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BAX 326 小児研究

2021年4月30日 更新者：Baxalta now part of Shire

BAX 326 (組換え第 IX 因子): 治療歴のある重症 (FIX レベル < 1%) または中等度の重症 (FIX レベル 1- 2%) 血友病 B

この研究の目的は、BAX 326 の薬物動態パラメータを評価し、その止血効果、安全性、免疫原性、および小児患者の健康関連の生活の質の変化を評価することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

二次評価項目: 0 ～ 72 時間の血漿濃度対時間曲線の下の面積 (h) 最後の PK 血液サンプルの時点が異なるため、注入後の分析は行われませんでした。AUC0 ～ 72 時間は冗長であり、唯一の結果でした。合計 AUC は PK 分析に含まれました。

研究の種類

介入

入学 (実際)

23

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イギリス
      • Manchester、イギリス、M13 9WL
        • Manchester Children´s Hospital
  • インド
      • New Delhi、インド、110002
        • LNJP Maulana Azad Medical College & Associated Hospitals
  • ウクライナ
      • Lviv、ウクライナ、79044
        • State Institution "Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of the Academy of Medical Sciences of Ukraine"
  • ポーランド
      • Krakow、ポーランド、30-663
        • University Pediatric Hospital
      • Olsztyn、ポーランド、10-561
        • Stanislaw Popowski Provincial Specialist Pediatric Hospital
      • Szczecin、ポーランド、71-252
        • Professor Tadeusz Sokolowski Independent Public Teaching Hospital of the Pomeranian Medical University in Szczecin
  • ルーマニア
      • Bucharest、ルーマニア、11156
        • S.C. Sanador SRL
      • Timisoara、ルーマニア、300011
        • Louis Turcanu Emergency Children's Hospital
  • ロシア連邦
      • Ekaterinburg、ロシア連邦、620149
        • Regional Clinical Hospital
      • Krasnodar、ロシア連邦、350007
        • Pediatric Regional Clinical Hospital, Hematology Department
      • St. Petersburg、ロシア連邦、195213
        • Republican Center for Hemophilia Treatment

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年歳未満 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

主な包含基準:

  • 参加者および/または法定代理人が自発的に署名済みのインフォームドコンセントを提出している
  • 参加者は重度（FIX レベル < 1%）または中等度（FIX レベル ≤ 2%）の血友病 B を患っている
  • 参加者はスクリーニング時点で 12 歳未満である
  • 参加者にはFIX阻害剤の使用歴の証拠がない（参加者の医療記録に基づく）
  • 参加者は、CD4 数 ≥ 200 細胞/mm^3 によって証明されるように免疫正常である

主な除外基準:

  • 参加者はスクリーニング時に検出可能な FIX 阻害剤を有しており、力価が 0.6 Bethesda Unit (BU) 以上である
  • 参加者にはアレルギー反応の既往歴がある。 FIX濃縮物への曝露後のアナフィラキシー
  • 参加者は現在進行中または最近の血栓性疾患の証拠を持っている
  • 参加者は血友病B以外の遺伝的または後天性の止血障害を患っている

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：BAX326 6 歳未満
生物学的：BAX326
すべての参加者は、BAX326 (組換え第 IX 因子) による薬物動態評価を受け、その後、週に 2 回、6 か月間または少なくとも 50 日間の曝露日のいずれか遅い方の予防治療を受けました。
他の名前：
  • リクスビス
  • バックス326
実験的：BAX326 6歳以上12歳未満
生物学的：BAX326
すべての参加者は、BAX326 (組換え第 IX 因子) による薬物動態評価を受け、その後、週に 2 回、6 か月間または少なくとも 50 日間の曝露日のいずれか遅い方の予防治療を受けました。
他の名前：
  • リクスビス
  • バックス326

