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Pasireotide s.c.の非盲検、多施設、拡張アクセス研究クッシング病の患者に。 (SEASCAPE)

2018年5月24日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

Pasireotide s.c.の非盲検、多施設、拡張アクセス研究クッシング病の患者 (シースケープ)。

この研究は、クッシング病の患者にパシレオチド皮下注射へのアクセスを提供しました。 パシレオチド皮下注射の安全性と有効性に関する追加情報を提供しました。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究の目的は、研究開始時にクッシング病の治療法が承認されていなかったため、クッシング病の患者にパシレオチド皮下注射を利用できるようにすることでした。 研究集団は、下垂体手術の候補とは見なされなかった、持続性または再発性クッシング病の患者、または新規クッシング病の患者で構成されていました（手術候補が不十分、外科的に接近できない腫瘍、目に見える下垂体腫瘍がない患者、手術を拒否した患者）。 確認されたクッシング病の診断が必要でした。

研究の種類

介入

入学 (実際)

104

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Peoria、Arizona、アメリカ、85381
        • Advanced Research, LLC
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85013
        • St Josephs Hospital & Medical Center St Joes
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • University of California at Los Angeles UCLA Tiverton
      • Torrance、California、アメリカ、90502
        • LA Biomedical Research at Harbor UCLA Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60644
        • John H Stroger Jr Hospital of Cook County
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21201
        • University of Maryland Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、アメリカ、68198
        • University of Nebraska Medical Center
      • Omaha、Nebraska、アメリカ、68131
        • Diabetes and Endocrinology Associates, PC
    • New Mexico
      • Albuquerque、New Mexico、アメリカ、87106
        • University of New Mexico Hospital UNM
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Oregon Health and Science University OHSU 5
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • University of Pennsylvania Medical Center Univ Penn
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15212
        • Allegheny Endocrinology Associates
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37212
        • Vanderbilt University Medical Center
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37203
        • Mid South Endocrine Associates
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98104
        • Swedish Cancer Institute Swedish Cancer Institute (SC)
  • ギリシャ
      • Athens、ギリシャ、106 76
        • Novartis Investigative Site
      • Thessaloniki、ギリシャ、546 36
        • Novartis Investigative Site
    • GR
      • Athens、GR、ギリシャ、115 27
        • Novartis Investigative Site
      • Thessaloniki、GR、ギリシャ、546 42
        • Novartis Investigative Site
  • スペイン
    • Andalucia
      • Cordoba、Andalucia、スペイン、14004
        • Novartis Investigative Site
      • Granada、Andalucia、スペイン、18003
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Badalona、Catalunya、スペイン、08916
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia、Comunidad Valenciana、スペイン、46014
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia、Comunidad Valenciana、スペイン、46026
        • Novartis Investigative Site
    • Galicia
      • Orense、Galicia、スペイン、32005
        • Novartis Investigative Site
      • Pontevedra、Galicia、スペイン、36071
        • Novartis Investigative Site
    • Islas Baleares
      • Palma De Mallorca、Islas Baleares、スペイン、07120
        • Novartis Investigative Site
  • タイ
      • Bangkok、タイ、10330
        • Novartis Investigative Site
      • Songkla、タイ、90110
        • Novartis Investigative Site
  • チェコ
    • Czech Republic
      • Prague 2、Czech Republic、チェコ、128 00
        • Novartis Investigative Site
  • ドイツ
      • Aachen、ドイツ、52074
        • Novartis Investigative Site
      • Augsburg、ドイツ、86150
        • Novartis Investigative Site
      • Berlin、ドイツ、10098
        • Novartis Investigative Site
      • Berlin、ドイツ、13353
        • Novartis Investigative Site
      • Erlangen、ドイツ、91054
        • Novartis Investigative Site
      • Frankfurt、ドイツ、60590
        • Novartis Investigative Site
      • Frankfurt、ドイツ、60329
        • Novartis Investigative Site
      • Goettingen、ドイツ、37075
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg、ドイツ、22587
        • Novartis Investigative Site
      • Heidelberg、ドイツ、69120
        • Novartis Investigative Site
      • Leipzig、ドイツ、04103
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz、ドイツ、55131
        • Novartis Investigative Site
      • Marburg、ドイツ、35039
        • Novartis Investigative Site
      • Muenchen、ドイツ、80804
        • Novartis Investigative Site
      • Oldenburg、ドイツ、26122
        • Novartis Investigative Site
      • Wurzburg、ドイツ、97080
        • Novartis Investigative Site
  • ブラジル
    • CE
      • Fortaleza、CE、ブラジル、04636-000
        • Novartis Investigative Site
    • PR
      • Londrina、PR、ブラジル、86015-520
        • Novartis Investigative Site
    • RJ
      • Rio de Janeiro、RJ、ブラジル、21941-913
        • Novartis Investigative Site
    • RS
      • Porto Alegre、RS、ブラジル、90560-030
        • Novartis Investigative Site
    • SC
      • Joinville、SC、ブラジル、89201260
        • Novartis Investigative Site
    • SP
      • Sao Paulo、SP、ブラジル、05403 000
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo、SP、ブラジル、04029-000
        • Novartis Investigative Site
  • ルーマニア
      • Bucharest、ルーマニア、011461
        • Novartis Investigative Site
      • Bucuresti、ルーマニア、011863
        • Novartis Investigative Site
      • Cluj、ルーマニア、400006
        • Novartis Investigative Site
      • Iasi、ルーマニア、700106
        • Novartis Investigative Site
  • レバノン
      • Ashrafieh、レバノン、166830
        • Novartis Investigative Site
  • ロシア連邦
      • Moscow、ロシア連邦、129110
        • Novartis Investigative Site
  • 大韓民国
      • Seoul、大韓民国、03080
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul、大韓民国、03722
        • Novartis Investigative Site
    • Korea
      • Seoul、Korea、大韓民国、06351
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul、Korea、大韓民国、02447
        • Novartis Investigative Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. -スクリーニング手順の前に書面によるインフォームドコンセントが得られた
  2. 18歳以上の男性または女性患者
  3. -検査室の正常範囲の上限を超える3週間のスクリーニング期間中に収集された3つの24時間尿サンプルの平均尿中遊離コルチゾールによって証明されるクッシング病の診断が確認された患者 正常または正常範囲を超える朝の血漿ACTH MRI -下垂体腺腫（0.6 cm以上）の確認、または0.6 cm未満の微小腺腫を有する患者に対するCRH刺激後の下錐体洞勾配> 3、または以前に下垂体手術を受けた患者の場合、ACTH染色を確認する組織病理学腺腫。
  4. de novo クッシング病の患者は、下垂体手術の候補と見なしてはなりません (つまり、 外科的治療が困難な患者、外科的にアプローチできない腫瘍、目に見える下垂体腫瘍のない患者、外科的治療を拒否する患者)
  5. カルノフスキー パフォーマンス ステータス >60 (つまり、 時々介助が必要ですが、彼の個人的なニーズのほとんどに対応できます)

  6. -クッシング病の以前の治療を受けている患者の場合、スクリーニング評価を行う前に、次のウォッシュアウト期間を完了する必要があります

    • ステロイド産生の阻害剤（例： ケトコナゾール、メチラポン、ロシグリタゾン): 1 週間
    • ドーパミンアゴニスト（例： ブロモクリプチン、カベルゴリン): 4 週間
    • ミトタネ：6ヶ月
    • オクトレオチド LAR およびランレオチド オートゲル: 8 週間
    • Lanreotide SR: 4 週間
    • オクトレオチド（速放性製剤）：1週間
    • 糖質コルチコイド受容体阻害剤（ミフェプリストン）：4週間

除外基準:

  1. -下垂体の放射線療法<4週間前 スクリーニングまたは副作用から回復していない患者
  2. 視交叉が圧迫され、臨床的に重大な急性視野欠損を引き起こしている患者
  3. 異所性ACTH分泌によるクッシング症候群の患者
  4. 副腎腫瘍または結節性（原発性）両側副腎過形成に続発するコルチゾール過剰症の患者
  5. ホルモン過剰分泌の原因として既知の遺伝性症候群を有する患者（すなわち、 カーニー・コンプレックス、マッキューン・オルブライト症候群、MEN-1)
  6. -グルココルチコイド治療アルドステロン症（GRA）の診断を受けた患者
  7. スクリーニング前1ヶ月以内に大手術を受けた患者
  8. -既知の胆嚢または胆管疾患、急性または慢性膵炎の患者（無症候性胆石症および無症候性胆管拡張の患者を含めることができます）
  9. HbA1Cが8％を超えることで証明されるように、血糖のコントロールが不十分な糖尿病患者

  10. -うっ血性心不全（NYHAクラスIIIまたはIV）、不安定狭心症、持続性心室頻拍、臨床的に重要な徐脈、高グレードの房室ブロック、急性MIの病歴によって証明されるように、心血管機能に臨床的に重大な障害があるか、そのリスクがある患者研究エントリーの1年以上前

    • QTcF > スクリーニングで 450 ミリ秒
    • 失神歴または特発性突然死の家族歴
    • 未修正の低カリウム血症、未修正の低マグネシウム血症、心不全などのトルサード ド ポワントの危険因子
    • -自律神経障害（糖尿病またはパーキンソン病によって引き起こされる）、HIV、肝硬変、制御されていない甲状腺機能低下症、TdPのリスクが既知の併用薬などのQT間隔を延長する可能性のある付随疾患
  11. -肝硬変、慢性活動性B型およびC型肝炎、または慢性持続性肝炎などの肝疾患または肝疾患の病歴のある患者、またはALTまたはASTが2 x ULNを超える患者、血清クレアチニン> 2.0 x ULN、血清ビリルビン> 1.5 x ULN 、スクリーニング時の血清アルブミン<0.67 x LLN

  12. -研究の実施またはその結果の評価を妨げる可能性のある現在または以前の病状がある患者。

    • -陽性のHIV検査結果（Elisaおよびウエスタンブロット）を含む免疫不全の病歴。 HIV検査は必要ありませんが、以前の病歴が見直されます
    • -活動性または疑いのある急性または慢性の制御されていない感染症の存在
    • -スクリーニング前の12か月間の過去または現在のアルコール乱用/乱用
  13. 妊娠中または授乳中の女性患者、または出産の可能性があり、医学的に許容される避妊法を実施していない女性患者。 女性が治験に参加している場合は、1 つの避妊方法 (ピルまたは横隔膜) で十分であり、パートナーはコンドームを使用する必要があります。 コンドームに加えて経口避妊薬を使用する場合、患者はスクリーニングの少なくとも 2 か月前からこの方法を実践している必要があり、研究期間中および研究終了後 1 か月間、経口避妊薬を継続することに同意する必要があります。 性的に活発な男性患者は、予防措置として研究中およびその後3か月間コンドームを使用する必要があります（入手可能なデータは、研究薬による生殖リスクの増加を示唆していません）
  14. -スクリーニング前の1か月以内に治験薬を使用した臨床調査に参加した患者、または以前にパシレオチドで治療された患者
  15. -ソマトスタチン類似体に対する既知の過敏症
  16. -医療レジメンへの非遵守の歴史を持つ患者、または潜在的に信頼できないと考えられる、または研究全体を完了することができない患者
  17. B型肝炎表面抗原（HbsAg）を有する患者
  18. -C型肝炎抗体検査（抗HCV）の存在がある患者

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：SINGLE_GROUP
  • マスキング：なし

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：パシレオチド 600μg
パシレオチド皮下注射は、溶液１ｍｌ当たり６００μｇのパシレオチドを含有する１ｍｌアンプルで供給され、ＢＩＤで投与された。 グルコース代謝障害患者の開始用量は600μgでした。 平均 1 日用量カテゴリは、次のグループ化ルールを考慮した平均 1 日用量で定義されます。
薬：パシレオチド皮下
パシレオチド皮下注射は、溶液 1 ml あたり 900 μg、600 μg、または 300 μg のパシレオチドを含む 1 ml アンプルで供給され、BID で投与されました。 開始用量は900μgであり、グルコース代謝障害患者の場合は600μgでした
他の名前：
  • SOM230 皮下
実験的：パシレオチド 900μg
パシレオチド皮下注射は、溶液１ｍｌ当たり９００μｇのパシレオチドを含有する１ｍｌアンプルで供給され、ＢＩＤで投与された。 開始用量は900μgでした。 平均 1 日用量カテゴリは、次のグループ化規則を考慮した平均 1 日用量で定義されます。
薬：パシレオチド皮下
パシレオチド皮下注射は、溶液 1 ml あたり 900 μg、600 μg、または 300 μg のパシレオチドを含む 1 ml アンプルで供給され、BID で投与されました。 開始用量は900μgであり、グルコース代謝障害患者の場合は600μgでした
他の名前：
  • SOM230 皮下

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
グレード3または4、または重篤な有害事象（SAE）として記録された薬物関連の有害事象を有する患者の割合
時間枠：約 256 週間までのベースライン
研究治療の開始時または開始後、および研究治療の中止後28日以内に発生したAEのみ。 1 回の治療で AE が複数回発生した患者は、その治療の AE カテゴリーで 1 回だけカウントされます。 治療中に AE の重症度グレードが複数ある患者は、最大グレード未満でのみカウントされます。
約 256 週間までのベースライン

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
平均尿中遊離コルチゾール (UFC) ≤ 正常上限 (ULN) の患者の割合
時間枠：ベースライン、12週目、24週目、48週目
スクリーニング中の 3 つのサンプルからの 24 時間 UFC 濃度の結果を平均して、ベースラインを取得しました。 ベースライン後、平均 24 時間 UFC は 24 週目に決定されました。 4、8、16、および 20 週目に、来院前に 2 日間連続して収集された 24 時間の 2 つの尿コレクションから平均 24 時間 UFC が決定されました。 12、24、および 48 週目に、訪問前の 1 週間にわたって収集された 3 つの 24 時間尿コレクションからの平均 24 時間 UFC が決定されました。 24 週後、平均 24 時間 UFC は、それぞれの訪問前 (48 週を除く) の 2 日間連続して 2 回の 24 時間収集から、研究訪問の終わりまで 12 週間間隔で決定されました。 UFC は、液体クロマトグラフィー タンデム質量分析 (LC/MS/MS) によって決定されました。 正常範囲は、中央研究所独自の基準範囲によって決定されました。 スクリーニングサンプルを含むすべてのサンプルは、中央研究所によって分析されました。
ベースライン、12週目、24週目、48週目
ベースラインから平均 UFC ≥ 50% の減少を達成した患者の割合
時間枠：ベースライン、12週目、24週目、48週目
スクリーニング中の 3 つのサンプルからの 24 時間 UFC 濃度の結果を平均して、ベースラインを取得しました。 ベースライン後、平均 24 時間 UFC は 24 週目に決定されました。 4、8、16、および 20 週目に、来院前に 2 日間連続して収集された 24 時間の 2 つの尿コレクションから平均 24 時間 UFC が決定されました。 12、24、および 48 週目に、訪問前の 1 週間にわたって収集された 3 つの 24 時間尿コレクションからの平均 24 時間 UFC が決定されました。 24 週後、平均 24 時間 UFC は、それぞれの訪問前 (48 週を除く) の 2 日間連続して 2 回の 24 時間収集から、研究訪問の終わりまで 12 週間間隔で決定されました。 UFC は、液体クロマトグラフィー タンデム質量分析 (LC/MS/MS) によって決定されました。 正常範囲は、中央研究所独自の基準範囲によって決定されました。 スクリーニングサンプルを含むすべてのサンプルは、中央研究所によって分析されました。
ベースライン、12週目、24週目、48週目
クッシングの生活の質と仕事の生産性と活動障害 - 一般的な健康 (WPAI-GH) スコアの変化率
時間枠：ベースライン、12週目、24週目、48週目

12 項目のクッシング症候群 HRQoL アンケート (CushingQoL、cf. Webb et al 2008) が実装され、1 回の訪問で 9 つ以上の項目を完了した患者は、その訪問で評価可能と見なされました。 標準化されたスコアは次のように計算されました。 HRQoL)。 したがって、スコアが低いほど、HRQoL への悪影響が大きくなり、2) 1 人の患者について標準化されたスコア Y が得られます。

• Y = 100 (X-12) / (60-12) = 100 (X-12)/48。 たとえば、患者が 12 項目すべてに「ときどき」または「やや」と回答した場合、X = 36、Y = 100 ∙ 24/48 = 50 WPAI-GH アンケートを使用して、仕事の生産性と活動障害を評価しました。 ただし、ベースライン データが非常に限られていたため、「WPAI-GH スコアのベースラインからの変化」という目的の結果と結果は含まれていません。
ベースライン、12週目、24週目、48週目
クッシング病の臨床徴候と症状の変化率 - 血圧 (BP)
時間枠：ベースライン、12週目、24週目、48週目
1回の評価に基づく立位収縮期血圧および拡張期血圧、および座位収縮期血圧および拡張期血圧は3回の評価の平均でした。
ベースライン、12週目、24週目、48週目
クッシング病の臨床徴候と症状の変化率 - パルス
時間枠：ベースライン、12週目、24週目、48週目
ベースラインからの変化は次のように表示されます: ベースラインからの変化率 (BL) =((ポスト BL 値 - BL 値)/BL 値)*100
ベースライン、12週目、24週目、48週目
クッシング病の臨床徴候と症状の変化率 - 温度
時間枠：ベースライン12、24、48週
摂氏度
ベースライン12、24、48週
クッシング病の臨床徴候と症状の変化率 - ボディマス指数 (BMI)
時間枠：ベースライン、12週目、24週目、48週目
少なくとも 1 クラス レベル減少する患者の変化率。 クラスレベル: <25.0、25.0 ～ <30.0、≥ 30.0。 ベースラインからの変化率 (BL) =((ポスト BL 値 - BL 値)/BL 値)*100
ベースライン、12週目、24週目、48週目
クッシング病の臨床徴候と症状の変化率 - 体重
時間枠：ベースライン、12週目、24週目、48週目
臨床的に関連する閾値 (任意の時点) は 5% 以上の減少でした
ベースライン、12週目、24週目、48週目
クッシング病の臨床徴候と症状の変化率 - 筋力
時間枠：ベースライン、12週目、24週目、48週目
自力で立つ能力の直接観察: 0 = 腕を伸ばして簡単に立つことができる、1 = 腕を補助として使用せずに数回の努力の後に立つことができる、2 = 腕を補助として使用するだけで立つことができる、3 = まったく立つことができない
ベースライン、12週目、24週目、48週目
クッシング病の臨床徴候と症状の変化率 - ウエスト周囲長
時間枠：ベースライン、12週目、24週目、48週目
臨床的に関連する閾値 (任意の時点)。 5%以上削減、10%以上削減
ベースライン、12週目、24週目、48週目
クッシング病の臨床徴候と症状の変化率 - 多毛症
時間枠：ベースライン、12週目、24週目、48週目
ベースラインからの変化は、ベースラインからの変化率 (BL) = ((ポスト BL 値 - BL 値)/BL 値)*100 として示されます。 Ferriman-Gallway スコアリングが使用されました。女性のみで 0 = 最小、36 が最大でした。
ベースライン、12週目、24週目、48週目
成長ホルモン (GH) 値のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、12週目、24週目、48週目
GHに対するパシレオチドの効果の説明的要約。
ベースライン、12週目、24週目、48週目
インスリン成長因子 - 1 (IGF - 1) 値のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、12週目、24週目、48週目
IGF-1 に対するパシレオチドの効果の説明的要約
ベースライン、12週目、24週目、48週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Novartis Pharmaceuticals

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2011年8月16日

一次修了 (実際)

2017年1月26日

研究の完了 (実際)

2017年1月26日

試験登録日

最初に提出

2012年4月12日

QC基準を満たした最初の提出物

2012年4月19日

最初の投稿 (見積もり)

2012年4月20日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2018年6月19日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2018年5月24日

最終確認日

2018年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CSOM230B2406

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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