Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Geenisiirron kliininen koe mukopolysakkaridoosille (MPS) IIIB (MPSIIIB)

perjantai 29. huhtikuuta 2022 päivittänyt: Abeona Therapeutics, Inc

Vaiheen I/II geeninsiirron kliininen tutkimus rAAV9.CMV.hNAGLU:sta mukopolysakkaridoosi (MPS) IIIB

RAAV9.CMV.hNAGLU:n avoin, annoksen eskaloituva kliininen tutkimus injektoidaan suonensisäisesti perifeerisen raajan laskimon kautta

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Adeno-assosioituneen viruksen serotyyppi 9, joka kantaa ihmisen NAGLU-geenin CMV-tehostajan/promoottorin (rAAV9.CMV.hNAGLU) ohjauksessa, kuljetetaan kerran ääreisraajan laskimoon lisätyn laskimokatetrin kautta. Ennaltaehkäisevän enteraalisen prednisonin tai prednisolonin kapeneva hoitojakso annetaan vähintään kahden kuukauden ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

11

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Santiago De Compostela, Espanja, 15706
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago
  • Ranska
      • Paris, Ranska
        • Armand-Trousseau Hospital
  • Saksa
      • Hamburg, Saksa
        • University Hospital Hamburg-Eppendorf
  • Yhdysvallat
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vahvistettu MPSIIIB-diagnoosi molemmilla seuraavista kahdella menetelmällä:

    • Ei havaittavaa tai merkittävästi vähentynyttä NAGLU-entsyymiaktiivisuutta plasmassa.
    • Genominen DNA-analyysi, joka osoittaa homotsygoottisia tai yhdistetyn heterotsygoottisia mutaatioita NAGLU-geenissä
  • Ikä: Syntymästä 2-vuotiaaksi tai yli 2-vuotiaille lapsille, joiden kognitiivinen kehitysosamäärä (DQ) on vähintään 60 (laskettu Bayley Scales of Infant and Toddler Development - Kolmas painos)

Poissulkemiskriteerit:

  • Päätutkijan määrittelemä kyvyttömyys osallistua kliiniseen arviointiin
  • Kahden nonsense- tai nollavariantin tunnistaminen NAGLU-geenin geneettisessä testauksessa
  • Sillä on näyttöä MPS IIIB:n heikennetystä fenotyypistä
  • Samanaikainen sairaus, joka estää lannepunktion tai anestesia-aineiden käytön
  • Aktiivinen virusinfektio, joka perustuu kliinisiin havaintoihin, kuten adenovirusten, Epstein-Barr-viruksen, sytomegaloviruksen, respiratory syncytial viruksen aiheuttamia infektioita
  • Samanaikainen sairaus tai kroonisen lääkehoidon tarve, joka PI:n näkemyksen mukaan aiheuttaa tarpeettomia riskejä geeninsiirrolle tai estää lasta osallistumasta protokolla-arviointeihin ja seurantaan immunosuppressiota vaativana autoimmuunisairautena, kuten juveniili nivelreuma tai idiopaattinen trombosytopenia purppura
  • Koehenkilöt, joiden kokonaisanti-AAV9-vasta-ainetiitterit ovat ≥ 1:100 ELISA-sitoutumisimmunomäärityksellä määritettynä
  • Koehenkilöt, joilla on positiivinen vaste ELISPOT:lle T-soluvasteille AAV9:lle
  • Serologia, joka vastaa HIV-altistumista, tai serologia, joka vastaa aktiivista hepatiitti B- tai C-infektiota
  • Verenvuotohäiriö tai mikä tahansa muu lääketieteellinen tila tai olosuhde, jossa lannepunktio (CSF:n keräämistä varten) on vasta-aiheinen paikallisten laitoskäytäntöjen mukaisesti
  • Näkö- tai kuulovamma, joka estää yhteistyön hermoston kehitystestien kanssa
  • Hallitsematon kohtaushäiriö
  • Kaikki esineet (housunkannattimet jne.), jotka estävät potilaan magneettikuvauksen tekemisen paikallisten institutionaalisten käytäntöjen mukaisesti
  • Mikä tahansa muu tilanne, joka estää tutkittavaa suorittamasta tässä tutkimuksessa vaadittuja toimenpiteitä
  • Potilaat, joilla on kardiomyopatia tai merkittäviä synnynnäisiä sydämen poikkeavuuksia
  • Merkittävän ei-MPS IlIB:hen liittyvän keskushermoston vajaatoiminnan tai käyttäytymishäiriön esiintyminen, mikä häiritsisi tutkimuksen tieteellistä tarkkuutta tai tulosten tulkintaa
  • Epänormaalit laboratorioarvot Grad 2 tai korkeampi CTCAE v4.0:n GGT:lle, kokonaisbilirubiinille, kreatiniinille, hemoglobiinille, valkosolujen määrälle, verihiutaleiden määrälle, PT:lle ja aPTT:lle
  • Naispuolinen osallistuja, joka on raskaana tai osoittaa positiivisen virtsa- tai seerumituloksen seulontaarvioinnissa (tarvittaessa).
  • Kaikki rokotukset heikennetyillä virusrokotteilla alle 30 päivää ennen suunniteltua hoitopäivää (ja prednisolonin käyttöä)
  • Aikaisempi hoito hematopoieettisella kantasolusiirrolla
  • Aiempi osallistuminen geeni-/soluterapiaan tai ERT-kliiniseen tutkimukseen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti 1 (pieni annos) rAAV9.CMV.hNAGLU

Koehenkilöt saavat yhden infuusion:

• Kohortti 1 (pieni annos): 2 x 10E13 vg/kg (n = 2 osallistujaa)
Biologinen: rAAV9.CMV.hNAGLU
Adeno-assosioituneen viruksen serotyyppi 9, joka kantaa ihmisen NAGLU-geenin CMV-tehostajan/promoottorin (rAAV9.CMV.hNAGLU) ohjauksessa, kuljetetaan kerran ääreisraajan laskimoon lisätyn laskimokatetrin kautta.
Kokeellinen: Kohortti 2 (Med Dose) rAAV9.CMV.hNAGLU

Koehenkilöt saavat yhden infuusion:

• Kohortti 2 (Med Dose): 5 x 10E13 vg/kg (n = 4-5 osallistujaa)
Biologinen: rAAV9.CMV.hNAGLU
Adeno-assosioituneen viruksen serotyyppi 9, joka kantaa ihmisen NAGLU-geenin CMV-tehostajan/promoottorin (rAAV9.CMV.hNAGLU) ohjauksessa, kuljetetaan kerran ääreisraajan laskimoon lisätyn laskimokatetrin kautta.
Kokeellinen: Kohortti 3 (suuri annos) rAAV9.CMV.hNAGLU

Koehenkilöt saavat yhden infuusion:

• Kohortti 3 (suuri annos): 1 x 10E14 vg/kg (n = 4-8 osallistujaa)
Biologinen: rAAV9.CMV.hNAGLU
Adeno-assosioituneen viruksen serotyyppi 9, joka kantaa ihmisen NAGLU-geenin CMV-tehostajan/promoottorin (rAAV9.CMV.hNAGLU) ohjauksessa, kuljetetaan kerran ääreisraajan laskimoon lisätyn laskimokatetrin kautta.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta Age Equivalent Developmental -pisteissä (laskettu Mullen Scales of Early Learning -asteikolla tai Kaufman Assessment Battery for Children Second Edition -ohjelmalla, kehitysiän perusteella) verrattuna Natural History Study -tietoihin
Aikaikkuna: 24 kuukautta
24 kuukautta
Tuoteturvallisuus, joka määritellään hoitoon liittyvien haittatapahtumien ja vakavien haittatapahtumien esiintyvyyden, tyypin ja vakavuuden mukaan
Aikaikkuna: 24 kuukautta
24 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos keskusselkäydinnesteen heparaanisulfaatin lähtötasosta hoidon jälkeen
Aikaikkuna: 24 kuukautta
24 kuukautta
Muutos plasman tai virtsan glykosaminoglykaanien tai heparaanisulfaatin lähtötasosta hoidon jälkeen
Aikaikkuna: 24 kuukautta
24 kuukautta
Muutos lähtötilanteesta CSF- tai plasman NAGLU-entsyymiaktiivisuustasoissa hoidon jälkeen
Aikaikkuna: 24 kuukautta
24 kuukautta
Maksan ja/tai pernan tilavuuden muutos lähtötilanteesta hoidon jälkeen, mitattuna magneettikuvauksella
Aikaikkuna: 24 kuukautta
24 kuukautta
Aivojen tilavuuden muutos lähtötilanteesta hoidon jälkeen, mitattuna magneettikuvauksella
Aikaikkuna: 24 kuukautta
24 kuukautta
Kognitiivisen ikäekvivalentin (kehitysiän) muutos lähtötilanteesta verrattuna Natural History Study -tutkimukseen, joka on laskettu Bayley Scales of Infant and Toddler Development tai Kaufman Assessment Battery for Children
Aikaikkuna: 24 kuukautta
24 kuukautta
Muutos lähtötasosta mukautuvan ikäekvivalentin pistemäärässä hoidon jälkeen verrattuna Natural History Study -tietoihin, arvioituna vanhempainraportissa käyttäen Vineland Adaptive Behavior Scale II -kyselylomaketta
Aikaikkuna: 24 kuukautta
24 kuukautta
Muutos lähtötasosta Kehitysosamäärä hoidon jälkeen verrattuna Natural History Study -tietoihin, jotka on arvioitu Mullen Scales of Early Learning -asteikolla tai Kaufman Assessment Battery for Children -ohjelmalla.
Aikaikkuna: 24 kuukautta
24 kuukautta
Muutos lähtötasosta Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™) Generic Core Scales -kokonaispisteissä
Aikaikkuna: 24 kuukautta
24 kuukautta
Muutos lähtötilanteesta vanhempien elämänlaadussa käyttämällä vanhemmuuden stressiindeksiä, 4th Edition (PSI-4) lyhytlomake
Aikaikkuna: 24 kuukautta
24 kuukautta
Plasman, syljen, virtsan ja ulosteiden vektorien leviämisanalyysin määrittäminen antaa alustavat tiedot ympäristöriskien arviointia varten
Aikaikkuna: 24 kuukautta
24 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Abeona Therapeutics, Inc

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 16. lokakuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 7. huhtikuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 7. huhtikuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 10. lokakuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 16. lokakuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 20. lokakuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 5. toukokuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 29. huhtikuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. huhtikuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ABT-002

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

IPD-suunnitelman kuvaus

Tietoja ei ole tarkoitus jakaa

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Mukopolysakkaridoosi tyyppi 3 B

Kliiniset tutkimukset rAAV9.CMV.hNAGLU

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Morocco

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa