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Terapia gênica para Retinite Pigmentosa ligada ao cromossomo X (XLRP) - Retinite Pigmentosa Regulador GTPase (RPGR)

2 de dezembro de 2022 atualizado por: MeiraGTx UK II Ltd

Um estudo aberto, multicêntrico, de escalonamento de dose de Fase I/II de um vetor viral adeno-associado recombinante (AAV2-.RPGR) para terapia gênica de adultos e crianças com retinite pigmentar ligada ao cromossomo X devido a defeitos na retinite pigmentosa Regulador GTPase (RPGR)

A parte da Fase 1 do estudo é um aumento da dose de administração subretiniana do vetor AAV2/5 para avaliar a segurança desse vetor em participantes com XLRP causada por mutações no RPGR.

A parte da Fase 2 do estudo é uma expansão de coorte da administração subretiniana do vetor AAV2/5 para avaliar a segurança e eficácia desse vetor em participantes com XLRP causada por mutações no RPGR.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo aberto de escalonamento de dose de fase 1/2 e expansão de coorte para determinar a segurança e a eficácia da administração sub-retiniana do vetor AAV2/5 em participantes com XLRP causada por mutações no RPGR.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

49

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
        • Kellogg Eye Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • UPMC Eye Center
  • Reino Unido
      • Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Reino Unido
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

5 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Principais critérios de inclusão:

  • Têm 5 anos ou mais do sexo masculino
  • Ter retinite pigmentosa ligada ao X confirmada por um especialista em retina (CI ou PI)

Principais critérios de exclusão:

• Ter participado de outro estudo de pesquisa envolvendo uma terapia medicinal experimental para doença ocular nos últimos 6 meses

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Fase 1 (Parte 1, Escalonamento de Dose)
Os participantes recebem uma das três doses de AAV2/5-RPGR
Genético: AAV2/5-RPGR
Administração subretiniana única de AAV2/5-RPGR
Experimental: Fase 2 (Parte 2; Expansão)
Os participantes recebem uma das duas doses de AAV2/5-RPGR
Genético: AAV2/5-RPGR
Administração subretiniana única de AAV2/5-RPGR

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de eventos adversos relacionados à administração subretiniana de AAV2-RPGR
Prazo: 18 meses
A segurança é definida como a ausência de eventos de segurança relacionados a medicamentos de terapia avançada (ATIMP).
18 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Melhora na função visual
Prazo: 18 meses
Melhorias na função visual avaliadas por exame ocular
18 meses
Melhora na função da retina
Prazo: 18 meses
Melhorias na função retiniana avaliadas por avaliação retiniana
18 meses
Melhoria na Qualidade de Vida
Prazo: 18 meses
• A qualidade de vida será medida pelo questionário de qualidade de vida
18 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

MeiraGTx UK II Ltd

Colaboradores

Syne Qua Non Limited
Bionical Emas

Investigadores

  • Investigador principal: James Bainbridge, Prof, University College, London

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

14 de julho de 2017

Conclusão Primária (Real)

18 de novembro de 2021

Conclusão do estudo (Real)

18 de novembro de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

1 de agosto de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

16 de agosto de 2017

Primeira postagem (Real)

17 de agosto de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

7 de dezembro de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de dezembro de 2022

Última verificação

1 de novembro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • MGT009

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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