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
BAX326 に関連する可能性がある、またはおそらく関連する有害事象 (AE)
時間枠：学習期間全体（約17か月）
学習期間全体（約17か月）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
薬物動態 (PK): 投与ごとの注入後 0 ～ 72 時間の血漿濃度対時間曲線の下の総面積 (AUC 0-72h/投与)
時間枠：注入前 30 分以内および注入後の 4 つの時点
注入前 30 分以内および注入後の 4 つの時点
薬物動態 (PK): 投与量あたりの注入後の血漿濃度対時間曲線の下の合計面積 (0 から無限まで) (合計 AUC/投与量)
時間枠：注入前 30 分以内および注入後の 4 つの時点。詳細については、以下の人口の説明を参照してください。
注入前 30 分以内および注入後の 4 つの時点。詳細については、以下の人口の説明を参照してください。
薬物動態 (PK): 平均滞留時間 (MRT)
時間枠：注入前 30 分以内および注入後の 4 つの時点。詳細については、以下の人口の説明を参照してください。
一次モーメント曲線下の総面積 (総 AUMC) を濃度対時間曲線下の総面積 (総 AUC) で割ったものとして計算されます。
注入前 30 分以内および注入後の 4 つの時点。詳細については、以下の人口の説明を参照してください。
薬物動態 (PK): 第 IX 因子 (FIX) クリアランス (CL)
時間枠：注入前 30 分以内および注入後の 4 つの時点。詳細については、以下の人口の説明を参照してください。
線量を曲線下総面積 (AUC) で割った値として計算されます。
注入前 30 分以内および注入後の 4 つの時点。詳細については、以下の人口の説明を参照してください。
薬物動態 (PK): 増分回復 (IR)
時間枠：注入前30分以内、注入後30分以内
IU/kg 単位で投与される単位用量あたりの FIX 活性の上昇 (IU/dL)。 以下のように計算されます: (注入後の FIX 活性 - 注入前の FIX 活性) を体重調整用量で割った値
注入前30分以内、注入後30分以内
薬物動態 (PK): 消失相半減期 (T 1/2)
時間枠：注入前 30 分以内および注入後の 4 つの時点。詳細については、以下の人口の説明を参照してください。
Log_e2/λ として計算されます。ここで、λ は最小絶対偏差回帰モデルの最終段階での回帰勾配です。
注入前 30 分以内および注入後の 4 つの時点。詳細については、以下の人口の説明を参照してください。
薬物動態 (PK): 定常状態での分布量 (Vss)
時間枠：注入前 30 分以内および注入後の 4 つの時点。詳細については、以下の人口の説明を参照してください。
クリアランス (CL) * 平均滞留時間 (MRT) として計算されます。
注入前 30 分以内および注入後の 4 つの時点。詳細については、以下の人口の説明を参照してください。
薬物動態 (PK): 時間の経過に伴う増分回復 (IR)
時間枠：ベースライン、第 5 週、第 13 週、および第 26 週の注入前 30 分以内および注入後 30 分以内。
ＩＲは以下のように計算した：（注入後のＦＩＸ活性－注入前のＦＩＸ活性）を体重調整用量で割った。 IRは、ベースライン（PK分析）、5週目、13週目、および26週目の時点で決定されます。 このアウトカム尺度のデータに貢献した参加者の数 (N) は、6 歳以上の小児参加者、6 歳以上の小児参加者、の順でカテゴリ タイトルに含まれます。 6歳以上12歳未満の小児参加者。薬物動態完全分析セット (PKFAS)。
ベースライン、第 5 週、第 13 週、および第 26 週の注入前 30 分以内および注入後 30 分以内。
止血効果: 出血エピソードの治療: 出血エピソードごとの注入数
時間枠：学習期間全体（約17か月）
学習期間全体（約17か月）
止血効果: 出血エピソードの治療: 出血が解消されたときの全体的な止血効果の評価
時間枠：学習期間全体（約17か月）
出血エピソードの治療に関する評価スケール（4 段階順序スケール）： - 優れています： 出血後の痛みの完全な軽減と出血の客観的兆候（例、筋骨格系出血の場合の腫れ、圧痛、可動域の減少）の停止。一回の注入。 出血を制御するために追加の点滴は必要ありません。 止血を維持するためのさらなる注入の投与は、このスコアリングに影響を与えなかった。 - 良好: 1 回の注入後に明確な痛みの軽減および/または出血の兆候の改善が見られます。 完全に解決するには、おそらく 2 回以上の点滴が必要です。 - 可: 1 回の注入後、おそらく痛みが軽減され、および/またはわずかに痛みが軽減され、出血の兆候がわずかに改善されました。 完全に解決するには1回以上の注入が必要でした。 - なし: 改善がないか、状態が悪化しています。
学習期間全体（約17か月）
止血効果: 予防: 年間出血率 (ABR)
時間枠：学習期間全体（約17か月）
予防中の年間出血率（ABR）は、出血率評価に十分な治療期間（つまり、3か月を超える予防治療）があった参加者のみを対象に計算されました。 予防のための観察期間は、最初と最後の予防注入の間の時間とした。 手術の治療期間は出血率の計算から除外されることになった。 ABRは、(出血エピソードの数/観察された治療期間(日数)) * 365.25として計算されます。
学習期間全体（約17か月）
BAX326 の消費量: 1 か月あたりの注入回数
時間枠：学習期間全体（約17か月）
学習期間全体（約17か月）
BAX326 の消費量: 年間の注入回数
時間枠：学習期間全体（約17か月）
学習期間全体（約17か月）
BAX326 の消費量: 重量調整後の 1 か月あたりの消費量
時間枠：学習期間全体（約17か月）
学習期間全体（約17か月）
BAX326 の消費量: 重量調整後の年間消費量 (年換算)
時間枠：学習期間全体（約17か月）
学習期間全体（約17か月）
BAX326 の消費量: イベントあたりの重み調整後の消費量
時間枠：学習期間全体（約17か月）
イベントには、研究製品の予防的注入および出血エピソード (BE) の治療のための研究製品の注入が含まれます。
学習期間全体（約17か月）
安全性と免疫原性: 第 IX 因子 (FIX) に対する阻害抗体を開発した参加者の数
時間枠：学習期間全体（約17か月）
学習期間全体（約17か月）
安全性と免疫原性: 第 IX 因子 (FIX) に対する総結合抗体を開発した参加者の数
時間枠：学習期間全体（約17か月）
スクリーニング時に研究前のレベルと比較して2倍以上の希釈が増加した場合、確認アッセイで特異性を検証した力価。 AB = 結果測定データのカテゴリー内の抗体。
学習期間全体（約17か月）
安全性: 重度のアレルギー反応を示す参加者の数。アナフィラキシー
時間枠：学習期間全体（約17か月）
学習期間全体（約17か月）
安全性: 血栓性イベントのある参加者の数
時間枠：学習期間全体（約17か月）
学習期間全体（約17か月）
安全性: 日常的な検査パラメータ (血液学および臨床化学) およびバイタルサインに臨床的に重大な変化があった参加者の数
時間枠：学習期間全体（約17か月）
カテゴリは、血液学パラメーター、臨床化学パラメーター、およびバイタルサインにおける臨床的に重要な (CS) 変化で構成されます。 カテゴリ内の略語。クリン=臨床。 params=パラメータ
学習期間全体（約17か月）
安全性: チャイニーズハムスター卵巣 (CHO) タンパク質および組換えフリン (rFurin) に対する抗体を開発した参加者の数
時間枠：学習期間全体（約17か月）
スクリーニング時に研究前のレベルと比較して2倍以上の希釈が増加した場合、確認アッセイで特異性を検証した力価。
学習期間全体（約17か月）
健康関連の生活の質 (HRQoL): PedsQL™ 合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと6か月
この研究では、2 ～ 7 歳の参加者向けの PedsQL™ アンケート (2 ～ 4 歳および 5 ～ 7 歳の年齢グループ向けの親代理バージョン) と、8 ～ 12 歳の参加者向けの PedsQL™ 子バージョンが使用されました。 Peds-QL は、小児集団向けに特別に設計された汎用の健康関連の生活の質 (HR QoL) 手段です。 これは、一般的な健康/活動、感情/感情、社会的機能、学校の機能などの領域を捉えます。 各ドメインには、0 (まったくない) から 4 (ほぼ常に) までの 5 ポイントのスコアが使用されます。 項目は逆スコア化され、次のように 0 ～ 100 のスケールに線形変換されます: 0=100、1=75、2=50、3=25、4=0 により、スコアが高いほど生活の質 (QoL) が優れていることを示します。 合計スコアは、4 つのドメインのすべてのスコアの平均 (平均) です。 合計スコアのベースラインからの変化が報告されます。正のスコアはベースラインと比較して QoL が良好であることを示し、負のスコアはベースラインと比較して QoL が低いことを示します。
ベースラインと6か月
健康関連の生活の質 (HRQoL): Haemo-QoL、合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと6か月
Haemo-QoL は、血友病の小児および青少年のための生活の質 (QoL) 評価手段です。 血友病に特化した手段として、この尺度は血友病への対処の非常に特殊な側面を評価します。 Haemo-QoL では、スコアが高いほど生活の質が低いことを示します。 スケール上のスコアの範囲は 0 ～ 100 です。
ベースラインと6か月
医療資源の利用: 入院数
時間枠：ベースライン (薬物動態 [PK] 評価)、5 週目、13 週目、および 26 週目
参加者あたりの入院数。 このアウトカム尺度のデータに貢献した参加者の数 (N) は、6 歳未満の小児参加者、6 歳未満の小児参加者、の順でカテゴリ タイトルに含まれます。 6歳以上12歳未満の小児参加者。完全な分析セット。
ベースライン (薬物動態 [PK] 評価)、5 週目、13 週目、および 26 週目
医療資源の使用: 入院期間
時間枠：ベースライン (薬物動態 [PK] 評価)、5 週目、13 週目、および 26 週目
参加者あたりの入院期間。 このアウトカム尺度のデータに貢献した参加者の数 (N) は、6 歳未満の小児参加者、6 歳未満の小児参加者、の順でカテゴリ タイトルに含まれます。 6歳以上12歳未満の小児参加者。完全な分析セット。
ベースライン (薬物動態 [PK] 評価)、5 週目、13 週目、および 26 週目
医療リソースの利用: 予定外の医師の診察
時間枠：ベースライン (薬物動態 [PK] 評価)、5 週目、13 週目、および 26 週目
参加者あたりの予定外の診察の回数。 このアウトカム尺度のデータに貢献した参加者の数 (N) は、6 歳未満の小児参加者、6 歳未満の小児参加者、の順でカテゴリ タイトルに含まれます。 6歳以上12歳未満の小児参加者。完全な分析セット。
ベースライン (薬物動態 [PK] 評価)、5 週目、13 週目、および 26 週目
医療リソースの利用: 緊急治療室の訪問
時間枠：ベースライン (薬物動態 [PK] 評価)、5 週目、13 週目、および 26 週目
参加者あたりの緊急治療室の訪問数。 このアウトカム尺度のデータに貢献した参加者の数 (N) は、6 歳未満の小児参加者、6 歳未満の小児参加者、の順でカテゴリ タイトルに含まれます。 6歳以上12歳未満の小児参加者。完全な分析セット。
ベースライン (薬物動態 [PK] 評価)、5 週目、13 週目、および 26 週目
医療資源の使用: 学校から失われた日数
時間枠：ベースライン (薬物動態 [PK] 評価)、5 週目、13 週目、および 26 週目
参加者ごとに学校を休んだ日数。 このアウトカム尺度のデータに貢献した参加者の数 (N) は、6 歳未満の小児参加者、6 歳未満の小児参加者、の順でカテゴリ タイトルに含まれます。 6歳以上12歳未満の小児参加者。完全な分析セット。
ベースライン (薬物動態 [PK] 評価)、5 週目、13 週目、および 26 週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Baxalta now part of Shire

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2011年12月20日

一次修了 (実際)

2013年5月14日

研究の完了 (実際)

2013年5月14日

試験登録日

最初に提出

2011年12月6日

QC基準を満たした最初の提出物

2011年12月7日

最初の投稿 (見積もり)

2011年12月9日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年5月20日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年4月30日

最終確認日

2021年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 251101
  • 2011-002437-19 (EudraCT番号)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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