난치성 신경모세포종에 대한 131-I-MIBG 요법, 확장 액세스 프로토콜

131I-MIBG는 실험적이지만 재발성 신경모세포종을 치료하기 위해 미국에서 단독으로 100명 이상의 어린이에게 사용되었습니다. 재발성 신경모세포종 또는 전이성 크롬친화세포종/신경절종이 있는 소아 및 성인 모두에서 131I-MIBG의 용량을 증가시킨 최근 연구에서 일부 환자에서 항암 효과가 나타났습니다. 이 치료의 주요 부작용은 골수에서 정상적인 조혈 세포(줄기 세포라고 함)의 수가 감소하는 것이었지만 12mCi/kg의 용량은 적은 수의 골수에 영구적인 손상을 일으키지 않았습니다. 환자의.

피험자가 이 요법을 받을 자격이 있는지 확인하기 위해 수행해야 할 특정 테스트 또는 절차가 있습니다. 여기에는 연구실 작업, 신체 검사 및 MIBG 스캔이 포함됩니다. CT 스캔, MRI, 뼈 스캔, 골수 흡인, 생검 및 소변 검사를 실시하여 임상적으로 필요한 경우 질병 상태를 평가합니다. 의사가 어떤 검사가 필요한지 결정할 것입니다.

피험자는 연구 치료를 시작하기 전에 정맥에 정맥 카테터(튜브)를 삽입해야 합니다. 기존의 중심 정맥 카테터를 사용하여 약물을 투여할 수 있습니다.

피험자의 소변은 방사성이므로 방사성인 소변의 배액을 보장하기 위해 요로 카테터를 삽입할 수 있습니다. 카테터는 치료 후 3-5일 후에 제거됩니다. 일반적으로 카테터를 삽입하는 절차에는 전신 마취 또는 진정제가 제공됩니다.

피험자는 CHOP 소아 종양학과의 특별히 준비된 방에서 치료를 받게 됩니다. 입원 시 간호 직원은 간병인에게 MIBG 주입 후 피험자 관리에 대해 지시할 것입니다. 간호사의 방사선 피폭 빈도가 높고 치료 중 피험자를 둘러싼 높은 수준의 방사선 때문에 간호사의 접촉은 복잡한 의료에 국한되어 응급 상황 발생 시 피험자가 이용할 수 있도록 한다. 성인 가족 구성원은 입원 기간 동안 다음을 위해 항상 함께 있어야 합니다.

• 위생 지원
• 경구용 약물을 투여하십시오
• 제공 및 빈 변기
• 식사 보조
• 기저귀를 갈아주세요(사용하는 경우)
• 더러워지면 옷과 침구를 갈아 입으십시오.
• 격리 또는 절차로 인해 화가 나거나 안절부절 못하는 개인을 즐겁게 하거나 주의를 분산시키십시오.
• 선량계 판독값을 기록합니다.

격리: 2-5일 동안 피험자는 방문자와 병원 직원이 방사능에 노출되는 것을 방지하기 위해 납 차폐로 둘러싸인 침대가 있는 1인실에 배치됩니다. 가족이 병실을 방문할 수 있지만 방사선 노출을 측정하기 위해 방사선 배지를 착용해야 합니다. 한 가족이 방에서 잘 수 있지만 아무도 방패 뒤로 들어가거나 아이와 함께 침대에서 잠을 잘 수 없습니다.

피험자는 중앙 정맥 카테터를 통해 수액을 받습니다. 수액은 131I-MIBG 치료가 시작되기 최소 4시간 전에 시작되고 최소 72시간 후에 계속됩니다.

대상자는 131I-MIBG에 포함된 방사성 요오드로 인한 갑상선 손상을 방지하기 위해 경구용 약인 요오드화칼륨을 복용합니다. 이 약은 치료 당일에 복용하며 총 6주 동안 계속됩니다.

131I-MIBG는 1~2시간에 걸쳐 정맥 카테터를 통해 투여됩니다.

약물을 투여하는 동안 피험자의 혈압과 심박수를 자주 확인합니다.

치료 전과 치료 후 일정한 간격으로 피험자는 혈구 수, 호르몬, 간 및 신장 기능을 확인하기 위해 일상적인 혈액 검사를 받게 됩니다. 처음 1-6주 동안, 그리고 치료 후 6주 동안 혈액을 자주 검사합니다. 위에 나열된 검사를 수행하기 위해 처음 6주 동안 매번 약 1티스푼의 혈액을 채취합니다.

치료 후 약물이 체내 어디에 집중되는지 확인하기 위해 MIBG 스캔을 수행합니다. 방사성 표지자 주입은 필요하지 않으며 일반적으로 퇴원 당일에 실시합니다. MIBG 주입이 필요하지 않다는 점을 제외하면 치료 전 MIBG 스캔과 동일하며 일반적으로 더 짧습니다(15-30분).

치료 후 6-8주 후에 MIBG 및 기타 스캔을 수행하여 치료에 대한 종양의 반응을 평가합니다.

피험자의 종양이 각 치료 후 6-7주 후에 반응하거나 안정적이면 백혈구 수치가 치료에서 회복되고 환자가 필요한 경우 줄기 세포를 사용할 수 있는 한 두 번째 및 세 번째 치료 과정을 받을 수 있습니다. . 다른 MIBG 치료가 주어지면, 안전상의 이유로(첫 번째 주입의 독성 정보에 근거하여) 복용량을 줄이는 것이 필요하다고 생각되지 않는 한, 첫 번째 치료와 동일한 복용량이 될 것입니다.

치료 후 피험자의 혈구 수가 감소하면 Filgrastim(G-CSF) 또는 Neulasta 치료가 필요할 수 있습니다. G-CSF/뉴라스타는 백혈구 증가에 도움을 주는 약입니다. 이것은 피하(피부 아래) 주사(인슐린 주사와 유사)로 제공됩니다. GCSF는 매일 투여하고 GCSF 대신 뉴라스타는 14일마다 투여합니다. 뉴라스타는 GCSF처럼 작용하여 백혈구 수치를 높이는 데 도움을 주지만 자녀의 몸에서 더 오래 지속됩니다. 이 약은 감염과 싸우는 세포의 척도인 절대 호중구 수(ANC)가 500 미만으로 떨어지면 시작하여 회복될 때까지(일반적으로 5000 이상) 계속됩니다.

Vorinostat는 PI 및 치료 의사의 재량에 따라 임상 절차로 제공될 수 있습니다. 이것은 연구 참여와 상관없이 임상 목적으로 투여될 것입니다. 환자는 -1일에서 +12일까지 경구, NG 또는 G-튜브를 통해 1일 1회(총 14회 용량) 최근 완료된 NANT 연구에서와 같이 180mg/m2/용량(최대 용량 400mg)을 받게 됩니다. Vorinostat는 14일 동안 지속적으로 투여됩니다. Vorinostat는 음식과 함께 또는 식후 30분 이내에 복용해야 합니다. 복용량은 가능하면 아침에 복용해야 합니다. 치료 1일차에 vorinostat는 131I-MIBG 주입 시작 1시간 전에 복용해야 합니다.