Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Leptiinireseptoriagonistivasta-aineen REGN4461:n tutkimus potilailla, joilla on yleistynyt lipodystrofia

tiistai 26. toukokuuta 2026 päivittänyt: Regeneron Pharmaceuticals

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus REGN4461:stä, leptiinireseptoriagonistivasta-aineesta, potilailla, joilla on yleistynyt lipodystrofia

Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida REGN4461:n vaikutukset glykeemisiin parametreihin potilaiden alaryhmässä, joilla hemoglobiini A1c:n lähtötaso on kohonnut (HbA1c ≥7 %), ja arvioida REGN4461:n vaikutukset paaston triglyseriditasoihin potilailla, joilla on kohonneet paastotriglyseridiarvot (TG ≥ 250 mg/dl).

Toissijaisina tavoitteina on arvioida REGN4461:n vaikutukset joko HbA1c:n tai paasto-TG:n muutosten yhdistettyyn päätepisteeseen kaikille potilaille, REGN4461:n kolmen annoksen vaikutukset glykeemisiin parametreihin ja paasto-TG:hen sekä REGN4461:n vaikutukset insuliiniin. herkkyys, arvioida REGN4461:n turvallisuutta ja siedettävyyttä ja arvioida REGN4461:n farmakokinetiikkaa (PK) ja immunogeenisyyttä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

16

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Peru
      • Piura, Peru, 2665
        • Regeneron Research Site
  • Turkki (Türkiye)
      • Ankara, Turkki (Türkiye), 06230
        • Regeneron Research Site
      • Diyarbakır, Turkki (Türkiye), 21808
        • Regeneron Research Site
      • Izmir, Turkki (Türkiye), 35100
        • Regeneron Research Site
  • Venäjä
      • Moscow, Venäjä, 117036
        • Regeneron Research Site
  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • Regeneron Research Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48105
        • Regeneron Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • Regeneron Research Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Synnynnäisen tai hankitun yleistyneen lipodystrofian (GLD) diagnoosi, kuten protokollassa on määritelty

  • Jommankumman tai molempien seuraavista aineenvaihduntahäiriöistä esiintyminen seulonnassa:

    1. HbA1c ≥ 7 % TAI
    2. Paaston TG ≥250 mg/dl
  • Yleensä vakaa ruokavalio (perustuu potilaan muistiin) ja lääkitys (joka optimoi aineenvaihduntasairauksien hoidon) vähintään 3 kuukautta ennen seulontakäyntiä

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Hoito metreleptiinillä 1 kuukauden sisällä seulontakäynnistä
  • Hoito itsehoito- tai reseptilääkkeillä painonpudotukseen 3 kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä
  • Hoito suun kautta otetuilla glukokortikoideilla > 7,5 mg prednisoniekvivalenttia päivässä 3 kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä tai aikoo aloittaa hoidon suun kautta otetuilla glukokortikoideilla > 7,5 mg prednisonia ekvivalenttia päivässä tutkimusjakson aikana
  • Ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) tai HIV-seropositiivisuuden historia seulontakäynnillä
  • Hallitsematon hepatiitti B- tai hepatiitti C -infektio tai tunnettu aktiivinen tuberkuloosi seulonnassa
  • Osallistuminen kliiniseen tutkimukseen, jossa arvioidaan tutkimustuotetta (IP) tai hoitoa 3 kuukauden ja alle 5 IP:n puoliintumisajan sisällä ennen seulontakäyntiä.
  • Raskaana olevat tai imettävät naiset

HUOMAA: Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit ovat voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hoito B
Lääke: Plasebo
Laskimonsisäinen (IV) infuusioannos tai ihonalainen (SC) injektio viikoittain (QW).
Lääke: Pieniannos REGN4461
IV-infuusiolatausannos tai SC-injektio QW.
Muut nimet:
  • mibavademab
Lääke: Suuriannos REGN4461
IV-infuusiolatausannos tai SC-injektio QW.
Muut nimet:
  • mibavademab
Kokeellinen: Hoito A
Lääke: Plasebo
Laskimonsisäinen (IV) infuusioannos tai ihonalainen (SC) injektio viikoittain (QW).
Lääke: Pieniannos REGN4461
IV-infuusiolatausannos tai SC-injektio QW.
Muut nimet:
  • mibavademab
Lääke: Suuriannos REGN4461
IV-infuusiolatausannos tai SC-injektio QW.
Muut nimet:
  • mibavademab

