X 连锁视网膜色素变性 (XLRP) 的基因治疗 - 视网膜色素变性 GTP 酶调节剂 (RPGR)
2024年12月17日 更新者：MeiraGTx UK II Ltd
重组腺相关病毒载体 (AAV2-.RPGR) 的开放标签、多中心、I/II 期剂量递增试验，用于因视网膜色素变性 GTP 酶调节剂缺陷导致的成人和儿童 X 连锁色素性视网膜炎的基因治疗(角色扮演游戏)
该研究的第 1 阶段部分是 AAV2/5 载体视网膜下给药的剂量递增，以评估该载体在 RPGR 突变引起的 XLRP 参与者中的安全性。
该研究的第 2 阶段部分是 AAV2/5 载体视网膜下给药的队列扩展，以评估该载体在 RPGR 突变引起的 XLRP 参与者中的安全性和有效性。
研究概览
详细说明
这是一项开放标签的 1/2 期剂量递增和队列扩展试验，旨在确定视网膜下注射 AAV2/5 载体对 RPGR 突变引起的 XLRP 参与者的安全性和有效性。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
49
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02114
- Massachusetts Eye and Ear Institute
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国、48105
- Kellogg Eye Center
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
- UPMC Eye Center
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-
Leeds、英国、LS9 7TF
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
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London、英国
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
5年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
关键纳入标准：
- 是 5 岁或以上的男性
- 由视网膜专家（CI 或 PI）确认患有 X 连锁视网膜色素变性
关键排除标准：
• 在过去 6 个月内参加过另一项涉及眼部疾病试验性药物治疗的研究
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：第 1 阶段（第 1 部分，剂量递增）
参与者接受三剂 AAV5-RPGR 中的一剂
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AAV5-RPGR 单次视网膜下给药
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实验性的：第 2 阶段（第 2 部分；扩展）
参与者接受两剂 AAV5-RPGR 中的一剂
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AAV5-RPGR 单次视网膜下给药
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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达到主要结果的参与者数量定义为给药后 9 周内发生的以下任何事件，至少可能与高级治疗研究药物产品 (ATIMP) 有关，而不仅仅是手术。
大体时间：9周
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主要结局定义为给药后 9 周内发生的任何以下情况，至少可能与高级治疗研究药物产品 (ATIMP) 有关，而不仅仅是手术：
|
9周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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通过视力评估视觉功能的改善
大体时间：基线和第 6 个月
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使用早期治疗糖尿病视网膜病变研究 (ETDRS) 图表字母评分，从基线到第 26 周最佳矫正视力 (BCVA) 的变化。
相对于基线的改进方向是随着时间的推移阅读的 ETDRS 字母数量的增加。
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基线和第 6 个月
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通过静态视野检查评估视网膜功能的改善
大体时间：基线和第 6 个月
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随着时间的推移，静态视野测量中整个视野内逐点数据中的响应者数量。 单个时间点的响应者被定义为至少有 5 个相同位点的参与者，在特定时间点和之前的一个时间点较基线改善≥7 dB。 |
基线和第 6 个月
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通过低亮度问卷 (LLQ) 情绪困扰领域评分衡量的生活质量
大体时间：基线和第 6 个月
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成人 LLQ 情绪困扰领域评分从基线到第 26 周的变化。
LLQ 使用从 0 到 100 的等级，分数越高反映损伤越小。
相对于基线的正变化反映了改善，负变化反映了恶化。
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基线和第 6 个月
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通过低亮度问卷 (LLQ) 极端照明领域评分衡量的生活质量
大体时间：基线和第 6 个月
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成人 LLQ 极限照明领域评分从基线到第 26 周的变化。
LLQ 使用从 0 到 100 的等级，分数越高反映损伤越小。
相对于基线的正变化反映了改善，负变化反映了恶化。
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基线和第 6 个月
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通过低亮度问卷 (LLQ) 一般昏暗照明领域得分来衡量生活质量
大体时间：基线和第 6 个月
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成人 LLQ 一般昏暗照明领域评分从基线变化到第 26 周。
LLQ 使用从 0 到 100 的等级，分数越高反映损伤越小。
相对于基线的正变化反映了改善，负变化反映了恶化。
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基线和第 6 个月
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通过低亮度问卷 (LLQ) 移动领域得分衡量的生活质量
大体时间：基线和第 6 个月
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成人 LLQ 移动域评分从基线到第 26 周的变化。
LLQ 使用从 0 到 100 的等级，分数越高反映损伤越小。
相对于基线的正变化反映了改善，负变化反映了恶化。
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基线和第 6 个月
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通过低亮度问卷 (LLQ) 周边视觉领域评分衡量的生活质量
大体时间：基线和第 6 个月
|
成人 LLQ 周边视觉领域评分从基线到第 26 周的变化。
LLQ 使用从 0 到 100 的等级，分数越高反映损伤越小。
相对于基线的正变化反映了改善，负变化反映了恶化。
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基线和第 6 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：James Bainbridge, Prof、University College, London
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年7月31日
初级完成 (实际的)
2021年11月18日
研究完成 (实际的)
2021年11月18日
研究注册日期
首次提交
2017年8月1日
首先提交符合 QC 标准的
2017年8月16日
首次发布 (实际的)
2017年8月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年12月17日
最后验证
2024年12月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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