Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Leptiinireseptoriagonistivasta-aineen REGN4461:n tutkimus potilailla, joilla on yleistynyt lipodystrofia

torstai 22. helmikuuta 2024 päivittänyt: Regeneron Pharmaceuticals

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus REGN4461:stä, leptiinireseptoriagonistivasta-aineesta, potilailla, joilla on yleistynyt lipodystrofia

Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida REGN4461:n vaikutukset glykeemisiin parametreihin potilaiden alaryhmässä, joilla hemoglobiini A1c:n lähtötaso on kohonnut (HbA1c ≥7 %), ja arvioida REGN4461:n vaikutukset paaston triglyseriditasoihin potilailla, joilla on kohonneet paastotriglyseridiarvot (TG ≥ 250 mg/dl).

Toissijaisina tavoitteina on arvioida REGN4461:n vaikutukset joko HbA1c:n tai paasto-TG:n muutosten yhdistettyyn päätepisteeseen kaikille potilaille, REGN4461:n kolmen annoksen vaikutukset glykeemisiin parametreihin ja paasto-TG:hen sekä REGN4461:n vaikutukset insuliiniin. herkkyys, arvioida REGN4461:n turvallisuutta ja siedettävyyttä ja arvioida REGN4461:n farmakokinetiikkaa (PK) ja immunogeenisyyttä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

16

Vaihe

  • Vaihe 2

Laajennettu käyttöoikeus

Saatavilla kliinisen tutkimuksen ulkopuolella. Katso laajennettu käyttöoikeustietue.

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Peru
      • Piura, Peru, 2665
        • Regeneron Research Site
  • Turkki
      • Ankara, Turkki, 06230
        • Regeneron Research Site
      • Diyarbakir, Turkki, 21808
        • Regeneron Research Site
      • Izmir, Turkki, 35100
        • Regeneron Research Site
  • Venäjän federaatio
      • Moscow, Venäjän federaatio, 117036
        • Regeneron Research Site
  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • Regeneron Research Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48105
        • Regeneron Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • Regeneron Research Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Synnynnäisen tai hankitun yleistyneen lipodystrofian (GLD) diagnoosi, kuten protokollassa on määritelty

  • Jommankumman tai molempien seuraavista aineenvaihduntahäiriöistä esiintyminen seulonnassa:

    1. HbA1c ≥ 7 % TAI
    2. Paaston TG ≥250 mg/dl
  • Yleensä vakaa ruokavalio (perustuu potilaan muistiin) ja lääkitys (joka optimoi aineenvaihduntasairauksien hoidon) vähintään 3 kuukautta ennen seulontakäyntiä

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Hoito metreleptiinillä 1 kuukauden sisällä seulontakäynnistä
  • Hoito itsehoito- tai reseptilääkkeillä painonpudotukseen 3 kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä
  • Hoito suun kautta otetuilla glukokortikoideilla > 7,5 mg prednisoniekvivalenttia päivässä 3 kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä tai aikoo aloittaa hoidon suun kautta otetuilla glukokortikoideilla > 7,5 mg prednisonia ekvivalenttia päivässä tutkimusjakson aikana
  • Ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) tai HIV-seropositiivisuuden historia seulontakäynnillä
  • Hallitsematon hepatiitti B- tai hepatiitti C -infektio tai tunnettu aktiivinen tuberkuloosi seulonnassa
  • Osallistuminen kliiniseen tutkimukseen, jossa arvioidaan tutkimustuotetta (IP) tai hoitoa 3 kuukauden ja alle 5 IP:n puoliintumisajan sisällä ennen seulontakäyntiä.
  • Raskaana olevat tai imettävät naiset

HUOMAA: Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit ovat voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hoito B
Lääke: Plasebo
Laskimonsisäinen (IV) infuusioannos tai ihonalainen (SC) injektio viikoittain (QW).
Lääke: Pieniannos REGN4461
IV-infuusiolatausannos tai SC-injektio QW.
Muut nimet:
  • mibavademab
Lääke: Suuriannos REGN4461
IV-infuusiolatausannos tai SC-injektio QW.
Muut nimet:
  • mibavademab
Kokeellinen: Hoito A
Lääke: Plasebo
Laskimonsisäinen (IV) infuusioannos tai ihonalainen (SC) injektio viikoittain (QW).
Lääke: Pieniannos REGN4461
IV-infuusiolatausannos tai SC-injektio QW.
Muut nimet:
  • mibavademab
Lääke: Suuriannos REGN4461
IV-infuusiolatausannos tai SC-injektio QW.
Muut nimet:
  • mibavademab

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Absoluuttinen muutos lähtötilanteesta hemoglobiini A1c (HbA1c)
Aikaikkuna: Viikko 8
Potilailla, joilla on kohonnut lähtötilanteen HBA1c (HbA1c ≥7 %)
Viikko 8
Absoluuttinen muutos paastoglukoosin perustasosta
Aikaikkuna: Viikko 8
Potilailla, joilla on kohonnut lähtötilanteen HBA1c (HbA1c ≥7 %)
Viikko 8
Absoluuttinen muutos lähtötilanteen painotetusta keskimääräisestä glukoosista (WMG)
Aikaikkuna: Viikko 8
Potilailla, joilla on kohonnut lähtötilanteen HBA1c (HbA1c ≥7 %)
Viikko 8
Prosenttimuutos lähtötilanteen paastotriglyserideistä (TG)
Aikaikkuna: Viikko 8
Potilailla, joilla on kohonnut lähtötilanteen paasto-TG (paasto-TG ≥ 250 mg/dl)
Viikko 8

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Absoluuttinen muutos yhdistetyssä päätepisteessä, joka sisältää absoluuttisen muutoksen joko HbA1c:ssä tai prosentuaalisen muutoksen paasto-TG:ssä
Aikaikkuna: Viikko 8
Kaikilla potilailla
Viikko 8
HbA1c:n absoluuttinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Noin viikko 128
Kaikilla potilailla
Noin viikko 128
Paasto-TG:n prosentuaalinen muutos perustasosta ajan myötä
Aikaikkuna: Noin viikko 128
Kaikilla potilailla
Noin viikko 128
Paastoglukoosin absoluuttinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Noin viikko 128
Kaikilla potilailla
Noin viikko 128
Paastoglukoosin absoluuttinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Noin viikko 128
Potilailla, joilla on kohonnut lähtötilanteen HbA1c (HbA1c ≥7 %)
Noin viikko 128
Prosenttimuutos lähtötasosta paasto-TG:ssä
Aikaikkuna: Noin viikko 128
Potilailla, joilla on kohonnut lähtötilanteen paasto-TG (TG ≥250 mg/dl)
Noin viikko 128
HbA1c:n absoluuttinen muutos lähtötasosta ajan myötä
Aikaikkuna: Noin viikko 128
Potilailla, joilla on kohonnut lähtötilanteen HbA1c (HbA1c ≥7 %)
Noin viikko 128
Absoluuttinen muutos lähtötasosta WMG:ssä ajan myötä
Aikaikkuna: Viikolle 24 asti
Kaikilla potilailla
Viikolle 24 asti
Absoluuttinen muutos lähtötasosta WMG:ssä ajan myötä
Aikaikkuna: Viikolle 24 asti
Potilailla, joilla on kohonnut lähtötilanteen HbA1c (HbA1c ≥7 %)
Viikolle 24 asti
Muutos lähtötasosta glukoosialueella pitoisuus-aikakäyrän alla (AUC0-4) seka-ateriatoleranssitestin (MMTT) aikana
Aikaikkuna: Viikoilla 8, 16 ja 24
Kaikilla potilailla
Viikoilla 8, 16 ja 24
Glukoosin AUC0-4:n muutos lähtötasosta MMTT:n aikana
Aikaikkuna: Viikoilla 8, 16 ja 24
Potilailla, joilla on kohonnut lähtötilanteen HbA1c (HbA1c ≥7 %)
Viikoilla 8, 16 ja 24
Muutos lähtötasosta glukoosin infuusionopeudessa painokiloa kohti hyperinsulinemia-euglykeemisen puristimen aikana (clamp-tutkimus)
Aikaikkuna: Viikoilla 8 ja 52
Kaikilla potilailla
Viikoilla 8 ja 52
Muutos lähtötasosta glukoosin infuusionopeudessa painokiloa kohti hyperinsulinemia-euglykeemisen puristimen aikana (clamp-tutkimus)
Aikaikkuna: Viikoilla 8 ja 52
Potilailla, joilla on kohonnut lähtötilanteen HbA1c (HbA1c ≥7 %)
Viikoilla 8 ja 52
Muutos lähtötasosta glukoosin puhdistumanopeudessa (kITT) insuliinitoleranssitestin (ITT) aikana
Aikaikkuna: Viikoilla 8 ja 52
Kaikilla potilailla
Viikoilla 8 ja 52
Muutos lähtötasosta glukoosin puhdistumanopeudessa (kITT) insuliinitoleranssitestin (ITT) aikana
Aikaikkuna: Viikoilla 8 ja 52
Potilailla, joilla on kohonnut lähtötilanteen HbA1c (HbA1c ≥7 %)
Viikoilla 8 ja 52
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE) ilmaantuvuus ja vakavuus
Aikaikkuna: Noin viikko 128
Noin viikko 128
REGN4461:n kokonaispitoisuudet seerumissa ajan myötä
Aikaikkuna: Noin viikko 128
Noin viikko 128
REGN4461:n vastaisten lääkevasta-aineiden (ADA) ilmaantuvuus ajan myötä
Aikaikkuna: Noin viikko 128
Noin viikko 128
Epänormaalin painonmuutoksen esiintyvyys
Aikaikkuna: Noin viikko 128
Noin viikko 128
Elintoimintojen poikkeavuuksien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Noin viikko 128
Noin viikko 128
12-kytkentäisen elektrokardiogrammin (EKG) poikkeavuuksien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Noin viikko 128
Noin viikko 128
Fyysisen tutkimuksen poikkeavuuksien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Noin viikko 128
Noin viikko 128
Laboratoriovirheiden ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Noin viikko 128
Noin viikko 128
Liukoisen leptiinireseptorin (sLEPR) pitoisuudet seerumissa ajan myötä
Aikaikkuna: Noin viikko 128
Noin viikko 128

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Regeneron Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 7. tammikuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 5. tammikuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 29. lokakuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 7. marraskuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 7. marraskuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 12. marraskuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Maanantai 26. helmikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 22. helmikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. helmikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • R4461-GLD-1875
  • 2019-000614-11 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Kaikki yksittäiset potilastiedot (IPD), jotka ovat julkisesti saatavilla olevien tulosten taustalla, harkitaan jaettavaksi

IPD-jaon aikakehys

Yksittäisten anonymisoitujen osallistujien tietojen jakamista harkitaan, kun sääntelevä elin on hyväksynyt indikaation, jos tietojen jakamiseen on laillinen valtuutus eikä ole kohtuullista todennäköisyyttä, että osallistuja tunnistettaisiin uudelleen.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituihin potilastason tietoihin tai aggregoituihin tutkimustietoihin, kun Regeneron on saanut tuotteelle myyntiluvan tärkeimmiltä terveysviranomaisilta (esim. FDA, Euroopan lääkevirasto (EMA), lääke- ja lääkinnällisten laitteiden virasto (PMDA) jne.) ja käyttöaihe, jolla on laillinen valtuudet jakaa tiedot ja se on asettanut tutkimustulokset julkisesti saataville (esim. tieteellinen julkaisu, tieteellinen konferenssi, kliinisten tutkimusten rekisteri).

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Yleistynyt lipodystrofia

  • Boston Children's Hospital
    Lymphatic Malformation Institute
    Rekrytointi
    Lymfaattisten poikkeamien rekisteri tulostietojen arviointia varten
    Lymfangiomatoosi | Kaposiforminen lymfangiomatoosi | Lymfaattinen epämuodostuma | Generalized Lymphatic Anomalia (GLA) | Keskijohtava lymfaattinen anomalia | NEILIKAN oireyhtymä | Gorham-Stoutin tauti ("Katoava luutauti") | Blue Rubber Bleb Nevus -syndrooma | Kaposiforminen hemangioendoteliooma / tufted angiooma ja muut ehdot
    Yhdysvallat

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Switzerland

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa