Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

BAX 326 pediatrische studie

30 april 2021 bijgewerkt door: Baxalta now part of Shire

BAX 326 (Recombinant Factor IX): een fase 2/3 prospectief, ongecontroleerd, multicenter onderzoek ter evaluatie van de farmacokinetiek, werkzaamheid, veiligheid en immunogeniciteit bij eerder behandelde pediatrische patiënten met ernstige (FIX-niveau < 1%) of matig ernstige (FIX-niveau 1- 2%) Hemofilie B

Het doel van deze studie is om de farmacokinetische parameters van BAX 326 te beoordelen, om de hemostatische werkzaamheid, veiligheid, immunogeniciteit en veranderingen in gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven bij pediatrische patiënten te evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De secundaire uitkomstmaat: Area Under the Plasma Concentration versus Time Curve Van 0 tot 72 uur (u) Er is geen analyse na infusie uitgevoerd vanwege de verschillende tijdstippen voor het laatste PK-bloedmonster, AUC0-72 uur was overbodig en alleen totale AUC werd opgenomen in de PK-analyse.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

23

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Indië
      • New Delhi, Indië, 110002
        • LNJP Maulana Azad Medical College & Associated Hospitals
  • Oekraïne
      • Lviv, Oekraïne, 79044
        • State Institution "Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of the Academy of Medical Sciences of Ukraine"
  • Polen
      • Krakow, Polen, 30-663
        • University Pediatric Hospital
      • Olsztyn, Polen, 10-561
        • Stanislaw Popowski Provincial Specialist Pediatric Hospital
      • Szczecin, Polen, 71-252
        • Professor Tadeusz Sokolowski Independent Public Teaching Hospital of the Pomeranian Medical University in Szczecin
  • Roemenië
      • Bucharest, Roemenië, 11156
        • S.C. Sanador SRL
      • Timisoara, Roemenië, 300011
        • Louis Turcanu Emergency Children's Hospital
  • Russische Federatie
      • Ekaterinburg, Russische Federatie, 620149
        • Regional Clinical Hospital
      • Krasnodar, Russische Federatie, 350007
        • Pediatric Regional Clinical Hospital, Hematology Department
      • St. Petersburg, Russische Federatie, 195213
        • Republican Center for Hemophilia Treatment
  • Verenigd Koninkrijk
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
        • Manchester Children´s Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 12 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Deelnemer en/of wettelijke vertegenwoordiger heeft/hebben vrijwillig ondertekende geïnformeerde toestemming gegeven
  • Deelnemer heeft ernstige (FIX-niveau < 1%) of matig ernstige (FIX-niveau ≤ 2%) hemofilie B
  • Deelnemer is op het moment van screening < 12 jaar
  • Deelnemer heeft geen bewijs van een geschiedenis van FIX-remmers (gebaseerd op de medische dossiers van de deelnemer)
  • Deelnemer is immunocompetent zoals blijkt uit een CD4-telling ≥ 200 cellen/mm^3

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Deelnemer heeft bij screening een detecteerbare FIX-remmer, met een titer ≥ 0,6 Bethesda-eenheid (BU)
  • Deelnemer heeft een voorgeschiedenis van allergische reacties, b.v. anafylaxie, na blootstelling aan FIX-concentraat(s)
  • Deelnemer heeft aanwijzingen voor een aanhoudende of recente trombotische aandoening
  • Deelnemer heeft een andere erfelijke of verworven hemostatische afwijking dan hemofilie B

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: BAX326 < 6 jaar
Biologisch: BAX326
Alle deelnemers ondergingen een farmacokinetische evaluatie met BAX326 (recombinant factor IX), gevolgd door tweemaal per week profylactische behandeling gedurende 6 maanden of gedurende ten minste 50 blootstellingsdagen, afhankelijk van wat het laatst gebeurde.
Andere namen:
  • RIXUBIS
  • BAX 326
Experimenteel: BAX326 6 tot <12 jaar
Biologisch: BAX326
Alle deelnemers ondergingen een farmacokinetische evaluatie met BAX326 (recombinant factor IX), gevolgd door tweemaal per week profylactische behandeling gedurende 6 maanden of gedurende ten minste 50 blootstellingsdagen, afhankelijk van wat het laatst gebeurde.
Andere namen:
  • RIXUBIS
  • BAX 326

