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Thérapie génique pour la rétinite pigmentaire liée à l'X (XLRP) - Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator (RPGR)

17 décembre 2024 mis à jour par: MeiraGTx UK II Ltd

Un essai ouvert, multicentrique, de phase I/II d'escalade de dose d'un vecteur de virus adéno-associé recombinant (AAV2-.RPGR) pour la thérapie génique d'adultes et d'enfants atteints de rétinite pigmentaire liée à l'X en raison de défauts dans le régulateur de la GTPase de la rétinite pigmentaire (RPGR)

La phase 1 de l'étude consiste en une augmentation de la dose d'administration sous-rétinienne du vecteur AAV2/5 pour évaluer l'innocuité de ce vecteur chez les participants atteints de XLRP causée par des mutations du RPGR.

La phase 2 de l'étude est une expansion de cohorte de l'administration sous-rétinienne du vecteur AAV2/5 pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de ce vecteur chez les participants atteints de XLRP causée par des mutations dans RPGR.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'un essai ouvert de phase 1/2 d'escalade de dose et d'expansion de cohorte visant à déterminer l'innocuité et l'efficacité de l'administration sous-rétinienne du vecteur AAV2/5 chez les participants atteints de XLRP causée par des mutations dans RPGR.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

49

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Royaume-Uni
      • Leeds, Royaume-Uni, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Royaume-Uni
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
  • États-Unis
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48105
        • Kellogg Eye Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • UPMC Eye Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

5 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Sont âgés de 5 ans ou plus de sexe masculin
  • Avoir une rétinite pigmentaire liée à l'X confirmée par un spécialiste de la rétine (CI ou PI)

Principaux critères d'exclusion :

• Avoir participé à une autre étude de recherche impliquant une thérapie médicamenteuse expérimentale pour une maladie oculaire au cours des 6 derniers mois

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Phase 1 (partie 1, augmentation de la dose)
Les participants reçoivent l'une des trois doses d'AAV5-RPGR
Génétique: AAV5-RPGR
Administration sous-rétinienne unique d'AAV5-RPGR
Expérimental: Phase 2 (partie 2 ; extension)
Les participants reçoivent l'une des deux doses d'AAV5-RPGR
Génétique: AAV5-RPGR
Administration sous-rétinienne unique d'AAV5-RPGR

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants répondant au résultat principal défini comme l'un des événements ci-dessous survenus au cours des 9 semaines suivant l'administration, au moins éventuellement liés au médicament expérimental de thérapie avancée (ATIMP), et non à la chirurgie seule.
Délai: 9 semaines

Le résultat principal est défini comme l'un des événements ci-dessous survenant au cours des 9 semaines suivant l'administration, au moins éventuellement lié au médicament expérimental de thérapie avancée (ATIMP), et non à la chirurgie seule :

  • Réduction de l'acuité visuelle de 15 lettres ou plus de l'étude ETDRS (Early Treatment Diabetic Retinopathy Study)
  • Inflammation sévère et insensible
  • Endophtalmie infectieuse
  • Malignité oculaire
  • Effet indésirable grave suspecté, inattendu, non oculaire de grade III ou supérieur (SUSAR)
9 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Améliorations de la fonction visuelle évaluées par l'acuité visuelle
Délai: Référence et mois 6
Changement entre le départ et la semaine 26 de la meilleure acuité visuelle corrigée (BCVA) à l'aide du score des lettres du graphique de l'étude ETDRS sur le traitement précoce. La direction d’amélioration par rapport à la ligne de base est une augmentation du nombre de lettres ETDRS lues au fil du temps.
Référence et mois 6
Améliorations de la fonction rétinienne évaluées par périmétrie statique
Délai: Référence et mois 6

Le nombre de répondants dans les données point par point en périmétrie statique dans le champ visuel complet au fil du temps.

Un répondeur à un moment donné est défini comme un participant avec au moins 5 des mêmes loci avec une amélioration ≥ 7 dB par rapport à la ligne de base à un moment précis et un moment précédent.
Référence et mois 6
Qualité de vie mesurée par le score du domaine de détresse émotionnelle du questionnaire à faible luminosité (LLQ)
Délai: Référence et mois 6
Changement entre le départ et la semaine 26 du score du domaine de détresse émotionnelle LLQ chez les adultes. LLQ utilise une échelle de 0 à 100, les scores plus élevés reflétant moins de déficience. Un changement positif par rapport à la ligne de base reflète une amélioration, tandis qu'un changement négatif reflète une aggravation.
Référence et mois 6
Qualité de vie mesurée par le score du domaine d'éclairage extrême du questionnaire à faible luminance (LLQ)
Délai: Référence et mois 6
Changement entre la ligne de base et la semaine 26 du score du domaine d'éclairage extrême LLQ chez les adultes. LLQ utilise une échelle de 0 à 100, les scores plus élevés reflétant moins de déficience. Un changement positif par rapport à la ligne de base reflète une amélioration, tandis qu'un changement négatif reflète une aggravation.
Référence et mois 6
Qualité de vie mesurée par le score général du domaine d'éclairage du questionnaire à faible luminance (LLQ)
Délai: Référence et mois 6
Changement entre la ligne de base et la semaine 26 du score LLQ General Dim Lighting Domain chez les adultes. LLQ utilise une échelle de 0 à 100, les scores plus élevés reflétant moins de déficience. Un changement positif par rapport à la ligne de base reflète une amélioration, tandis qu'un changement négatif reflète une aggravation.
Référence et mois 6
Qualité de vie mesurée par le score du domaine de mobilité du questionnaire à faible luminance (LLQ)
Délai: Référence et mois 6
Changement entre le départ et la semaine 26 du score du domaine de mobilité LLQ chez les adultes. LLQ utilise une échelle de 0 à 100, les scores plus élevés reflétant moins de déficience. Un changement positif par rapport à la ligne de base reflète une amélioration, tandis qu'un changement négatif reflète une aggravation.
Référence et mois 6
Qualité de vie mesurée par le score du domaine de vision périphérique du questionnaire à faible luminance (LLQ)
Délai: Référence et mois 6
Changement entre le départ et la semaine 26 du score du domaine de vision périphérique LLQ chez les adultes. LLQ utilise une échelle de 0 à 100, les scores plus élevés reflétant moins de déficience. Un changement positif par rapport à la ligne de base reflète une amélioration, tandis qu'un changement négatif reflète une aggravation.
Référence et mois 6

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

MeiraGTx UK II Ltd

Collaborateurs

Syne Qua Non Limited
Bionical Emas

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: James Bainbridge, Prof, University College, London

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

31 juillet 2017

Achèvement primaire (Réel)

18 novembre 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

18 novembre 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 août 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 août 2017

Première publication (Réel)

17 août 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mars 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 décembre 2024

Dernière vérification

1 décembre 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MGT009

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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