VHL(Von Hippel-Lindau) 질병 환자의 수니티닙 연구 (VHLSUT)

포함 기준

1. 환자는 유전적으로 또는 임상적으로 확인된 VHL 질병이 있어야 하며 기존의 접근 방식으로 더 이상 제어할 수 없는 VHL 증상이 있어야 합니다.

2. 환자는 다음 병변 중 적어도 하나가 있어야 합니다.

   • 눈: 더 이상 레이저 요법이나 냉동 요법으로 치료할 수 없고 진행성 시력 상실을 초래하는 망막 혈관모세포종;
   • CNS: 소뇌, 구근, 척수 또는 소뇌교각 혈관모세포종 또는 내림프낭 종양으로 추가 수술이 불가능하거나 첫 수술 후 재발한 신경학적 증상;
   • 신장: 보존적 수술에 접근할 수 없는 다발성 또는 양측성 종양, 또는 수술 및/또는 고주파 절제 또는 진행성/전이성 RCC 후에 재발한 종양;
   • 췌장: 절멸 불가능하거나 진행된 신경내분비 종양.
3. 이전에 수술, 화학 요법 또는 방사선 요법으로 VHL 치료를 받은 환자는 이러한 치료가 연구 치료를 시작하기 4주 이상 전에 완료되었다는 조건 하에서 이 연구에 적격한 것으로 간주됩니다. 이전에 방사된 병변은 이미지에서 성장의 명백한 증거를 보여주는 경우에만 대상 병변으로 간주됩니다.
4. 남성 또는 여성, 18세 이상.
5. 수행 상태 ECOG 0-2
6. 기대 수명 = 3개월

7. 다음 한도 내에서 생물학적/임상적 가치:

   • 총 혈청 빌리루빈 = 1.5 x ULN(길버트병 환자는 적합하지 않음)
   • 혈청 트랜스아미나제 및 알칼리성 포스파타제 = 2.5 x ULN, 또는 기저 악성 종양(간 전이)의 경우 = 5x ULN
   • 혈청 크레아티닌 = 1.5 x ULN, 크레아티닌 청소율 = 80ml/min
   • 절대 호중구 수 = 1500/mm3
   • 혈소판 = 100,000/mm3
   • 헤모글로빈 = 9.0g/dL
   • QTc 간격 = 450msec
   • 좌심실 박출률(LVEF) = MUGA(Multigated Acquisition) 스캔 또는 심초음파로 평가한 기관 정상의 하한
8. 수니티닙(케토코나졸, 테오필린, 페노바르비탈, 쿠마딘/와파린을 포함하는 CYP3A4 억제제 또는 유도제)의 활성 또는 약동학을 변경할 수 있는 약물 또는 물질을 투여받는 환자의 적격성은 주임 시험자가 중단하거나 다음으로 전환할 가능성을 검토한 후 결정됩니다. 다른 약물. 그렇지 않으면 환자는 자격이 없습니다. 항응고제 약물(coumadin/warfarin 중)은 저분자량 헤파린으로 전환되거나 환자의 병력과 관련하여 목표 범위에서 INR을 유지하기 위해 개별 용량 적응에 따라 달라질 수 있습니다. 공부하다.
9. 환자 또는 법적 대리인이 등록 전에 임상시험의 모든 측면에 대해 통보받았다는 내용의 서명 및 날짜가 기재된 사전 동의 문서
10. 본 연구의 일부로 요청되거나 요청될 수 있는 모든 프로토콜 평가, 방문 일정 및 절차를 준수할 의지와 능력.
11. 프랑스 사회보장제도 가맹

제외 기준

1. 연구에 참여하기 전 4주 이내에 화학 요법, 방사선 요법, 고주파 또는 수술을 받았거나 4주보다 먼저 투여한 약물로 인해 부작용으로부터 완전히 회복되지 않은 경우.
2. 지난 30일 동안 다른 임상시험용 제제를 받거나 임상시험에 참여한 환자.
3. 수니티닙과 화학적 또는 생물학적 구성이 유사한 화합물에 기인한 알레르기 반응의 병력.
4. 이전 수니티닙 치료
5. NCI-CTCAE 등급 = 연구 시작 전 4주 이내의 3 출혈.
6. 알려진 또는 의심되는 뇌 전이, 척수 압박, 암성 수막염, 선별 검사 CT 스캔 또는 MRI에서 연수막 질환의 증거(신경과 전문의에 따르면 연수막 혈관모세포종 제외)의 병력.
7. 연구 약물 투여 전 6개월 이내에 다음 중 임의의 것: 증상이 있는 울혈성 심부전, 심근 경색 또는 관상 동맥 우회술, 폐색전증, 진행 중인 중증 또는 불안정 협심증, NCI-CTCAE 등급 = 2 심장 부정맥, 뇌혈관 사고 또는 일과성 허혈 공격.
8. 최적의 항고혈압 요법에도 불구하고 조절할 수 없는 >140/90 mmHg의 고혈압.
9. 약물치료에도 불구하고 정상 범위를 유지할 수 없는 갑상선 기능을 동반한 기존의 갑상선 이상.
10. 진행중인 감염, 불안정하거나 보상되지 않는 호흡기, 심장, 간 또는 신장 질환, 정신 질환, 조사관의 판단에 따라 다음과 관련된 과도한 위험을 부여하는 실험실 이상을 포함하되 이에 국한되지 않는 기타 심각한 급성 또는 만성 의학적 상태 연구 참여 또는 연구 약물 투여, 또는 환자가 시험에 참여하기에 부적절하게 만들 수 있습니다.
11. 경구 약물 흡수를 방해할 수 있는 모든 의학적 상태(위 또는 소장 병리, 흡수 장애 증후군).
12. 항레트로바이러스 요법으로 치료받은 알려진 HIV 양성 환자(수니티닙과의 잠재적 약동학 상호작용).
13. 임신 또는 모유 수유. 환자는 연구 기간 동안 경구 피임약, 자궁 내 장치 또는 출산 불가능을 포함하여 효과적인 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
14. 지난 3년 동안 기저 세포 암종, 제자리 자궁 경부 암종, 편평 세포 피부암, 지난 12개월 동안 재발의 증거가 없는 pT1/방광암을 제외한 모든 다른 악성 종양.