영아의 간 손상 치료에서 정맥 피쉬 오일 에멀젼의 자비로운 사용

Omegaven의 입원 환자 사용:

각 가족은 그들에게 설명된 자녀의 상태의 중증도와 Boston Children's Hospital 및 TCH의 예비 안전성 및 효능 데이터를 사용하여 설명된 새로운 준비의 이점에 관한 사용 가능한 데이터를 갖게 됩니다. 가족은 제품의 잠재적인 위험과 이점을 설명받게 됩니다. Omegaven의 효과에 대한 장기 추적 정보의 부족이 논의될 것입니다.

50mL 또는 100mL의 10% Omegaven이 들어 있는 병은 독일 함부르크의 International Pharmacy에서 구입합니다. Omegaven은 Fresenius Kabi AG, Bad Homburg v.d.h, Germany에서 제조합니다. Omegaven은 어유의 에멀젼으로 만들어졌습니다. 가족(또는 법적 보호자)은 텍사스 어린이 병원의 병원 청구서의 일부로 Omegaven에 대해 청구됩니다.

Omegaven은 지방 유제에 대한 Texas Children's Hospital 정책 및 절차에 따라 분배됩니다.

모든 학습 자료는 투여 시점까지 안전하게 보관됩니다. 병은 30° C 이하의 실온에서 보관됩니다(냉동하지 마십시오). 손상되었거나 의심스러운 약물은 사용하지 않은 상태로 Fresenius-Kabi에 반환됩니다. 용기는 사용하기 전에 흔들어야 합니다.

연구를 위한 모든 공급품에는 책임 및 선적 문서가 수반되며 조사자 또는 대리인(예: 연구 약사)이 관리합니다. 이러한 책임 및 선적 문서에 기록된 정보에는 관련 날짜, 배치 번호, 수령 또는 분배된 수량, 분배 대상, 반환된 의약품 및 의약품 분실 또는 손상이 포함됩니다. 연구가 끝나면 모든 사용 및 미사용 Omegaven이 계산됩니다. 기간이 만료되면 남은 의약품 공급품은 폐기됩니다.

Omegaven 관리의 세부사항:

Omegaven을 사용한 치료는 1gm/kg/일(지속적인 주입)의 용량으로 제공됩니다. Omegaven은 비경구 영양과 함께 중앙 또는 말초 카테터를 통해 정맥 주사됩니다. 비경구 지방 유제(Intralipid)는 Omegaven 치료 중 적절한 칼로리를 투여하기 위해 필요한 경우에만 투여됩니다. 비경구 영양 용액을 받는 모든 환자에게 제공되는 동일한 치료 기준을 따를 것입니다.

안전성 및 효능과 관련된 치료 중 지속적인 모니터링:

안전성은 다음 결과 변수를 사용하여 평가됩니다.

먼저 치료 전에 혈류 감염의 수(총 및 일일 비율)를 계산합니다. 우리는 Omegaven을 받는 각 아기의 이 비율을 모니터링하고 이전 비율과 비교할 것입니다. 현재 Omegaven을 투여받은 영아의 감염률은 TCH의 역사적 조절률의 약 절반입니다.

둘째, 체중, 길이, 머리둘레 성장을 통해 성장 속도를 모니터링합니다. 성장은 전처리 기간 및 예상 성장 속도 모두와 비교될 것입니다. 우리는 최적의 성장 목표에 대한 지침을 수립하여 보유하고 있으며 이러한 비율을 달성하는 것을 목표로 관리할 것입니다. 우리는 이것들을 주의 깊게 모니터링할 것입니다. NICU 또는 레벨 2 보육원에 있는 아기의 경우 Dr. Abrams가 영양 관리를 직접 감독합니다. PICU 또는 PCU에 있는 유아는 중환자실 직원과 함께 카터 박사가 뒤따를 것입니다. 이 접근 방식은 현재 16명의 영아 그룹에 적용되었으며 최종 계산이 보류 중이지만 성장이 우수했습니다.

셋째, 필수 지방산(EFA) 결핍의 증거가 있는지 4주 이상 경장 영양을 ​​전혀 받지 않는 영아를 모니터링할 것입니다. 피험자가 경장 영양 섭취 없이 남아 있는 매 4주 말에 측정을 반복합니다. 결핍을 암시하는 정확한 값은 논란의 여지가 있지만 일반적으로 0.4보다 큰 수준은 EFA 결핍의 증거로 간주됩니다. 이 측정은 Dr. William Heird의 실험실에서 0.2mL의 혈청을 사용하여 수행할 수 있습니다. 샘플은 NPO인 영아를 위해 매월 채취되며 6개월마다 CNRC의 Dr. Heird 연구실에서 배치로 실행됩니다. 데이터를 임상 용도로 사용할 수 없기 때문에 동의서에 EFA 결핍 가능성을 포함할 것입니다. 우리는 Omegaven으로 치료받은 유아가 EFA 결핍의 임상적 증거를 보여준 적이 없으며 매우 일시적인 경미한 결핍이 유아의 약 5%에서 발생할 수 있으며 이 경우에 사용할 임상적 개입이 없거나 임상적으로 명백한 EFA 결핍 없이 주어집니다.

넷째, DSMB에 대한 다음 실험실 및 임상 결과를 기록하고 모니터링합니다: 전해질, 칼슘, 인, 마그네슘, 알칼리성 포스파타제, 포도당, 트리글리세리드, BUN, 크레아티닌, 결합 및 비결합 빌리루빈, 알부민, 프리알부민, CRP, WBC, RBC , 혈소판, PT, PTT, 출혈의 증거 및 양성 혈액 배양. 이러한 실험실은 연구의 특정 결과가 아니라 임상적으로 관련이 있는 것으로 표시됩니다.

마지막으로, 발달 추적과 관련하여 가족들에게 담즙정체가 있는 모든 영아는 발달 지연의 위험이 있을 수 있음을 알리고 추적할 것을 권장합니다. 그러나 TCH 보육원의 영아에 대해 이러한 후속 조치가 발생하도록 보장하는 메커니즘이 없습니다.

용량 수정

고중성지방혈증:

혈청 트리글리세라이드 수치 > 300 mg/dL로 정의되는 고중성지방혈증이 발생하면 용량을 줄이기 전에 다음 사항을 고려해야 합니다.

1. 환자가 Omegaven을 24시간 동안 지속적으로 주입하는 동안 수치를 얻은 경우 총 용량을 20시간에 걸쳐 주입하고 4시간 후에 주입을 재개하기 전에 반복 혈청 트리글리세라이드 수치를 측정해야 합니다.
2. 고중성지방혈증의 다른 원인을 고려하고 해결해야 합니다(약물, 신장 질환).

전술한 개입에도 불구하고 트리글리세리드가 계속 높은 상태를 유지하는 경우 필요한 경우 용량을 25% 감소하는 것이 고려됩니다.

치료 기간

환자는 PN에서 젖을 뗄 때까지 Omegaven에 남아 있습니다.

간 또는 간/장 이식 목록에 있는 환자가 장기를 사용할 수 있게 된 경우, 이 프로토콜에 참여한다고 해서 이식을 받는 것이 배제되지는 않습니다. Omegaven은 이식 후 투여되지 않습니다.

아동에게 TPN이 필요하고 최대 5년 동안 결합 ​​빌리루빈이 2mg/dL 이상인 경우 치료가 제공됩니다. 영아에게 더 이상 TPN이 필요하지 않으면 빌리루빈과 상관없이 Omegaven을 중단합니다. 빌리루빈이 2mg/dL 미만이지만 아이에게 여전히 TPN이 필요한 경우 Omegaven은 총 5년까지 또는 영아에게 더 이상 TPN이 필요하지 않을 때마다 지속됩니다. 영아에게 더 이상 TPN이 필요하지 않을 때 Omegaven을 중단하는 이유는 이것이 많은 영아가 여전히 IV 액세스를 필요로 하는 유일한 이유이기 때문에 약물에 대해서만 IV 액세스를 유지하는 위험이 그 시점에서 Omegaven의 이점을 초과할 가능성이 있기 때문입니다. .

법률 및 윤리 요건:

이 연구는 IND #102,843을 사용하여 FDA 조사 신약 신청에 따라 BCM IRB의 승인을 받았습니다.

조사관은 미국연방규정집(Code of Federal Regulations) Title 21, Part 50.20에 따라 연구에 참여하기 전에 각 환자 또는 그의 법적 대리인이 서명한 사전 동의를 얻을 책임이 있습니다. 사전 동의는 연구 목적, 관련 위험 및 불편, 잠재적 이점 등에 대해 조사자 또는 피지명인이 구두 및 서면으로 모두 설명한 후 환자 또는 그의 법적 대리인으로부터 얻을 수 있습니다. 글쓰기. 동의서에 서명한 사람에게는 서명된 동의서 사본이 제공됩니다. Omegaven의 효과에 대한 장기 추적 정보의 부족이 논의될 것입니다.

Omegaven의 가정 사용:

피험자가 가정 건강 관리 기관을 통해 집에서 Omegaven®을 받기 위해서는 먼저 피험자가 Omegaven® 투여를 시작하기 위해 72시간 동안 Texas Children's Hospital에 입원해야 합니다. 이를 통해 예상치 못한 부작용을 관찰하고 부모가 가정 TPN 및 Omegaven®에 대한 교육을 받을 수 있습니다.

피험자가 TCH 또는 다른 병원에서 이미 Omegaven®을 투여받은 경우 집에서 Omegaven®을 투여하기 전에 72시간 입원을 위해 입원할 필요가 없습니다. 부모 교육은 이전 병원 입원 기간 동안 진행되며 TCH 소아 장 재활 클리닉을 통해 계속됩니다.

이 인구에는 5세 이하의 유아가 포함됩니다. 가정용 Omegaven® 용량은 병원에서 사용하는 용량과 동일합니다: 1gm/kg/일. 프로토콜의 입원 환자 부분과 마찬가지로 이것은 최대 용량이며 TCH 소아 장 재활 클리닉 팀의 재량에 따라 감소될 수 있습니다.

외래 모니터링:

TCH Pediatric Intestinal Rehabilitation Clinic 의사의 초기 평가 후 대상자는 일상적인 후속 조치를 위해 클리닉으로 돌아갑니다. 피험자는 치료 첫 2개월 동안 2주마다 클리닉에 다시 방문하도록 요청받을 것입니다. 그 후 피험자는 매월 또는 클리닉 팀의 지시에 따라 클리닉으로 돌아갑니다. Omegaven®의 가정 사용 주문은 진료소 방문 시 의사가 서명하여 치료 약물을 받는 동안 피험자가 연구 매개변수를 준수하는지 확인합니다.

진료 예약과 집에서 수행되는 일상적인 모니터링은 연구 목적 및 데이터 수집을 위해 기록됩니다. 연구 목적으로만 혈액 검사를 실시하지 않습니다. 검사실 모니터링은 일반적으로 집에서 그리고 각 진료소 방문 시 매주에서 2주 동안 수행됩니다.

FDA 연락처:

소화기 및 선천성 이상 제품 의약품 정보부(DDI) (855) 543-3784 또는 (301) 796-3400; druginfo@fda.hhs.gov