ポンペ病（遅発性）の臨床試験

嚥下障害 | 口腔乾燥症 | シェーグレン症候群 | 唾液流量

七面鳥

急性骨髄性白血病 | ホジキン病 | 骨肉腫 | 非ホジキンリンパ腫 | 晩期合併症 | ユーイング肉腫 | 精巣胚細胞腫瘍混合 | 非転移性乳癌 | 軟部肉腫、成人、IIC期

フランス

アルブミン対クレアチニン比および糸球体濾過速度の変化 | 腎不全の進行または全死因死亡

フランス

腰痛 | 腰椎椎間板ヘルニア | 神経根症 | 腰部脊椎管狭窄症 | 神経根痛 | 3D プリント ガイド プレート | 腰仙面関節症候群 | 下肢の虚血性疼痛 | 脊椎の低侵襲および介入手術

中国

うつ | 運動中毒 | 完璧主義 | 過食 | 身体イメージ | 摂食障害 | 安静時代謝率 | 栄養不足 | 骨密度、低、感受性 | 運動関連の無月経 | 食事性無月経

ノルウェー

ファブリー病 | ニーマン・ピック病 | ゴーシェ病 | ポンペ病 | リソソーム蓄積症

アメリカ

自己免疫疾患 | 妊娠関連 | シェーグレン症候群 | SLE | 新生児ループス | 胎児に影響を与える胎児の心拍数またはリズムの異常

イタリア

化学療法 | 再発子宮頸がん | 薬物有害事象 | 子宮頸部神経内分泌がん | 客観的回答率 | 進行性子宮頸がん | 抗pd-1抗体

中国

うつ | 生活の質 | 痛み | 全般性不安障害 | 末期腎臓病 | 不安 | 血圧 | 大鬱病性障害 | コンプライアンス、患者 | コンプライアンス、投薬 | ムード | 心拍数が速い | エネルギー供給;欠乏

アメリカ

急性骨髄性白血病 | 再発性成人急性骨髄性白血病 | 続発性急性骨髄性白血病 | 未治療の成人急性骨髄性白血病 | 寛解期の成人急性骨髄性白血病 | 難治性急性骨髄性白血病 | 芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍 | 最小限の残存疾患 | 急性二表現型白血病 | インターロイキン 3 受容体サブユニット α 陽性 | 成人急性リンパ芽球性白血病 | 急性骨髄性白血病の早期再発 | 急性骨髄性白血病の晩期再発

アメリカ

てんかん | 神経発達障害 | 自閉症スペクトラム障害 | ダウン症 | ミトコンドリア脳筋症 | 小児急性発症精神神経症候群 | 脳葉酸欠乏症 | レンサ球菌感染症に関連する小児自己免疫性精神神経障害

アメリカ

慢性B型肝炎 | 慢性B型肝炎治療におけるロードマップの考え方 | テルビブジンの 24 週間 PCR 陰性 | 52週目および104週目でのPCR陰性 | 52 週目および 104 週目での HBeAg 血清変換率

台湾

副腎白質ジストロフィー | 副腎脊髄神経障害 | 異染性白質ジストロフィー | 軸索スフェロイドと色素性グリアを伴う成人発症型白質脳症

フランス

慢性腎臓病 | 二次性副甲状腺機能亢進症 | 腎性骨異栄養症 | 骨代謝回転率障害 | CKD-MBD

アメリカ

マントル細胞リンパ腫 | 慢性リンパ性白血病 | 有害事象 | 慢性移植片対宿主病 | 回答率

ポーランド

全身性エリテマトーデス (SLE) | 多発性硬化症（MS） | 関節リウマチ（RA） | 若年性皮膚筋炎（JDM） | 若年性特発性関節炎（JIA） | 尋常性天疱瘡 | 全身性硬化症（SSc） | 小児SLE | 小児発症型多発性硬化症 (POMS)

アメリカ

ミトコンドリア病 | 網膜色素変性症 | 重症筋無力症 | 好酸球性胃腸炎 | 多系統萎縮症 | 平滑筋肉腫 | 白質ジストロフィー | 痔瘻 | 脊髄小脳失調症3型 | フリードライヒ失調症 | ケネディ病 | ライム病 | 血球貪食性リンパ組織球症 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 脊髄小脳失調症6型 | ウィリアムズ症候群 | ヒルシュスプルング病 | 糖原病 | 川崎病 | 短腸症候群 | 低ホスファターゼ症 | レーバー先天性黒内障 | 口臭 | アカラシア心臓 | 多発性内分泌腫瘍 | リー症候群 | アジソン病 | 多発性内分泌腫瘍2型 | 強皮症 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 多発性内分泌腫瘍2A型 | 多発性内分泌腫瘍2B型 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 胆道閉鎖症 | 痙性運動失調 | WAGR症候群 | アニリディア | 一過性全健忘症 | 馬尾症候群 | レフサム... およびその他の条件

アメリカ, オーストラリア

怒り | PTSD | TBI（外傷性脳損傷） | 睡眠障害 | 頭痛 | 心的外傷後ストレス障害 | ストレス障害と闘う | 摂食障害 | 悪夢 | 外傷後頭痛 | TBI | 軍事活動 | 心的外傷後ストレス障害、遅発性発症 | 過敏な気分 | 戦闘および運用上のストレス反応 | 軍人家族 | 軍事作戦 | MTBI - 軽度の外傷性脳損傷 | 悪夢、レム睡眠タイプ

アメリカ

一次評価は、CDSS 合計スコアの研究終了時のベースラインからの変化です。 | 二次有効性評価には、MADRS、PANSS の合計スコアとサブスケール、レスポンダー率が含まれます。 CGI-S および CGI-I スケール。 | 安全性評価には以下が含まれます。実験室試験の異常。バーと SAS;身体検査;バイタルサイン;心電図等 | 主観的な副作用を評価するために、神経遮断薬の短い形式での主観的な幸福を研究で使用します。

先天性副腎過形成 | 血友病A | 血友病 B | ムコ多糖症Ⅰ | ムコ多糖症Ⅱ型 | 嚢胞性線維症 | Α1アンチトリプシン欠乏症 | かま状赤血球症 | ファンコニ貧血 | 慢性肉芽腫症 | ウィルソン病 | 重度の先天性好中球減少症 | オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | ムコ多糖症 VI | リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | プロピオン酸血症 | 副腎白質ジストロフィー | 糖原病 | 異染性白質ジストロフィー | クリグラー・ナジャール症候群 | ガラクトース血症 | ポンペ病 | シュワックマン・ダイヤモンド症候群 | 先天性甲状腺機能低下症 | アルファサラセミア | ビオチニダーゼ欠損症 | ダイヤモンドブラックファン貧血 | チェディアック東症候群 | カテコールアミン作動... およびその他の条件

ベルギー

アルツハイマー病 | 外傷性脳損傷 | 自閉症スペクトラム障害 | レビー小体病 | 血管性認知症 | 自閉症 | 認知症、混合 | アルツハイマー認知症 | 認知症、多発性梗塞 | カダシル | パーキンソン認知症症候群 | 慢性外傷性脳症 | 自閉症の行動 | 行動障害を伴うレビー小体型認知症（障害） | ハンチントン認知症 | ウェルニッケ・コルサコフ症候群 | 自閉症、現在または活動状態 | LATE 大脳辺縁系優位の加齢性 TDP-43 脳症

アメリカ, アラブ首長国連邦

有効性エンドポイント: 1 年以内に新たな脳血管性有害事象がないこと | 安全性エンドポイント: 1 年以内に新たな中等度または重篤な有害事象がないこと | 全死因死亡事象（1年以内） | 虚血性脳卒中イベントの発生（1年以内） | 新たな出血性脳卒中イベント（1年以内） | 新たなステント血栓症イベント（1年以内） | 新たな症候性狭窄イベント（1年以内） | ステント内狭窄の発生 12 回目±1 か月ごとの血管造影フォローアップ | 12回目±1か月の年次血管造影フォローアップ時のステント内狭窄の程度（WASID法で測定） | 12±1か月の年次血管造影追跡調査における目標動脈瘤塞栓率（RaymondおよびOKM分類）

心不全 | てんかん | 痛み | 肺炎 | 敗血症 | 炎症 | 高血圧症 | 慢性腎臓病 | 血友病 | 統合失調症 | 中枢神経系感染症 | 院内肺炎 | 不眠症 | 不安 | 双極性障害 | 好中球減少症 | ブドウ球菌感染症 | 徐脈 | 発作 | 尿路感染症 | 肺動脈高血圧 | 頭痛 | 自閉症 | 腹腔内感染症 | 心停止 | 細菌性髄膜炎 | 麻酔 | 鎮静 | 心内膜炎 | 感染 | 全身麻酔 | 高アルドステロン症 | 乳児血管腫 | 低カリウム血症 | 心不整脈 | 自閉症 | 神経筋遮断 | アデノウイルス | サイトメガロウイルス網膜炎 | 治療抵抗性統合失調症 | 痙攣 | 出金 | 重い月経出血 | 片頭痛 | 抗不安薬 | 細菌性敗血症 | ベンゾジアゼピン | 骨と関節の感染症 | 早発性統合失調症スペクトラム障害 | 婦人科感染症 | 単純ヘルペスウイルス | 炎症状態 | 下気道感染症 | 骨格筋のけいれん | 皮膚および皮膚構造の感染症 | グラム陰... およびその他の条件

アメリカ, カナダ, イギリス, イスラエル, シンガポール

エメリー・ドレイファス筋ジストロフィー | 先天性筋無力症症候群 | 肢帯型筋ジストロフィー | ITGA7（インテグリンα-7）欠損症を伴う先天性筋ジストロフィー | Α-ジストログリカノパチー（重度のてんかんを伴う先天性筋ジストロフィーおよびジストログリカンの異常グリコシル化） | Α-ジストログリカノパシー（TRAPPC11変異による脂肪肝および乳児発症型白内障を伴う先天性筋ジストロフィー） | Α-ジストログリカノパチー（ジストログリカンの低グリコシル化を伴う先天性筋ジストロフィー） | Α-ジストログリカノパチー（ジストログリカンの低グリコシル化を伴う先天性筋ジストロフィーおよびてんかん） | Α-ジストログリカノパシー... およびその他の条件

アメリカ

原発性高シュウ酸尿症タイプ 3 | 糖尿病 | 血友病A | 血友病 B | 遺伝性フルクトース不耐症 | 嚢胞性線維症 | 第VII因子欠乏症 | フェニルケトン尿症 | かま状赤血球症 | ドラベ症候群 | デュシェンヌ型筋ジストロフィー | プラダー・ウィリー症候群 | 脆弱X症候群 | 慢性肉芽腫症 | レット症候群 | ウィルソン病 | ニーマン・ピック病、C1型 | ニーマン・ピック病A型 | ベータサラセミア | 網膜芽細胞腫 | オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | SCD | 脊髄性筋萎縮症 | リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | プロピオン酸血症 | アンジェルマン症候群 | 異染性白質ジストロフィー | 低ホスファターゼ症 | クラッベ病 | バース症候群 | グルコーストランスポーター1型欠乏症候群 | ガラクトース血症 | 原発性高シュウ酸尿症... およびその他の条件

アメリカ