シャルコー・マリー・トゥース病 (CMT) 幼児スケール (INC-6611)
2016年11月29日 更新者：Joshua Burns、Sydney Children's Hospitals Network
CMTの乳児のためのシャルコー・マリー・トゥース病幼児スケール（CMTInfS）の開発
この研究の目的は、さまざまなタイプのシャルコー・マリー・トゥース病 (CMT) を持つ 3 歳以下の子供 (乳幼児) の障害と病気の進行を評価するための臨床転帰尺度を開発し、検証することです。
調査の概要
詳細な説明
ほとんどの形態の CMT は小児期に始まり、生涯を通じて進行します。
現在の研究では、疾患の進行を遅らせる治療は、筋力低下や感覚喪失が発生する前に患者の人生の早い段階で導入された場合に最も効果的である可能性があることが示唆されています.
成人向け（CMT ニューロパシー スコア）および 3 歳以上の子供向け（CMT Pediatric Scale）の臨床転帰指標が開発されています。
ただし、出生から 3 歳までの子供の疾患の重症度または進行を測定するための CMT 固有の臨床転帰尺度は現在存在しません。
このニーズを満たすために、CMT Infant Scale (CMTInfS) を開発および検証することが、この研究の目標です。
研究の種類
観察的
入学 (予想される)
200
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Iowa
-
Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- 募集
- University of Iowa Health Care
-
コンタクト：
- Shawna Feely, MS, CGC
- 電話番号：319-353-8400
- メール：Shawna-Feely@uiowa.edu
-
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Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104-1771
- まだ募集していません
- Children's Hospital of Philadelphia
-
コンタクト：
- Timothy Estilow, OT
- メール：ESTILOW@email.chop.edu
-
-
-
-
-
Milan、イタリア、20133
- 募集
- C. Besta Neurological Institute
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コンタクト：
- Isabella Moroni
- 電話番号：+39-02 2394 3001
- メール：isabella.moroni@istituto-besta.it
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New South Wales
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Sydney、New South Wales、オーストラリア、2145
- 募集
- The Children's Hospital at Westmead
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コンタクト：
- Melissa Mandarakas, MPhty
- 電話番号：+61 2 98451904
- メール：melissa.mandarakas@sydney.edu.au
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-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
4年歳未満 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
6601研究にも登録され、CMTIfantスケールを完了するためにすべてのタスクを実行した4歳以下の患者は、参加のために募集されます。
参加することで、6601 試験で収集された情報を現在の試験の検証に使用できるようになります。
説明
包含基準（CMT患者）：
- -患者は4歳以下です
- -親または保護者は、子供が研究に参加することに同意し、インフォームドコンセントフォームに署名しました。
- -患者は遺伝性ニューロパシーを知っているか、その可能性がある
- 患者は INC 自然史研究 (INC 6601) に参加します
包含基準 (コントロール):
- -参加者は≤4歳です
- -親または保護者は、子供が研究に参加することに同意し、インフォームドコンセントフォームに署名しました。
- -参加者は、研究者によって決定された遺伝性神経障害を持っていません
- 参加者は、CMT患者の影響を受けていない友人または家族です（患者は研究に含まれる必要はありません）
除外基準（CMT患者）：
- -患者は、中毒を含む後天性神経障害の既知の状態を持っています（例： 薬関連）、代謝（例： 糖尿病性)、免疫介在性または炎症性 (AIDP または CIDP) 神経障害、白質ジストロフィーに関連する神経障害、または先天性筋ジストロフィー。
- 患者は、サイトの主任研究者によって決定されたように、重度の一般的な病状を持っています。
- -患者は上肢と下肢の正常な神経伝導を知っています。 これは、子供が大線維神経障害を持っていないことを証明するため、除外基準と見なされます。 ただし、患者は神経伝導検査（NCS）または筋電図検査（EMG）を受ける必要はありません。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：ケースのみ
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
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CMT患者
患者の 2 つのグループが含まれます。遺伝子診断を受けている;またはグループ 2 (危険にさらされている): CMT の臨床診断で、遺伝子検査または電気生理学的確認を待っている患者、および第 1 度または第 2 度近親者の遺伝子診断の証拠。または、徴候や症状の発症がなく、CMT 診断のリスクがあると特定された個人 (前駆患者)。
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コントロール
健康なコントロールは、影響を受けていない家族またはINCサイトで患者に同行する友人から含まれます。
健康なコントロールは、CMT の診断または他の研究除外基準のいずれかのない 0 ～ 4 歳の男の子と女の子として定義されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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CMT インファント スケール パート 1
時間枠：1年
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CMT インファント スケール フィジカル アセスメント
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1年
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CMT インファント スケール パート 2
時間枠：1年
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CMT Infant Scale 下肢および総運動項目
|
1年
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CMT インファント スケール パート 3
時間枠：1年
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CMT Infant Scale 上肢・微細運動項目
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1年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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CMT 自然史研究における CMT Infant Scale (CMTInfS) の評価
時間枠：6ヶ月～1年
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1年間の分析後に臨床的/機能的に有用であることが判明したCMT Infant Scaleのセクションは、6か月から1年ごとにすべての幼児患者に繰り越されます。
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6ヶ月～1年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2016年10月1日
一次修了 (予想される)
2017年12月1日
試験登録日
最初に提出
2016年11月29日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年11月29日
最初の投稿 (見積もり)
2016年12月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2016年12月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2016年11月29日
最終確認日
2016年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 6611
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
介在なしの臨床試験
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University of California, San FranciscoSan Francisco Veterans Affairs Medical Center; Tobacco Related Disease Research Program完了
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University of MichiganNational Institute on Drug Abuse (NIDA)募集
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University of PittsburghCenters for Disease Control and Preventionまだ募集していません暴力, ドメスティック | 思春期の暴力 | 暴力、性的 | 暴力、身体的 | 暴力, 偶然ではない | 社会的結束 | 暴力、構造 | コミュニティ内暴力アメリカ
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University of Southern CaliforniaNational Institutes of Health (NIH)積極的、募集していない
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Massachusetts General HospitalNational Institutes of Health (NIH); Samaritans of Bostonまだ募集していません自殺念慮 | 自殺未遂 | 自殺