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Bijwerkingen (AE's) die mogelijk of waarschijnlijk verband houden met BAX326
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode (ongeveer 17 maanden)
Gedurende de studieperiode (ongeveer 17 maanden)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Farmacokinetiek (PK): totale oppervlakte onder de curve van plasmaconcentratie versus tijd van 0 tot 72 uur na infusie per dosis (AUC 0-72 uur/dosis)
Tijdsspanne: Binnen 30 minuten vóór de infusie en 4 tijdspunten na de infusie
Binnen 30 minuten vóór de infusie en 4 tijdspunten na de infusie
Farmacokinetiek (PK): totale oppervlakte onder de curve van plasmaconcentratie versus tijd van 0 tot oneindig na infusie per dosis (totale AUC/dosis)
Tijdsspanne: Binnen 30 minuten vóór de infusie en 4 tijdspunten na de infusie. Raadpleeg de populatiebeschrijving hieronder voor meer details.
Binnen 30 minuten vóór de infusie en 4 tijdspunten na de infusie. Raadpleeg de populatiebeschrijving hieronder voor meer details.
Farmacokinetiek (PK): gemiddelde verblijftijd (MRT)
Tijdsspanne: Binnen 30 minuten vóór de infusie en 4 tijdspunten na de infusie. Raadpleeg de populatiebeschrijving hieronder voor meer details.
Berekend als totale oppervlakte onder de curve van het eerste moment (totale AUC) gedeeld door de totale oppervlakte onder de curve van concentratie versus tijd (totale AUC)
Binnen 30 minuten vóór de infusie en 4 tijdspunten na de infusie. Raadpleeg de populatiebeschrijving hieronder voor meer details.
Farmacokinetiek (PK): Factor IX (FIX) Klaring (CL)
Tijdsspanne: Binnen 30 minuten vóór de infusie en 4 tijdspunten na de infusie. Raadpleeg de populatiebeschrijving hieronder voor meer details.
Berekend als de dosis gedeeld door de totale oppervlakte onder de curve (AUC)
Binnen 30 minuten vóór de infusie en 4 tijdspunten na de infusie. Raadpleeg de populatiebeschrijving hieronder voor meer details.
Farmacokinetiek (PK): incrementeel herstel (IR)
Tijdsspanne: Binnen 30 minuten vóór de infusie en 30 minuten na de infusie
De stijging van de FIX-activiteit in IE/dL per toegediende eenheidsdosis in IE/kg. Als volgt berekend: (FIX-activiteit na infusie min FIX-activiteit vóór infusie) gedeeld door op gewicht aangepaste dosis
Binnen 30 minuten vóór de infusie en 30 minuten na de infusie
Farmacokinetiek (PK): Eliminatiefase Halfwaardetijd (T 1/2)
Tijdsspanne: Binnen 30 minuten vóór de infusie en 4 tijdspunten na de infusie. Raadpleeg de populatiebeschrijving hieronder voor meer details.
Berekend als log_e2/λ, waarbij λ de regressiehelling is in de terminale fase van het regressiemodel met de minste absolute afwijkingen
Binnen 30 minuten vóór de infusie en 4 tijdspunten na de infusie. Raadpleeg de populatiebeschrijving hieronder voor meer details.
Farmacokinetiek (PK): distributievolume bij steady state (Vss)
Tijdsspanne: Binnen 30 minuten vóór de infusie en 4 tijdspunten na de infusie. Raadpleeg de populatiebeschrijving hieronder voor meer details.
Berekend als vrijgave (CL) * gemiddelde verblijftijd (MRT)
Binnen 30 minuten vóór de infusie en 4 tijdspunten na de infusie. Raadpleeg de populatiebeschrijving hieronder voor meer details.
Farmacokinetiek (PK): incrementeel herstel (IR) in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Binnen 30 minuten vóór de infusie en 30 minuten na de infusie bij baseline, week 5, week 13 en week 26.
IR wordt als volgt berekend: (FIX-activiteit na infusie min FIX-activiteit vóór infusie) gedeeld door op gewicht aangepaste dosis. IR wordt bepaald bij aanvang (PK-analyse), week 5, week 13 en week 26 tijdpunten. Het aantal deelnemers dat gegevens aanlevert (N) voor deze uitkomstmaat is opgenomen in de categorietitel in de volgorde: pediatrische deelnemers > 6 jaar; pediatrische deelnemers van 6 tot <12 jaar; farmacokinetische volledige analyseset (PKFAS).
Binnen 30 minuten vóór de infusie en 30 minuten na de infusie bij baseline, week 5, week 13 en week 26.
Hemostatische werkzaamheid: behandeling van bloedingsepisoden: aantal infusies per bloedingsepisode
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode (ongeveer 17 maanden)
Gedurende de studieperiode (ongeveer 17 maanden)
Hemostatische werkzaamheid: behandeling van bloedingsepisodes: algehele beoordeling van hemostatische werkzaamheid bij het verdwijnen van de bloeding
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode (ongeveer 17 maanden)
Beoordelingsschaal voor de behandeling van bloedingsepisoden (4-punts ordinale schaal): - Uitstekend: volledige verlichting van pijn en beëindiging van objectieve tekenen van bloeding (bijv. zwelling, gevoeligheid en verminderd bewegingsbereik in het geval van musculoskeletale bloeding) na een enkele infusie. Er is geen extra infuus nodig om bloedingen onder controle te krijgen. Toediening van verdere infusies om hemostase te handhaven had geen invloed op deze score. - Goed: duidelijke pijnverlichting en/of verbetering van tekenen van bloeding na een enkele infusie. Vereist mogelijk meer dan 1 infuus voor volledige oplossing. - Redelijk: Waarschijnlijke en/of lichte verlichting van pijn en lichte verbetering van tekenen van bloeding na eenmalige infusie. Vereist meer dan 1 infusie voor volledige oplossing. - Geen: Geen verbetering of toestand verslechtert.
Gedurende de studieperiode (ongeveer 17 maanden)
Hemostatische werkzaamheid: profylaxe: jaarlijkse bloedingsfrequentie (ABR)
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode (ongeveer 17 maanden)
De jaarlijkse bloedingssnelheid (ABR) tijdens profylaxe werd alleen berekend voor deelnemers die voldoende tijd hadden om de bloedingssnelheid te beoordelen (d.w.z. meer dan 3 maanden profylaxebehandeling). De observatieperiode voor profylaxe zou de tijd zijn tussen de eerste en de laatste profylactische infusies. De behandelingsperiode voor een operatie moest worden uitgesloten van de berekening van het bloedingspercentage. ABR berekend als (aantal bloedingen/geobserveerde behandelingsperiode in dagen) * 365,25.
Gedurende de studieperiode (ongeveer 17 maanden)
Verbruik van BAX326: aantal infusies per maand
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode (ongeveer 17 maanden)
Gedurende de studieperiode (ongeveer 17 maanden)
Verbruik van BAX326: aantal infusies per jaar
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode (ongeveer 17 maanden)
Gedurende de studieperiode (ongeveer 17 maanden)
Verbruik BAX326: Gewichtsgecorrigeerd verbruik per maand
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode (ongeveer 17 maanden)
Gedurende de studieperiode (ongeveer 17 maanden)
Verbruik van BAX326: Gewichtsgecorrigeerd verbruik per jaar (op jaarbasis)
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode (ongeveer 17 maanden)
Gedurende de studieperiode (ongeveer 17 maanden)
Verbruik van BAX326: Gewichtsgecorrigeerd verbruik per gebeurtenis
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode (ongeveer 17 maanden)
Voorval omvat profylactische infusies van het onderzoeksproduct en infusies van het onderzoeksproduct voor de behandeling van bloedingsepisoden (BE's).
Gedurende de studieperiode (ongeveer 17 maanden)
Veiligheid en immunogeniciteit: aantal deelnemers dat remmende antilichamen tegen factor IX (FIX) ontwikkelde
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode (ongeveer 17 maanden)
Gedurende de studieperiode (ongeveer 17 maanden)
Veiligheid en immunogeniciteit: aantal deelnemers dat totaal bindende antilichamen tegen factor IX (FIX) ontwikkelde
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode (ongeveer 17 maanden)
Als meer dan 2 verdunningen toenemen in vergelijking met het pre-studieniveau bij screening en titers geverifieerd voor specificiteit in de bevestigende assay. AB=antilichamen in categorie voor uitkomstmaatgegevens.
Gedurende de studieperiode (ongeveer 17 maanden)
Veiligheid: aantal deelnemers met ernstige allergische reacties, b.v. Anafylaxie
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode (ongeveer 17 maanden)
Gedurende de studieperiode (ongeveer 17 maanden)
Veiligheid: aantal deelnemers met trombotische gebeurtenissen
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode (ongeveer 17 maanden)
Gedurende de studieperiode (ongeveer 17 maanden)
Veiligheid: aantal deelnemers met klinisch significante veranderingen in routinematige laboratoriumparameters (hematologie en klinische chemie) en vitale functies
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode (ongeveer 17 maanden)
Categorieën bestaan ​​uit klinisch significante (CS) veranderingen in hemotologische parameters, klinische chemieparameters en vitale functies. Afkortingen in categorieën; Clin=klinisch; parameters=parameters
Gedurende de studieperiode (ongeveer 17 maanden)
Veiligheid: aantal deelnemers dat antilichamen heeft ontwikkeld tegen ovariumeiwitten van de Chinese hamster (CHO) en recombinant furine (rFurin)
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode (ongeveer 17 maanden)
Als meer dan 2 verdunningen toenemen in vergelijking met het pre-studieniveau bij screening en titers geverifieerd voor specificiteit in de bevestigende assay.
Gedurende de studieperiode (ongeveer 17 maanden)
Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQoL): PedsQL™ verandering ten opzichte van baseline in totale score
Tijdsspanne: Basislijn en 6 maanden
Voor deze studie werden de PedsQL™-vragenlijsten voor deelnemers van 2 tot 7 jaar (ouder-volmachtversies voor leeftijdsgroepen 2-4 jaar en 5-7 jaar) en PedsQL™ Child-versie voor deelnemers van 8 tot 12 jaar gebruikt. De Peds-QL is een generiek Health-Related Quality of Life (HR QoL)-instrument dat speciaal is ontworpen voor pediatrische patiënten. Het omvat de volgende domeinen: algemene gezondheid/activiteiten, gevoelens/emotioneel, sociaal functioneren, functioneren op school. Voor elk domein wordt een 5-puntsscore gehanteerd: van 0 (nooit) tot 4 (bijna altijd). Items worden omgekeerd gescoord en lineair getransformeerd naar een schaal van 0-100 als volgt: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0 zodat hogere scores een betere kwaliteit van leven (QoL) aangeven. De totaalscore is het gemiddelde (gemiddelde) van alle scores van de 4 domeinen. De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de totale score wordt gerapporteerd: een positieve score duidt op een betere kwaliteit van leven in vergelijking met de uitgangswaarde en een negatieve score duidt op een slechtere kwaliteit van leven in vergelijking met de uitgangswaarde.
Basislijn en 6 maanden
Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQoL): Haemo-QoL, verandering ten opzichte van baseline in totale score
Tijdsspanne: Basislijn en 6 maanden
De Haemo-QoL is een beoordelingsinstrument voor de kwaliteit van leven (QoL) voor kinderen en adolescenten met hemofilie. Als hemofiliespecifiek instrument beoordeelt deze maatregel zeer specifieke aspecten van de omgang met hemofilie. Voor de Haemo-QoL duiden hogere scores op een slechtere kwaliteit van leven. Scores op een schaal liggen tussen 0 en 100.
Basislijn en 6 maanden
Gebruik van gezondheidsbronnen: aantal ziekenhuisopnames
Tijdsspanne: Baseline (farmacokinetische [PK] beoordeling), week 5, week 13 en week 26
Het aantal ziekenhuisopnames per deelnemer. Het aantal deelnemers dat gegevens aanlevert (N) voor deze uitkomstmaat is opgenomen in de categorietitel in de volgorde: pediatrische deelnemers < 6 jaar; pediatrische deelnemers van 6 tot <12 jaar; Volledige analyseset.
Baseline (farmacokinetische [PK] beoordeling), week 5, week 13 en week 26
Gebruik van gezondheidsbronnen: duur van ziekenhuisopname
Tijdsspanne: Baseline (farmacokinetische [PK] beoordeling), week 5, week 13 en week 26
De opnameduur per deelnemer. Het aantal deelnemers dat gegevens aanlevert (N) voor deze uitkomstmaat is opgenomen in de categorietitel in de volgorde: pediatrische deelnemers < 6 jaar; pediatrische deelnemers van 6 tot <12 jaar; Volledige analyseset.
Baseline (farmacokinetische [PK] beoordeling), week 5, week 13 en week 26
Gebruik van gezondheidsbronnen: ongeplande doktersbezoeken
Tijdsspanne: Baseline (farmacokinetische [PK] beoordeling), week 5, week 13 en week 26
Het aantal ongeplande doktersbezoeken per deelnemer. Het aantal deelnemers dat gegevens aanlevert (N) voor deze uitkomstmaat is opgenomen in de categorietitel in de volgorde: pediatrische deelnemers < 6 jaar; pediatrische deelnemers van 6 tot <12 jaar; Volledige analyseset.
Baseline (farmacokinetische [PK] beoordeling), week 5, week 13 en week 26
Gebruik van gezondheidsbronnen: bezoeken aan spoedeisende hulp
Tijdsspanne: Baseline (farmacokinetische [PK] beoordeling), week 5, week 13 en week 26
Het aantal SEH-bezoeken per deelnemer. Het aantal deelnemers dat gegevens aanlevert (N) voor deze uitkomstmaat is opgenomen in de categorietitel in de volgorde: pediatrische deelnemers < 6 jaar; pediatrische deelnemers van 6 tot <12 jaar; Volledige analyseset.
Baseline (farmacokinetische [PK] beoordeling), week 5, week 13 en week 26
Gebruik van gezondheidsbronnen: verloren dagen van school
Tijdsspanne: Baseline (farmacokinetische [PK] beoordeling), week 5, week 13 en week 26
Het aantal schoolverzuimdagen per deelnemer. Het aantal deelnemers dat gegevens aanlevert (N) voor deze uitkomstmaat is opgenomen in de categorietitel in de volgorde: pediatrische deelnemers < 6 jaar; pediatrische deelnemers van 6 tot <12 jaar; Volledige analyseset.
Baseline (farmacokinetische [PK] beoordeling), week 5, week 13 en week 26

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 december 2011

Primaire voltooiing (Werkelijk)

14 mei 2013

Studie voltooiing (Werkelijk)

14 mei 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 december 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 december 2011

Eerst geplaatst (Schatting)

9 december 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 mei 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 april 2021

Laatst geverifieerd

1 april 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 251101
  • 2011-002437-19 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hemofilie B

Klinische onderzoeken op BAX326

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Ecuador

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren