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BAX 326 Studio pediatrico

30 aprile 2021 aggiornato da: Baxalta now part of Shire

BAX 326 (fattore IX ricombinante): uno studio prospettico, non controllato, multicentrico di fase 2/3 che valuta la farmacocinetica, l'efficacia, la sicurezza e l'immunogenicità in pazienti pediatrici precedentemente trattati con grave (livello FIX <1%) o moderatamente grave (livello FIX 1- 2%) Emofilia B

Lo scopo di questo studio è valutare i parametri farmacocinetici di BAX 326, valutarne l'efficacia emostatica, la sicurezza, l'immunogenicità e i cambiamenti nella qualità della vita correlata alla salute nei pazienti pediatrici.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La misura dell'esito secondario: area sotto la curva della concentrazione plasmatica rispetto al tempo da 0 a 72 ore (h) L'analisi post-infusione non è stata eseguita a causa dei diversi punti temporali per l'ultimo campione di sangue PK, AUC0-72 h era ridondante e solo l'AUC totale è stata inclusa nell'analisi farmacocinetica.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

23

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Federazione Russa
      • Ekaterinburg, Federazione Russa, 620149
        • Regional Clinical Hospital
      • Krasnodar, Federazione Russa, 350007
        • Pediatric Regional Clinical Hospital, Hematology Department
      • St. Petersburg, Federazione Russa, 195213
        • Republican Center for Hemophilia Treatment
  • India
      • New Delhi, India, 110002
        • LNJP Maulana Azad Medical College & Associated Hospitals
  • Polonia
      • Krakow, Polonia, 30-663
        • University Pediatric Hospital
      • Olsztyn, Polonia, 10-561
        • Stanislaw Popowski Provincial Specialist Pediatric Hospital
      • Szczecin, Polonia, 71-252
        • Professor Tadeusz Sokolowski Independent Public Teaching Hospital of the Pomeranian Medical University in Szczecin
  • Regno Unito
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Manchester Children´s Hospital
  • Romania
      • Bucharest, Romania, 11156
        • S.C. Sanador SRL
      • Timisoara, Romania, 300011
        • Louis Turcanu Emergency Children's Hospital
  • Ucraina
      • Lviv, Ucraina, 79044
        • State Institution "Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of the Academy of Medical Sciences of Ukraine"

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 12 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Principali criteri di inclusione:

  • Il partecipante e/o il rappresentante legale ha/hanno fornito volontariamente il consenso informato firmato
  • Il partecipante ha un'emofilia B grave (livello FIX <1%) o moderatamente grave (livello FIX ≤ 2%)
  • Il partecipante ha meno di 12 anni al momento dello screening
  • Il partecipante non ha prove di una storia di inibitori FIX (sulla base delle cartelle cliniche del partecipante)
  • Il partecipante è immunocompetente come evidenziato da una conta di CD4 ≥ 200 cellule/mm^3

Principali criteri di esclusione:

  • Il partecipante ha un inibitore FIX rilevabile allo screening, con un titolo ≥ 0,6 Unità Bethesda (BU)
  • Il partecipante ha una storia di reazione allergica, ad es. anafilassi, in seguito all'esposizione a concentrati FIX
  • - Il partecipante ha evidenza di una malattia trombotica in corso o recente
  • - Il partecipante ha un difetto emostatico ereditario o acquisito diverso dall'emofilia B

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: BAX326 <6 anni di età
Biologico: BAX326
Tutti i partecipanti sono stati sottoposti a una valutazione farmacocinetica con BAX326 (Fattore IX ricombinante) seguita da un trattamento profilattico bisettimanale per 6 mesi o per almeno 50 giorni di esposizione, a seconda di quale dei due eventi si verificasse per ultimo.
Altri nomi:
  • RIXUBIS
  • BAX 326
Sperimentale: BAX326 da 6 a <12 anni di età
Biologico: BAX326
Tutti i partecipanti sono stati sottoposti a una valutazione farmacocinetica con BAX326 (Fattore IX ricombinante) seguita da un trattamento profilattico bisettimanale per 6 mesi o per almeno 50 giorni di esposizione, a seconda di quale dei due eventi si verificasse per ultimo.
Altri nomi:
  • RIXUBIS
  • BAX 326

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Eventi avversi (AE) possibilmente o probabilmente correlati a BAX326
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio (circa 17 mesi)
Durante il periodo di studio (circa 17 mesi)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Farmacocinetica (PK): area totale sotto la curva della concentrazione plasmatica rispetto al tempo da 0 a 72 ore dopo l'infusione per dose (AUC 0-72 ore/dose)
Lasso di tempo: Entro 30 minuti pre-infusione e 4 punti temporali post-infusione
Entro 30 minuti pre-infusione e 4 punti temporali post-infusione
Farmacocinetica (PK): area totale sotto la curva della concentrazione plasmatica rispetto al tempo da 0 a infinito post-infusione per dose (AUC totale/dose)
Lasso di tempo: Entro 30 minuti pre-infusione e 4 punti temporali post-infusione. Fare riferimento alla descrizione della popolazione di seguito per ulteriori dettagli.
Entro 30 minuti pre-infusione e 4 punti temporali post-infusione. Fare riferimento alla descrizione della popolazione di seguito per ulteriori dettagli.
Farmacocinetica (PK): tempo medio di residenza (MRT)
Lasso di tempo: Entro 30 minuti pre-infusione e 4 punti temporali post-infusione. Fare riferimento alla descrizione della popolazione di seguito per ulteriori dettagli.
Calcolato come area totale sotto la curva del primo momento (AUMC totale) divisa per l'area totale sotto la curva concentrazione/tempo (AUC totale)
Entro 30 minuti pre-infusione e 4 punti temporali post-infusione. Fare riferimento alla descrizione della popolazione di seguito per ulteriori dettagli.
Farmacocinetica (PK): Fattore IX (FIX) Clearance (CL)
Lasso di tempo: Entro 30 minuti pre-infusione e 4 punti temporali post-infusione. Fare riferimento alla descrizione della popolazione di seguito per ulteriori dettagli.
Calcolato come la dose divisa per l'area totale sotto la curva (AUC)
Entro 30 minuti pre-infusione e 4 punti temporali post-infusione. Fare riferimento alla descrizione della popolazione di seguito per ulteriori dettagli.
Farmacocinetica (PK): recupero incrementale (IR)
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'infusione e 30 minuti dopo l'infusione
L'aumento dell'attività FIX in UI/dL per unità di dose somministrata in UI/kg. Calcolato come segue: (attività FIX post-infusione meno attività FIX pre-infusione) divisa per dose aggiustata in base al peso
Entro 30 minuti prima dell'infusione e 30 minuti dopo l'infusione
Farmacocinetica (PK): Emivita della fase di eliminazione (T1/2)
Lasso di tempo: Entro 30 minuti pre-infusione e 4 punti temporali post-infusione. Fare riferimento alla descrizione della popolazione di seguito per ulteriori dettagli.
Calcolato come log_e2/λ, dove λ è la pendenza della regressione nella fase terminale del modello di regressione delle deviazioni minime assolute
Entro 30 minuti pre-infusione e 4 punti temporali post-infusione. Fare riferimento alla descrizione della popolazione di seguito per ulteriori dettagli.
Farmacocinetica (PK): volume di distribuzione allo stato stazionario (Vss)
Lasso di tempo: Entro 30 minuti pre-infusione e 4 punti temporali post-infusione. Fare riferimento alla descrizione della popolazione di seguito per ulteriori dettagli.
Calcolato come Clearance (CL) * Tempo medio di residenza (MRT)
Entro 30 minuti pre-infusione e 4 punti temporali post-infusione. Fare riferimento alla descrizione della popolazione di seguito per ulteriori dettagli.
Farmacocinetica (PK): recupero incrementale (IR) nel tempo
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'infusione e 30 minuti dopo l'infusione al basale, Settimana 5, Settimana 13 e Settimana 26.
IR calcolato come segue: (attività FIX post-infusione meno attività FIX pre-infusione) diviso per la dose aggiustata in base al peso. L'IR è determinato al basale (analisi farmacocinetica), ai punti temporali della settimana 5, della settimana 13 e della settimana 26. Il numero di partecipanti che contribuiscono ai dati (N) per questa misura di esito è incluso nel titolo della categoria nell'ordine: partecipanti pediatrici > 6 anni di età; partecipanti pediatrici da 6 a <12 anni di età; set completo di analisi farmacocinetica (PKFAS).
Entro 30 minuti prima dell'infusione e 30 minuti dopo l'infusione al basale, Settimana 5, Settimana 13 e Settimana 26.
Efficacia emostatica: trattamento degli episodi emorragici: numero di infusioni per episodio emorragico
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio (circa 17 mesi)
Durante il periodo di studio (circa 17 mesi)
Efficacia emostatica: trattamento degli episodi di sanguinamento: valutazione complessiva dell'efficacia emostatica alla risoluzione del sanguinamento
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio (circa 17 mesi)
Scala di valutazione per il trattamento degli episodi emorragici (scala ordinale a 4 punti): - Eccellente: completo sollievo dal dolore e cessazione dei segni oggettivi di sanguinamento (p. singola infusione. Non è necessaria alcuna infusione aggiuntiva per il controllo del sanguinamento. La somministrazione di ulteriori infusioni per mantenere l'emostasi non ha influenzato questo punteggio. - Buono: sollievo dal dolore definito e/o miglioramento dei segni di sanguinamento dopo una singola infusione. Probabilmente richiede più di 1 infusione per una risoluzione completa. - Discreto: Probabile e/o leggero sollievo dal dolore e leggero miglioramento dei segni di sanguinamento dopo una singola infusione. Richiesto più di 1 infusione per una risoluzione completa. - Nessuno: nessun miglioramento o peggioramento della condizione.
Durante il periodo di studio (circa 17 mesi)
Efficacia emostatica: Profilassi: tasso di sanguinamento annualizzato (ABR)
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio (circa 17 mesi)
Il tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) durante la profilassi è stato calcolato solo per i partecipanti che avevano un tempo di trattamento adeguato per la valutazione del tasso di sanguinamento (cioè più di 3 mesi di trattamento di profilassi). Il periodo di osservazione per la profilassi doveva essere il tempo tra la prima e l'ultima infusione profilattica. Il periodo di trattamento per la chirurgia doveva essere escluso dal calcolo del tasso di sanguinamento. ABR calcolato come (Numero di episodi di sanguinamento/periodo di trattamento osservato in giorni) * 365,25.
Durante il periodo di studio (circa 17 mesi)
Consumo di BAX326: numero di infusioni al mese
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio (circa 17 mesi)
Durante il periodo di studio (circa 17 mesi)
Consumo di BAX326: Numero di infusioni all'anno
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio (circa 17 mesi)
Durante il periodo di studio (circa 17 mesi)
Consumo di BAX326: consumo mensile ponderato
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio (circa 17 mesi)
Durante il periodo di studio (circa 17 mesi)
Consumo di BAX326: consumo annuo ponderato (annualizzato)
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio (circa 17 mesi)
Durante il periodo di studio (circa 17 mesi)
Consumo di BAX326: consumo per evento ponderato
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio (circa 17 mesi)
L'evento include le infusioni profilattiche del prodotto in studio e le infusioni del prodotto in studio per il trattamento degli episodi di sanguinamento (BE).
Durante il periodo di studio (circa 17 mesi)
Sicurezza e immunogenicità: numero di partecipanti che hanno sviluppato anticorpi inibitori contro il fattore IX (FIX)
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio (circa 17 mesi)
Durante il periodo di studio (circa 17 mesi)
Sicurezza e immunogenicità: numero di partecipanti che hanno sviluppato anticorpi leganti totali contro il fattore IX (FIX)
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio (circa 17 mesi)
Se aumentano più di 2 diluizioni rispetto al livello pre-studio allo screening e titoli verificati per specificità nel test di conferma. AB=anticorpi nella categoria per i dati di misurazione dell'esito.
Durante il periodo di studio (circa 17 mesi)
Sicurezza: numero di partecipanti con gravi reazioni allergiche, ad es. Anafilassi
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio (circa 17 mesi)
Durante il periodo di studio (circa 17 mesi)
Sicurezza: numero di partecipanti con eventi trombotici
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio (circa 17 mesi)
Durante il periodo di studio (circa 17 mesi)
Sicurezza: numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei parametri di laboratorio di routine (ematologia e chimica clinica) e segni vitali
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio (circa 17 mesi)
Le categorie sono costituite da cambiamenti clinicamente significativi (CS) nei parametri ematologici, nei parametri di chimica clinica e nei segni vitali. Abbreviazioni nelle categorie; Clin=clinico; param=parametri
Durante il periodo di studio (circa 17 mesi)
Sicurezza: numero di partecipanti che hanno sviluppato anticorpi contro le proteine ​​dell'ovaio di criceto cinese (CHO) e la furina ricombinante (rFurina)
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio (circa 17 mesi)
Se aumentano più di 2 diluizioni rispetto al livello pre-studio allo screening e titoli verificati per specificità nel test di conferma.
Durante il periodo di studio (circa 17 mesi)
Qualità della vita correlata alla salute (HRQoL): variazione PedsQL™ rispetto al basale nel punteggio totale
Lasso di tempo: Basale e 6 mesi