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Absoluuttinen muutos lähtötasosta paasto -glukoosissa viikolla 8
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 8
Absoluuttinen muutos lähtötasosta paasto -glukoosissa osallistujien alaryhmälle, jonka perustaso HbA1c ≥7% ilmoitettiin
Perustaso, viikko 8
Absoluuttinen muutos lähtötasosta painotetussa keskimääräisessä glukoosissa (WMG) viikolla 8
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 8
Absoluuttinen muutos WMG: n lähtötasosta osallistujien alaryhmälle, jonka lähtötaso HbA1C ≥7% ilmoitettiin
Perustaso, viikko 8
Prosentti muuttuu lähtötasosta paastoamissa triglyserideissä (TG) viikolla 8
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 8
Prosentuaalinen muutos lähtötasosta osallistujilla, joilla on kohonnut lähtötason paasto TG (paasto TG ≥250 mg/dl) raportoitu
Perustaso, viikko 8
Absoluuttinen muutos lähtöarvosta potilailla, joilla oli kohonnut lähtöhemoglobiini A1c (HbA1c ≥7 %) viikolla 8
Aikaikkuna: Perusarvo, viikko 8
Absoluuttinen muutos lähtötasosta HbA1c:ssä osallistujien alaryhmässä, joiden lähtötason HbA1c ≥7 % raportoitiin
Perusarvo, viikko 8

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Absoluuttinen muutos lähtöarvosta HbA1c:n ja paastotriglyseridien (TG) yhdistelmäpäätepisteessä viikolla 8
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 8

Komposiittipiste lasketaan jokaiselle yksittäiselle osallistujalle käyttäen HbA1c:n ja paastotriglyseridien (TG) perustaso- ja 8 viikon mittauksia.

Jokaiselle osallistujalle lasketaan Z-piste erikseen HbA1c:lle ja paastotriglyserideille, skaalaten muutoksen perustasosta uudelleen kaikkien osallistujien perustason keskihajonnan perusteella standardoidakseen muutosarvon.

Komposiittipiste käyttää yhtä tai molempia laskettuja Z-pisteitä riippuen siitä, mitkä parametrit olivat poikkeavia perustasossa. Jos molemmat, niin osallistujan komposiittipiste on kahden parametrin Z-pisteiden keskiarvo.

Osallistujan tasolla Z-piste nolla mille tahansa parametrille osoittaa, ettei kyseisessä metabolisessa parametrissä ole muutosta, mutta komposiitti-Z-piste nolla voi myös heijastaa metabolisten parametrien kompensoivia muutoksia. Negatiivinen Z-piste tulkitaan metabolisen toiminnan yleiseksi parantumiseksi, mutta negatiivinen Z-piste voi myös johtua siitä, että yhden parametrin laskua ei kumoa toisen parametrin nousu.
Perustaso, viikko 8
Baselineistä mitatun paastoverensokerin absoluuttinen muutos
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 16, 24, 36, 52; OLTP 5 viikot 4, 12, 24, 52
Perustaso, viikot 16, 24, 36, 52; OLTP 5 viikot 4, 12, 24, 52
Absoluuttinen muutos nollatason verensokerista potilailla, joiden nollatason HbA1c on ≥7%
Aikaikkuna: Alkuarvo, viikot 16, 24, 36, 52; OLTP 5 viikot 4, 12, 24, 52
Alkuarvo, viikot 16, 24, 36, 52; OLTP 5 viikot 4, 12, 24, 52
Prosentuaalinen muutos lähtötasosta paastotriglyserideissä
Aikaikkuna: Perusarvo, viikot 16, 24, 36, 52; OLTP 5 viikot 4, 12, 24, 52
Perusarvo, viikot 16, 24, 36, 52; OLTP 5 viikot 4, 12, 24, 52
Perusarvosta poikkeama prosentteina paastotriglyserideissä osallistujilla, joiden perusarvon paastotriglyseridit ≥250 mg/dl
Aikaikkuna: Perusarvio, viikot 16, 24, 36, 52; OLTP 5 viikot 4, 12, 24, 52
Perusarvio, viikot 16, 24, 36, 52; OLTP 5 viikot 4, 12, 24, 52
Absoluuttinen muutos lähtötasosta HbA1c:ssa
Aikaikkuna: Perusarvo, viikot 16, 24, 36, 52; OLTP 5 viikot 12, 24, 52
Perusarvo, viikot 16, 24, 36, 52; OLTP 5 viikot 12, 24, 52
Absoluuttinen muutos perusarvosta HbA1c:ssä osallistujilla, joiden perusarvo HbA1c oli ≥7%
Aikaikkuna: Perusarvo, viikot 16, 24, 36, 52; OLTP 5 viikot 12, 24, 52
Perusarvo, viikot 16, 24, 36, 52; OLTP 5 viikot 12, 24, 52
Absoluuttinen muutos lähtötasosta painotetussa keskimääräisessä glukoosipitoisuudessa (WMG)
Aikaikkuna: Perusarvo, viikot 16 ja 24
Perusarvo, viikot 16 ja 24
Absoluuttinen muutos lähtöarvosta veren glukoosipitoisuuden (WMG) osalta osallistujilla, joilla lähtöarvon paaston HbA1c ≥7 %
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 16 ja 24
Perustaso, viikot 16 ja 24
Muutos lähtöarvosta glukoosin pitoisuus-aikakäyrän alapuolisen pinta-alan (AUC0-4) osalta sekaruokakokeen (MMTT) aikana
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 8, 16, 24
Perustaso, viikot 8, 16, 24
Muutos glukoosin AUC0-4 perusarvosta MMTT-testissä osallistujilla, joiden perus-HbA1c ≥7%
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 8, 16, 24
Perustaso, viikot 8, 16, 24
Muutos glukoosien infuusionopeudesta per kilogramma (kg) kehonpainoa hyperinsulinemia-euglykeemisen puristuksen aikana lähtöarvosta
Aikaikkuna: Perusarvo, 8 ja 52 viikon kohdalla
Perusarvo, 8 ja 52 viikon kohdalla
Muutos lähtötasosta glukoosin infuusioasteessa per kehonpainokilogramma hyperinsulinemia-euglykeemisen puristuksen aikana osallistujilla, joiden lähtötason HbA1c ≥7 %
Aikaikkuna: Alkuperäinen tila, viikot 8 ja 52
Alkuperäinen tila, viikot 8 ja 52
Muutos glukoosin poistonopeudessa (kITT) alkuarvosta insuliiniresponssitestin (ITT) aikana
Aikaikkuna: Perusarvo, 8 ja 52 viikon kohdalla
Perusarvo, 8 ja 52 viikon kohdalla
Muutos glukoosin kITT:n perusarvosta ITT:n aikana osallistujilla, joiden perushbA1c ≥ 7 %
Aikaikkuna: Perusarvo, viikot 8 ja 52
Perusarvo, viikot 8 ja 52
Osallistujien määrä, joilla oli vähintään yksi hoitoon liittyvä haittatapahtuma (TEAE)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä DBTP-tutkimuslääkkeen annoksesta viimeiseen OLTP 5 -tutkimuslääkkeen annokseen plus 16 viikkoa (noin 120 viikkoa)
Ensimmäisestä DBTP-tutkimuslääkkeen annoksesta viimeiseen OLTP 5 -tutkimuslääkkeen annokseen plus 16 viikkoa (noin 120 viikkoa)
REGN4461:n kokonaispitoisuudet seerumissa ajan funktiona
Aikaikkuna: Viikot 0 (annoksen jälkeen), 8, 16 (annoksen jälkeen), 36, 52; OLTP 5 Viikot 4, 12, 24, 52
Viikot 0 (annoksen jälkeen), 8, 16 (annoksen jälkeen), 36, 52; OLTP 5 Viikot 4, 12, 24, 52
Osallistujien määrä, joilla on REGN4461-vasta-aineita (ADA)
Aikaikkuna: Noin viikko 128
Noin viikko 128

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Regeneron Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 7. tammikuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 5. tammikuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 24. syyskuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 7. marraskuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 7. marraskuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 12. marraskuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 15. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 26. toukokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • R4461-GLD-1875
  • 2019-000614-11 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Kaikki yksittäiset potilastiedot (IPD), jotka ovat julkisesti saatavilla olevien tulosten taustalla, harkitaan jaettavaksi

IPD-jaon aikakehys

Yksittäisten anonymisoitujen osallistujien tietojen jakamista harkitaan, kun sääntelevä elin on hyväksynyt indikaation, jos tietojen jakamiseen on laillinen valtuutus eikä ole kohtuullista todennäköisyyttä, että osallistuja tunnistettaisiin uudelleen.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituihin potilastason tietoihin tai aggregoituihin tutkimustietoihin, kun Regeneron on saanut tuotteelle myyntiluvan tärkeimmiltä terveysviranomaisilta (esim. FDA, Euroopan lääkevirasto (EMA), lääke- ja lääkinnällisten laitteiden virasto (PMDA) jne.) ja käyttöaihe, jolla on laillinen valtuudet jakaa tiedot ja se on asettanut tutkimustulokset julkisesti saataville (esim. tieteellinen julkaisu, tieteellinen konferenssi, kliinisten tutkimusten rekisteri).

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa