Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Estudio pediátrico BAX 326

30 de abril de 2021 actualizado por: Baxalta now part of Shire

BAX 326 (factor IX recombinante): un estudio multicéntrico, prospectivo, no controlado, de fase 2/3 que evalúa la farmacocinética, la eficacia, la seguridad y la inmunogenicidad en pacientes pediátricos tratados previamente con enfermedad grave (nivel de FIX < 1 %) o moderadamente grave (nivel de FIX 1- 2%) Hemofilia B

El propósito de este estudio es evaluar los parámetros farmacocinéticos de BAX 326, para evaluar su eficacia hemostática, seguridad, inmunogenicidad y cambios en la calidad de vida relacionada con la salud en pacientes pediátricos.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La medida de resultado secundaria: Área bajo la curva de concentración plasmática versus tiempo de 0 a 72 horas (h) No se realizó un análisis posterior a la infusión debido a los diferentes puntos de tiempo para la última muestra de sangre FC, AUC0-72 h fue redundante y solo El AUC total se incluyó en el análisis farmacocinético.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

23

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Federación Rusa
      • Ekaterinburg, Federación Rusa, 620149
        • Regional Clinical Hospital
      • Krasnodar, Federación Rusa, 350007
        • Pediatric Regional Clinical Hospital, Hematology Department
      • St. Petersburg, Federación Rusa, 195213
        • Republican Center for Hemophilia Treatment
  • India
      • New Delhi, India, 110002
        • LNJP Maulana Azad Medical College & Associated Hospitals
  • Polonia
      • Krakow, Polonia, 30-663
        • University Pediatric Hospital
      • Olsztyn, Polonia, 10-561
        • Stanislaw Popowski Provincial Specialist Pediatric Hospital
      • Szczecin, Polonia, 71-252
        • Professor Tadeusz Sokolowski Independent Public Teaching Hospital of the Pomeranian Medical University in Szczecin
  • Reino Unido
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Manchester Children´s Hospital
  • Rumania
      • Bucharest, Rumania, 11156
        • S.C. Sanador SRL
      • Timisoara, Rumania, 300011
        • Louis Turcanu Emergency Children's Hospital
  • Ucrania
      • Lviv, Ucrania, 79044
        • State Institution "Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of the Academy of Medical Sciences of Ukraine"

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 12 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Principales Criterios de Inclusión:

  • El participante y/o representante legal ha/han proporcionado voluntariamente consentimiento informado firmado
  • El participante tiene hemofilia B grave (nivel de FIX < 1 %) o moderadamente grave (nivel de FIX ≤ 2 %)
  • El participante tiene menos de 12 años en el momento de la selección
  • El participante no tiene evidencia de antecedentes de inhibidores de FIX (según los registros médicos del participante)
  • El participante es inmunocompetente como lo demuestra un recuento de CD4 ≥ 200 células/mm^3

Principales Criterios de Exclusión:

  • El participante tiene un inhibidor de FIX detectable en la selección, con un título ≥ 0,6 Unidad Bethesda (BU)
  • El participante tiene antecedentes de reacción alérgica, p. anafilaxia, después de la exposición a concentrado(s) de FIX
  • El participante tiene evidencia de una enfermedad trombótica en curso o reciente
  • El participante tiene un defecto hemostático heredado o adquirido que no sea hemofilia B

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: BAX326 < 6 años de edad
Biológico: BAX326
Todos los participantes se sometieron a una evaluación farmacocinética con BAX326 (factor IX recombinante) seguido de un tratamiento profiláctico dos veces por semana durante 6 meses o durante al menos 50 días de exposición, lo que ocurriera en último lugar.
Otros nombres:
  • RIXUBIS
  • BAX 326
Experimental: BAX326 6 a <12 años de edad
Biológico: BAX326
Todos los participantes se sometieron a una evaluación farmacocinética con BAX326 (factor IX recombinante) seguido de un tratamiento profiláctico dos veces por semana durante 6 meses o durante al menos 50 días de exposición, lo que ocurriera en último lugar.
Otros nombres:
  • RIXUBIS
  • BAX 326

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Eventos adversos (EA) posiblemente o probablemente relacionados con BAX326
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio (aproximadamente 17 meses)
Durante todo el período de estudio (aproximadamente 17 meses)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Farmacocinética (PK): área total bajo la curva de concentración plasmática versus tiempo de 0 a 72 horas posteriores a la infusión por dosis (AUC 0-72h/dosis)
Periodo de tiempo: Dentro de los 30 minutos previos a la infusión y 4 puntos de tiempo posteriores a la infusión
Dentro de los 30 minutos previos a la infusión y 4 puntos de tiempo posteriores a la infusión
Farmacocinética (PK): área total bajo la concentración plasmática frente a la curva de tiempo de 0 a infinito Post-infusión por dosis (AUC total/dosis)
Periodo de tiempo: Dentro de los 30 minutos previos a la infusión y 4 puntos de tiempo posteriores a la infusión. Consulte la descripción de la población a continuación para obtener más detalles.
Dentro de los 30 minutos previos a la infusión y 4 puntos de tiempo posteriores a la infusión. Consulte la descripción de la población a continuación para obtener más detalles.
Farmacocinética (PK): Tiempo medio de residencia (MRT)
Periodo de tiempo: Dentro de los 30 minutos previos a la infusión y 4 puntos de tiempo posteriores a la infusión. Consulte la descripción de la población a continuación para obtener más detalles.
Calculado como el área total bajo la curva del primer momento (AUMC total) dividida por el área total bajo la curva de concentración versus tiempo (AUC total)
Dentro de los 30 minutos previos a la infusión y 4 puntos de tiempo posteriores a la infusión. Consulte la descripción de la población a continuación para obtener más detalles.
Farmacocinética (PK): Factor IX (FIX) Aclaramiento (CL)
Periodo de tiempo: Dentro de los 30 minutos previos a la infusión y 4 puntos de tiempo posteriores a la infusión. Consulte la descripción de la población a continuación para obtener más detalles.
Calculada como la dosis dividida por el área total bajo la curva (AUC)
Dentro de los 30 minutos previos a la infusión y 4 puntos de tiempo posteriores a la infusión. Consulte la descripción de la población a continuación para obtener más detalles.
Farmacocinética (PK): recuperación incremental (IR)
Periodo de tiempo: Dentro de los 30 minutos previos a la infusión y 30 minutos posteriores a la infusión
El aumento de la actividad de FIX en UI/dl por unidad de dosis administrada en UI/kg. Calculado de la siguiente manera: (actividad de FIX en la posinfusión menos actividad de FIX en la preinfusión) dividida por la dosis ajustada al peso
Dentro de los 30 minutos previos a la infusión y 30 minutos posteriores a la infusión
Farmacocinética (PK): Vida media de la fase de eliminación (T 1/2)
Periodo de tiempo: Dentro de los 30 minutos previos a la infusión y 4 puntos de tiempo posteriores a la infusión. Consulte la descripción de la población a continuación para obtener más detalles.
Calculado como log_e2/λ, donde λ es la pendiente de regresión en la fase terminal del modelo de regresión de mínimas desviaciones absolutas
Dentro de los 30 minutos previos a la infusión y 4 puntos de tiempo posteriores a la infusión. Consulte la descripción de la población a continuación para obtener más detalles.
Farmacocinética (PK): Volumen de distribución en estado estacionario (Vss)
Periodo de tiempo: Dentro de los 30 minutos previos a la infusión y 4 puntos de tiempo posteriores a la infusión. Consulte la descripción de la población a continuación para obtener más detalles.
Calculado como espacio libre (CL) * tiempo medio de residencia (MRT)
Dentro de los 30 minutos previos a la infusión y 4 puntos de tiempo posteriores a la infusión. Consulte la descripción de la población a continuación para obtener más detalles.
Farmacocinética (PK): recuperación incremental (IR) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Dentro de los 30 minutos previos a la infusión y 30 minutos posteriores a la infusión al inicio del estudio, Semana 5, Semana 13 y Semana 26.
IR calculada de la siguiente manera: (actividad de FIX en la posinfusión menos actividad de FIX en la preinfusión) dividida por la dosis ajustada por peso. El IR se determina al inicio (análisis PK), en los puntos de tiempo de la Semana 5, la Semana 13 y la Semana 26. El número de participantes que contribuyeron con datos (N) para esta medida de resultado se incluye en el título de la categoría en el orden: participantes pediátricos > 6 años de edad; participantes pediátricos de 6 a <12 años de edad; Conjunto completo de análisis farmacocinético (PKFAS).
Dentro de los 30 minutos previos a la infusión y 30 minutos posteriores a la infusión al inicio del estudio, Semana 5, Semana 13 y Semana 26.
Eficacia hemostática: tratamiento de episodios de sangrado: número de infusiones por episodio de sangrado
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio (aproximadamente 17 meses)
Durante todo el período de estudio (aproximadamente 17 meses)
Eficacia hemostática: tratamiento de los episodios hemorrágicos: calificación general de la eficacia hemostática en la resolución del sangrado
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio (aproximadamente 17 meses)
Escala de calificación para el tratamiento de episodios hemorrágicos (escala ordinal de 4 puntos): - Excelente: Alivio total del dolor y cese de los signos objetivos de hemorragia (p. ej., hinchazón, sensibilidad y disminución del rango de movimiento en el caso de hemorragia musculoesquelética) después de una infusión única. No se requiere infusión adicional para el control del sangrado. La administración de infusiones adicionales para mantener la hemostasia no afectó esta puntuación. - Bueno: Alivio definitivo del dolor y/o mejora de los signos de sangrado después de una sola infusión. Posiblemente requiera más de 1 infusión para su resolución completa. - Regular: Probable y/o leve alivio del dolor y leve mejoría de los signos de sangrado después de una sola infusión. Requirió más de 1 infusión para su resolución completa. - Ninguno: No mejora o empeora la condición.
Durante todo el período de estudio (aproximadamente 17 meses)
Eficacia hemostática: Profilaxis: Tasa de sangrado anualizada (ABR)
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio (aproximadamente 17 meses)
La tasa de sangrado anualizada (ABR) durante la profilaxis se calculó solo para los participantes que tuvieron un tiempo de tratamiento adecuado para la evaluación de la tasa de sangrado (es decir, más de 3 meses de tratamiento de profilaxis). El período de observación para la profilaxis sería el tiempo entre la primera y la última infusión profiláctica. El período de tratamiento para la cirugía se excluiría del cálculo de la tasa de hemorragia. ABR calculado como (Número de episodios de sangrado/período de tratamiento observado en días) * 365,25.
Durante todo el período de estudio (aproximadamente 17 meses)
Consumo de BAX326: Número de infusiones por mes
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio (aproximadamente 17 meses)
Durante todo el período de estudio (aproximadamente 17 meses)
Consumo de BAX326: Número de infusiones por año
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio (aproximadamente 17 meses)
Durante todo el período de estudio (aproximadamente 17 meses)
Consumo de BAX326: Consumo mensual ajustado por peso
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio (aproximadamente 17 meses)
Durante todo el período de estudio (aproximadamente 17 meses)
Consumo de BAX326: Consumo Anual Ajustado por Peso (Anualizado)
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio (aproximadamente 17 meses)
Durante todo el período de estudio (aproximadamente 17 meses)
Consumo de BAX326: Consumo ajustado por peso por evento
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio (aproximadamente 17 meses)
El evento incluye infusiones profilácticas del producto del estudio e infusiones del producto del estudio para el tratamiento de episodios hemorrágicos (EB).
Durante todo el período de estudio (aproximadamente 17 meses)
Seguridad e inmunogenicidad: número de participantes que desarrollaron anticuerpos inhibidores del factor IX (FIX)
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio (aproximadamente 17 meses)
Durante todo el período de estudio (aproximadamente 17 meses)
Seguridad e inmunogenicidad: número de participantes que desarrollaron anticuerpos de unión totales al factor IX (FIX)
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio (aproximadamente 17 meses)
Si aumenta más de 2 diluciones en comparación con el nivel previo al estudio en la selección y los títulos verificados para especificidad en el ensayo de confirmación. AB = anticuerpos en la categoría para datos de medidas de resultado.
Durante todo el período de estudio (aproximadamente 17 meses)
Seguridad: número de participantes con reacciones alérgicas graves, p. Anafilaxia
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio (aproximadamente 17 meses)
Durante todo el período de estudio (aproximadamente 17 meses)
Seguridad: número de participantes con eventos trombóticos
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio (aproximadamente 17 meses)
Durante todo el período de estudio (aproximadamente 17 meses)
Seguridad: número de participantes con cambios clínicamente significativos en los parámetros de laboratorio de rutina (hematología y química clínica) y signos vitales
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio (aproximadamente 17 meses)
Las categorías consisten en cambios clínicamente significativos (CS) en parámetros hematológicos, parámetros de química clínica y signos vitales. Abreviaturas en categorías; Clin=clínico; parámetros=parámetros
Durante todo el período de estudio (aproximadamente 17 meses)
Seguridad: número de participantes que desarrollaron anticuerpos contra proteínas de ovario de hámster chino (CHO) y furina recombinante (rFurin)
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio (aproximadamente 17 meses)
Si aumenta más de 2 diluciones en comparación con el nivel previo al estudio en la selección y los títulos verificados para especificidad en el ensayo de confirmación.
Durante todo el período de estudio (aproximadamente 17 meses)
Calidad de vida relacionada con la salud (HRQoL): cambio de PedsQL™ desde el inicio en la puntuación total
Periodo de tiempo: Línea base y 6 meses
Para este estudio se utilizaron los cuestionarios PedsQL™ para participantes de 2 a 7 años (versiones padre-representante para grupos de edad de 2 a 4 años y de 5 a 7 años) y PedsQL™ Child versión para participantes de 8 a 12 años de edad. El Peds-QL es un instrumento genérico de calidad de vida relacionada con la salud (HR QoL) diseñado específicamente para una población pediátrica. Captura los siguientes dominios: salud general/actividades, sentimientos/emocional, funcionamiento social, funcionamiento escolar. Se utiliza una puntuación de 5 puntos para cada dominio: de 0 (nunca) a 4 (casi siempre). Los elementos se califican al revés y se transforman linealmente en una escala de 0 a 100 de la siguiente manera: 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0, de modo que las puntuaciones más altas indican una mejor calidad de vida (QoL). La puntuación total es la media (promedio) de todas las puntuaciones de los 4 dominios. Se informa el cambio desde el inicio en la puntuación total: una puntuación positiva indica una mejor calidad de vida en comparación con la línea de base y una puntuación negativa indica una peor calidad de vida en comparación con la línea de base.
Línea base y 6 meses
Calidad de vida relacionada con la salud (HRQoL): Haemo-QoL, cambio desde el inicio en la puntuación total
Periodo de tiempo: Línea base y 6 meses
El Haemo-QoL es un instrumento de evaluación de la calidad de vida (QoL) para niños y adolescentes con hemofilia. Como instrumento específico para la hemofilia, esta medida evalúa aspectos muy específicos del tratamiento de la hemofilia. Para el Haemo-QoL, puntuaciones más altas indican una peor calidad de vida. Las puntuaciones en una escala oscilan entre 0 y 100.
Línea base y 6 meses
Uso de recursos de salud: número de hospitalizaciones
Periodo de tiempo: Valor inicial (evaluación farmacocinética [PK]), semana 5, semana 13 y semana 26
El número de hospitalizaciones por participante. El número de participantes que contribuyeron con datos (N) para esta medida de resultado se incluye en el título de la categoría en el orden: participantes pediátricos < 6 años de edad; participantes pediátricos de 6 a <12 años de edad; Conjunto de análisis completo.
Valor inicial (evaluación farmacocinética [PK]), semana 5, semana 13 y semana 26
Uso de recursos de salud: duración de la hospitalización
Periodo de tiempo: Valor inicial (evaluación farmacocinética [PK]), semana 5, semana 13 y semana 26
La duración de la hospitalización por participante. El número de participantes que contribuyeron con datos (N) para esta medida de resultado se incluye en el título de la categoría en el orden: participantes pediátricos < 6 años de edad; participantes pediátricos de 6 a <12 años de edad; Conjunto de análisis completo.
Valor inicial (evaluación farmacocinética [PK]), semana 5, semana 13 y semana 26
Uso de recursos de salud: Visitas al consultorio médico no programadas
Periodo de tiempo: Valor inicial (evaluación farmacocinética [PK]), semana 5, semana 13 y semana 26
El número de visitas al consultorio médico no programadas por participante. El número de participantes que contribuyeron con datos (N) para esta medida de resultado se incluye en el título de la categoría en el orden: participantes pediátricos < 6 años de edad; participantes pediátricos de 6 a <12 años de edad; Conjunto de análisis completo.
Valor inicial (evaluación farmacocinética [PK]), semana 5, semana 13 y semana 26
Uso de recursos de salud: visitas a la sala de emergencias
Periodo de tiempo: Valor inicial (evaluación farmacocinética [PK]), semana 5, semana 13 y semana 26
El número de visitas a la sala de emergencias por participante. El número de participantes que contribuyeron con datos (N) para esta medida de resultado se incluye en el título de la categoría en el orden: participantes pediátricos < 6 años de edad; participantes pediátricos de 6 a <12 años de edad; Conjunto de análisis completo.
Valor inicial (evaluación farmacocinética [PK]), semana 5, semana 13 y semana 26
Uso de recursos de salud: días perdidos de la escuela
Periodo de tiempo: Valor inicial (evaluación farmacocinética [PK]), semana 5, semana 13 y semana 26
El número de días escolares perdidos por participante. El número de participantes que contribuyeron con datos (N) para esta medida de resultado se incluye en el título de la categoría en el orden: participantes pediátricos < 6 años de edad; participantes pediátricos de 6 a <12 años de edad; Conjunto de análisis completo.
Valor inicial (evaluación farmacocinética [PK]), semana 5, semana 13 y semana 26

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Baxalta now part of Shire

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

20 de diciembre de 2011

Finalización primaria (Actual)

14 de mayo de 2013

Finalización del estudio (Actual)

14 de mayo de 2013

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de diciembre de 2011

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de diciembre de 2011

Publicado por primera vez (Estimar)

9 de diciembre de 2011

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

20 de mayo de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de abril de 2021

Última verificación

1 de abril de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 251101
  • 2011-002437-19 (Número EudraCT)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Hemofilia B

Ensayos clínicos sobre BAX326

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Vietnam

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

Suscribir