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Mucopolysaccharidosis (MPS) IIIB에 대한 유전자 전달 임상 시험 (MPSIIIB)

2022년 4월 29일 업데이트: Abeona Therapeutics, Inc

점액다당증(MPS) IIIB에 대한 rAAV9.CMV.hNAGLU의 I/II상 유전자 전달 임상 시험

RAAV9.CMV.hNAGLU의 오픈 라벨 용량 증량 임상 시험 말초 정맥을 통해 정맥 주사

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

CMV 인핸서/프로모터(rAAV9.CMV.hNAGLU)의 통제하에 인간 NAGLU 유전자를 운반하는 아데노 관련 바이러스 혈청형 9는 말초 정맥에 삽입된 정맥 카테터를 통해 1회 전달됩니다. 예방적 장내 프레드니손 또는 프레드니솔론의 테이퍼링 과정을 최소 2개월 동안 투여합니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

11

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
      • Hamburg, 독일
        • University Hospital Hamburg-Eppendorf
  • 미국
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
  • 스페인
      • Santiago De Compostela, 스페인, 15706
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago
  • 프랑스
      • Paris, 프랑스
        • Armand-Trousseau Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 다음 두 가지 방법 모두에 의해 MPSIIIB 진단이 확인됨:

    • 혈장에 의해 NAGLU 효소 활성이 검출되지 않거나 상당히 감소되었습니다.
    • NAGLU 유전자의 동형접합 또는 복합 이형접합 돌연변이를 입증하는 게놈 DNA 분석
  • 연령: 출생부터 2세까지 또는 최소 인지 발달 지수(DQ)가 60 이상인 2세 이상의 어린이(Bayley Scales of Infant and Toddler Development - Third Edition으로 계산)

제외 기준:

  • 주임 연구원이 결정한 임상 평가에 참여할 수 없음
  • NAGLU 유전자의 유전자 검사에서 2개의 넌센스 또는 null 변이 식별
  • MPS IIIB의 약화된 표현형의 증거가 있음
  • 요추 천자 또는 마취제 사용을 방해하는 수반되는 의학적 상태의 존재
  • Adenoviruses, Epstein-Barr Virus, Cytomegalovirus, Respiratory Syncytial Virus에 의한 감염으로 임상적 관찰에 기초한 활동성 바이러스 감염
  • 소아 류마티스 관절염 또는 특발성 혈소판감소증 자반증과 같이 면역억제가 필요한 자가면역 질환으로서 PI의 의견에 따라 유전자 전달에 대한 불필요한 위험을 초래하거나 어린이가 프로토콜 평가 및 후속 조치에 참여하는 것을 배제하는 수반되는 질병 또는 만성 약물 치료에 대한 요구 사항
  • ELISA 결합 면역분석으로 측정한 총 항-AAV9 항체 역가가 1:100 이상인 피험자
  • AAV9에 대한 T 세포 반응에 대한 ELISPOT에 대해 양성 반응을 보이는 피험자
  • HIV 노출과 일치하는 혈청검사 또는 활동성 B형 또는 C형 간염 감염과 일치하는 혈청검사
  • 출혈 장애 또는 요추 천자(CSF 수집을 위한)가 현지 기관 정책에 따라 금기인 기타 의학적 상태 또는 상황
  • 신경발달 검사에 협력할 수 없을 정도로 충분한 시각 또는 청각 장애
  • 조절되지 않는 발작 장애
  • 현지 기관 정책에 따라 대상자가 MRI를 받을 수 없도록 하는 모든 항목(교정기 등)
  • 피험자가 본 연구에서 요구되는 절차를 거치지 못하게 하는 기타 모든 상황
  • 심근병증 또는 현저한 선천성 심장 이상이 있는 피험자
  • 연구 결과의 과학적 엄격함 또는 해석을 혼란스럽게 하는 중대한 비-MPS IlIB 관련 CNS 장애 또는 행동 장애의 존재
  • GGT, 총 빌리루빈, 크레아티닌, 헤모글로빈, WBC 수, 혈소판 수, PT 및 aPTT에 대해 CTCAE v4.0에 정의된 비정상 실험실 수치 2등급 이상
  • 임신 중이거나 선별 평가에서 양성 소변 또는 혈청 결과를 보이는 여성 참가자(해당되는 경우).
  • 예정된 치료 날짜(및 프레드니솔론 사용)로부터 30일 미만 전에 바이러스 약독화 백신을 사용한 모든 예방 접종
  • 조혈모세포 이식에 의한 이전 치료
  • 유전자/세포 요법 또는 ERT 임상 시험에 이전에 참여

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 코호트 1(저용량) rAAV9.CMV.hNAGLU

피험자는 단일 주입을 받습니다.

• 코호트 1(저용량): 2 X 10E13 vg/kg(n=2명의 참가자)
생물학적: rAAV9.CMV.hNAGLU
CMV 인핸서/프로모터(rAAV9.CMV.hNAGLU)의 통제하에 인간 NAGLU 유전자를 운반하는 아데노 관련 바이러스 혈청형 9는 말초 정맥에 삽입된 정맥 카테터를 통해 1회 전달됩니다.
실험적: 코호트 2(중간 용량) rAAV9.CMV.hNAGLU

피험자는 단일 주입을 받습니다.

• 코호트 2(중간 용량): 5 X 10E13 vg/kg(n=4-5명의 참가자)
생물학적: rAAV9.CMV.hNAGLU
CMV 인핸서/프로모터(rAAV9.CMV.hNAGLU)의 통제하에 인간 NAGLU 유전자를 운반하는 아데노 관련 바이러스 혈청형 9는 말초 정맥에 삽입된 정맥 카테터를 통해 1회 전달됩니다.
실험적: 코호트 3(고용량) rAAV9.CMV.hNAGLU

피험자는 단일 주입을 받습니다.

• 코호트 3(고용량): 1 X 10E14 vg/kg(n=4-8명의 참가자)
생물학적: rAAV9.CMV.hNAGLU
CMV 인핸서/프로모터(rAAV9.CMV.hNAGLU)의 통제하에 인간 NAGLU 유전자를 운반하는 아데노 관련 바이러스 혈청형 9는 말초 정맥에 삽입된 정맥 카테터를 통해 1회 전달됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
자연사 연구 데이터와 비교한 연령 동등 발달 점수(Mullen Scales of Early Learning 또는 Kaufman Assessment Battery for Children Second Edition for Children Second Edition으로 계산)의 기준선으로부터의 변화
기간: 24개월
24개월
치료 관련 부작용 및 심각한 부작용의 발생률, 유형 및 심각도로 정의되는 제품 안전성
기간: 24개월
24개월

2차 결과 측정

결과 측정
기간
치료 후 중앙 척수액 헤파란 설페이트의 기준선으로부터의 변화
기간: 24개월
24개월
치료 후 혈장 또는 소변 글리코사미노글리칸 또는 헤파란 설페이트 기준치로부터의 변화
기간: 24개월
24개월
치료 후 CSF 또는 혈장 NAGLU 효소 활성 수준의 기준선으로부터의 변화
기간: 24개월
24개월
자기공명영상으로 측정한 치료 후 간 및/또는 비장 용적의 기준선 대비 변화
기간: 24개월
24개월
자기 공명 영상으로 측정한 치료 후 뇌 용적의 기준선에서 변화
기간: 24개월
24개월
Bayley 영유아 발달 척도 또는 어린이를 위한 Kaufman 평가 배터리를 사용하여 계산한 자연사 연구와 비교한 인지 연령 상당(발달 연령)의 기준선으로부터의 변화
기간: 24개월
24개월
Vineland 적응 행동 척도 II 설문 조사 양식을 사용하여 부모 보고서에 의해 평가된 자연사 연구 데이터와 비교한 치료 후 적응 연령 동등 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 24개월
24개월
Mullen Scales of Early Learning 또는 Kaufman Assessment Battery for Children에 의해 평가된 자연사 연구 데이터와 비교하여 치료 후 베이스라인 발달 지수로부터의 변화.
기간: 24개월
24개월
소아 삶의 질 인벤토리(PedsQL™) 일반 핵심 척도 총 점수에서 기준선으로부터의 변화
기간: 24개월
24개월
육아 스트레스 지수, 4판(PSI-4) 약식을 사용하여 부모의 삶의 질 기준선에서 변화
기간: 24개월
24개월
혈장, 타액, 소변 및 대변에서 벡터 배출 분석의 결정은 환경 위험 평가를 위한 예비 데이터를 제공합니다.
기간: 24개월
24개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Abeona Therapeutics, Inc

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 10월 16일

기본 완료 (실제)

2022년 4월 7일

연구 완료 (실제)

2022년 4월 7일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 10월 10일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 10월 16일

처음 게시됨 (실제)

2017년 10월 20일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 5월 5일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 4월 29일

마지막으로 확인됨

2022년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ABT-002

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

IPD 계획 설명

데이터 공유 계획은 없습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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