このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

ムコ多糖症（MPS）IIIBの遺伝子導入臨床試験 (MPSIIIB)

2022年4月29日 更新者：Abeona Therapeutics, Inc

ムコ多糖症（MPS）IIIBに対するrAAV9.CMV.hNAGLUの第I/II相遺伝子導入臨床試験

RAAV9.CMV.hNAGLUの非盲検用量漸増臨床試験 四肢末梢静脈から静脈内注射

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

詳細な説明

ＣＭＶエンハンサー／プロモーター（ｒＡＡＶ９．ＣＭＶ．ｈＮＡＧＬＵ）の制御下でヒトＮＡＧＬＵ遺伝子を保有するアデノ随伴ウイルス血清型９は、末梢肢静脈に挿入された静脈カテーテルを通して１回送達される。 予防的な経腸プレドニゾンまたはプレドニゾロンの漸減コースは、少なくとも2か月間投与されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

11

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
        • Nationwide Children's Hospital
  • スペイン
      • Santiago De Compostela、スペイン、15706
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago
  • ドイツ
      • Hamburg、ドイツ
        • University Hospital Hamburg-Eppendorf
  • フランス
      • Paris、フランス
        • Armand-Trousseau Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 以下の2つの方法の両方でMPSIIIBの確定診断：

    • 血漿による NAGLU 酵素活性は検出されないか、大幅に低下しました。
    • NAGLU 遺伝子のホモ接合性または複合ヘテロ接合性変異を示すゲノム DNA 解析
  • 年齢: 誕生から 2 歳まで、または認知発達指数 (DQ) が 60 以上の 2 歳以上の子供 (Bayley Scales of Infant and Toddler Development - Third Edition で計算)

除外基準:

  • -治験責任医師が決定した臨床評価に参加できない
  • NAGLU遺伝子の遺伝子検査における2つのナンセンスまたはヌルバリアントの同定
  • -MPS IIIBの弱毒化表現型の証拠があります
  • -腰椎穿刺または麻酔薬の使用を妨げる付随する病状の存在
  • アデノウイルス、エプスタイン-バーウイルス、サイトメガロウイルス、呼吸器合胞体ウイルスによる感染としての臨床観察に基づく活動性ウイルス感染
  • -付随する病気または慢性薬物治療の必要性 PIの意見では、遺伝子導入の不必要なリスクを生み出す、または子供がプロトコル評価に参加することを妨げ、免疫抑制を必要とする自己免疫疾患としてフォローアップします。
  • -ELISA結合イムノアッセイによって決定された総抗AAV9抗体価が1:100以上の被験者
  • AAV9に対するT細胞応答のELISPOTに陽性反応を示した被験者
  • -HIVへの曝露と一致する血清学、または活動性のB型またはC型肝炎感染と一致する血清学
  • -出血性疾患またはその他の病状または環境 腰椎穿刺（CSFの収集のため）は、地元の施設の方針に従って禁忌です
  • -神経発達検査への協力を妨げるのに十分な視覚または聴覚障害
  • 制御不能な発作障害
  • -被験者が地元の機関の方針に従ってMRIを受けることができないようにするアイテム（ブレースなど）
  • -被験者がこの研究で必要な手順を受けることを妨げるその他の状況
  • -心筋症または重大な先天性心臓異常のある被験者
  • -MPS IlIBに関連しない重要なCNS障害または行動障害の存在は、科学的厳密性または研究結果の解釈を混乱させる可能性があります
  • -GGT、総ビリルビン、クレアチニン、ヘモグロビン、WBC数、血小板数、PTおよびaPTTについて、CTCAE v4.0で定義されているグレード2以上の異常な検査値
  • -妊娠している、またはスクリーニング評価で陽性の尿または血清結果を示す女性参加者（該当する場合）。
  • 治療予定日（およびプレドニゾロンの使用）の30日以内にウイルス弱毒化ワクチンによるワクチン接種
  • 造血幹細胞移植による治療歴
  • -遺伝子/細胞療法またはERT臨床試験への以前の参加

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：コホート 1 (低用量) rAAV9.CMV.hNAGLU

被験者は1回の注入を受けます：

• コホート 1 (低用量): 2 X 10E13 vg/kg (n=2 参加者)
生物学的：rAAV9.CMV.hNAGLU
ＣＭＶエンハンサー／プロモーター（ｒＡＡＶ９．ＣＭＶ．ｈＮＡＧＬＵ）の制御下でヒトＮＡＧＬＵ遺伝子を保有するアデノ随伴ウイルス血清型９は、末梢肢静脈に挿入された静脈カテーテルを通して１回送達される。
実験的：コホート 2 (中用量) rAAV9.CMV.hNAGLU

被験者は1回の注入を受けます：

• コホート 2 (中用量): 5 X 10E13 vg/kg (n=4-5 参加者)
生物学的：rAAV9.CMV.hNAGLU
ＣＭＶエンハンサー／プロモーター（ｒＡＡＶ９．ＣＭＶ．ｈＮＡＧＬＵ）の制御下でヒトＮＡＧＬＵ遺伝子を保有するアデノ随伴ウイルス血清型９は、末梢肢静脈に挿入された静脈カテーテルを通して１回送達される。
実験的：コホート 3 (高用量) rAAV9.CMV.hNAGLU

被験者は1回の注入を受けます：

• コホート 3 (高用量): 1 X 10E14 vg/kg (n=4-8 参加者)
生物学的：rAAV9.CMV.hNAGLU
ＣＭＶエンハンサー／プロモーター（ｒＡＡＶ９．ＣＭＶ．ｈＮＡＧＬＵ）の制御下でヒトＮＡＧＬＵ遺伝子を保有するアデノ随伴ウイルス血清型９は、末梢肢静脈に挿入された静脈カテーテルを通して１回送達される。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
自然史研究データと比較した、年齢相当発達スコアのベースラインからの変化 (発達年齢に基づいて、Mullen Scales of Early Learning または Kaufman Assessment Battery for Children Second Edition によって計算)
時間枠：24ヶ月
24ヶ月
治療関連の有害事象および重篤な有害事象の発生率、種類、重症度によって定義される製品の安全性
時間枠：24ヶ月
24ヶ月

二次結果の測定

結果測定
時間枠
治療後の中心髄液ヘパラン硫酸のベースラインからの変化
時間枠：24ヶ月
24ヶ月
治療後の血漿または尿グリコサミノグリカンまたはヘパラン硫酸のベースラインからの変化
時間枠：24ヶ月
24ヶ月
治療後のCSFまたは血漿NAGLU酵素活性レベルのベースラインからの変化
時間枠：24ヶ月
24ヶ月
磁気共鳴画像法で測定した、治療後の肝臓および/または脾臓の体積のベースラインからの変化
時間枠：24ヶ月
24ヶ月
磁気共鳴画像法で測定した、治療後の脳容積のベースラインからの変化
時間枠：24ヶ月
24ヶ月
自然史研究と比較した認知年齢相当 (発達年齢) のベースラインからの変化。幼児および幼児の発達のベイリー スケールまたは子供のカウフマン アセスメント バッテリーを使用して計算されます。
時間枠：24ヶ月
24ヶ月
Vineland Adaptive Behavior Scale II Surveyフォームを使用して親レポートによって評価された、自然史研究データと比較した治療後の適応年齢相当スコアのベースラインからの変化
時間枠：24ヶ月
24ヶ月
Mullen Scales of Early Learning または Kaufman Assessment Battery for Children によって評価された自然史研究データと比較した、治療後のベースライン発達指数からの変化。
時間枠：24ヶ月
24ヶ月
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™) Generic Core Scales 合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：24ヶ月
24ヶ月
Parenting Stress Index, 4th Edition (PSI-4) short formを使用した、親の生活の質のベースラインからの変化
時間枠：24ヶ月
24ヶ月
血漿、唾液、尿、および糞便中のベクター放出分析の決定は、環境リスク評価のための予備データを提供します
時間枠：24ヶ月
24ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Abeona Therapeutics, Inc

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年10月16日

一次修了 (実際)

2022年4月7日

研究の完了 (実際)

2022年4月7日

試験登録日

最初に提出

2017年10月10日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年10月16日

最初の投稿 (実際)

2017年10月20日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年5月5日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年4月29日

最終確認日

2022年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ABT-002 (その他の識別子：TriCity Research Center)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

データ共有の予定はありません

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

ムコ多糖症3型Bの臨床試験

rAAV9.CMV.hNAGLUの臨床試験

類似の治験を検索

スポンサーと協力者

医学的状態

薬物療法

CROs by country

CROs in Latvia

条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

場所

購読する