全身性脂肪異栄養症患者におけるレプチン受容体アゴニスト抗体である REGN4461 の研究
2026年5月26日 更新者：Regeneron Pharmaceuticals
全身性脂肪異栄養症患者におけるレプチン受容体アゴニスト抗体である REGN4461 のランダム化二重盲検プラセボ対照研究
この研究の主な目的は、ベースラインのヘモグロビン A1c レベルが上昇した (HbA1c ≥7%) 患者のサブセットにおける血糖パラメータに対する REGN4461 の効果を推定すること、および以下の患者のサブセットにおける空腹時トリグリセリドレベルに対する REGN4461 の効果を推定することです。ベースラインの空腹時トリグリセリドの上昇 (TG ≥250 mg/dL)。
二次的な目的は、すべての患者の HbA1c または空腹時 TG のいずれかの変化の複合エンドポイントに対する REGN4461 の効果を推定すること、血糖パラメーターおよび空腹時 TG に対する REGN4461 の 3 つの用量レベルの効果を推定すること、インスリンに対する REGN4461 の効果を推定することです。 REGN4461 の安全性と忍容性を評価し、REGN4461 の薬物動態 (PK) と免疫原性を評価します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
16
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Maryland
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Bethesda、Maryland、アメリカ、20892
- Regeneron Research Site
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48105
- Regeneron Research Site
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75390
- Regeneron Research Site
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Ankara、トルコ（Türkiye）、06230
- Regeneron Research Site
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Diyarbakır、トルコ（Türkiye）、21808
- Regeneron Research Site
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Izmir、トルコ（Türkiye）、35100
- Regeneron Research Site
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Piura、ペルー、2665
- Regeneron Research Site
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Moscow、ロシア、117036
- Regeneron Research Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- -プロトコルで定義されている先天性または後天性の全身性脂肪異栄養症（GLD）の診断
-スクリーニング時の次の代謝異常の1つまたは両方の存在：
- HbA1c≧7%または
- 空腹時TG≧250mg/dL
- -一般的に安定した食事（患者の思い出に基づく）および投薬計画（代謝性疾患の治療を最適化する） スクリーニング訪問の少なくとも3か月前
主な除外基準:
- -スクリーニング訪問から1か月以内のメトレレプチンによる治療
- -スクリーニング訪問前の3か月以内の減量のための店頭または処方薬による治療
- -スクリーニング訪問前の3か月以内に1日あたり7.5 mgを超えるプレドニゾン相当の経口グルココルチコイドによる治療、または研究期間中に1日あたり7.5 mgを超えるプレドニゾン相当の経口グルココルチコイドによる治療を開始する予定
- -スクリーニング訪問時のヒト免疫不全ウイルス（HIV）またはHIV血清陽性の病歴
- B型肝炎またはC型肝炎感染による制御されていない感染、またはスクリーニングで活動性結核が判明している
- -3か月以内に治験薬（IP）または治療法を評価する臨床研究への参加 スクリーニング訪問前のIPの半減期が5未満。
- 妊娠中または授乳中の女性
注: 他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用されます。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：治療B
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静脈内 (IV) 注入ローディング用量または皮下 (SC) 注射毎週 (QW)。
IV 注入負荷用量または SC 注射 QW。
他の名前：
IV 注入負荷用量または SC 注射 QW。
他の名前：
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実験的：治療A
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静脈内 (IV) 注入ローディング用量または皮下 (SC) 注射毎週 (QW)。
IV 注入負荷用量または SC 注射 QW。
他の名前：
IV 注入負荷用量または SC 注射 QW。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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8週目の空腹時グルコースのベースラインからの絶対的な変化
時間枠：ベースライン、8週目
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ベースラインHBA1c≥7％の参加者のサブグループの空腹時グルコースのベースラインからの絶対的な変化が報告されています
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ベースライン、8週目
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8週目の加重平均グルコース（WMG）のベースラインからの絶対的な変化
時間枠：ベースライン、8週目
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ベースラインHBA1C≥7％の参加者のサブグループのWMGのベースラインからの絶対的な変化が報告されています
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ベースライン、8週目
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8週目の断食トリグリセリド（TG）のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、8週目
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ベースライン空腹時TG（空腹時TG≥250mg/dL）の上昇した参加者のベースラインからの変化率が報告されています
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ベースライン、8週目
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ベースライン時HbA1c高値（HbA1c≥7%）を有する参加者における第8週時点でのベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、8週目
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ベースラインHbA1cが7％以上の参加者サブグループにおけるHbA1cのベースラインからの絶対変化
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ベースライン、8週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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週次8におけるHbA1cと空腹時TG複合エンドポイントのベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、8週目
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複合スコアは、各参加者のベースライン時および8週目のHbA1cと空腹時TGの測定値を使用して計算されます。 各参加者について、HbA1cと空腹時TGのZスコアを別々に計算し、ベースラインからの変化を全参加者のベースライン値の標準偏差に基づいて再スケーリングすることで、変化値を標準化します。 複合スコアは、ベースライン時に異常であったパラメータに応じて、計算されたZスコアの一方または両方を使用します。両方のパラメータが異常であった場合、参加者の複合スコアは二つのパラメータZスコアの平均値となります。 参加者レベルでは、いずれかのパラメータのZスコアがゼロであることは、その代謝パラメータに変化がないことを示しますが、複合Zスコアがゼロであることは、代謝パラメータにおける相殺し合う変化を反映している場合もあります。負のZスコアは代謝機能の全体的な改善と解釈されますが、一方のパラメータの減少が他方のパラメータの増加によって相殺されなかった場合にも、負のZスコアが生じる可能性があります。 |
ベースライン、8週目
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空腹時血糖のベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、16週、24週、36週、52週；OLTP 5週、4週、12週、24週、52週
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ベースライン、16週、24週、36週、52週；OLTP 5週、4週、12週、24週、52週
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ベースラインHbA1cが7％以上の参加者の空腹時血糖ベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、16週、24週、36週、52週；OLTP 5 4週、12週、24週、52週
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ベースライン、16週、24週、36週、52週；OLTP 5 4週、12週、24週、52週
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空腹時中性脂肪のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、16週、24週、36週、52週；OLTP 5 4週、12週、24週、52週
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ベースライン、16週、24週、36週、52週；OLTP 5 4週、12週、24週、52週
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ベースライン時の空腹時TGが250 mg/dL以上の参加者におけるベースラインからの空腹時TGのパーセント変化
時間枠：ベースライン、16週、24週、36週、52週；OLTP 5週 4週、12週、24週、52週
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ベースライン、16週、24週、36週、52週；OLTP 5週 4週、12週、24週、52週
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HbA1cのベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、16週、24週、36週、52週；OLTP 5 12週、24週、52週
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ベースライン、16週、24週、36週、52週；OLTP 5 12週、24週、52週
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ベースラインHbA1c値が7％以上の参加者におけるHbA1cのベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、16週、24週、36週、52週；OLTP 5 12週、24週、52週
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ベースライン、16週、24週、36週、52週；OLTP 5 12週、24週、52週
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ベースラインからの絶対変化：加重平均血糖値（WMG）
時間枠：ベースライン、16週および24週
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ベースライン、16週および24週
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ベースライン空腹時HbA1cが7％以上の参加者におけるWMGのベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、16週および24週
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ベースライン、16週および24週
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混合食負荷試験（MMTT）におけるグルコース濃度-時間曲線下面積（AUC0-4）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、8週、16週、24週
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ベースライン、8週、16週、24週
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ベースラインHbA1cが7%以上の参加者におけるMMTT中のグルコースAUC0-4のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、8週、16週、24週
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ベースライン、8週、16週、24週
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高インスリン血症-正常血糖クランプ時の体重1キログラム(kg)あたりグルコース注入率のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、8週目および52週目
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ベースライン、8週目および52週目
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ベースラインHbA1cが7%以上の参加者における高インスリン血症-正常血糖クランプ時の体重1kgあたりグルコース注入率のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、8週目および52週目
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ベースライン、8週目および52週目
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インスリン負荷試験（ITT）におけるグルコースクリアランス率（kITT）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、8週目および52週目
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ベースライン、8週目および52週目
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ベースラインHbA1cが7%以上の参加者におけるITT中のグルコースkITTのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、8週および52週
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ベースライン、8週および52週
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治療関連有害事象（TEAE）が少なくとも1つ発生した参加者数
時間枠：DBTP研究治療の初回投与からOLTP 5研究治療の最終投与までに加えて16週間（約120週間）
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DBTP研究治療の初回投与からOLTP 5研究治療の最終投与までに加えて16週間（約120週間）
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血清中の総REGN4461濃度の経時変化
時間枠：投与後0週、8週、投与後16週、36週、52週；OLTP 5 投与後4週、12週、24週、52週
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投与後0週、8週、投与後16週、36週、52週；OLTP 5 投与後4週、12週、24週、52週
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REGN4461に対する抗薬物抗体（ADA）を有する参加者数
時間枠：約128週目
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約128週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Clinical Trial Management、Regeneron Pharmaceuticals
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年1月7日
一次修了 (実際)
2022年1月5日
研究の完了 (実際)
2024年9月24日
試験登録日
最初に提出
2019年11月7日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年11月7日
最初の投稿 (実際)
2019年11月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年6月15日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年5月26日
最終確認日
2026年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- R4461-GLD-1875
- 2019-000614-11 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
公開されている結果の基礎となるすべての個々の患者データ (IPD) は、共有の対象と見なされます
IPD 共有時間枠
個々の匿名化された参加者データは、データを共有する法的権限があり、参加者の再識別の合理的な可能性がない場合、適応症が規制機関によって承認された後、共有することを検討されます。
IPD 共有アクセス基準
Regeneron が主要な保健当局 (FDA、欧州医薬品庁 (EMA)、医薬品医療機器庁 (PMDA) など) から製品の販売承認を取得した場合、有資格の研究者は、匿名化された患者レベルのデータまたは集計研究データへのアクセスを要求できます。データを共有する法的権限を持ち、研究結果を公開している (例: 科学出版物、科学会議、臨床試験レジストリ)。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。