Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Geeniterapia X-kytketyn retinitis pigmentosaan (XLRP) - Retinitis Pigmentosa GTPaasiregulaattori (RPGR)

tiistai 17. joulukuuta 2024 päivittänyt: MeiraGTx UK II Ltd

Rekombinantti-adeno-assosioituneen virusvektorin (AAV2-.RPGR) avoin leima, monikeskus, vaiheen I/II annoksen eskalaatiokoe aikuisten ja lasten geeniterapiaan, kun on X-kytketty Retinitis Pigmentosa johtuen Retinitis Pigmentosan GTPaasi-regulaattorin puutteista. (RPGR)

Tutkimuksen 1. vaiheen osa on AAV2/5-vektorin subretinaalisen annon annoksen nostaminen tämän vektorin turvallisuuden arvioimiseksi osallistujilla, joilla on RPGR-mutaatioiden aiheuttama XLRP.

Tutkimuksen vaiheen 2 osa on AAV2/5-vektorin subretinaalisen annon kohorttilaajennus tämän vektorin turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi osallistujilla, joilla on RPGR-mutaatioiden aiheuttama XLRP.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on avoin vaihe 1/2 annoksen nostamista ja kohortin laajentamista koskeva koe, jolla määritetään AAV2/5-vektorin subretinaalisen annon turvallisuus ja tehokkuus osallistujille, joilla on RPGR-mutaatioiden aiheuttama XLRP.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

49

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48105
        • Kellogg Eye Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • UPMC Eye Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

5 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Ovat 5-vuotiaita tai vanhempia miehiä
  • Onko verkkokalvon asiantuntijan vahvistama X-kytketty retinitis pigmentosa (CI tai PI)

Keskeiset poissulkemiskriteerit:

• olet osallistunut toiseen tutkimukseen, joka sisältää silmäsairauksien lääkehoitoa viimeisen 6 kuukauden aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Vaihe 1 (osa 1, annoksen eskalointi)
Osallistujat saavat yhden kolmesta AAV5-RPGR-annoksesta
Geneettinen: AAV5-RPGR
AAV5-RPGR:n kerta-annos verkkokalvon alle
Kokeellinen: Vaihe 2 (osa 2; laajennus)
Osallistujat saavat yhden kahdesta AAV5-RPGR-annoksesta
Geneettinen: AAV5-RPGR
AAV5-RPGR:n kerta-annos verkkokalvon alle

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, jotka saavuttavat ensisijaisen tuloksen, joka määritellään joksikin alla olevista tapahtumista, jotka tapahtuvat 9 viikon aikana annon jälkeen, ainakin mahdollisesti liittyvät pitkälle kehitetyn terapian tutkimuslääkkeeseen (ATIMP), ei pelkästään kirurgiaan.
Aikaikkuna: 9 viikkoa

Ensisijainen lopputulos määritellään joksikin seuraavista, jotka tapahtuvat 9 viikon aikana antoa seuraavina ja jotka liittyvät ainakin mahdollisesti pitkälle kehitetyn terapian tutkimuslääkkeeseen (ATIMP), ei pelkästään leikkausta:

  • Näöntarkkuuden heikkeneminen vähintään 15 Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) -kirjaimella
  • Vaikea reagoimaton tulehdus
  • Infektiivinen endoftalmiitti
  • Silmän pahanlaatuisuus
  • Aste III tai sitä korkeampi ei-silmään liittyvä epäilty odottamaton vakava haittavaikutus (SUSAR)
9 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Visuaalisen toiminnan parannukset näöntarkkuuden perusteella
Aikaikkuna: Perustaso ja kuukausi 6
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 26 parhaan korjatun näöntarkkuuden (BCVA) suhteen käyttämällä Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) -taulukkokirjainpisteitä. Parannussuunta lähtötasosta on luettujen ETDRS-kirjainten määrän kasvu ajan myötä.
Perustaso ja kuukausi 6
Verkkokalvon toiminnan parannuksia staattisella kehämitalla arvioituna
Aikaikkuna: Perustaso ja kuukausi 6

Vastaajien määrä pistekohtaisissa tiedoissa Static Perimetryssa koko näkökentässä ajan kuluessa.

Yhdellä aikapisteellä vastaaja määritellään osallistujaksi, jolla on vähintään 5 samaa lokusta ja ≥7 dB:n parannus perusviivasta tiettynä ajankohtana ja yhtä aikapistettä ennen.
Perustaso ja kuukausi 6
Low Luminance Questionnaire (LLQ) -emotionaalisen ahdistuksen verkkotunnuksen pistemäärällä mitattu elämänlaatu
Aikaikkuna: Perustaso ja kuukausi 6
Muutos lähtötasosta viikkoon 26 aikuisten LLQ Emotional Distress Domain Score -arvossa. LLQ käyttää asteikkoa 0–100, ja korkeammat pisteet heijastavat vähemmän heikkenemistä. Positiivinen muutos lähtötilanteesta heijastaa paranemista ja negatiivinen heikkenemistä.
Perustaso ja kuukausi 6
Low Luminance Questionnaire (LLQ) Extreme Lighting Domain Score -mittauksen elämänlaatu
Aikaikkuna: Perustaso ja kuukausi 6
Muutos lähtötasosta viikkoon 26 aikuisten LLQ Extreme Lighting Domain Score -arvossa. LLQ käyttää asteikkoa 0–100, ja korkeammat pisteet heijastavat vähemmän heikkenemistä. Positiivinen muutos lähtötilanteesta heijastaa paranemista ja negatiivinen heikkenemistä.
Perustaso ja kuukausi 6
Low Luminance Questionnaire (LLQ) yleisen himmeän valaistuksen verkkotunnuksen pisteet mitattuna elämänlaatua
Aikaikkuna: Perustaso ja kuukausi 6
Muutos lähtötasosta viikkoon 26 LLQ General Dim Lighting Domain -pisteissä aikuisilla. LLQ käyttää asteikkoa 0–100, ja korkeammat pisteet heijastavat vähemmän heikkenemistä. Positiivinen muutos lähtötilanteesta heijastaa paranemista ja negatiivinen heikkenemistä.
Perustaso ja kuukausi 6
Low Luminance Questionnaire (LLQ) -liikkuvuusalueen pistemäärällä mitattu elämänlaatu
Aikaikkuna: Perustaso ja kuukausi 6
Muutos lähtötasosta viikkoon 26 aikuisten LLQ Mobility Domain Scoreissa. LLQ käyttää asteikkoa 0–100, ja korkeammat pisteet heijastavat vähemmän heikkenemistä. Positiivinen muutos lähtötilanteesta heijastaa paranemista ja negatiivinen heikkenemistä.
Perustaso ja kuukausi 6
Low Luminance Questionnaire (LLQ) perifeerisen näköalueen pistemäärällä mitattu elämänlaatu
Aikaikkuna: Perustaso ja kuukausi 6
Muutos lähtötasosta viikkoon 26 aikuisten LLQ Peripheral Vision Domain Scoreissa. LLQ käyttää asteikkoa 0–100, ja korkeammat pisteet heijastavat vähemmän heikkenemistä. Positiivinen muutos lähtötilanteesta heijastaa paranemista ja negatiivinen heikkenemistä.
Perustaso ja kuukausi 6

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

MeiraGTx UK II Ltd

Yhteistyökumppanit

Syne Qua Non Limited
Bionical Emas

Tutkijat

  • Päätutkija: James Bainbridge, Prof, University College, London

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 31. heinäkuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 18. marraskuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 18. marraskuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 1. elokuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 16. elokuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 17. elokuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 17. joulukuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. joulukuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MGT009

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset X-linkitetty retiniitti pigmentosa

Kliiniset tutkimukset AAV5-RPGR

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Guatemala

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa