Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Генная терапия пигментного ретинита, сцепленного с Х-хромосомой (XLRP) - регулятор ГТФазы пигментного ретинита (RPGR)

17 декабря 2024 г. обновлено: MeiraGTx UK II Ltd

Открытое многоцентровое исследование фазы I/II повышения дозы рекомбинантного вектора аденоассоциированного вируса (AAV2-.RPGR) для генной терапии взрослых и детей с пигментным ретинитом, сцепленным с Х-хромосомой, вследствие дефектов регулятора ГТФазы пигментного ретинита (РПГР)

Фаза 1 исследования представляет собой повышение дозы субретинального введения вектора AAV2/5 для оценки безопасности этого вектора у участников с XLRP, вызванным мутациями в RPGR.

Фаза 2 исследования представляет собой групповое расширение субретинального введения вектора AAV2/5 для оценки безопасности и эффективности этого вектора у участников с XLRP, вызванным мутациями в RPGR.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это открытое исследование фазы 1/2 с повышением дозы и расширением когорты для определения безопасности и эффективности субретинального введения вектора AAV2/5 у участников с XLRP, вызванным мутациями в RPGR.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

49

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенное Королевство
      • Leeds, Соединенное Королевство, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Соединенное Королевство
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
  • Соединенные Штаты
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48105
        • Kellogg Eye Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
        • UPMC Eye Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

5 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Мужчины в возрасте 5 лет и старше
  • Наличие пигментного ретинита, сцепленного с Х-хромосомой, подтвержденного специалистом по сетчатке (CI или PI)

Ключевые критерии исключения:

• Принимали участие в другом научном исследовании, включающем экспериментальную лекарственную терапию глазных заболеваний в течение последних 6 месяцев.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Фаза 1 (Часть 1, Повышение дозы)
Участники получают одну из трех доз AAV5-RPGR.
Генетический: ААВ5-РПГР
Однократное субретинальное введение AAV5-RPGR.
Экспериментальный: Фаза 2 (Часть 2; Расширение)
Участники получают одну из двух доз AAV5-RPGR.
Генетический: ААВ5-РПГР
Однократное субретинальное введение AAV5-RPGR.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников, достигших основного результата, определяемого как любое из следующих событий, происходящих в течение 9 недель после введения, по крайней мере возможно связанных с исследовательским лекарственным продуктом усовершенствованной терапии (ATIMP), а не только с хирургическим вмешательством.
Временное ограничение: 9 недель

Первичный результат определяется как любое из следующих событий, возникающее в течение 9 недель после введения, по крайней мере возможно связанное с исследуемым лекарственным продуктом для усовершенствованной терапии (ATIMP), а не только с хирургическим вмешательством:

  • Снижение остроты зрения на 15 или более букв исследования раннего лечения диабетической ретинопатии (ETDRS).
  • Тяжелое неэффективное воспаление
  • Инфекционный эндофтальмит
  • Злокачественное новообразование глаза
  • Неофтальмологическая подозрение на неожиданную серьезную нежелательную реакцию III степени или выше (SUSAR)
9 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Улучшения зрительных функций по оценке остроты зрения
Временное ограничение: Исходный уровень и 6-й месяц
Изменение по сравнению с исходным уровнем к 26-й неделе наилучшей корригированной остроты зрения (BCVA) с использованием буквенного показателя диаграммы исследования диабетической ретинопатии раннего лечения (ETDRS). Направление улучшения по сравнению с базовым уровнем — увеличение количества прочитанных писем ETDRS с течением времени.
Исходный уровень и 6-й месяц
Улучшение функции сетчатки по оценке статической периметрии
Временное ограничение: Исходный уровень и 6-й месяц

Количество респондентов в поточечных данных в статической периметрии в пределах всего поля зрения с течением времени.

Респондент в один момент времени определяется как участник, имеющий как минимум 5 одинаковых локусов с улучшением на ≥7 дБ по сравнению с исходным уровнем в определенный момент времени и за один момент времени до этого.
Исходный уровень и 6-й месяц
Качество жизни, измеренное с помощью опросника низкой яркости (LLQ), оценки эмоционального расстройства
Временное ограничение: Исходный уровень и 6-й месяц
Изменение исходного уровня на 26-й неделе в показателе эмоционального расстройства LLQ у взрослых. LLQ использует шкалу от 0 до 100, где более высокие баллы отражают меньшее ухудшение. Положительное изменение по сравнению с исходным уровнем отражает улучшение, а отрицательное — ухудшение.
Исходный уровень и 6-й месяц
Качество жизни, измеренное с помощью опросника низкой освещенности (LLQ), оценка в области экстремального освещения
Временное ограничение: Исходный уровень и 6-й месяц
Изменение исходного уровня на 26-й неделе в показателе домена LLQ Extreme Lighting у взрослых. LLQ использует шкалу от 0 до 100, где более высокие баллы отражают меньшее ухудшение. Положительное изменение по сравнению с исходным уровнем отражает улучшение, а отрицательное — ухудшение.
Исходный уровень и 6-й месяц
Качество жизни, измеренное с помощью опросника низкой освещенности (LLQ), общая оценка области тусклого освещения
Временное ограничение: Исходный уровень и 6-й месяц
Изменение показателя общего тусклого освещения LLQ у взрослых по сравнению с исходным уровнем на 26 неделе. LLQ использует шкалу от 0 до 100, где более высокие баллы отражают меньшее ухудшение. Положительное изменение по сравнению с исходным уровнем отражает улучшение, а отрицательное — ухудшение.
Исходный уровень и 6-й месяц
Качество жизни, измеренное с помощью опросника низкой освещенности (LLQ) в области мобильности
Временное ограничение: Исходный уровень и 6-й месяц
Изменение показателя LLQ по мобильности у взрослых по сравнению с исходным уровнем на 26-й неделе. LLQ использует шкалу от 0 до 100, где более высокие баллы отражают меньшее ухудшение. Положительное изменение по сравнению с исходным уровнем отражает улучшение, а отрицательное — ухудшение.
Исходный уровень и 6-й месяц
Качество жизни, измеренное с помощью опросника низкой освещенности (LLQ), оценки домена периферического зрения
Временное ограничение: Исходный уровень и 6-й месяц
Изменение оценки домена периферического зрения LLQ у взрослых по сравнению с исходным уровнем на 26-й неделе. LLQ использует шкалу от 0 до 100, где более высокие баллы отражают меньшее ухудшение. Положительное изменение по сравнению с исходным уровнем отражает улучшение, а отрицательное — ухудшение.
Исходный уровень и 6-й месяц

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

MeiraGTx UK II Ltd

Соавторы

Syne Qua Non Limited
Bionical Emas

Следователи

  • Главный следователь: James Bainbridge, Prof, University College, London

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

31 июля 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

18 ноября 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

18 ноября 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

1 августа 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

16 августа 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

17 августа 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 марта 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 декабря 2024 г.

Последняя проверка

1 декабря 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • MGT009

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Пигментный ретинит, сцепленный с Х-хромосомой

Клинические исследования ААВ5-РПГР

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Vietnam

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться