- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT03252847
Geeniterapia X-kytketyn retinitis pigmentosaan (XLRP) - Retinitis Pigmentosa GTPaasiregulaattori (RPGR)
Rekombinantti-adeno-assosioituneen virusvektorin (AAV2-.RPGR) avoin leima, monikeskus, vaiheen I/II annoksen eskalaatiokoe aikuisten ja lasten geeniterapiaan, kun on X-kytketty Retinitis Pigmentosa johtuen Retinitis Pigmentosan GTPaasi-regulaattorin puutteista. (RPGR)
Tutkimuksen 1. vaiheen osa on AAV2/5-vektorin subretinaalisen annon annoksen nostaminen tämän vektorin turvallisuuden arvioimiseksi osallistujilla, joilla on RPGR-mutaatioiden aiheuttama XLRP.
Tutkimuksen vaiheen 2 osa on AAV2/5-vektorin subretinaalisen annon kohorttilaajennus tämän vektorin turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi osallistujilla, joilla on RPGR-mutaatioiden aiheuttama XLRP.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta, LS9 7TF
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Institute
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48105
- Kellogg Eye Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- UPMC Eye Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Ovat 5-vuotiaita tai vanhempia miehiä
- Onko verkkokalvon asiantuntijan vahvistama X-kytketty retinitis pigmentosa (CI tai PI)
Keskeiset poissulkemiskriteerit:
• olet osallistunut toiseen tutkimukseen, joka sisältää silmäsairauksien lääkehoitoa viimeisen 6 kuukauden aikana
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
---|---|
Kokeellinen: Vaihe 1 (osa 1, annoksen eskalointi)
Osallistujat saavat yhden kolmesta AAV2/5-RPGR-annoksesta
|
AAV2/5-RPGR:n kerta-annos verkkokalvon alle
|
Kokeellinen: Vaihe 2 (osa 2; laajennus)
Osallistujat saavat yhden kahdesta annoksesta AAV2/5-RPGR:tä
|
AAV2/5-RPGR:n kerta-annos verkkokalvon alle
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
AAV2-RPGR:n verkkokalvon alle antamiseen liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
Turvallisuus määritellään kehittyneeseen terapiaan (ATIMP) liittyvien turvallisuustapahtumien puuttumiseksi
|
18 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Visuaalisen toiminnan parantaminen
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
Näkötoiminnan paraneminen silmätutkimuksella arvioituna
|
18 kuukautta
|
Verkkokalvon toiminnan parantaminen
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
Verkkokalvon toiminnan parannukset verkkokalvon arvioinnin perusteella
|
18 kuukautta
|
Elämänlaadun parantaminen
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
•Elämänlaatua mitataan QoL-kyselyllä
|
18 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: James Bainbridge, Prof, University College, London
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- MGT009
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset X-linkitetty retiniitti pigmentosa
-
University of MiamiJackson Health SystemEi ole enää käytettävissä
-
West China HospitalRekrytointi
-
University of California, DavisUniversity of Alberta; St. Justine's HospitalRekrytointiNeurokäyttäytymisoireet | Geneettiset sairaudet, X-Linked | Henkinen vamma | Fragile X -syndrooma | Sukupuolikromosomihäiriöt | Fragile X -henkinen kehitysvammaisuus | Trinukleotidin toistolaajennus | Fra(X)-oireyhtymä | FXS | Henkinen kehitysvammaisuus, X LinkedYhdysvallat, Kanada
-
Shenzhen Geno-Immune Medical InstituteTuntematonSCID, X linkitettyKiina
-
Ovid Therapeutics Inc.ValmisFragile X -oireyhtymä (FXS)Yhdysvallat
-
Guido A. Davidzon, MD, SMPeruutettu
-
Tetra Discovery PartnersValmisFragile X -syndrooma | Fra(X)-oireyhtymä | FXSYhdysvallat
-
Hospices Civils de LyonTuntematonX-kytketty henkinen jälkeenjääneisyysRanska
-
Marinus PharmaceuticalsUniversity of California, Davis; U.S. Army Medical Research and Development...Valmis
-
Children's Hospital Medical Center, CincinnatiEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...ValmisFragile X -syndroomaYhdysvallat
Kliiniset tutkimukset AAV2/5-RPGR
-
NightstaRx Ltd, a Biogen CompanyIlmoittautuminen kutsustaChoroideremia | X-linkitetty retiniitti pigmentosaYhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Alankomaat, Saksa, Ranska, Brasilia, Kanada, Tanska, Suomi
-
eyeDNA TherapeuticsRekrytointi
-
BiogenValmisX-linkitetty retiniitti pigmentosaYhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Beacon TherapeuticsAktiivinen, ei rekrytointiX-linkitetty retiniitti pigmentosaYhdysvallat
-
Beacon TherapeuticsAktiivinen, ei rekrytointiX-linkitetty retiniitti pigmentosaYhdysvallat
-
MeiraGTx, LLCRekrytointiAsteiden 2 ja 3 myöhäinen kserostomia, jonka aiheuttaa sädehoito ylemmän ruoansulatuskanavan syövissä, lukuun ottamatta korvasylkirauhasiaYhdysvallat, Kanada
-
Spark TherapeuticsValmisChoroideremia | CHM (choroideremia) geenimutaatiotYhdysvallat
-
Genzyme, a Sanofi CompanyValmisSilmäsairaudet | Silmänpohjan rappeuma | Verkkokalvon rappeuma | Geeniterapia | Ikään liittyvät makulopatiat | Ikään liittyvä makuulopatia | Verkkokalvon uudissuonittuminen | Makulopatiat, ikään liittyvät | Makulopatia, ikään liittyvä | Terapiaa, GeneYhdysvallat
-
Spark TherapeuticsAktiivinen, ei rekrytointiVahvistettu kaksialleelinen RPE65-mutaatioon liittyvä verkkokalvon dystrofiaYhdysvallat
-
Spark Therapeutics, Inc.Children's Hospital of Philadelphia; University of IowaAktiivinen, ei rekrytointiLeberin synnynnäinen amauroosi | RPE65-mutaatioista johtuva perinnöllinen verkkokalvon dystrofiaYhdysvallat