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Terapia gênica para Retinite Pigmentosa ligada ao cromossomo X (XLRP) - Retinite Pigmentosa Regulador GTPase (RPGR)

17 de dezembro de 2024 atualizado por: MeiraGTx UK II Ltd

Um estudo aberto, multicêntrico, de escalonamento de dose de Fase I/II de um vetor viral adeno-associado recombinante (AAV2-.RPGR) para terapia gênica de adultos e crianças com retinite pigmentar ligada ao cromossomo X devido a defeitos na retinite pigmentosa Regulador GTPase (RPGR)

A parte da Fase 1 do estudo é um aumento da dose de administração subretiniana do vetor AAV2/5 para avaliar a segurança desse vetor em participantes com XLRP causada por mutações no RPGR.

A parte da Fase 2 do estudo é uma expansão de coorte da administração subretiniana do vetor AAV2/5 para avaliar a segurança e eficácia desse vetor em participantes com XLRP causada por mutações no RPGR.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo aberto de escalonamento de dose de fase 1/2 e expansão de coorte para determinar a segurança e a eficácia da administração sub-retiniana do vetor AAV2/5 em participantes com XLRP causada por mutações no RPGR.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

49

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
        • Kellogg Eye Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • UPMC Eye Center
  • Reino Unido
      • Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Reino Unido
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

5 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais critérios de inclusão:

  • Têm 5 anos ou mais do sexo masculino
  • Ter retinite pigmentosa ligada ao X confirmada por um especialista em retina (CI ou PI)

Principais critérios de exclusão:

• Ter participado de outro estudo de pesquisa envolvendo uma terapia medicinal experimental para doença ocular nos últimos 6 meses

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Fase 1 (Parte 1, Escalonamento de Dose)
Os participantes recebem uma das três doses de AAV5-RPGR
Genético: AAV5-RPGR
Administração sub-retiniana única de AAV5-RPGR
Experimental: Fase 2 (Parte 2; Expansão)
Os participantes recebem uma das duas doses de AAV5-RPGR
Genético: AAV5-RPGR
Administração sub-retiniana única de AAV5-RPGR

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes que atendem ao resultado primário definido como qualquer um dos eventos abaixo que ocorrem durante as 9 semanas após a administração, pelo menos possivelmente relacionado ao medicamento experimental de terapia avançada (ATIMP), e não apenas à cirurgia.
Prazo: 9 semanas

O resultado primário é definido como qualquer um dos seguintes eventos que ocorram durante as 9 semanas após a administração, pelo menos possivelmente relacionado ao Produto Medicinal Investigacional de Terapia Avançada (ATIMP), e não apenas à cirurgia:

  • Redução na acuidade visual em 15 letras do Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) ou mais
  • Inflamação grave sem resposta
  • Endoftalmite infecciosa
  • Malignidade ocular
  • Grau III ou superior não ocular, suspeita de reação adversa grave inesperada (SUSAR)
9 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Melhorias na função visual avaliada pela acuidade visual
Prazo: Linha de base e mês 6
Mudança da linha de base até a semana 26 na melhor acuidade visual corrigida (BCVA) usando a pontuação do gráfico do Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS). A direção da melhoria em relação à linha de base é um aumento no número de cartas ETDRS lidas ao longo do tempo.
Linha de base e mês 6
Melhorias na função da retina avaliadas pela perimetria estática
Prazo: Linha de base e mês 6

O número de respondentes em dados ponto a ponto na Perimetria Estática dentro do campo visual completo ao longo do tempo.

Um respondedor em um único momento é definido como um participante com pelo menos 5 dos mesmos loci com melhora ≥7 dB em relação à linha de base no momento específico e um ponto no tempo anterior.
Linha de base e mês 6
Qualidade de vida medida pelo Low Luminance Questionnaire (LLQ) Emotional Distress Domain Score
Prazo: Linha de base e mês 6
Mudança da linha de base até a semana 26 na pontuação do domínio de sofrimento emocional LLQ em adultos. O LLQ utiliza uma escala de 0 a 100, com pontuações mais altas refletindo menos comprometimento. Uma mudança positiva em relação à linha de base reflete uma melhoria e uma mudança negativa reflete uma piora.
Linha de base e mês 6
Qualidade de vida medida pela pontuação do domínio de iluminação extrema do Questionário de Baixa Luminância (LLQ)
Prazo: Linha de base e mês 6
Mudança da linha de base até a semana 26 na pontuação do domínio de iluminação extrema LLQ em adultos. O LLQ utiliza uma escala de 0 a 100, com pontuações mais altas refletindo menos comprometimento. Uma mudança positiva em relação à linha de base reflete uma melhoria e uma mudança negativa reflete uma piora.
Linha de base e mês 6
Qualidade de vida medida pelo questionário de baixa luminância (LLQ) Pontuação geral do domínio de iluminação fraca
Prazo: Linha de base e mês 6
Alteração da linha de base até a semana 26 na pontuação do domínio geral de iluminação fraca LLQ em adultos. O LLQ utiliza uma escala de 0 a 100, com pontuações mais altas refletindo menos comprometimento. Uma mudança positiva em relação à linha de base reflete uma melhoria e uma mudança negativa reflete uma piora.
Linha de base e mês 6
Qualidade de vida medida pela pontuação do domínio de mobilidade do Low Luminance Questionnaire (LLQ)
Prazo: Linha de base e mês 6
Alteração da linha de base até a semana 26 na pontuação do domínio de mobilidade LLQ em adultos. O LLQ utiliza uma escala de 0 a 100, com pontuações mais altas refletindo menos comprometimento. Uma mudança positiva em relação à linha de base reflete uma melhoria e uma mudança negativa reflete uma piora.
Linha de base e mês 6
Qualidade de vida medida pela pontuação do domínio da visão periférica do Low Luminance Questionnaire (LLQ)
Prazo: Linha de base e mês 6
Alteração da linha de base até a semana 26 na pontuação do domínio da visão periférica LLQ em adultos. O LLQ utiliza uma escala de 0 a 100, com pontuações mais altas refletindo menos comprometimento. Uma mudança positiva em relação à linha de base reflete uma melhoria e uma mudança negativa reflete uma piora.
Linha de base e mês 6

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

MeiraGTx UK II Ltd

Colaboradores

Syne Qua Non Limited
Bionical Emas

Investigadores

  • Investigador principal: James Bainbridge, Prof, University College, London

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

31 de julho de 2017

Conclusão Primária (Real)

18 de novembro de 2021

Conclusão do estudo (Real)

18 de novembro de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

1 de agosto de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

16 de agosto de 2017

Primeira postagem (Real)

17 de agosto de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de março de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de dezembro de 2024

Última verificação

1 de dezembro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • MGT009

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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