성장 호르몬 결핍이 있는 성인 피험자의 VRS-317
2012년 7월 19일 업데이트: Versartis Inc.
성장 호르몬 결핍이 있는 성인에게 VRS-317을 피하 투여한 후 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 위한 눈가림 위약 제어 단일 상승 용량 1상
이 연구의 목적은 성인 성장 호르몬 결핍 환자에서 최대 5회 용량의 VRS-317의 안전성과 내약성을 결정하는 것입니다.
- 인슐린 유사 성장 인자-1(IGF-I) 및 결합 단백질(IGFBP-3) 및 뼈 전환율(뼈 알칼리 포스파타제)의 기준선 변화를 측정하여 VRS-317 활성의 증거에 대해 환자를 평가합니다.
- 기술 약동학(PK) 및 약력학(PD) 매개변수(IGF-I 및 IGFBP-3)는 각 피험자의 혈장 농도-시간 데이터를 기반으로 표준 모델 독립적인 방법으로 결정됩니다. 이러한 매개변수에는 Cmax, Tmax, AUCavg, AUC0-inf 및 t1/2가 포함됩니다.
- VRS-317의 단회 투여 후 최대 1개월 동안 성인 환자의 IGF-I 수준의 정상 범위(적절한 연령/성별)를 유지하기 위한 적절한 VRS-317 용량을 결정하는 것이 목적입니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 현재 매일 rhGH 요법을 받고 있는 성인 GHD 환자를 대상으로 한 위약 대조 단일 상승 용량(SAD) 연구입니다. 스크리닝 후 환자는 치료를 위해 무작위화되기 전에 최소 7일(최대 60일) 동안 매일 rhGH 요법을 중단합니다. 환자가 사전 투여 스크리닝 기준을 통과하면 환자는 현재 등록 중인 치료군 내에서 무작위 배정됩니다.
다음과 같은 최소 하나 이상의 GH 자극 테스트를 통해 성인기 동안 GHD의 문서화된 확인(병력)이 필요합니다.
- 인슐린 내성 검사(ITT; 피크 hGH ≤ 5.0ng/mL),
- 아르기닌 단독(피크 hGH ≤ 0.4ng/mL);
- 아르기닌 + 성장 호르몬 방출 호르몬*(아래 참조);
- 또는 글루카곤 자극 테스트(피크 hGH ≤ 3.0ng/mL) 또는
- 연령/성별 적절한 정상 범위에 대해 최소 3개의 다른 뇌하수체 호르몬 결핍 및 낮은 IGF-I
각 환자는 임상시험 제품인 VRS-317(코호트 A-E) 또는 위약(코호트 F)을 4:1 비율로 받도록 무작위 배정됩니다.
피험자는 연구에 참여하는 동안 안전을 위해 모니터링됩니다. 환자의 안전을 보장하기 위해, 제1 치료군에서 2명의 환자(활성 1명, 위약 1명)(Cohort A 1명, Cohort F1 1명)에게 맹검 방식으로 투여하고 나머지 8명의 환자에게 투여하기 전에 48시간 동안 모니터링합니다. 나머지 8명의 환자는 눈이 멀고 첫 번째 치료 그룹으로 무작위 배정됩니다. 활력 징후, 임상 실험실 값, 부작용(AE) 및 병용 약물(CM)이 캡처됩니다. AE는 부작용에 대한 일반 용어 기준(CTCAE v 4.0)1 및 일차 피부 자극 점수 척도를 사용하여 등급이 매겨집니다. AE는 MedDRA2 사전을 사용하여 코딩되고 CM은 WHO 약물 사전을 사용하여 코딩됩니다. 더 높은 용량 수준으로 확대하기 전에, 안전성 데이터는 연구책임자(PI), 공동 PI, 스폰서 및 의료 모니터에 의해 피험자에 대한 잠재적인 안전 위험에 대해 검토됩니다.
환자는 총 83-215일 동안 참여하게 됩니다. 7-60일의 중단 단계(매일 rhGH 요법 없음)에 이어 치료 단계의 1일에 할당된 용량을 받고, 30일 동안 PK/PD 및 안전성 평가를 받고, 추가로 30일의 후속 조치를 받습니다.
안전성 평가는 다음을 포함하되 이에 국한되지 않는 안전성을 평가하기 위해 수행됩니다.
