Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Faktor IX som tilleggsterapi til Emicizumab (EMIX)

20. desember 2023 oppdatert av: Tulane University

En in vitro pilotstudie av rollen til faktor IX som et alternativ til å omgå midler ved behandling av gjennombruddsblødninger hos pasienter med hemofili A og hemmere behandlet med Emicizumab.

Denne studien vil inkludere pasienter med alvorlig hemofili A. Eksperimenter vil bli kjørt in vitro ved å spike pasienters blod med forskjellige molekyler (brukes for tiden og teoretisk foreslått som tilleggsbehandling til emicizumab), derfor forventes det ikke mer enn minimal direkte risiko for pasientene. Dette er en preklinisk pilotstudie.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studien tar sikte på å bestemme den hemostatiske effekten av forskjellige faktor IX (FIX) konsentrater når de tilsettes plasmaet til pasienter på emicizumab profylakse og sammenligne den med den hemostatiske effekten oppnådd ved tilsetning av bypassmidler (aktivert protrombinkompleks aPCC, og rekombinant VIIa rVIIA , rekombinant svin FVIII).

Etterforskerne vil studere den hemostatiske effekten ved å bruke Thrombin Generation assay (CAT) i nærvær av forskjellige konsentrasjoner av FIX-konsentrater. Etterforskerne vil sammenligne den hemostatiske effekten av tilsatt FIX med effekten av tilsatte bypass-midler (aktivert protrombinkompleks aPCC, og rekombinant VIIa rVIIA, rekombinant svine-FVIII)

Plasma vil bli samlet inn fra pasienter med hemofili A og inhibitorer behandlet med Emicizumab, en gruppe plasmaprøver vil bli tilsatt forskjellige konsentrasjoner av faktor IX. Trombingenereringsprofiler vil bli oppnådd ved bruk av CAT.

En annen gruppe plasmaprøver vil bli tilsatt forskjellige konsentrasjoner av forbipasserende midler (aktivert protrombinkompleks aPCC, og rekombinant VIIa rVIIA, rekombinant svine-FVIII). Trombingenereringsprofiler vil bli oppnådd ved bruk av CAT.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

40

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Forente stater, 70001
        • Rekruttering
        • Tulane University Lakeside Hospital and Clinics
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Maissa Janbain, MD, MS
        • Underetterforsker:
          • Cindy Leissinger, MD
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70112
        • Rekruttering
        • University Medical Center New Orleans
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Maissa Janbain, MD, MS
        • Underetterforsker:
          • Cindy Leissinger, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

10 år til 118 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Signert skjema for informert samtykke/samtykke
  • Mannlige pasienter, alder 12 år og eldre ved signering av informert samtykkeskjema
  • Evne til å overholde studieprotokollen, etter etterforskerens vurdering
  • Diagnose av alvorlig hemofili A og mottar emicizumab profylakse, på et ukentlig vedlikeholdsregime

Ekskluderingskriterier:

  • Kan ikke signere samtykke
  • Ikke villig til å gi ekstra blod til forsøkene.
  • Pasienter som bærer diagnosene andre koagulopatier i tillegg til hemofili A
  • Pasienter som har fått et hemostatisk middel innen 5 halveringstider etter blodprøvetakingen. Dette gjelder alle midler som kan ha blitt brukt av en eller annen grunn før blodprøvetakingen og kan påvirke den globale hemostasen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Grunnvitenskap
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Pasientgruppe
In vitro spiking-eksperimenter vil bli realisert i plasma fra pasienter med alvorlig hemofili A på emicizumab ved bruk av økende konsentrasjoner av faktor IX (rFIX), aktivert protrombinkompleks (aPCC) og rekombinant VIIa (rFVIIa).
Legemiddel: Faktor IX
Faktor IX er en av substratene til emicizumab.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Bestem den homeostatiske effekten av å tilsette faktor IX-konsentrat til plasmaet til pasienter med hemofili A med hemmere på emicizumab ved bruk av topptrombin
Tidsramme: 1 år
Topptrombin er en trombingenereringsprofil. Etterforskerne vil sammenligne topp trombin oppnådd ved spiking av pasientens plasma med faktor IX konsentrater med det oppnådd ved spiking av pasientens plasma med aPCC og rFVIIa ved emicizumab profylakse.
1 år
Bestem den hemostatiske effekten av faktor IX-konsentrater og rekombinant svine-FVIII når det tilsettes plasmaet til pasienter med hemofili A med hemmere på emicizumab ved bruk av topptrombin
Tidsramme: 1 år
Undersøkerne vil sammenligne toppen av trombin oppnådd ved spiking av pasientens plasma med faktor IX-konsentrater med den oppnådd ved spiking av pasientens plasma med rekombinant svine-FVIII ved emicizumab-profylakse.
1 år
Bestem den homeostatiske effekten av å tilsette faktor IX-konsentrat til plasmaet til pasienter med hemofili A med hemmere på emicizumab ved bruk av endogent trombinpotensial (ETP)
Tidsramme: 1 år
Endogent trombinpotensial er en trombingenereringsprofil. Etterforskerne vil sammenligne det endogene trombinpotensialet som oppnås ved spiking av pasientens plasma med faktor IX-konsentrater med det som oppnås ved spiking av pasientens plasma med aPCC og rFVIIa ved emicizumab-profylakse.
1 år
Bestem den hemostatiske effekten av faktor IX-konsentrater og rekombinant svine-FVIII når de tilsettes plasmaet til pasienter med hemofili A med hemmere på emicizumab ved bruk av endogent trombinpotensial (ETP)
Tidsramme: 1 år
Undersøkerne vil sammenligne det endogene trombinpotensialet som oppnås ved tilsetting av pasientens plasma med faktor IX-konsentrater med det som oppnås ved tilsetning av pasientens plasma med rekombinant svine-FVIII ved emicizumab-profylakse.
1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Tulane University

Samarbeidspartnere

Genentech, Inc.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Maissa Janbain, MD, MS, Tulane University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. august 2022

Primær fullføring (Antatt)

1. juli 2024

Studiet fullført (Antatt)

1. juli 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. februar 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. mars 2022

Først lagt ut (Faktiske)

16. mars 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

22. desember 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. desember 2023

Sist bekreftet

1. desember 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2022-200

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Hemofili A

Kliniske studier på Faktor IX

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Jordan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere