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Estudo Pediátrico BAX 326

30 de abril de 2021 atualizado por: Baxalta now part of Shire

BAX 326 (Fator IX recombinante): Um estudo prospectivo, não controlado e multicêntrico de fase 2/3 avaliando a farmacocinética, eficácia, segurança e imunogenicidade em pacientes pediátricos previamente tratados com grave (nível FIX < 1%) ou moderadamente grave (nível FIX 1- 2%) Hemofilia B

O objetivo deste estudo é avaliar os parâmetros farmacocinéticos do BAX 326, avaliar sua eficácia hemostática, segurança, imunogenicidade e alterações na qualidade de vida relacionada à saúde em pacientes pediátricos.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A medida de resultado secundário: Área sob a concentração de plasma versus curva de tempo de 0 a 72 horas (h) A análise pós-infusão não foi feita devido aos diferentes pontos de tempo para a última amostra de sangue PK, AUC0-72 h foi redundante e apenas A AUC total foi incluída na análise farmacocinética.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

23

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Federação Russa
      • Ekaterinburg, Federação Russa, 620149
        • Regional Clinical Hospital
      • Krasnodar, Federação Russa, 350007
        • Pediatric Regional Clinical Hospital, Hematology Department
      • St. Petersburg, Federação Russa, 195213
        • Republican Center for Hemophilia Treatment
  • Polônia
      • Krakow, Polônia, 30-663
        • University Pediatric Hospital
      • Olsztyn, Polônia, 10-561
        • Stanislaw Popowski Provincial Specialist Pediatric Hospital
      • Szczecin, Polônia, 71-252
        • Professor Tadeusz Sokolowski Independent Public Teaching Hospital of the Pomeranian Medical University in Szczecin
  • Reino Unido
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Manchester Children´s Hospital
  • Romênia
      • Bucharest, Romênia, 11156
        • S.C. Sanador SRL
      • Timisoara, Romênia, 300011
        • Louis Turcanu Emergency Children's Hospital
  • Ucrânia
      • Lviv, Ucrânia, 79044
        • State Institution "Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of the Academy of Medical Sciences of Ukraine"
  • Índia
      • New Delhi, Índia, 110002
        • LNJP Maulana Azad Medical College & Associated Hospitals

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 12 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • O participante e/ou representante legal forneceu/forneceu voluntariamente o consentimento informado assinado
  • O participante tem hemofilia B grave (nível FIX < 1%) ou moderadamente grave (nível FIX ≤ 2%)
  • O participante tem menos de 12 anos no momento da triagem
  • O participante não tem evidências de histórico de inibidores do FIX (com base nos registros médicos do participante)
  • O participante é imunocompetente, conforme evidenciado por uma contagem de CD4 ≥ 200 células/mm^3

Principais Critérios de Exclusão:

  • O participante tem um inibidor FIX detectável na triagem, com um título ≥ 0,6 Unidade Bethesda (BU)
  • O participante tem um histórico de reação alérgica, por ex. anafilaxia, após exposição ao(s) concentrado(s) FIX
  • O participante tem evidência de uma doença trombótica em curso ou recente
  • O participante tem um defeito hemostático herdado ou adquirido diferente da hemofilia B

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: BAX326 < 6 anos de idade
Biológico: BAX326
Todos os participantes foram submetidos a uma avaliação farmacocinética com BAX326 (fator IX recombinante) seguido de tratamento profilático duas vezes por semana por 6 meses ou por pelo menos 50 dias de exposição, o que ocorrer por último.
Outros nomes:
  • RIXUBIS
  • BAX 326
Experimental: BAX326 6 a <12 anos de idade
Biológico: BAX326
Todos os participantes foram submetidos a uma avaliação farmacocinética com BAX326 (fator IX recombinante) seguido de tratamento profilático duas vezes por semana por 6 meses ou por pelo menos 50 dias de exposição, o que ocorrer por último.
Outros nomes:
  • RIXUBIS
  • BAX 326

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Eventos adversos (EAs) possivelmente ou provavelmente relacionados ao BAX326
Prazo: Durante todo o período de estudo (aproximadamente 17 meses)
Durante todo o período de estudo (aproximadamente 17 meses)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Farmacocinética (PK): Área total sob a concentração plasmática versus curva de tempo de 0 a 72 horas após a infusão por dose (AUC 0-72h/dose)
Prazo: Dentro de 30 minutos pré-infusão e 4 pontos de tempo pós-infusão
Dentro de 30 minutos pré-infusão e 4 pontos de tempo pós-infusão
Farmacocinética (PK): Área total sob a concentração plasmática versus curva de tempo de 0 a infinito pós-infusão por dose (total AUC/dose)
Prazo: Dentro de 30 minutos pré-infusão e 4 pontos de tempo pós-infusão. Consulte a Descrição da população abaixo para obter mais detalhes.
Dentro de 30 minutos pré-infusão e 4 pontos de tempo pós-infusão. Consulte a Descrição da população abaixo para obter mais detalhes.
Farmacocinética (PK): Tempo médio de residência (MRT)
Prazo: Dentro de 30 minutos pré-infusão e 4 pontos de tempo pós-infusão. Consulte a Descrição da população abaixo para obter mais detalhes.
Calculado como a área total sob a curva do primeiro momento (AUMC total) dividida pela área total sob a curva de concentração versus tempo (AUC total)
Dentro de 30 minutos pré-infusão e 4 pontos de tempo pós-infusão. Consulte a Descrição da população abaixo para obter mais detalhes.
Farmacocinética (PK): Fator IX (FIX) Depuração (CL)
Prazo: Dentro de 30 minutos pré-infusão e 4 pontos de tempo pós-infusão. Consulte a Descrição da população abaixo para obter mais detalhes.
Calculado como a dose dividida pela área total sob a curva (AUC)
Dentro de 30 minutos pré-infusão e 4 pontos de tempo pós-infusão. Consulte a Descrição da população abaixo para obter mais detalhes.
Farmacocinética (PK): Recuperação Incremental (IR)
Prazo: Dentro de 30 minutos antes da infusão e 30 minutos após a infusão
O aumento da atividade do FIX em UI/dL por dose unitária administrada em UI/kg. Calculado da seguinte forma: (atividade FIX na pós-infusão menos atividade FIX na pré-infusão) dividido pela dose ajustada ao peso
Dentro de 30 minutos antes da infusão e 30 minutos após a infusão
Farmacocinética (PK): Meia-vida da Fase de Eliminação (T 1/2)
Prazo: Dentro de 30 minutos pré-infusão e 4 pontos de tempo pós-infusão. Consulte a Descrição da população abaixo para obter mais detalhes.
Calculado como log_e2/λ, onde λ é a inclinação de regressão na fase terminal do modelo de regressão de desvios mínimos absolutos
Dentro de 30 minutos pré-infusão e 4 pontos de tempo pós-infusão. Consulte a Descrição da população abaixo para obter mais detalhes.
Farmacocinética (PK): Volume de distribuição no estado estacionário (Vss)
Prazo: Dentro de 30 minutos pré-infusão e 4 pontos de tempo pós-infusão. Consulte a Descrição da população abaixo para obter mais detalhes.
Calculado como Liberação (CL) * Tempo médio de residência (MRT)
Dentro de 30 minutos pré-infusão e 4 pontos de tempo pós-infusão. Consulte a Descrição da população abaixo para obter mais detalhes.
Farmacocinética (PK): recuperação incremental (IR) ao longo do tempo
Prazo: Dentro de 30 minutos pré-infusão e 30 minutos pós-infusão na linha de base, Semana 5, Semana 13 e Semana 26.
IR calculado da seguinte forma: (atividade FIX pós-infusão menos atividade FIX pré-infusão) dividida pela dose ajustada ao peso. A IR é determinada na linha de base (análise farmacocinética), semana 5, semana 13 e semana 26. O número de participantes que contribuíram com dados (N) para esta medida de resultado está incluído no título da categoria na ordem: participantes pediátricos > 6 anos de idade; participantes pediátricos de 6 a <12 anos de idade; conjunto completo de análises farmacocinéticas (PKFAS).
Dentro de 30 minutos pré-infusão e 30 minutos pós-infusão na linha de base, Semana 5, Semana 13 e Semana 26.
Eficácia hemostática: tratamento de episódios hemorrágicos: número de infusões por episódio hemorrágico
Prazo: Durante todo o período de estudo (aproximadamente 17 meses)
Durante todo o período de estudo (aproximadamente 17 meses)
Eficácia hemostática: tratamento de episódios hemorrágicos: avaliação geral da eficácia hemostática na resolução do sangramento
Prazo: Durante todo o período de estudo (aproximadamente 17 meses)
Escala de classificação para tratamento de episódios hemorrágicos (escala ordinal de 4 pontos): - Excelente: Alívio total da dor e cessação dos sinais objetivos de sangramento (por exemplo, inchaço, sensibilidade e diminuição da amplitude de movimento no caso de hemorragia músculo-esquelética) após uma única infusão. Nenhuma infusão adicional necessária para o controle do sangramento. A administração de novas infusões para manter a hemostasia não afetou essa pontuação. - Bom: Alívio definitivo da dor e/ou melhora dos sinais de sangramento após uma única infusão. Possivelmente requer mais de 1 infusão para resolução completa. - Razoável: Provável e/ou ligeiro alívio da dor e ligeira melhoria dos sinais de hemorragia após perfusão única. Requer mais de 1 infusão para resolução completa. - Nenhum: Nenhuma melhora ou piora do quadro.
Durante todo o período de estudo (aproximadamente 17 meses)
Eficácia hemostática: Profilaxia: Taxa Anual de Sangramento (ABR)
Prazo: Durante todo o período de estudo (aproximadamente 17 meses)
A taxa de sangramento anualizada (ABR) durante a profilaxia foi calculada apenas para participantes que tiveram tempo de tratamento adequado para avaliação da taxa de sangramento (ou seja, mais de 3 meses de tratamento profilático). O período de observação para profilaxia deveria ser o tempo entre a primeira e a última infusão profilática. O período de tratamento para cirurgia deveria ser excluído do cálculo da taxa de sangramento. ABR calculado como (Número de episódios hemorrágicos/período de tratamento observado em dias) * 365,25.
Durante todo o período de estudo (aproximadamente 17 meses)
Consumo de BAX326: Número de infusões por mês
Prazo: Durante todo o período de estudo (aproximadamente 17 meses)
Durante todo o período de estudo (aproximadamente 17 meses)
Consumo de BAX326: Número de infusões por ano
Prazo: Durante todo o período de estudo (aproximadamente 17 meses)
Durante todo o período de estudo (aproximadamente 17 meses)
Consumo de BAX326: Consumo ajustado por peso por mês
Prazo: Durante todo o período de estudo (aproximadamente 17 meses)
Durante todo o período de estudo (aproximadamente 17 meses)
Consumo de BAX326: Consumo ajustado por peso por ano (anualizado)
Prazo: Durante todo o período de estudo (aproximadamente 17 meses)
Durante todo o período de estudo (aproximadamente 17 meses)
Consumo de BAX326: Consumo ajustado por peso por evento
Prazo: Durante todo o período de estudo (aproximadamente 17 meses)
O evento inclui infusões profiláticas do produto do estudo e infusões do produto do estudo para tratamento de episódios hemorrágicos (BEs).
Durante todo o período de estudo (aproximadamente 17 meses)
Segurança e Imunogenicidade: Número de Participantes que Desenvolveram Anticorpos Inibitórios para o Fator IX (FIX)
Prazo: Durante todo o período de estudo (aproximadamente 17 meses)
Durante todo o período de estudo (aproximadamente 17 meses)
Segurança e Imunogenicidade: Número de Participantes que Desenvolveram Anticorpos de Ligação Total ao Fator IX (FIX)
Prazo: Durante todo o período de estudo (aproximadamente 17 meses)
Se houver aumento de mais de 2 diluições em comparação com o nível pré-estudo na triagem e os títulos verificados quanto à especificidade no ensaio confirmatório. AB = anticorpos na categoria para dados de medida de resultado.
Durante todo o período de estudo (aproximadamente 17 meses)
Segurança: Número de participantes com reações alérgicas graves, por ex. Anafilaxia
Prazo: Durante todo o período de estudo (aproximadamente 17 meses)
Durante todo o período de estudo (aproximadamente 17 meses)
Segurança: Número de participantes com eventos trombóticos
Prazo: Durante todo o período de estudo (aproximadamente 17 meses)
Durante todo o período de estudo (aproximadamente 17 meses)
Segurança: número de participantes com alterações clinicamente significativas nos parâmetros laboratoriais de rotina (hematologia e química clínica) e sinais vitais
Prazo: Durante todo o período de estudo (aproximadamente 17 meses)
As categorias consistem em alterações clinicamente significativas (CS) em parâmetros hematológicos, parâmetros de química clínica e sinais vitais. Abreviaturas em categorias; Clin=clínica; params=parâmetros
Durante todo o período de estudo (aproximadamente 17 meses)
Segurança: número de participantes que desenvolveram anticorpos para proteínas de ovário de hamster chinês (CHO) e furina recombinante (rFurin)
Prazo: Durante todo o período de estudo (aproximadamente 17 meses)
Se houver aumento de mais de 2 diluições em comparação com o nível pré-estudo na triagem e os títulos verificados quanto à especificidade no ensaio confirmatório.
Durante todo o período de estudo (aproximadamente 17 meses)
Qualidade de vida relacionada à saúde (HRQoL): alteração do PedsQL™ desde a linha de base na pontuação total
Prazo: Linha de base e 6 meses
Para este estudo, foram utilizados os questionários PedsQL™ para participantes de 2 a 7 anos de idade (versões de pais substitutos para faixas etárias de 2 a 4 anos e 5 a 7 anos) e a versão PedsQL™ Child para participantes de 8 a 12 anos de idade. O Peds-QL é um instrumento genérico de Qualidade de Vida Relacionada à Saúde (HR QoL) projetado especificamente para uma população pediátrica. Captura os seguintes domínios: saúde geral/atividades, sentimentos/emocional, funcionamento social, funcionamento escolar. É utilizada uma pontuação de 5 pontos para cada domínio: de 0 (nunca) a 4 (quase sempre). Os itens são pontuados inversamente e transformados linearmente em uma escala de 0 a 100, como segue: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0, de modo que pontuações mais altas indicam melhor qualidade de vida (QoL). A pontuação total é a média (média) de todas as pontuações dos 4 domínios. A alteração da linha de base na pontuação total é relatada - uma pontuação positiva indica uma melhor qualidade de vida em comparação com a linha de base e uma pontuação negativa indica uma qualidade de vida pior em comparação com a linha de base.
Linha de base e 6 meses
Qualidade de vida relacionada à saúde (HRQoL): Haemo-QoL, alteração da linha de base na pontuação total
Prazo: Linha de base e 6 meses
O Haemo-QoL é um instrumento de avaliação da qualidade de vida (QoL) para crianças e adolescentes com hemofilia. Como um instrumento específico para hemofilia, esta medida avalia aspectos muito específicos de como lidar com a hemofilia. Para o Haemo-QoL, escores mais altos indicam pior qualidade de vida. As pontuações em uma escala variam entre 0 e 100.
Linha de base e 6 meses
Uso de Recursos de Saúde: Número de Internações
Prazo: Linha de base (avaliação farmacocinética [PK]), Semana 5, Semana 13 e Semana 26
O número de hospitalizações por participante. O número de participantes que contribuíram com dados (N) para esta medida de resultado está incluído no título da categoria na seguinte ordem: participantes pediátricos < 6 anos de idade; participantes pediátricos de 6 a <12 anos de idade; Conjunto de análise completo.
Linha de base (avaliação farmacocinética [PK]), Semana 5, Semana 13 e Semana 26
Uso de Recursos de Saúde: Duração da Hospitalização
Prazo: Linha de base (avaliação farmacocinética [PK]), Semana 5, Semana 13 e Semana 26
O tempo de internação por participante. O número de participantes que contribuíram com dados (N) para esta medida de resultado está incluído no título da categoria na seguinte ordem: participantes pediátricos < 6 anos de idade; participantes pediátricos de 6 a <12 anos de idade; Conjunto de análise completo.
Linha de base (avaliação farmacocinética [PK]), Semana 5, Semana 13 e Semana 26
Uso de recursos de saúde: visitas não programadas ao consultório médico
Prazo: Linha de base (avaliação farmacocinética [PK]), Semana 5, Semana 13 e Semana 26
O número de consultas médicas não agendadas por participante. O número de participantes que contribuíram com dados (N) para esta medida de resultado está incluído no título da categoria na seguinte ordem: participantes pediátricos < 6 anos de idade; participantes pediátricos de 6 a <12 anos de idade; Conjunto de análise completo.
Linha de base (avaliação farmacocinética [PK]), Semana 5, Semana 13 e Semana 26
Uso de recursos de saúde: atendimentos de emergência
Prazo: Linha de base (avaliação farmacocinética [PK]), Semana 5, Semana 13 e Semana 26
O número de visitas à sala de emergência por participante. O número de participantes que contribuíram com dados (N) para esta medida de resultado está incluído no título da categoria na seguinte ordem: participantes pediátricos < 6 anos de idade; participantes pediátricos de 6 a <12 anos de idade; Conjunto de análise completo.
Linha de base (avaliação farmacocinética [PK]), Semana 5, Semana 13 e Semana 26
Uso de recursos de saúde: dias perdidos na escola
Prazo: Linha de base (avaliação farmacocinética [PK]), Semana 5, Semana 13 e Semana 26
O número de dias perdidos da escola por participante. O número de participantes que contribuíram com dados (N) para esta medida de resultado está incluído no título da categoria na seguinte ordem: participantes pediátricos < 6 anos de idade; participantes pediátricos de 6 a <12 anos de idade; Conjunto de análise completo.
Linha de base (avaliação farmacocinética [PK]), Semana 5, Semana 13 e Semana 26

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Baxalta now part of Shire

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

20 de dezembro de 2011

Conclusão Primária (Real)

14 de maio de 2013

Conclusão do estudo (Real)

14 de maio de 2013

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de dezembro de 2011

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

7 de dezembro de 2011

Primeira postagem (Estimativa)

9 de dezembro de 2011

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

20 de maio de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

30 de abril de 2021

Última verificação

1 de abril de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 251101
  • 2011-002437-19 (Número EudraCT)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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