Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Géntranszfer klinikai vizsgálat mukopoliszacharidózisra (MPS) IIIB (MPSIIIB)

2022. április 29. frissítette: Abeona Therapeutics, Inc

Az rAAV9.CMV.hNAGLU I/II. fázisú géntranszfer klinikai vizsgálata mukopoliszacharidózis (MPS) IIIB esetében

Az rAAV9.CMV.hNAGLU nyílt, dóziseszkalációs klinikai vizsgálata perifériás végtagi vénán keresztül intravénásan injektálva

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A humán NAGLU gént CMV-enhanszer/promoter (rAAV9.CMV.hNAGLU) irányítása alatt hordozó, 9-es szerotípusú adeno-asszociált vírust egy perifériás végtagvénába illesztett vénás katéteren keresztül egyszeri alkalommal juttatják be. A profilaktikus enterális prednizon vagy prednizolon szűkülő kúráját legalább két hónapig kell beadni.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

11

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
  • Franciaország
      • Paris, Franciaország
        • Armand-Trousseau Hospital
  • Németország
      • Hamburg, Németország
        • University Hospital Hamburg-Eppendorf
  • Spanyolország
      • Santiago De Compostela, Spanyolország, 15706
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az MPSIIIB megerősített diagnózisa a következő két módszerrel:

    • A plazma NAGLU enzimaktivitása nem volt kimutatható vagy jelentősen csökkent.
    • Genomi DNS-elemzés, amely homozigóta vagy összetett heterozigóta mutációkat mutat be a NAGLU génben
  • Életkor: Születéstől 2 éves korig vagy 2 évesnél idősebb gyermekek, akiknek a minimális kognitív fejlődési hányadosa (DQ) legalább 60 (a csecsemők és kisgyermekek fejlődésének Bayley skála alapján számítva – harmadik kiadás)

Kizárási kritériumok:

  • Képtelenség részt venni a klinikai értékelésben, ahogy azt a vezető kutató megállapította
  • Két nonszensz vagy null variáns azonosítása a NAGLU gén genetikai tesztelése során
  • Az MPS IIIB legyengített fenotípusára utal
  • Egyidejű egészségügyi állapot jelenléte, amely kizárja a lumbálpunkciót vagy az érzéstelenítők alkalmazását
  • Aktív vírusfertőzés klinikai megfigyeléseken alapul: adenovírusok, Epstein-Barr vírus, citomegalovírus, légúti szincitiális vírus által okozott fertőzések
  • Egyidejű betegség vagy krónikus gyógyszeres kezelés igénye, amely a PI véleménye szerint szükségtelen génátviteli kockázatot jelent, vagy kizárja, hogy a gyermek részt vegyen a protokoll értékelésében és utánkövetésében, mint immunszuppressziót igénylő autoimmun betegségek, mint pl. juvenilis rheumatoid arthritis vagy idiopátiás thrombocytopenia purpura
  • Azok az alanyok, akiknél az összes anti-AAV9 antitest-titer ≥ 1:100 ELISA kötődési immunoassay-vel meghatározva
  • Az ELISPOT-ra pozitív választ adó alanyok az AAV9-re adott T-sejtes válaszok tekintetében
  • A HIV-fertőzésnek megfelelő szerológia vagy az aktív hepatitis B vagy C fertőzésnek megfelelő szerológia
  • Vérzési rendellenesség vagy bármely más egészségügyi állapot vagy körülmény, amelyben a lumbálpunkció (a cerebrospinalis folyadék begyűjtésére) a helyi intézményi szabályzat értelmében ellenjavallt
  • Látás- vagy halláskárosodás, amely elegendő ahhoz, hogy kizárja az idegrendszeri fejlődési vizsgálatokkal való együttműködést
  • Kontrollálatlan rohamzavar
  • Bármilyen tárgy (fogszabályozó stb.), amely kizárná az alany MRI-vizsgálatát a helyi intézményi szabályzat szerint
  • Bármilyen egyéb helyzet, amely kizárja, hogy az alany részt vegyen a jelen tanulmányban előírt eljárásokon
  • Kardiomiopátiában vagy jelentős veleszületett szívelégtelenségben szenvedő alanyok
  • Jelentős, nem MPS IlIB-hez kapcsolódó központi idegrendszeri károsodás vagy viselkedési zavarok jelenléte, amelyek megzavarnák a tanulmány eredményeinek tudományos szigorúságát vagy értelmezését
  • A CTCAE v4.0-ban meghatározott 2. fokozatú vagy magasabb rendellenes laboratóriumi értékek a GGT-re, összbilirubinra, kreatininre, hemoglobinra, fehérvérsejtszámra, vérlemezkeszámra, PT-re és aPTT-re
  • Női résztvevő, aki terhes, vagy a szűrés során pozitív vizelet- vagy szérumeredményt mutat (ha van).
  • Bármilyen legyengített vírusoltással végzett oltás a kezelés tervezett időpontja előtt 30 nappal (és a prednizolon alkalmazása)
  • Korábbi kezelés hematopoietikus őssejt transzplantációval
  • Korábbi részvétel gén/sejtterápiában vagy ERT klinikai vizsgálatban

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1. kohorsz (alacsony dózisú) rAAV9.CMV.hNAGLU

Az alanyok egyetlen infúziót kapnak:

• 1. kohorsz (alacsony dózis): 2 x 10E13 vg/kg (n=2 résztvevő)
Biológiai: rAAV9.CMV.hNAGLU
A humán NAGLU gént CMV-enhanszer/promoter (rAAV9.CMV.hNAGLU) irányítása alatt hordozó, 9-es szerotípusú adeno-asszociált vírust egy perifériás végtagvénába illesztett vénás katéteren keresztül egyszeri alkalommal juttatják be.
Kísérleti: 2. kohorsz (Med Dose) rAAV9.CMV.hNAGLU

Az alanyok egyetlen infúziót kapnak:

• 2. kohorsz (Med dózis): 5 x 10E13 vg/kg (n=4-5 résztvevő)
Biológiai: rAAV9.CMV.hNAGLU
A humán NAGLU gént CMV-enhanszer/promoter (rAAV9.CMV.hNAGLU) irányítása alatt hordozó, 9-es szerotípusú adeno-asszociált vírust egy perifériás végtagvénába illesztett vénás katéteren keresztül egyszeri alkalommal juttatják be.
Kísérleti: 3. kohorsz (nagy dózisú) rAAV9.CMV.hNAGLU

Az alanyok egyetlen infúziót kapnak:

• 3. kohorsz (nagy dózis): 1 x 10E14 vg/kg (n=4-8 résztvevő)
Biológiai: rAAV9.CMV.hNAGLU
A humán NAGLU gént CMV-enhanszer/promoter (rAAV9.CMV.hNAGLU) irányítása alatt hordozó, 9-es szerotípusú adeno-asszociált vírust egy perifériás végtagvénába illesztett vénás katéteren keresztül egyszeri alkalommal juttatják be.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Változás a kiindulási értékhez képest az Age Equivalent Developmental pontszámban (a Mullen Scales of Early Learning vagy a Kaufman Assessment Battery for Children Second Edition alapján számítva, a fejlődési életkor alapján) a Natural History Study adataihoz képest
Időkeret: 24 hónap
24 hónap
A termékbiztonságot a kezeléssel összefüggő nemkívánatos események és súlyos nemkívánatos események előfordulása, típusa és súlyossága határozza meg
Időkeret: 24 hónap
24 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A központi gerincfolyadék-heparán-szulfát kiindulási értékének változása a kezelés után
Időkeret: 24 hónap
24 hónap
A plazma vagy a vizelet glükózaminoglikánjai vagy heparán-szulfát szintje a kiindulási értékhez képest a kezelés után
Időkeret: 24 hónap
24 hónap
Változás a CSF vagy a plazma NAGLU enzimaktivitás szintjéhez képest a kezelés után
Időkeret: 24 hónap
24 hónap
Mágneses rezonancia képalkotással mérve a kezelés utáni máj- és/vagy léptérfogat változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: 24 hónap
24 hónap
Az agytérfogat kiindulási értékhez viszonyított változása a kezelés után, mágneses rezonancia képalkotással mérve
Időkeret: 24 hónap
24 hónap
Változás az alapvonalhoz képest a kognitív életkor egyenértékben (fejlődési kor) a Natural History Study-hoz képest, amelyet a csecsemők és kisgyermekek fejlődésének Bayley skála vagy a Kaufman Assessment Battery for Children segítségével számítottak ki.
Időkeret: 24 hónap
24 hónap
Változás a kiindulási értékhez képest az adaptív életkorral egyenértékű pontszámban a kezelés után a Natural History Study adataihoz viszonyítva, a szülői jelentés alapján, a Vineland Adaptive Behavior Scale II felmérés űrlapjával
Időkeret: 24 hónap
24 hónap
Változás a kiindulási fejlődési hányadoshoz képest a kezelés után a Natural History Study adataihoz képest, amelyeket a Mullen Scales of Early Learning vagy a Kaufman Assessment Battery for Children értékel.
Időkeret: 24 hónap
24 hónap
Változás a kiindulási értékhez képest a Pediatric Life Quality of Inventory (PedsQL™) általános alapskálák összpontszámában
Időkeret: 24 hónap
24 hónap
Változás a szülők életminőségében az alapvonalhoz képest a Szülői Stressz Index 4. kiadás (PSI-4) rövid űrlapja segítségével
Időkeret: 24 hónap
24 hónap
A plazmában, nyálban, vizeletben és ürülékben végzett vektorvesztési analízis meghatározása előzetes adatokat szolgáltat a környezeti kockázatértékeléshez
Időkeret: 24 hónap
24 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Abeona Therapeutics, Inc

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. október 16.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. április 7.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. április 7.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. október 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. október 16.

Első közzététel (Tényleges)

2017. október 20.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. május 5.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. április 29.

Utolsó ellenőrzés

2022. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ABT-002

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

IPD terv leírása

Nincs terv az adatok megosztására

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Mucopolysaccharidosis 3B típusú

Klinikai vizsgálatok a rAAV9.CMV.hNAGLU

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel