PBI-05204:n kokeilu pitkälle edenneillä syöpäpotilailla

Oleanterikasvista valmistettu tutkimuslääke PBI-05204 on suunniteltu estämään syöpäsolujen kasvua vaikuttamalla proteiineihin, jotka johtavat solukuolemaan.

Seulontatestit

Ennen kuin voit aloittaa tutkimuslääkkeen saamisen, sinulla on "seulontatestit", jotka auttavat lääkäriä päättämään, oletko oikeutettu osallistumaan tähän tutkimukseen. Seuraavat testit suoritetaan:

• Sinulla on fyysinen koe, joka sisältää elintoimintojen (verenpaineen, sykkeen, lämpötilan ja hengitystiheyden), pituuden ja painon mittaamisen.
• Sinulta kysytään, kuinka hyvin pystyt suorittamaan normaalit päivittäiset toiminnot (suorituskyvyn tilan arviointi).
• Täydellinen sairaushistoriasi tallennetaan.
• Sinulle tehdään elektrokardiogrammi (EKG - testi, joka mittaa sydämen sähköistä toimintaa).
• Sinulla voi olla kaikukardiogrammi (kuva sydämestäsi ääniaaltojen avulla), jos mahdollista.
• Sinulle tehdään tietokonetomografia (CT) tai magneettikuvaus (MRI) taudin tilan tarkistamiseksi.
• Veri (noin 3-4 teelusikallista) ja virtsa kerätään rutiinitutkimuksia varten.
• Naisilla, jotka voivat saada lapsia, tulee olla negatiivinen veri- (noin 2 teelusikallista) tai virtsan raskaustesti.

Tutkimuslääkkeen annostaso:

Jos todetaan, että olet oikeutettu osallistumaan tähän tutkimukseen, käyttämäsi PBI-05204:n määrä perustuu siihen, kuinka monta osallistujaa on ilmoittautunut ennen sinua, ja käytettävissä oleviin turvallisuustietoihin. Jokaisessa ryhmässä voi olla enintään 6 osallistujaa. Ensimmäinen tähän tutkimukseen ilmoittautuneiden osallistujien ryhmä saa PBI-05204:ää pienimmällä annostasolla. Jos sietämättömiä sivuvaikutuksia ei esiinny, seuraava osallistujaryhmä ottaa suuremman annoksen. Tämä prosessi jatkuu, kunnes tutkijat löytävät suurimman annoksen PBI-05204:ää, joka voidaan antaa ilman sietämättömiä sivuvaikutuksia.

Tutkimuslääkehallinto:

Riippuen siitä, mihin ryhmään olet ilmoittautunut, otat PBI-05204-kapselit suun kautta joka päivä samaan aikaan tai kahdesti päivässä (12 tunnin välein). Lääkärisi kertoo sinulle, millä aikataululla olet. Otat lääkkeen päivinä 1-21. Päivinä 22-28 et ota tutkimuslääkettä. Jokaista 28 päivää kutsutaan "tutkimusjaksoksi".

Opintovierailut:

Annostusta edeltävällä vierailulla 1-7 päivää ennen syklin 1 päivää 1 sinulle suoritetaan seuraavat testit ja toimenpiteet:

• Sinulla on fyysinen koe, joka sisältää elintoimintojesi, pituutesi ja painosi mittauksen.
• Sinulla on suorituskyvyn tilaarviointi.
• Virtsa kerätään rutiinitutkimuksia varten.
• Sinulle tehdään tarvittaessa EKG
• Sykettäsi seurataan Holter-monitorilla. Holter-monitori on laite, joka tallentaa jatkuvasti sydämen rytmiä. Elektrodit (pienet johtavat paikat) on kiinnitetty rintakehään ja kiinnitetty pieneen tallennusmonitoriin. Kannat Holter-näyttöä taskussa tai pienessä pussissa kaulassa tai vyötärön ympärillä. Näyttö on akkukäyttöinen. 24 tunnin kuluttua palautat monitorin tutkimuslääkärille. Tutkimuslääkäri tarkastelee muistiinpanoja ja tarkistaa, onko sydämen rytmihäiriöitä ollut.
• Veri (noin 3-4 teelusikallista) kerätään rutiinitutkimuksia varten.
• Naisille, jotka voivat saada lapsia, tehdään veri- (noin 2 teelusikallista) tai virtsaraskaustesti.

Päivän 1 syklissä 1 sinulle suoritetaan seuraavat testit ja toimenpiteet:

• Sinulla on fyysinen koe, joka sisältää elintoimintojesi mittauksen.
• Sinulla on suorituskyvyn tilaarviointi.
• Sinulle tehdään EKG. EKG toistetaan jokaisen myöhemmän syklin päivänä 1.
• Veri (noin 3-4 teelusikallista) ja virtsa kerätään rutiinitutkimuksia varten.
• Otat PBI-05204-annoksesi suun kautta.
• Verta (noin 2 teelusikallista joka kerta) kerätään PK-testausta varten ennen ensimmäisen tutkimuslääkkeen päivittäisen annoksen ottamista ja sitten 1, 2, 4, 6 ja 8 tunnin kuluttua.
• Veri (noin 6 teelusikallista) kerätään farmakodynaamista (PD) testausta varten ennen tutkimuslääkkeen ottamista. PD-testausta käytetään tutkimaan, kuinka elimistössäsi oleva tutkimuslääkkeen taso voi vaikuttaa sairauteen.

Jakson 1 päivänä 2 sinulla on seuraavat asiat:

• Otat PBI-05204-annoksesi suun kautta
• Sinulle tehdään EKG.

Jakson 1 päivänä 7 sinulla on seuraavat asiat:

• Veri (noin 6 teelusikallista) otetaan PD-testiä varten.
• Otat PBI-05204-annoksesi suun kautta.
• Sykettäsi seurataan Holter-monitorilla.

Jakson 1 päivänä 8 sinulle suoritetaan seuraavat testit ja toimenpiteet:

• Sinulla on fyysinen koe, joka sisältää elintoimintojesi mittauksen.
• Sinulla on suorituskyvyn tilaarviointi.
• Veri (noin 3-4 teelusikallista) ja virtsa kerätään rutiinitutkimuksia varten.
• Otat PBI-05204-annoksesi suun kautta.
• Verta (noin 2 teelusikallista joka kerta) kerätään PK-testausta varten ennen ensimmäisen tutkimuslääkkeen päivittäisen annoksen ottamista ja sitten 1, 2, 4, 6 ja 8 tunnin kuluttua. Ylimääräistä verta (noin 2 teelusikallista joka kerta) kerätään myös PK-testausta varten ennen kuin otat tutkimuslääkkeen toisen päivittäisen annoksen ja sitten 1, 2, 4 ja 12 tuntia myöhemmin.
• Sinulle tehdään EKG.

Jakson 1 päivänä 15 sinulle suoritetaan seuraavat testit ja toimenpiteet:

• Sinulla on fyysinen koe, joka sisältää elintoimintojesi mittauksen.
• Sinulla on suorituskyvyn tilaarviointi.
• Sinulle tehdään EKG.
• Veri (noin 3-4 teelusikallista) ja virtsa kerätään rutiinitutkimuksia varten.
• Otat PBI-05204-annoksesi suun kautta.
• Verta (noin 2 teelusikallista joka kerta) kerätään PK-testausta varten ennen ensimmäisen tutkimuslääkkeen päivittäisen annoksen ottamista ja sitten 1, 2, 4, 6 ja 8 tunnin kuluttua.

Jakson 1 päivänä 21 sinulle suoritetaan seuraavat testit ja toimenpiteet:

• Sinulla on fyysinen koe, joka sisältää elintoimintojesi mittauksen.
• Sinulla on suorituskyvyn tilaarviointi.
• Veri (noin 3-4 teelusikallista) ja virtsa kerätään rutiinitutkimuksia varten.
• Otat PBI-05204-annoksesi suun kautta.
• Verta (noin 2 teelusikallista joka kerta) kerätään PK-testausta varten ennen ensimmäisen tutkimuslääkkeen päivittäisen annoksen ottamista ja sitten 1, 2, 4, 6 ja 8 tunnin kuluttua. Ylimääräistä verta (noin 2 teelusikallista joka kerta) kerätään myös PK-testausta varten ennen kuin otat tutkimuslääkkeen toisen päivittäisen annoksen ja sitten 1, 2, 4 ja 12 tuntia myöhemmin.
• Veri (noin 6 teelusikallista) kerätään PD-testiä varten.

Jakson 2 viimeisen viikon aikana suoritetaan seuraavat testit ja toimenpiteet:

• Sinulla on fyysinen koe, joka sisältää elintoimintojesi, pituutesi ja painosi mittauksen.
• Sinulla on suorituskyvyn tilaarviointi.
• Veri (noin 3-4 teelusikallista) ja virtsa kerätään rutiinitutkimuksia varten.
• Sinulle tehdään CT- tai MRI-skannaus taudin tilan tarkistamiseksi.
• Naisille, jotka voivat saada lapsia, tehdään veri- (noin 2 teelusikallista) tai virtsaraskaustesti.

Syklin 3 päivänä 1 ja sen jälkeen sinulla on fyysinen koe, joka sisältää elintoimintojesi mittauksen.

Jokaisen 2 syklistä 4 (syklit 4, 6, 8 ja niin edelleen) alkavan syklin lopussa kerätään verta (noin 3-4 teelusikallista) ja virtsaa rutiinitestejä varten. Sinulle tehdään CT tai MRI.

Jos olet mukana laajennusryhmässä, verta (noin 2 teelusikallista joka kerta) kerätään PK-testausta varten ennen tutkimuslääkkeen päivittäisen annoksen ottamista ja sitten 1, 2, 4, 6, 8 ja 24 tuntia myöhemmin päivänä. 1 syklistä 1. Syklin 1 päivinä 8, 15 ja 21 myös verta (noin 2 teelusikallista joka kerta) kerätään PK-testausta varten ennen tutkimuslääkkeen päivittäisen annoksen ottamista ja sitten 1, 2, 4, 6 ja 8 tuntia myöhemmin.

Jos olet mukana laajennusryhmässä, sinulle otetaan myös kaksi pakollista kasvainbiopsiaa 1–7 päivän sisällä ennen tutkimuslääkkeen päivittäisen annoksen ottamista ja kerran syklin 1 päivien 15–21 aikana. Biopsian keräämiseksi lääkärisi työntää neulan kasvaimeen ja poistaa pienen osan kasvaimesta. Kasvainkudosta tutkitaan, jotta voidaan tarkastella kasvaimen erityisiä "markkereita", jotka voivat auttaa tutkijoita ennustamaan, kuka voi hyötyä tutkimuslääkkeestä.

Opintojen kesto:

Jatkat tutkimuksessa, kunnes sairaus pahenee, päätät keskeyttää tutkimuksen, lääkärisi päättää, että on sinun etujen mukaista lopettaa tutkimus, sinulla on sietämättömiä sivuvaikutuksia tai sponsori lopettaa tutkimuksen.

Jos päätit poistua tutkimuksesta ennenaikaisesti, sinun on ilmoitettava siitä kirjallisesti tutkimuslääkärille ja palautettava käyttämättä jäänyt tutkimuslääke. Sinun on suoritettava opintojakson loppukäynti.

Opintojen päättäjäkäynti:

Kun olet poissa opinnoista, sinulla on opintojen päättäjäkäynti 30 päivän sisällä viimeisen PBI-05204-annoksen jälkeen. Tällä vierailulla suoritetaan seuraavat testit ja toimenpiteet:

• Sinulla on fyysinen koe, joka sisältää elintoimintojesi mittauksen.
• Sinulla on suorituskyvyn tilaarviointi.
• Sinulle tehdään EKG.
• Sykettäsi seurataan Holter-monitorilla.
• Veri (noin 3-4 teelusikallista) ja virtsa kerätään rutiinitutkimuksia varten
• Sinulle tehdään CT/MRI-skannaus kasvainten arvioimiseksi.
• Naisilla, jotka voivat saada lapsia, on tehtävä veri- (noin 2 teelusikallista) tai virtsaraskaustesti.

Pitkäaikainen seuranta:

Kun olet suorittanut loppukäynnin, tutkimuslääkärisi jatkaa yhteyttä sinuun tai perhelääkäriisi vähintään 30 päivää. Sinuun voidaan ottaa yhteyttä puhelimitse (alle 5 minuuttia) ja sinulta kysytään yleistä terveyttäsi.

Tämä on tutkiva tutkimus. PBI-05204 ei ole FDA:n hyväksymä tai kaupallisesti saatavilla. Tällä hetkellä PBI-05204 on käytössä vain tutkimuksessa. Tähän tutkimukseen osallistuu jopa 52 potilasta. Kaikki ilmoittautuvat M. D. Andersoniin.