PKUの被験者におけるrAvPAL-PEGの複数回投与の安全性、有効性、および忍容性を評価するための用量設定研究

包含基準:

• -PAL-001に参加しなかった被験者の場合、次の両方でPKUの診断：スクリーニング時の現在の血中Phe濃度が600mmol / L以上であり、過去3年間の平均血中Phe濃度が600μmol/ L以上である利用可能なデータ。
• PAL-001 に参加しなかった被験者の場合、被験者が Kuvan® 治療に反応しないという証拠 (つまり、20 mg/kg/日の Kuvan® による 4 週間の治療、治験責任医師の決定による不十分な反応、および治療)終了日が 1 日目 [すなわち初回投与] の 14 日以上前）。 Kuvan® 治療に対して以前に反応があったが、コンプライアンス違反のために現在 Kuvan® を服用しておらず、スクリーニングの前に 6 か月以上治療を受けていない被験者は、参加資格があります。
• -書面による署名付きのインフォームドコンセントを提供する意思と能力がある、または18歳未満の参加者の場合は、書面による同意（必要な場合）および親または法定後見人による書面によるインフォームドコンセントを提供します。説明し、研究関連の手順の前に。
• 16歳から55歳まで。
• -出産の可能性のある女性は、スクリーニングで妊娠検査が陰性でなければならず、研究中に追加の妊娠検査を受ける意思があります。 出産の可能性がないと考えられる女性には、少なくとも 2 年間閉経しているか、スクリーニングの少なくとも 1 年前に卵管結紮を受けていた女性、または子宮全摘出術を受けた女性が含まれます。
• 性的に活発な被験者は、研究に参加している間、許容される避妊方法を喜んで使用する必要があります。
• -治験薬投与前の4週間、大幅な変更なしで安定した食事を維持しました。
• 身体検査、臨床検査評価（血液学、化学、および尿検査）、およびスクリーニング時の心電図（ECG）によって証明されるように、一般的に健康です。
• -研究手順を喜んで順守できる。

除外基準:

• -スクリーニング前の30日以内の治験薬（rAvPAL-PEGを除く）または治験医療機器の使用、または予定されたすべての治験評価の完了前の治験薬の必要性。
• -治験薬の投与前14日以内にPKUを治療することを目的とした薬物の使用。
• -スクリーニング前の3か月以内および研究参加中の、Depo-Proveraを含むPEG（rAvPAL-PEG以外）を含む注射薬の使用または使用予定。
• rAvPAL-PEGまたはPEG含有製品に対する全身症状（例、呼吸器または胃腸の問題、低血圧、血管性浮腫、アナフィラキシー）を含む以前の反応。 全身性発疹の以前の全身反応を有する被験者は、治験責任医師の裁量により、スポンサーの医療責任者と相談して参加資格がある場合があります。
• -スクリーニング時の妊娠中または授乳中、または妊娠する予定（自己またはパートナー）または調査中のいつでも授乳する。
• -研究への参加または安全性を妨げる併存疾患または状態（例、臨床的に重要な心血管、肺、肝臓、腎臓、血液、胃腸、内分泌、免疫、皮膚、神経、腫瘍、または精神疾患の病歴または存在）。
• -PIの観点から、被験者を治療コンプライアンス不良または研究を完了しないリスクが高い状態に置く任意の状態。
• アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）濃度が正常上限の2倍以上。
• クレアチニン > 正常上限の 1.5 倍。