 人の患者が参加します。 全員が M. D. アンダーソンに入学します。