Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

BAX 326 Pediatrisk studie

30. april 2021 oppdatert av: Baxalta now part of Shire

BAX 326 (rekombinant faktor IX): En fase 2/3 prospektiv, ukontrollert, multisenterstudie som evaluerer farmakokinetikk, effekt, sikkerhet og immunogenisitet hos tidligere behandlede pediatriske pasienter med alvorlig (FIX-nivå < 1 %) eller moderat alvorlig (FIX-nivå 1- 2%) Hemofili B

Hensikten med denne studien er å vurdere BAX 326 farmakokinetiske parametere, for å evaluere dens hemostatiske effekt, sikkerhet, immunogenisitet og endringer i helserelatert livskvalitet hos pediatriske pasienter.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Det sekundære utfallsmålet: Areal under plasmakonsentrasjon versus tid-kurven Fra 0 til 72 timer (t) Etterinfusjonsanalyse ble ikke utført på grunn av de forskjellige tidspunktene for den siste PK-blodprøven, AUC0-72 timer var overflødig og kun total AUC ble inkludert i PK-analysen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

23

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Den russiske føderasjonen
      • Ekaterinburg, Den russiske føderasjonen, 620149
        • Regional Clinical Hospital
      • Krasnodar, Den russiske føderasjonen, 350007
        • Pediatric Regional Clinical Hospital, Hematology Department
      • St. Petersburg, Den russiske føderasjonen, 195213
        • Republican Center for Hemophilia Treatment
  • India
      • New Delhi, India, 110002
        • LNJP Maulana Azad Medical College & Associated Hospitals
  • Polen
      • Krakow, Polen, 30-663
        • University Pediatric Hospital
      • Olsztyn, Polen, 10-561
        • Stanislaw Popowski Provincial Specialist Pediatric Hospital
      • Szczecin, Polen, 71-252
        • Professor Tadeusz Sokolowski Independent Public Teaching Hospital of the Pomeranian Medical University in Szczecin
  • Romania
      • Bucharest, Romania, 11156
        • S.C. Sanador SRL
      • Timisoara, Romania, 300011
        • Louis Turcanu Emergency Children's Hospital
  • Storbritannia
      • Manchester, Storbritannia, M13 9WL
        • Manchester Children´s Hospital
  • Ukraina
      • Lviv, Ukraina, 79044
        • State Institution "Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of the Academy of Medical Sciences of Ukraine"

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 12 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Hovedinkluderingskriterier:

  • Deltaker og/eller juridisk representant har/har frivillig gitt signert informert samtykke
  • Deltakeren har alvorlig (FIX-nivå < 1 %) eller moderat alvorlig (FIX-nivå ≤ 2 %) hemofili B
  • Deltakeren er under 12 år på visningstidspunktet
  • Deltakeren har ingen bevis for en historie med FIX-hemmere (basert på deltakerens medisinske journaler)
  • Deltakeren er immunkompetent, noe som fremgår av et CD4-tall ≥ 200 celler/mm^3

Hovedekskluderingskriterier:

  • Deltakeren har en påvisbar FIX-hemmer ved screening, med en titer ≥ 0,6 Bethesda Unit (BU)
  • Deltaker har en historie med allergisk reaksjon, f.eks. anafylaksi, etter eksponering for FIX-konsentrat(er)
  • Deltakeren har bevis på en pågående eller nylig trombotisk sykdom
  • Deltakeren har en arvelig eller ervervet hemostatisk defekt annet enn hemofili B

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: BAX326 < 6 år
Biologisk: BAX326
Alle deltakerne gjennomgikk en farmakokinetisk evaluering med BAX326 (rekombinant faktor IX) etterfulgt av to ganger ukentlig profylaktisk behandling i 6 måneder eller i minst 50 eksponeringsdager, avhengig av hva som skjedde sist.
Andre navn:
  • RIXUBIS
  • BAX 326
Eksperimentell: BAX326 6 til <12 år
Biologisk: BAX326
Alle deltakerne gjennomgikk en farmakokinetisk evaluering med BAX326 (rekombinant faktor IX) etterfulgt av to ganger ukentlig profylaktisk behandling i 6 måneder eller i minst 50 eksponeringsdager, avhengig av hva som skjedde sist.
Andre navn:
  • RIXUBIS
  • BAX 326

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Uønskede hendelser (AE) muligens eller sannsynligvis relatert til BAX326
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden (ca. 17 måneder)
Gjennom hele studieperioden (ca. 17 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetikk (PK): Totalt areal under plasmakonsentrasjon versus tid-kurve fra 0 til 72 timer etter infusjon per dose (AUC 0-72 timer/dose)
Tidsramme: Innen 30 minutter før infusjon og 4 tidspunkter etter infusjon
Innen 30 minutter før infusjon og 4 tidspunkter etter infusjon
Farmakokinetikk (PK): Totalt areal under plasmakonsentrasjon versus tid kurve fra 0 til uendelig etter infusjon per dose (total AUC/dose)
Tidsramme: Innen 30 minutter før infusjon og 4 tidspunkter etter infusjon. Se populasjonsbeskrivelse nedenfor for mer informasjon.
Innen 30 minutter før infusjon og 4 tidspunkter etter infusjon. Se populasjonsbeskrivelse nedenfor for mer informasjon.
Farmakokinetikk (PK): Gjennomsnittlig oppholdstid (MRT)
Tidsramme: Innen 30 minutter før infusjon og 4 tidspunkter etter infusjon. Se populasjonsbeskrivelse nedenfor for mer informasjon.
Beregnet som totalt areal under kurven for første øyeblikk (total AUMC) delt på totalt areal under kurven for konsentrasjon versus tid (total AUC)
Innen 30 minutter før infusjon og 4 tidspunkter etter infusjon. Se populasjonsbeskrivelse nedenfor for mer informasjon.
Farmakokinetikk (PK): Faktor IX (FIX) Clearance (CL)
Tidsramme: Innen 30 minutter før infusjon og 4 tidspunkter etter infusjon. Se populasjonsbeskrivelse nedenfor for mer informasjon.
Beregnet som dose delt på totalt areal under kurven (AUC)
Innen 30 minutter før infusjon og 4 tidspunkter etter infusjon. Se populasjonsbeskrivelse nedenfor for mer informasjon.
Farmakokinetikk (PK): Inkrementell utvinning (IR)
Tidsramme: Innen 30 minutter før infusjon og 30 minutter etter infusjon
Økningen i FIX-aktivitet i IE/dL per enhetsdose administrert i IE/kg. Beregnet som følger: (FIX-aktivitet ved post-infusjon minus FIX-aktivitet ved pre-infusjon) delt på vektjustert dose
Innen 30 minutter før infusjon og 30 minutter etter infusjon
Farmakokinetikk (PK): Eliminasjonsfase halveringstid (T 1/2)
Tidsramme: Innen 30 minutter før infusjon og 4 tidspunkter etter infusjon. Se populasjonsbeskrivelse nedenfor for mer informasjon.
Beregnet som log_e2/λ, hvor λ er regresjonshellingen i terminalfasen til regresjonsmodellen med minste absolutte avvik
Innen 30 minutter før infusjon og 4 tidspunkter etter infusjon. Se populasjonsbeskrivelse nedenfor for mer informasjon.
Farmakokinetikk (PK): Distribusjonsvolum ved stabil tilstand (Vss)
Tidsramme: Innen 30 minutter før infusjon og 4 tidspunkter etter infusjon. Se populasjonsbeskrivelse nedenfor for mer informasjon.
Beregnet som klarering (CL) * Gjennomsnittlig oppholdstid (MRT)
Innen 30 minutter før infusjon og 4 tidspunkter etter infusjon. Se populasjonsbeskrivelse nedenfor for mer informasjon.
Farmakokinetikk (PK): Inkrementell utvinning (IR) over tid
Tidsramme: Innen 30 minutter før infusjon og 30 minutter etter infusjon ved baseline, uke 5, uke 13 og uke 26.
IR beregnet som følger: (FIX-aktivitet ved post-infusjon minus FIX-aktivitet ved pre-infusjon) delt på vektjustert dose. IR bestemmes ved baseline (PK-analyse), uke 5, uke 13 og uke 26. Antall deltakere som bidrar med data (N) for dette utfallsmålet er inkludert i kategoritittelen i rekkefølgen: pediatriske deltakere > 6 år; pediatriske deltakere 6 til <12 år; farmakokinetisk fullstendig analysesett (PKFAS).
Innen 30 minutter før infusjon og 30 minutter etter infusjon ved baseline, uke 5, uke 13 og uke 26.
Hemostatisk effekt: Behandling av blødningsepisoder: Antall infusjoner per blødningsepisode
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden (ca. 17 måneder)
Gjennom hele studieperioden (ca. 17 måneder)
Hemostatisk effekt: Behandling av blødningsepisoder: Total hemostatisk effektvurdering ved oppløsning av blødning
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden (ca. 17 måneder)
Vurderingsskala for behandling av blødningsepisoder (4-punkts ordinær skala): - Utmerket: Full lindring av smerte og opphør av objektive tegn på blødning (f.eks. hevelse, ømhet og redusert bevegelsesområde ved muskel- og skjelettblødning) etter en enkelt infusjon. Ingen ekstra infusjon nødvendig for kontroll av blødning. Administrering av ytterligere infusjoner for å opprettholde hemostase påvirket ikke denne poengsummen. - Bra: Klar smertelindring og/eller bedring av tegn på blødning etter en enkelt infusjon. Krever muligens mer enn 1 infusjon for fullstendig oppløsning. - Rimelig: Sannsynlig og/eller lett smertelindring og lett bedring av tegn på blødning etter enkeltinfusjon. Krev mer enn 1 infusjon for fullstendig oppløsning. - Ingen: Ingen bedring eller tilstanden forverres.
Gjennom hele studieperioden (ca. 17 måneder)
Hemostatisk effekt: Profylakse: Annualisert blødningsfrekvens (ABR)
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden (ca. 17 måneder)
Den årlige blødningsraten (ABR) under profylakse ble kun beregnet for deltakere som hadde tilstrekkelig behandlingstid for vurdering av blødningsfrekvens (dvs. mer enn 3 måneder med profylaksebehandling). Observasjonsperioden for profylakse skulle være tiden mellom første og siste profylaktiske infusjon. Behandlingsperioden for operasjon skulle ekskluderes fra blødningsfrekvensberegningen. ABR beregnet som (Antall blødningsepisoder/observert behandlingsperiode i dager) * 365,25.
Gjennom hele studieperioden (ca. 17 måneder)
Forbruk av BAX326: Antall infusjoner per måned
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden (ca. 17 måneder)
Gjennom hele studieperioden (ca. 17 måneder)
Forbruk av BAX326: Antall infusjoner per år
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden (ca. 17 måneder)
Gjennom hele studieperioden (ca. 17 måneder)
Forbruk av BAX326: Vektjustert forbruk per måned
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden (ca. 17 måneder)
Gjennom hele studieperioden (ca. 17 måneder)
Forbruk av BAX326: Vektjustert forbruk per år (annualisert)
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden (ca. 17 måneder)
Gjennom hele studieperioden (ca. 17 måneder)
Forbruk av BAX326: Vektjustert forbruk per hendelse
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden (ca. 17 måneder)
Arrangementet inkluderer profylaktiske infusjoner av studieprodukt og infusjoner av studieprodukt for behandling av blødningsepisoder (BE).
Gjennom hele studieperioden (ca. 17 måneder)
Sikkerhet og immunogenisitet: Antall deltakere som utviklet hemmende antistoffer mot faktor IX (FIX)
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden (ca. 17 måneder)
Gjennom hele studieperioden (ca. 17 måneder)
Sikkerhet og immunogenisitet: Antall deltakere som utviklet totalt bindende antistoffer mot faktor IX (FIX)
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden (ca. 17 måneder)
Hvis mer enn 2-fortynning øker sammenlignet med førstudienivå ved screening og titere verifisert for spesifisitet i bekreftelsesanalysen. AB=antistoffer i kategori for resultatmålsdata.
Gjennom hele studieperioden (ca. 17 måneder)
Sikkerhet: Antall deltakere med alvorlige allergiske reaksjoner, f.eks. Anafylaksi
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden (ca. 17 måneder)
Gjennom hele studieperioden (ca. 17 måneder)
Sikkerhet: Antall deltakere med trombotiske hendelser
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden (ca. 17 måneder)
Gjennom hele studieperioden (ca. 17 måneder)
Sikkerhet: Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i rutinemessige laboratorieparametre (hematologi og klinisk kjemi) og vitale tegn
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden (ca. 17 måneder)
Kategoriene består av klinisk signifikante (CS) endringer i hemotologiske parametere, kliniske kjemiparametre og vitale tegn. Forkortelser i kategorier; Klinisk=klinisk; params=parametere
Gjennom hele studieperioden (ca. 17 måneder)
Sikkerhet: Antall deltakere som utviklet antistoffer mot proteiner fra kinesisk hamsterovarie (CHO) og rekombinant furin (rFurin)
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden (ca. 17 måneder)
Hvis mer enn 2-fortynning øker sammenlignet med førstudienivå ved screening og titere verifisert for spesifisitet i bekreftelsesanalysen.
Gjennom hele studieperioden (ca. 17 måneder)
Helserelatert livskvalitet (HRQoL): PedsQL™ endring fra baseline i total poengsum
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
For denne studien ble PedsQL™-spørreskjemaene for deltakere i alderen 2 til 7 år (foreldreproxy-versjoner for aldersgrupper 2-4 år og 5-7 år) og PedsQL™ Child-versjonen for deltakere i alderen 8 til 12 år brukt. Peds-QL er et generisk helserelatert livskvalitetsinstrument (HR QoL) designet spesielt for en pediatrisk populasjon. Den fanger opp følgende domener: generell helse/aktiviteter, følelser/emosjonell, sosial funksjon, skolefunksjon. En 5-poengs poengsum brukes for hvert domene: fra 0 (aldri) til 4 (nesten alltid). Elementer er reversert skåret og lineært transformert til en 0-100 skala som følger: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0 slik at høyere skår indikerer bedre livskvalitet (QoL). Den totale poengsummen er gjennomsnittet (gjennomsnittet) av alle poengsummene fra de 4 domenene. Endringen fra baseline i total poengsum er rapportert - en positiv poengsum indikerer en bedre livskvalitet sammenlignet med baseline og en negativ poengsum indikerer en dårligere livskvalitet sammenlignet med baseline.
Baseline og 6 måneder
Helserelatert livskvalitet (HRQoL): Hemo-QoL, endring fra baseline i total poengsum
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Haemo-QoL er et livskvalitetsvurderingsinstrument for barn og unge med hemofili. Som et hemofilispesifikt instrument vurderer dette tiltaket svært spesifikke aspekter ved å håndtere hemofili. For Haemo-QoL indikerer høyere score dårligere livskvalitet. Poeng på en skala mellom 0 og 100.
Baseline og 6 måneder
Helseressursbruk: Antall sykehusinnleggelser
Tidsramme: Baseline (farmakokinetisk [PK] vurdering), uke 5, uke 13 og uke 26
Antall sykehusinnleggelser per deltaker. Antall deltakere som bidrar med data (N) for dette utfallsmålet er inkludert i kategoritittelen i rekkefølgen: pediatriske deltakere < 6 år; pediatriske deltakere 6 til <12 år; Fullt analysesett.
Baseline (farmakokinetisk [PK] vurdering), uke 5, uke 13 og uke 26
Helseressursbruk: Lengde på sykehusinnleggelse
Tidsramme: Baseline (farmakokinetisk [PK] vurdering), uke 5, uke 13 og uke 26
Lengden på sykehusinnleggelsen per deltaker. Antall deltakere som bidrar med data (N) for dette utfallsmålet er inkludert i kategoritittelen i rekkefølgen: pediatriske deltakere < 6 år; pediatriske deltakere 6 til <12 år; Fullt analysesett.
Baseline (farmakokinetisk [PK] vurdering), uke 5, uke 13 og uke 26
Helseressursbruk: Uplanlagte legebesøk
Tidsramme: Baseline (farmakokinetisk [PK] vurdering), uke 5, uke 13 og uke 26
Antall uplanlagte legebesøk per deltaker. Antall deltakere som bidrar med data (N) for dette utfallsmålet er inkludert i kategoritittelen i rekkefølgen: pediatriske deltakere < 6 år; pediatriske deltakere 6 til <12 år; Fullt analysesett.
Baseline (farmakokinetisk [PK] vurdering), uke 5, uke 13 og uke 26
Helseressursbruk: Legevaktbesøk
Tidsramme: Baseline (farmakokinetisk [PK] vurdering), uke 5, uke 13 og uke 26
Antall legevaktbesøk per deltaker. Antall deltakere som bidrar med data (N) for dette utfallsmålet er inkludert i kategoritittelen i rekkefølgen: pediatriske deltakere < 6 år; pediatriske deltakere 6 til <12 år; Fullt analysesett.
Baseline (farmakokinetisk [PK] vurdering), uke 5, uke 13 og uke 26
Helseressursbruk: Tapte dager fra skolen
Tidsramme: Baseline (farmakokinetisk [PK] vurdering), uke 5, uke 13 og uke 26
Antall dager tapt fra skolen per deltaker. Antall deltakere som bidrar med data (N) for dette utfallsmålet er inkludert i kategoritittelen i rekkefølgen: pediatriske deltakere < 6 år; pediatriske deltakere 6 til <12 år; Fullt analysesett.
Baseline (farmakokinetisk [PK] vurdering), uke 5, uke 13 og uke 26

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

20. desember 2011

Primær fullføring (Faktiske)

14. mai 2013

Studiet fullført (Faktiske)

14. mai 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. desember 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. desember 2011

Først lagt ut (Anslag)

9. desember 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. mai 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. april 2021

Sist bekreftet

1. april 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 251101
  • 2011-002437-19 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Hemofili B

Kliniske studier på BAX326

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Vietnam

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere