Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

BAX 326 pædiatrisk undersøgelse

30. april 2021 opdateret af: Baxalta now part of Shire

BAX 326 (rekombinant faktor IX): Et fase 2/3 prospektivt, ukontrolleret, multicenter-studie, der evaluerer farmakokinetik, effektivitet, sikkerhed og immunogenicitet hos tidligere behandlede pædiatriske patienter med svær (FIX-niveau < 1%) eller moderat svær (FIX-niveau 1- 2%) Hæmofili B

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere BAX 326 farmakokinetiske parametre for at evaluere dens hæmostatiske effektivitet, sikkerhed, immunogenicitet og ændringer i sundhedsrelateret livskvalitet hos pædiatriske patienter.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Det sekundære resultatmål: Areal under plasmakoncentrationen versus tidskurven Fra 0 til 72 timer (h) Efter infusionsanalyse blev der ikke foretaget på grund af de forskellige tidspunkter for den sidste PK-blodprøve, AUC0-72 timer var overflødige og kun total AUC blev inkluderet i PK-analysen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

23

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Den Russiske Føderation
      • Ekaterinburg, Den Russiske Føderation, 620149
        • Regional Clinical Hospital
      • Krasnodar, Den Russiske Føderation, 350007
        • Pediatric Regional Clinical Hospital, Hematology Department
      • St. Petersburg, Den Russiske Føderation, 195213
        • Republican Center for Hemophilia Treatment
  • Det Forenede Kongerige
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Manchester Children´s Hospital
  • Indien
      • New Delhi, Indien, 110002
        • LNJP Maulana Azad Medical College & Associated Hospitals
  • Polen
      • Krakow, Polen, 30-663
        • University Pediatric Hospital
      • Olsztyn, Polen, 10-561
        • Stanislaw Popowski Provincial Specialist Pediatric Hospital
      • Szczecin, Polen, 71-252
        • Professor Tadeusz Sokolowski Independent Public Teaching Hospital of the Pomeranian Medical University in Szczecin
  • Rumænien
      • Bucharest, Rumænien, 11156
        • S.C. Sanador SRL
      • Timisoara, Rumænien, 300011
        • Louis Turcanu Emergency Children's Hospital
  • Ukraine
      • Lviv, Ukraine, 79044
        • State Institution "Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of the Academy of Medical Sciences of Ukraine"

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 12 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Hovedinkluderingskriterier:

  • Deltager og/eller juridisk repræsentant har/har frivilligt givet underskrevet informeret samtykke
  • Deltageren har svær (FIX-niveau < 1 %) eller moderat svær (FIX-niveau ≤ 2 %) hæmofili B
  • Deltageren er under 12 år på screeningstidspunktet
  • Deltageren har ingen beviser for en historie med FIX-hæmmere (baseret på deltagerens lægejournaler)
  • Deltageren er immunokompetent, hvilket fremgår af et CD4-tal ≥ 200 celler/mm^3

Vigtigste ekskluderingskriterier:

  • Deltageren har en påviselig FIX-hæmmer ved screening med en titer ≥ 0,6 Bethesda Unit (BU)
  • Deltager har en historie med allergisk reaktion, f.eks. anafylaksi efter eksponering for FIX-koncentrat(er)
  • Deltageren har tegn på en igangværende eller nylig trombotisk sygdom
  • Deltageren har en anden arvelig eller erhvervet hæmostatisk defekt end hæmofili B

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: BAX326 < 6 år
Biologisk: BAX326
Alle deltagere gennemgik en farmakokinetisk evaluering med BAX326 (rekombinant faktor IX) efterfulgt af to gange ugentlig profylaktisk behandling i 6 måneder eller i mindst 50 eksponeringsdage, alt efter hvad der skete sidst.
Andre navne:
  • RIXUBIS
  • BAX 326
Eksperimentel: BAX326 6 til <12 år
Biologisk: BAX326
Alle deltagere gennemgik en farmakokinetisk evaluering med BAX326 (rekombinant faktor IX) efterfulgt af to gange ugentlig profylaktisk behandling i 6 måneder eller i mindst 50 eksponeringsdage, alt efter hvad der skete sidst.
Andre navne:
  • RIXUBIS
  • BAX 326

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Uønskede hændelser (AE'er) muligvis eller sandsynligvis relateret til BAX326
Tidsramme: Gennem hele studieperioden (ca. 17 måneder)
Gennem hele studieperioden (ca. 17 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetik (PK): Samlet areal under plasmakoncentrationen versus tid-kurven fra 0 til 72 timer efter infusion pr. dosis (AUC 0-72 timer/dosis)
Tidsramme: Inden for 30 minutter før infusion og 4 tidspunkter efter infusion
Inden for 30 minutter før infusion og 4 tidspunkter efter infusion
Farmakokinetik (PK): Samlet areal under plasmakoncentrationen versus tidskurven fra 0 til uendeligt Post-infusion pr. dosis (total AUC/dosis)
Tidsramme: Inden for 30 minutter før infusion og 4 tidspunkter efter infusion. Se Befolkningsbeskrivelse nedenfor for flere detaljer.
Inden for 30 minutter før infusion og 4 tidspunkter efter infusion. Se Befolkningsbeskrivelse nedenfor for flere detaljer.
Farmakokinetik (PK): Gennemsnitlig opholdstid (MRT)
Tidsramme: Inden for 30 minutter før infusion og 4 tidspunkter efter infusion. Se Befolkningsbeskrivelse nedenfor for flere detaljer.
Beregnet som totalt areal under kurven for første øjeblik (total AUMC) divideret med det samlede areal under kurven for koncentration versus tid (total AUC)
Inden for 30 minutter før infusion og 4 tidspunkter efter infusion. Se Befolkningsbeskrivelse nedenfor for flere detaljer.
Farmakokinetik (PK): Faktor IX (FIX) Clearance (CL)
Tidsramme: Inden for 30 minutter før infusion og 4 tidspunkter efter infusion. Se Befolkningsbeskrivelse nedenfor for flere detaljer.
Beregnet som dosis divideret med det samlede areal under kurven (AUC)
Inden for 30 minutter før infusion og 4 tidspunkter efter infusion. Se Befolkningsbeskrivelse nedenfor for flere detaljer.
Farmakokinetik (PK): Incremental Recovery (IR)
Tidsramme: Inden for 30 minutter før infusion og 30 minutter efter infusion
Stigningen i FIX-aktivitet i IE/dL pr. administreret enhedsdosis i IE/kg. Beregnet som følger: (FIX-aktivitet ved post-infusion minus FIX-aktivitet ved præ-infusion) divideret med vægtjusteret dosis
Inden for 30 minutter før infusion og 30 minutter efter infusion
Farmakokinetik (PK): Eliminationsfase halveringstid (T 1/2)
Tidsramme: Inden for 30 minutter før infusion og 4 tidspunkter efter infusion. Se Befolkningsbeskrivelse nedenfor for flere detaljer.
Beregnet som log_e2/λ, hvor λ er regressionshældningen i terminalfasen af ​​den mindste absolutte afvigelse regressionsmodel
Inden for 30 minutter før infusion og 4 tidspunkter efter infusion. Se Befolkningsbeskrivelse nedenfor for flere detaljer.
Farmakokinetik (PK): Distributionsvolumen ved steady state (Vss)
Tidsramme: Inden for 30 minutter før infusion og 4 tidspunkter efter infusion. Se Befolkningsbeskrivelse nedenfor for flere detaljer.
Beregnet som Clearance (CL) * Gennemsnitlig opholdstid (MRT)
Inden for 30 minutter før infusion og 4 tidspunkter efter infusion. Se Befolkningsbeskrivelse nedenfor for flere detaljer.
Farmakokinetik (PK): Incremental Recovery (IR) over tid
Tidsramme: Inden for 30 minutter før infusion og 30 minutter efter infusion ved baseline, uge ​​5, uge ​​13 og uge 26.
IR beregnet som følger: (FIX-aktivitet ved post-infusion minus FIX-aktivitet ved præ-infusion) divideret med vægtjusteret dosis. IR bestemmes ved baseline (PK-analyse), uge ​​5, uge ​​13 og uge 26. Antal deltagere, der bidrager med data (N) for dette resultatmål er inkluderet i kategorititlen i rækkefølgen: pædiatriske deltagere > 6 år; pædiatriske deltagere 6 til <12 år; farmakokinetisk komplet analysesæt (PKFAS).
Inden for 30 minutter før infusion og 30 minutter efter infusion ved baseline, uge ​​5, uge ​​13 og uge 26.
Hæmostatisk effekt: Behandling af blødningsepisoder: Antal infusioner pr. blødningsepisode
Tidsramme: Gennem hele studieperioden (ca. 17 måneder)
Gennem hele studieperioden (ca. 17 måneder)
Hæmostatisk effektivitet: Behandling af blødningsepisoder: Samlet hæmostatisk effektvurdering ved opløsning af blødning
Tidsramme: Gennem hele studieperioden (ca. 17 måneder)
Bedømmelsesskala for behandling af blødningsepisoder (4-punkts ordinalskala): - Fremragende: Fuld lindring af smerte og ophør af objektive tegn på blødning (f.eks. hævelse, ømhed og nedsat bevægelighed i tilfælde af muskel- og skeletblødning) efter en enkelt infusion. Ingen yderligere infusion nødvendig for at kontrollere blødning. Administration af yderligere infusioner for at opretholde hæmostase påvirkede ikke denne scoring. - Godt: Klar smertelindring og/eller bedring af tegn på blødning efter en enkelt infusion. Kræver muligvis mere end 1 infusion for fuldstændig opløsning. - Rimelig: Sandsynlig og/eller let lindring af smerte og let bedring af tegn på blødning efter enkelt infusion. Krævede mere end 1 infusion for fuldstændig opløsning. - Ingen: Ingen forbedring eller tilstand forværres.
Gennem hele studieperioden (ca. 17 måneder)
Hæmostatisk effekt: Profylakse: Annualiseret blødningsrate (ABR)
Tidsramme: Gennem hele studieperioden (ca. 17 måneder)
Den årlige blødningsrate (ABR) under profylakse blev kun beregnet for deltagere, som havde tilstrækkelig behandlingstid til vurdering af blødningshastigheden (dvs. mere end 3 måneders profylaksebehandling). Observationsperioden for profylakse skulle være tiden mellem første og sidste profylaktiske infusion. Behandlingsperioden for operation skulle udelukkes fra blødningsfrekvensberegningen. ABR beregnet som (Antal blødningsepisoder/observeret behandlingsperiode i dage) * 365,25.
Gennem hele studieperioden (ca. 17 måneder)
Forbrug af BAX326: Antal infusioner pr. måned
Tidsramme: Gennem hele studieperioden (ca. 17 måneder)
Gennem hele studieperioden (ca. 17 måneder)
Forbrug af BAX326: Antal infusioner pr. år
Tidsramme: Gennem hele studieperioden (ca. 17 måneder)
Gennem hele studieperioden (ca. 17 måneder)
Forbrug af BAX326: Vægtjusteret forbrug pr. måned
Tidsramme: Gennem hele studieperioden (ca. 17 måneder)
Gennem hele studieperioden (ca. 17 måneder)
Forbrug af BAX326: Vægtjusteret forbrug pr. år (årligt)
Tidsramme: Gennem hele studieperioden (ca. 17 måneder)
Gennem hele studieperioden (ca. 17 måneder)
Forbrug af BAX326: Vægtjusteret forbrug pr. hændelse
Tidsramme: Gennem hele studieperioden (ca. 17 måneder)
Begivenheden omfatter profylaktiske infusioner af undersøgelsesprodukt og infusioner af undersøgelsesprodukt til behandling af blødningsepisoder (BE'er).
Gennem hele studieperioden (ca. 17 måneder)
Sikkerhed og immunogenicitet: Antal deltagere, der udviklede hæmmende antistoffer mod faktor IX (FIX)
Tidsramme: Gennem hele studieperioden (ca. 17 måneder)
Gennem hele studieperioden (ca. 17 måneder)
Sikkerhed og immunogenicitet: Antal deltagere, der udviklede totale bindende antistoffer mod faktor IX (FIX)
Tidsramme: Gennem hele studieperioden (ca. 17 måneder)
Hvis mere end 2-fortynding øges sammenlignet med før-undersøgelsesniveauet ved screening og titere verificeret for specificitet i det bekræftende assay. AB=antistoffer i kategori for resultatmålsdata.
Gennem hele studieperioden (ca. 17 måneder)
Sikkerhed: Antal deltagere med svære allergiske reaktioner, f.eks. Anafylaksi
Tidsramme: Gennem hele studieperioden (ca. 17 måneder)
Gennem hele studieperioden (ca. 17 måneder)
Sikkerhed: Antal deltagere med trombotiske hændelser
Tidsramme: Gennem hele studieperioden (ca. 17 måneder)
Gennem hele studieperioden (ca. 17 måneder)
Sikkerhed: Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i rutinemæssige laboratorieparametre (hæmatologi og klinisk kemi) og vitale tegn
Tidsramme: Gennem hele studieperioden (ca. 17 måneder)
Kategorier består af klinisk signifikante (CS) ændringer i hæmatologiske parametre, klinisk kemiske parametre og vitale tegn. Forkortelser i kategorier; Klinisk=klinisk; params=parametre
Gennem hele studieperioden (ca. 17 måneder)
Sikkerhed: Antal deltagere, der udviklede antistoffer mod ovarieproteiner fra kinesisk hamster (CHO) og rekombinant furin (rFurin)
Tidsramme: Gennem hele studieperioden (ca. 17 måneder)
Hvis mere end 2-fortynding øges sammenlignet med før-undersøgelsesniveauet ved screening og titere verificeret for specificitet i det bekræftende assay.
Gennem hele studieperioden (ca. 17 måneder)
Sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL): PedsQL™-ændring fra baseline i totalscore
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Til denne undersøgelse blev PedsQL™-spørgeskemaerne til deltagere i alderen 2 til 7 år (forældreproxyversioner for aldersgrupper 2-4 år og 5-7 år) og PedsQL™ Child-versionen til deltagere i alderen 8 til 12 år brugt. Peds-QL er et generisk Health-Related Quality of Life (HR QoL) instrument designet specifikt til en pædiatrisk population. Den fanger følgende domæner: generel sundhed/aktiviteter, følelser/følelsesmæssig, social funktion, skolefunktion. Der bruges 5 point for hvert domæne: fra 0 (aldrig) til 4 (næsten altid). Elementer er omvendt scoret og lineært transformeret til en 0-100 skala som følger: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0, så højere score indikerer bedre livskvalitet (QoL). Den samlede score er gennemsnittet (gennemsnittet) af alle scores fra de 4 domæner. Ændringen fra baseline i total score er rapporteret - en positiv score indikerer en bedre livskvalitet sammenlignet med baseline og en negativ score indikerer en dårligere livskvalitet sammenlignet med baseline.
Baseline og 6 måneder
Sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL): Hæmo-QoL, ændring fra baseline i totalscore
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Hæmo-QoL er et livskvalitetsvurderingsinstrument for børn og unge med hæmofili. Som et hæmofili-specifikt instrument vurderer dette mål meget specifikke aspekter af håndteringen af ​​hæmofili. For Haemo-QoL indikerer højere score en dårligere livskvalitet. Scorer på en skala mellem 0 og 100.
Baseline og 6 måneder
Sundhedsressourceanvendelse: Antal indlæggelser
Tidsramme: Baseline (farmakokinetisk [PK] vurdering), uge ​​5, uge ​​13 og uge 26
Antallet af indlæggelser pr. deltager. Antal deltagere, der bidrager med data (N) for dette resultatmål er inkluderet i kategorititlen i rækkefølgen: pædiatriske deltagere < 6 år; pædiatriske deltagere 6 til <12 år; Fuldt analysesæt.
Baseline (farmakokinetisk [PK] vurdering), uge ​​5, uge ​​13 og uge 26
Sundhedsressourceanvendelse: Indlæggelsens længde
Tidsramme: Baseline (farmakokinetisk [PK] vurdering), uge ​​5, uge ​​13 og uge 26
Indlæggelseslængden pr. deltager. Antal deltagere, der bidrager med data (N) for dette resultatmål er inkluderet i kategorititlen i rækkefølgen: pædiatriske deltagere < 6 år; pædiatriske deltagere 6 til <12 år; Fuldt analysesæt.
Baseline (farmakokinetisk [PK] vurdering), uge ​​5, uge ​​13 og uge 26
Sundhedsressourceanvendelse: Uplanlagte lægebesøg
Tidsramme: Baseline (farmakokinetisk [PK] vurdering), uge ​​5, uge ​​13 og uge 26
Antallet af uplanlagte lægebesøg pr. deltager. Antal deltagere, der bidrager med data (N) for dette resultatmål er inkluderet i kategorititlen i rækkefølgen: pædiatriske deltagere < 6 år; pædiatriske deltagere 6 til <12 år; Fuldt analysesæt.
Baseline (farmakokinetisk [PK] vurdering), uge ​​5, uge ​​13 og uge 26
Sundhedsressourceanvendelse: Skadestuebesøg
Tidsramme: Baseline (farmakokinetisk [PK] vurdering), uge ​​5, uge ​​13 og uge 26
Antallet af skadestuebesøg pr. deltager. Antal deltagere, der bidrager med data (N) for dette resultatmål er inkluderet i kategorititlen i rækkefølgen: pædiatriske deltagere < 6 år; pædiatriske deltagere 6 til <12 år; Fuldt analysesæt.
Baseline (farmakokinetisk [PK] vurdering), uge ​​5, uge ​​13 og uge 26
Sundhedsressourceanvendelse: Dage tabt fra skole
Tidsramme: Baseline (farmakokinetisk [PK] vurdering), uge ​​5, uge ​​13 og uge 26
Antal tabte dage fra skole pr. deltager. Antal deltagere, der bidrager med data (N) for dette resultatmål er inkluderet i kategorititlen i rækkefølgen: pædiatriske deltagere < 6 år; pædiatriske deltagere 6 til <12 år; Fuldt analysesæt.
Baseline (farmakokinetisk [PK] vurdering), uge ​​5, uge ​​13 og uge 26

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. december 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

14. maj 2013

Studieafslutning (Faktiske)

14. maj 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. december 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. december 2011

Først opslået (Skøn)

9. december 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. maj 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. april 2021

Sidst verificeret

1. april 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 251101
  • 2011-002437-19 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili B

Kliniske forsøg med BAX326

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Liberia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner