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BAX 326 소아 연구

2021년 4월 30일 업데이트: Baxalta now part of Shire

BAX 326(재조합 인자 IX): 중증(FIX 수준 < 1%) 또는 중등도(FIX 수준 1- 2%) 혈우병 B

이 연구의 목적은 BAX 326의 약동학 매개변수를 평가하여 소아 환자의 지혈 효능, 안전성, 면역원성 및 건강 관련 삶의 질 변화를 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

2차 결과 측정: 0 내지 72시간의 혈장 농도 대 시간 곡선 아래 면적(h) 마지막 PK 혈액 샘플에 대한 상이한 시점으로 인해 주입 후 분석을 수행하지 않았으며, AUC0-72h는 중복되었고 유일한 총 AUC가 PK 분석에 포함되었습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

23

단계

  • 2 단계
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 러시아 연방
      • Ekaterinburg, 러시아 연방, 620149
        • Regional Clinical Hospital
      • Krasnodar, 러시아 연방, 350007
        • Pediatric Regional Clinical Hospital, Hematology Department
      • St. Petersburg, 러시아 연방, 195213
        • Republican Center for Hemophilia Treatment
  • 루마니아
      • Bucharest, 루마니아, 11156
        • S.C. Sanador SRL
      • Timisoara, 루마니아, 300011
        • Louis Turcanu Emergency Children's Hospital
  • 영국
      • Manchester, 영국, M13 9WL
        • Manchester Children´s Hospital
  • 우크라이나
      • Lviv, 우크라이나, 79044
        • State Institution "Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of the Academy of Medical Sciences of Ukraine"
  • 인도
      • New Delhi, 인도, 110002
        • LNJP Maulana Azad Medical College & Associated Hospitals
  • 폴란드
      • Krakow, 폴란드, 30-663
        • University Pediatric Hospital
      • Olsztyn, 폴란드, 10-561
        • Stanislaw Popowski Provincial Specialist Pediatric Hospital
      • Szczecin, 폴란드, 71-252
        • Professor Tadeusz Sokolowski Independent Public Teaching Hospital of the Pomeranian Medical University in Szczecin

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 이하 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

주요 포함 기준:

  • 참가자 및/또는 법적 대리인이 자발적으로 서명된 정보에 입각한 동의를 제공했습니다.
  • 참가자는 중증(FIX 수준 < 1%) 또는 중등도(FIX 수준 ≤ 2%) 혈우병 B를 앓습니다.
  • 참가자는 스크리닝 당시 12세 미만입니다.
  • 참가자는 FIX 억제제의 병력에 대한 증거가 없습니다(참가자의 의료 기록을 기반으로 함).
  • 참가자는 CD4 개수 ≥ 200 세포/mm^3로 입증되는 면역적격자입니다.

주요 배제 기준:

  • 참가자는 역가 ≥ 0.6 Bethesda 단위(BU)로 스크리닝 시 검출 가능한 FIX 억제제를 가집니다.
  • 참가자는 알레르기 반응의 병력이 있습니다. FIX 농축물에 노출된 후 아나필락시스
  • 참가자는 진행 중이거나 최근의 혈전성 질환의 증거가 있습니다.
  • 참가자는 혈우병 B 이외의 선천적 또는 후천적 지혈 결함이 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: BAX326 < 6세
생물학적: BAX326
모든 참가자는 BAX326(재조합 인자 IX)으로 약동학 평가를 받은 후 6개월 동안 또는 최소 50일 동안 노출된 날 중 마지막 기간 동안 매주 2회 예방적 치료를 받았습니다.
다른 이름들:
  • 릭수비스
  • BAX 326
실험적: BAX326 6~12세 미만
생물학적: BAX326
모든 참가자는 BAX326(재조합 인자 IX)으로 약동학 평가를 받은 후 6개월 동안 또는 최소 50일 동안 노출된 날 중 마지막 기간 동안 매주 2회 예방적 치료를 받았습니다.
다른 이름들:
  • 릭수비스
  • BAX 326

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
BAX326과 관련이 있을 가능성이 있는 부작용(AE)
기간: 전체 학습 기간(약 17개월)
전체 학습 기간(약 17개월)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
약동학(PK): 용량당 주입 후 0시간에서 72시간까지의 혈장 농도 대 시간 곡선 아래 총 면적(AUC 0-72h/용량)
기간: 주입 전 30분 이내 및 주입 후 4개의 시점
주입 전 30분 이내 및 주입 후 4개의 시점
약동학(PK): 투여량당 주입 후 0에서 무한대까지의 혈장 농도 대 시간 곡선 아래 총 면적(총 AUC/용량)
기간: 주입 전 30분 이내 및 주입 후 4개의 시점. 자세한 내용은 아래 인구 설명을 참조하십시오.
주입 전 30분 이내 및 주입 후 4개의 시점. 자세한 내용은 아래 인구 설명을 참조하십시오.
약동학(PK): 평균 체류 시간(MRT)
기간: 주입 전 30분 이내 및 주입 후 4개의 시점. 자세한 내용은 아래 인구 설명을 참조하십시오.
1차 모멘트 곡선 아래의 총 면적(총 AUMC)을 농도 대 시간 곡선 아래의 총 면적(총 AUC)으로 나눈 값으로 계산됩니다.
주입 전 30분 이내 및 주입 후 4개의 시점. 자세한 내용은 아래 인구 설명을 참조하십시오.
약동학(PK): 인자 IX(FIX) 제거(CL)
기간: 주입 전 30분 이내 및 주입 후 4개의 시점. 자세한 내용은 아래 인구 설명을 참조하십시오.
선량을 곡선 아래 총 면적(AUC)으로 나눈 값으로 계산
주입 전 30분 이내 및 주입 후 4개의 시점. 자세한 내용은 아래 인구 설명을 참조하십시오.
약동학(PK): 회수율 증가(IR)
기간: 주입 전 30분 이내 및 주입 후 30분 이내
IU/kg으로 투여된 단위 투여량당 IU/dL로 FIX 활성의 증가. 다음과 같이 계산됩니다: (주입 후 FIX 활성 빼기 주입 전 FIX 활성) 나누기 체중 조정 용량
주입 전 30분 이내 및 주입 후 30분 이내
약동학(PK): 제거 단계 반감기(T 1/2)
기간: 주입 전 30분 이내 및 주입 후 4개의 시점. 자세한 내용은 아래 인구 설명을 참조하십시오.
Log_e2/λ로 계산됩니다. 여기서 λ는 최소 절대 편차 회귀 모델의 최종 단계에서의 회귀 기울기입니다.
주입 전 30분 이내 및 주입 후 4개의 시점. 자세한 내용은 아래 인구 설명을 참조하십시오.
약동학(PK): 정상 상태에서의 분포 부피(Vss)
기간: 주입 전 30분 이내 및 주입 후 4개의 시점. 자세한 내용은 아래 인구 설명을 참조하십시오.
클리어런스(CL) * 평균 체류 시간(MRT)으로 계산
주입 전 30분 이내 및 주입 후 4개의 시점. 자세한 내용은 아래 인구 설명을 참조하십시오.
약동학(PK): 시간 경과에 따른 회복 증가(IR)
기간: 기준선, 5주차, 13주차 및 26주차에서 주입 전 30분 및 주입 후 30분 이내.
IR은 다음과 같이 계산되었습니다: (주입 후 FIX 활성 빼기 주입 전 FIX 활성) 나누기 체중 조정 용량. IR은 기준선(PK 분석), 5주차, 13주차 및 26주차 시점에서 결정됩니다. 이 결과 측정에 대한 데이터를 제공하는 참가자 수(N)는 다음 순서로 범주 제목에 포함됩니다. 소아 참가자 > 6세; 6세에서 12세 미만의 소아 참가자; 약동학 전체 분석 세트(PKFAS).
기준선, 5주차, 13주차 및 26주차에서 주입 전 30분 및 주입 후 30분 이내.
지혈 효능: 출혈 에피소드 치료: 출혈 에피소드당 주입 횟수
기간: 전체 학습 기간(약 17개월)
전체 학습 기간(약 17개월)
지혈 효능: 출혈 에피소드의 치료: 출혈 해결 시 전반적인 지혈 효능 등급
기간: 전체 학습 기간(약 17개월)
출혈 에피소드 치료를 위한 등급 척도(4점 서수 척도): - 우수: 출혈의 객관적인 징후(예: 근골격계 출혈의 경우 붓기, 압통 및 운동 범위 감소)의 완전한 완화 및 중단 단일 주입. 출혈 조절을 위해 추가 주입이 필요하지 않습니다. 지혈을 유지하기 위한 추가 주입의 관리는 이 점수에 영향을 미치지 않았습니다. - 좋음: 단일 주입 후 명확한 통증 완화 및/또는 출혈 징후 개선. 완전한 해결을 위해 1회 이상의 주입이 필요할 수 있습니다. - 보통: 단일 주입 후 약간의 통증 완화 및 약간의 출혈 징후 개선. 완전한 해결을 위해 1회 이상의 주입이 필요합니다. - 없음: 호전되지 않거나 상태가 악화됩니다.
전체 학습 기간(약 17개월)
지혈 효능: 예방: 연간 출혈률(ABR)
기간: 전체 학습 기간(약 17개월)
예방 중 연간 출혈률(ABR)은 출혈률 평가를 위한 적절한 치료 시간(예: 3개월 이상의 예방 치료)을 가진 참가자에 대해서만 계산되었습니다. 예방을 위한 관찰 기간은 첫 번째 예방적 주입과 마지막 예방적 주입 사이의 시간이었다. 수술을 위한 치료기간은 출혈률 계산에서 제외하였다. ABR은 (출혈 횟수/관찰된 치료 기간(일)) * 365.25로 계산됩니다.
전체 학습 기간(약 17개월)
BAX326의 소비량: 월간 주입 횟수
기간: 전체 학습 기간(약 17개월)
전체 학습 기간(약 17개월)
BAX326 소비: 연간 주입 횟수
기간: 전체 학습 기간(약 17개월)
전체 학습 기간(약 17개월)
BAX326 소비량: 월별 가중치 조정 소비량
기간: 전체 학습 기간(약 17개월)
전체 학습 기간(약 17개월)
BAX326 소비량: 연간 가중치 조정 소비량(연간)
기간: 전체 학습 기간(약 17개월)
전체 학습 기간(약 17개월)
BAX326 소비량: 이벤트당 가중치 조정 소비량
기간: 전체 학습 기간(약 17개월)
사건은 연구 제품의 예방적 주입 및 출혈 에피소드(BE)의 치료를 위한 연구 제품의 주입을 포함합니다.
전체 학습 기간(약 17개월)
안전성 및 면역원성: 인자 IX(FIX)에 대한 억제 항체를 개발한 참가자 수
기간: 전체 학습 기간(약 17개월)
전체 학습 기간(약 17개월)
안전성 및 면역원성: 인자 IX(FIX)에 대한 총 결합 항체를 개발한 참가자 수
기간: 전체 학습 기간(약 17개월)
2배 이상 희석된 경우 선별 검사에서 사전 연구 수준과 비교하여 증가하고 역가는 확인 분석에서 특이성에 대해 확인됩니다. AB = 결과 측정 데이터에 대한 범주의 항체.
전체 학습 기간(약 17개월)
안전성: 심각한 알레르기 반응이 있는 참가자 수, 예: 아나필락시스
기간: 전체 학습 기간(약 17개월)
전체 학습 기간(약 17개월)
안전성: 혈전성 사건이 있는 참가자 수
기간: 전체 학습 기간(약 17개월)
전체 학습 기간(약 17개월)
안전성: 일상적인 검사실 매개변수(혈액학 및 임상 화학) 및 활력 징후에서 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자 수
기간: 전체 학습 기간(약 17개월)
범주는 혈액학 매개변수, 임상 화학 매개변수 및 활력 징후의 임상적으로 유의미한(CS) 변화로 구성됩니다. 범주의 약어 임상=임상; 매개변수=매개변수
전체 학습 기간(약 17개월)
안전성: 차이니즈 햄스터 난소(CHO) 단백질 및 재조합 푸린(rFurin)에 대한 항체를 개발한 참가자 수
기간: 전체 학습 기간(약 17개월)
2배 이상 희석된 경우 선별 검사에서 사전 연구 수준과 비교하여 증가하고 역가는 확인 분석에서 특이성에 대해 확인됩니다.
전체 학습 기간(약 17개월)
건강 관련 삶의 질(HRQoL): PedsQL™ 총점 기준선 대비 변화
기간: 기준선 및 6개월
이 연구를 위해 2~7세 참가자를 위한 PedsQL™ 설문지(2~4세 및 5~7세 연령 그룹을 위한 부모-대리 버전) 및 8~12세 참가자를 위한 PedsQL™ 아동 버전이 사용되었습니다. Peds-QL은 소아 인구를 위해 특별히 설계된 일반 건강 관련 삶의 질(HR QoL) 기기입니다. 일반적인 건강/활동, 감정/감정, 사회적 기능, 학교 기능과 같은 영역을 포착합니다. 각 영역에 대해 0(전혀 없음)에서 4(거의 항상)까지 5점 점수가 사용됩니다. 항목은 역으로 채점되고 다음과 같이 0-100 척도로 선형 변환됩니다: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0 그래서 점수가 높을수록 더 나은 삶의 질(QoL)을 나타냅니다. 총점은 4개 영역의 모든 점수의 평균(average)입니다. 총 점수의 기준선으로부터의 변화가 보고됩니다. 양수 점수는 기준선과 비교하여 더 나은 QoL을 나타내고 음수 점수는 기준선과 비교하여 더 나쁜 QoL을 나타냅니다.
기준선 및 6개월
건강 관련 삶의 질(HRQoL): Haemo-QoL, 총점의 기준선 대비 변화
기간: 기준선 및 6개월
Haemo-QoL은 혈우병 아동 및 청소년을 위한 삶의 질(QoL) 평가 도구입니다. 혈우병 특정 도구로서 이 측정은 혈우병을 다루는 매우 구체적인 측면을 평가합니다. Haemo-QoL의 경우 점수가 높을수록 삶의 질이 좋지 않음을 나타냅니다. 점수 범위는 0에서 100 사이입니다.
기준선 및 6개월
의료 자원 사용: 입원 수
기간: 기준선(약동학[PK] 평가), 5주차, 13주차 및 26주차
참여자당 입원 수. 이 결과 측정에 대한 데이터를 제공하는 참가자 수(N)는 다음 순서로 범주 제목에 포함됩니다. 소아 참가자 < 6세; 6세에서 12세 미만의 소아 참가자; 전체 분석 세트.
기준선(약동학[PK] 평가), 5주차, 13주차 및 26주차
건강 자원 사용: 입원 기간
기간: 기준선(약동학[PK] 평가), 5주차, 13주차 및 26주차
참여자당 입원 기간. 이 결과 측정에 대한 데이터를 제공하는 참가자 수(N)는 다음 순서로 범주 제목에 포함됩니다. 소아 참가자 < 6세; 6세에서 12세 미만의 소아 참가자; 전체 분석 세트.
기준선(약동학[PK] 평가), 5주차, 13주차 및 26주차
건강 자원 사용: 예정되지 않은 의사 진료실 방문
기간: 기준선(약동학[PK] 평가), 5주차, 13주차 및 26주차
참가자당 예정되지 않은 의사 사무실 방문 횟수. 이 결과 측정에 대한 데이터를 제공하는 참가자 수(N)는 다음 순서로 범주 제목에 포함됩니다. 소아 참가자 < 6세; 6세에서 12세 미만의 소아 참가자; 전체 분석 세트.
기준선(약동학[PK] 평가), 5주차, 13주차 및 26주차
건강 자원 사용: 응급실 방문
기간: 기준선(약동학[PK] 평가), 5주차, 13주차 및 26주차
참가자당 응급실 방문 횟수. 이 결과 측정에 대한 데이터를 제공하는 참가자 수(N)는 다음 순서로 범주 제목에 포함됩니다. 소아 참가자 < 6세; 6세에서 12세 미만의 소아 참가자; 전체 분석 세트.
기준선(약동학[PK] 평가), 5주차, 13주차 및 26주차
건강 자원 사용: 학교 결석 일수
기간: 기준선(약동학[PK] 평가), 5주차, 13주차 및 26주차
참가자당 학교 결석 일수. 이 결과 측정에 대한 데이터를 제공하는 참가자 수(N)는 다음 순서로 범주 제목에 포함됩니다. 소아 참가자 < 6세; 6세에서 12세 미만의 소아 참가자; 전체 분석 세트.
기준선(약동학[PK] 평가), 5주차, 13주차 및 26주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Baxalta now part of Shire

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2011년 12월 20일

기본 완료 (실제)

2013년 5월 14일

연구 완료 (실제)

2013년 5월 14일

연구 등록 날짜

최초 제출

2011년 12월 6일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2011년 12월 7일

처음 게시됨 (추정)

2011년 12월 9일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 5월 20일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 4월 30일

마지막으로 확인됨

2021년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 251101
  • 2011-002437-19 (EudraCT 번호)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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