エミシズマブ（EMIX）の補助療法としての第IX因子
2023年12月20日 更新者：Tulane University
エミシズマブで治療された血友病Aおよび阻害剤を有する患者における破過出血の治療におけるバイパス剤の代替としての第IX因子の役割に関するインビトロパイロット研究。
この試験では、重度の血友病 A の患者を登録します。実験は、患者の血液にさまざまな分子（現在使用されており、エミシズマブの補助療法として理論的に提案されています）をスパイクすることによって in vitro で実行されるため、患者への直接的なリスクは最小限に抑えられます。
これはパイロット前臨床研究です。
調査の概要
詳細な説明
この研究の目的は、エミシズマブを予防している患者の血漿にさまざまな第 IX 因子 (FIX) 濃縮物を加えた場合の止血効果を判定し、それをバイパス剤 (活性化プロトロンビン複合体 aPCC、および組換え VIIa rVIIA 、組換えブタＦＶＩＩＩ）。
治験責任医師は、さまざまな濃度の FIX 濃縮液の存在下で、トロンビン生成アッセイ (CAT) を使用して止血効果を調べます。 研究者は、追加された FIX の止血効果を、追加されたバイパス剤 (活性化プロトロンビン複合体 aPCC、および組換え VIIa rVIIA、組換えブタ FVIII) の効果と比較します。
血漿は、血友病Aおよびエミシズマブで治療された阻害剤を有する患者から収集され、血漿サンプルのグループは、異なる濃度の第IX因子でスパイクされます。 トロンビン生成プロファイルは、CAT を使用して取得されます。
血漿サンプルの別のグループは、異なる濃度の通過剤（活性化プロトロンビン複合体 aPCC、および組換え VIIa rVIIA、組換えブタ FVIII）でスパイクされます。 トロンビン生成プロファイルは、CAT を使用して取得されます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
40
段階
- 初期フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Maissa Janbain, MD, MS
- 電話番号：504-988-8840
- メール：mjanbain@tulane.edu
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Radia Ksayer, MD
- 電話番号：914-841-9765
- メール：rksayer@tulane.edu
研究場所
-
-
Louisiana
-
Metairie、Louisiana、アメリカ、70001
- 募集
- Tulane University Lakeside Hospital and Clinics
-
コンタクト：
- Maissa Janbain, MD, MS
- 電話番号：504-988-8840
- メール：mjanbain@tulane.edu
-
コンタクト：
- Radia Ksayer, MD
- 電話番号：914-841-9765
- メール：rksayer@tulane.edu
-
主任研究者：
- Maissa Janbain, MD, MS
-
副調査官：
- Cindy Leissinger, MD
-
New Orleans、Louisiana、アメリカ、70112
- 募集
- University Medical Center New Orleans
-
コンタクト：
- Maissa Janbain, MD, MS
- 電話番号：504-988-8840
- メール：mjanbain@tulane.edu
-
コンタクト：
- Radia Ksayer, MD
- 電話番号：914-841-9765
- メール：rksayer@tulane.edu
-
主任研究者：
- Maissa Janbain, MD, MS
-
副調査官：
- Cindy Leissinger, MD
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
10年～118年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 署名済みのインフォームド コンセント/同意フォーム
- -インフォームドコンセントフォームに署名した時点で12歳以上の男性患者
- -研究者の判断で、研究プロトコルを遵守する能力
- -重度の血友病Aの診断を受けており、毎週の維持療法でエミシズマブの予防を受けています
除外基準:
- 同意書にサインできない
- 実験のために余分な血液を提供するつもりはありません。
- -血友病Aに加えて他の凝固障害の診断を受けている患者
- -採血から5半減期以内に止血剤を投与された患者。 これは、採血前に何らかの理由で使用された可能性があり、全体的な止血に影響を与える可能性のある薬剤に適用されます。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：基礎科学
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：患者グループ
第IX因子（rFIX）、活性化プロトロンビン複合体（aPCC）、および組換えVIIa（rFVIIa）の濃度を増加させて、エミシズマブを投与された重度の血友病A患者の血漿で、in vitroスパイク実験が実現されます。
|
第 IX 因子は、エミシズマブの基質の 1 つです。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ピークトロンビンを使用して、エミシズマブに対する阻害剤を有する血友病 A 患者の血漿に第 IX 因子濃縮物を添加した場合の恒常性維持効果を決定する
時間枠：1年
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ピーク トロンビンは、トロンビン生成プロファイルです。
治験責任医師は、患者の血漿に第 IX 因子濃縮物をスパイクしたときに得られたトロンビンのピーク値と、エミシズマブ予防で患者の血漿に aPCC および rFVIIa をスパイクしたときに得られたものを比較します。
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1年
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エミシズマブの阻害剤を含む血友病 A 患者の血漿に第 IX 因子濃縮物および組み換えブタ FVIII を添加した場合の止血効果を、ピーク トロンビンを使用して決定します。
時間枠：1年
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治験責任医師は、エミシズマブ予防で、患者の血漿に第 IX 因子濃縮物をスパイクしたときに得られたトロンビンのピーク値と、患者の血漿に組換えブタ FVIII をスパイクしたときに得られたトロンビンのピーク値を比較します。
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1年
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内因性トロンビン電位 (ETP) を使用して、エミシズマブに対する阻害剤を有する血友病 A 患者の血漿に第 IX 因子濃縮物を添加することによる恒常性維持効果を決定します。
時間枠：1年
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内因性トロンビンの可能性は、トロンビン生成プロファイルです。
治験責任医師は、患者の血漿に第 IX 因子濃縮物をスパイクしたときに得られた内因性トロンビンの可能性を、エミシズマブ予防で患者の血漿に aPCC および rFVIIa をスパイクしたときに得られたものと比較します。
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1年
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内因性トロンビン電位 (ETP) を使用して、エミシズマブに対する阻害剤を含む血友病 A 患者の血漿に第 IX 因子濃縮物および組換えブタ FVIII を添加した場合の止血効果を測定します。
時間枠：1年
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治験責任医師は、患者の血漿に第 IX 因子濃縮物をスパイクしたときに得られた内因性トロンビンの可能性を、エミシズマブ予防で組換えブタ FVIII を患者の血漿にスパイクしたときに得られた値と比較します。
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1年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年8月1日
一次修了 (推定)
2024年7月1日
研究の完了 (推定)
2024年7月1日
試験登録日
最初に提出
2022年2月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年3月7日
最初の投稿 (実際)
2022年3月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年12月22日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年12月20日
最終確認日
2023年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- 2022-200
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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