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Terapia genica per la retinite pigmentosa legata all'X (XLRP) - Retinite pigmentosa GTPase Regulator (RPGR)

17 dicembre 2024 aggiornato da: MeiraGTx UK II Ltd

Uno studio in aperto, multicentrico, di fase I/II di aumento della dose di un vettore di virus adeno-associato ricombinante (AAV2-.RPGR) per la terapia genica di adulti e bambini con retinite pigmentosa legata all'X a causa di difetti nel regolatore GTPasi della retinite pigmentosa (RPGR)

La parte di fase 1 dello studio è un'escalation della dose della somministrazione sottoretinica del vettore AAV2/5 per valutare la sicurezza di questo vettore nei partecipanti con XLRP causata da mutazioni in RPGR.

La parte di Fase 2 dello studio è un'espansione di coorte della somministrazione sottoretinica del vettore AAV2/5 per valutare la sicurezza e l'efficacia di questo vettore nei partecipanti con XLRP causata da mutazioni in RPGR.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio in aperto di fase 1/2 di aumento della dose e di espansione della coorte per determinare la sicurezza e l'efficacia della somministrazione sottoretinica del vettore AAV2/5 nei partecipanti con XLRP causata da mutazioni in RPGR.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

49

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • Leeds, Regno Unito, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Regno Unito
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48105
        • Kellogg Eye Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • UPMC Eye Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

5 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Sono maschi di età pari o superiore a 5 anni
  • Avere retinite pigmentosa legata all'X confermata da uno specialista della retina (CI o PI)

Criteri chiave di esclusione:

• Aver partecipato a un altro studio di ricerca che coinvolge una terapia medicinale sperimentale per la malattia oculare negli ultimi 6 mesi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Fase 1 (Parte 1, Aumento della dose)
I partecipanti ricevono una delle tre dosi di AAV5-RPGR
Genetico: AAV5-RPGR
Somministrazione singola sottoretinica di AAV5-RPGR
Sperimentale: Fase 2 (Parte 2; Espansione)
I partecipanti ricevono una delle due dosi di AAV5-RPGR
Genetico: AAV5-RPGR
Somministrazione singola sottoretinica di AAV5-RPGR

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che soddisfano l'esito primario definito come uno qualsiasi degli eventi seguenti che si verificano durante le 9 settimane successive alla somministrazione, almeno possibilmente correlato al medicinale sperimentale di terapia avanzata (ATIMP), non alla sola chirurgia.
Lasso di tempo: 9 settimane

L'esito primario è definito come uno qualsiasi dei seguenti eventi che si verificano durante le 9 settimane successive alla somministrazione, almeno possibilmente correlato al prodotto medicinale sperimentale per terapia avanzata (ATIMP), non al solo intervento chirurgico:

  • Riduzione dell'acuità visiva di 15 o più lettere dell'Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)
  • Grave infiammazione non responsiva
  • Endoftalmite infettiva
  • Tumori oculari
  • Grado III o superiore Reazione avversa grave imprevista sospetta non oculare (SUSAR)
9 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Miglioramenti nella funzione visiva valutati dall'acuità visiva
Lasso di tempo: Riferimento e mese 6
Variazione dal basale alla settimana 26 della migliore acuità visiva corretta (BCVA) utilizzando il punteggio delle lettere del grafico dell'Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS). La direzione del miglioramento rispetto allo scenario di base è un aumento del numero di lettere ETDRS lette nel tempo.
Riferimento e mese 6
Miglioramenti nella funzione retinica valutata mediante perimetria statica
Lasso di tempo: Riferimento e mese 6

Il numero di risponditori nei dati punto per punto nella perimetria statica nell'intero campo visivo nel tempo.

Un risponditore in un singolo punto temporale è definito come un partecipante con almeno 5 degli stessi loci con un miglioramento ≥ 7 dB rispetto al basale nel punto temporale specifico e un punto temporale precedente.
Riferimento e mese 6
Qualità della vita misurata dal punteggio del dominio del disagio emotivo del questionario sulla bassa luminanza (LLQ).
Lasso di tempo: Riferimento e mese 6
Variazione dal basale alla settimana 26 del punteggio del dominio del disagio emotivo LLQ negli adulti. LLQ utilizza una scala da 0 a 100, dove i punteggi più alti riflettono un minor danno. Una variazione positiva rispetto al basale riflette un miglioramento, mentre una variazione negativa riflette un peggioramento.
Riferimento e mese 6
Qualità della vita misurata dal punteggio del dominio di illuminazione estrema del questionario sulla bassa luminanza (LLQ).
Lasso di tempo: Riferimento e mese 6
Variazione dal basale alla settimana 26 nel punteggio LLQ Extreme Lighting Domain negli adulti. LLQ utilizza una scala da 0 a 100, dove i punteggi più alti riflettono un minor danno. Una variazione positiva rispetto al basale riflette un miglioramento, mentre una variazione negativa riflette un peggioramento.
Riferimento e mese 6
Qualità della vita misurata dal punteggio generale del dominio di scarsa illuminazione del questionario sulla bassa luminanza (LLQ).
Lasso di tempo: Riferimento e mese 6
Variazione dal basale alla settimana 26 nel punteggio LLQ General Dim Lighting Domain negli adulti. LLQ utilizza una scala da 0 a 100, dove i punteggi più alti riflettono un minor danno. Una variazione positiva rispetto al basale riflette un miglioramento, mentre una variazione negativa riflette un peggioramento.
Riferimento e mese 6
Qualità della vita misurata dal punteggio del dominio di mobilità del questionario sulla bassa luminanza (LLQ).
Lasso di tempo: Riferimento e mese 6
Variazione dal basale alla settimana 26 del punteggio LLQ del dominio di mobilità negli adulti. LLQ utilizza una scala da 0 a 100, dove i punteggi più alti riflettono un minor danno. Una variazione positiva rispetto al basale riflette un miglioramento, mentre una variazione negativa riflette un peggioramento.
Riferimento e mese 6
Qualità della vita misurata dal punteggio del dominio della visione periferica del questionario sulla bassa luminanza (LLQ).
Lasso di tempo: Riferimento e mese 6
Variazione dal basale alla settimana 26 del punteggio LLQ del dominio della visione periferica negli adulti. LLQ utilizza una scala da 0 a 100, dove i punteggi più alti riflettono un minor danno. Una variazione positiva rispetto al basale riflette un miglioramento, mentre una variazione negativa riflette un peggioramento.
Riferimento e mese 6

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

MeiraGTx UK II Ltd

Collaboratori

Syne Qua Non Limited
Bionical Emas

Investigatori

  • Investigatore principale: James Bainbridge, Prof, University College, London

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

31 luglio 2017

Completamento primario (Effettivo)

18 novembre 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

18 novembre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 agosto 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 agosto 2017

Primo Inserito (Effettivo)

17 agosto 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 dicembre 2024

Ultimo verificato

1 dicembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MGT009

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Retinite pigmentosa legata all'X

Prove cliniche su AAV5-RPGR

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