Per questo studio sono stati utilizzati i questionari PedsQL™ per i partecipanti di età compresa tra 2 e 7 anni (versioni parent-proxy per i gruppi di età 2-4 anni e 5-7 anni) e la versione PedsQL™ Child per i partecipanti di età compresa tra 8 e 12 anni. Peds-QL è uno strumento generico per la qualità della vita correlata alla salute (HR QoL) progettato specificamente per una popolazione pediatrica. Cattura i seguenti domini: salute generale/attività, sentimenti/emotività, funzionamento sociale, funzionamento scolastico. Per ogni dominio viene utilizzato un punteggio di 5 punti: da 0 (mai) a 4 (quasi sempre). Gli elementi sono invertiti e trasformati linearmente in una scala 0-100 come segue: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0 in modo che i punteggi più alti indichino una migliore qualità della vita (QoL). Il punteggio totale è la media (media) di tutti i punteggi dei 4 domini. Viene riportata la variazione rispetto al basale nel punteggio totale: un punteggio positivo indica una qualità di vita migliore rispetto al basale e un punteggio negativo indica una qualità di vita inferiore rispetto al basale.
Basale e 6 mesi
Qualità della vita correlata alla salute (HRQoL): Haemo-QoL, variazione rispetto al basale nel punteggio totale
Lasso di tempo: Basale e 6 mesi
L'Haemo-QoL è uno strumento di valutazione della qualità della vita (QoL) per bambini e adolescenti affetti da emofilia. In quanto strumento specifico per l'emofilia, questa misura valuta aspetti molto specifici della gestione dell'emofilia. Per l'Haemo-QoL, punteggi più alti indicano una peggiore qualità della vita. I punteggi su una scala vanno da 0 a 100.
Basale e 6 mesi
Uso delle risorse sanitarie: numero di ricoveri
Lasso di tempo: Basale (valutazione farmacocinetica [PK]), settimana 5, settimana 13 e settimana 26
Il numero di ricoveri per partecipante. Il numero di partecipanti che contribuiscono ai dati (N) per questa misura di esito è incluso nel titolo della categoria nell'ordine: partecipanti pediatrici < 6 anni di età; partecipanti pediatrici da 6 a <12 anni di età; Set di analisi completo.
Basale (valutazione farmacocinetica [PK]), settimana 5, settimana 13 e settimana 26
Uso delle risorse sanitarie: durata del ricovero
Lasso di tempo: Basale (valutazione farmacocinetica [PK]), settimana 5, settimana 13 e settimana 26
La durata del ricovero per partecipante. Il numero di partecipanti che contribuiscono ai dati (N) per questa misura di esito è incluso nel titolo della categoria nell'ordine: partecipanti pediatrici < 6 anni di età; partecipanti pediatrici da 6 a <12 anni di età; Set di analisi completo.
Basale (valutazione farmacocinetica [PK]), settimana 5, settimana 13 e settimana 26
Uso delle risorse sanitarie: visite mediche non programmate
Lasso di tempo: Basale (valutazione farmacocinetica [PK]), settimana 5, settimana 13 e settimana 26
Il numero di visite ambulatoriali non programmate per partecipante. Il numero di partecipanti che contribuiscono ai dati (N) per questa misura di esito è incluso nel titolo della categoria nell'ordine: partecipanti pediatrici < 6 anni di età; partecipanti pediatrici da 6 a <12 anni di età; Set di analisi completo.
Basale (valutazione farmacocinetica [PK]), settimana 5, settimana 13 e settimana 26
Uso delle risorse sanitarie: visite al pronto soccorso
Lasso di tempo: Basale (valutazione farmacocinetica [PK]), settimana 5, settimana 13 e settimana 26
Il numero di visite al pronto soccorso per partecipante. Il numero di partecipanti che contribuiscono ai dati (N) per questa misura di esito è incluso nel titolo della categoria nell'ordine: partecipanti pediatrici < 6 anni di età; partecipanti pediatrici da 6 a <12 anni di età; Set di analisi completo.
Basale (valutazione farmacocinetica [PK]), settimana 5, settimana 13 e settimana 26
Uso delle risorse sanitarie: giorni persi da scuola
Lasso di tempo: Basale (valutazione farmacocinetica [PK]), settimana 5, settimana 13 e settimana 26
Il numero di giorni persi da scuola per partecipante. Il numero di partecipanti che contribuiscono ai dati (N) per questa misura di esito è incluso nel titolo della categoria nell'ordine: partecipanti pediatrici < 6 anni di età; partecipanti pediatrici da 6 a <12 anni di età; Set di analisi completo.
Basale (valutazione farmacocinetica [PK]), settimana 5, settimana 13 e settimana 26

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 dicembre 2011

Completamento primario (Effettivo)

14 maggio 2013

Completamento dello studio (Effettivo)

14 maggio 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 dicembre 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 dicembre 2011

Primo Inserito (Stima)

9 dicembre 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 maggio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 aprile 2021

Ultimo verificato

1 aprile 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 251101
  • 2011-002437-19 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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Prove cliniche su BAX326

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