- 신체 검사
- 활력 징후(앉은 자세/누운 자세 혈압 포함)
- 실험실 검사: 혈액학, 화학, 소변 검사, 임신 검사(가임기 여성의 경우)
- 부작용 및 병용 약물
- 포도당 대사: 연구 전 및 연구 동안 미리 예정된 시점에서 공복 및 식후 혈장 포도당 및 공복 인슐린(평가 표에 따름)
- 지질 프로필은 연구 전 및 연구 동안 미리 예정된 시점에서 평가될 것입니다(평가 표에 따름).
- 등록 전 및 30일에 부신 기능 부전 평가(기록된 부신 기능 부전 병력이 있는 환자에게는 수행되지 않음)
- 주사 부위 반응 평가
- 항-VRS-317 항체 분석(투여 전, 30일(연구 종료) 및 60일) 마지막 추적 방문
- 안전성 모니터링은 투여 후 최대 60일 동안 계속됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
50
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, 미국, 78229
- Diabetes and Glandular Disease Clinic
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
21년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 25세~65세
- 가임기 여성에 대한 음성 혈청 임신 검사
- 하나 이상의 GH 자극 테스트에 의해 성인기 동안 GHD의 문서화된 확인(병력)
- rhGH 이외의 호르몬 대체 요법을 받는 경우 환자는 등록 전 2개월 동안 안정적인 치료 과정에 있어야 합니다.
- GHD와 관련된 뇌하수체 장애는 최소 6개월 동안 임상적으로 안정적이었습니다.
- 현재 GHD 치료를 위해 최소 28일 동안 매일 재조합 인간 성장 호르몬(rhGH) 주사를 맞고 있습니다.
- 정보에 입각한 동의를 할 의지와 능력
- 등록 후 1년 이내, 다음을 포함한 선별 검사의 정상 결과: 유방 조영술(여성), 세포진 검사(25세 이상 여성), 50세 이상 남성: 디지털 직장 검사
제외 기준:
- 첫 번째 연구 약물 투여 후 30일 이내에 세균, 바이러스 또는 진균 감염에 대한 전신 치료를 받은 피험자(HSV에 대한 예방적 아시클로버 허용)
- 126mg/dL(7mM) 이상의 공복 혈장 포도당 수준 또는 스크리닝 시 ≥ 6.5%의 HbA1c로 정의되는 진성 당뇨병 또는 부적절한 포도당 조절의 문서화된 이력이 있는 피험자
- 치료되지 않은 부신 기능 부전이 있는 피험자.
- 정상 참조 범위 미만의 유리 티록신 또는 정상 참조 범위 초과의 TSH
- 다발성 뇌하수체 호르몬 결핍 환자에서 경구용 글루코코르티코이드의 생리학적 유지 용량을 제외한 경구용 또는 흡입용 스테로이드의 현재 사용
- 연구 기간 동안 피임약을 포함한 경구용 에스트로겐을 사용하는 여성(경피 에스트로겐 패치는 허용됨)
- 현재 유의미한 심혈관, 뇌혈관, 폐, 신경(GHD와 관련 없음), 신장 또는 간담도 질환
- 망막병증 또는 유두부종의 존재
- 지속성(의료 개입 없이 해결되지 않음) 또는 재발성 편두통, 부종, 관절통(골관절염과 관련 없음) 또는 메스꺼움의 문서화된 병력
- 약물 또는 알코올 남용의 역사.
- HIV, HBV 또는 HCV 감염의 이전 병력이 문서화되지 않아야 함(검사 불필요)
- 적절하게 치료된 비흑색종 피부암 또는 적절하게 치료된 자궁경부 상피내 암종을 제외한 암의 이전 병력
- 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성
- 치료 단계의 60일까지 두 가지 효과적인 피임 방법을 사용하지 않으려 함
- 스크리닝 시 인간 성장 호르몬에 대한 기존 항체(스크리닝 샘플은 양성 항-hGH 항체 역가를 위해 사전 지정된 컷오프 미만이어야 함)
- 스크리닝 전 지난 30일 이내에 연구 약물을 사용한 치료
- 이 연구의 요구 사항을 준수할 수 없습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: VRS-317 세이프티 암 1
VRS-317 용량 수준 1의 단회 주사 SC(90kg 환자 기준) 위약 단일 피하주사 용량 활성 치료 용량과 일치 |
VRS-317 단일 용량
다른 이름들:
VRS-317 단일 용량
다른 이름들:
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실험적: VRS-317 세이프티 암 2
VRS-317 용량 수준 2의 단일 주사 SC(90kg 환자 기준) 위약 단일 피하주사 용량 활성 치료 용량과 일치 |
VRS-317 단일 용량
다른 이름들:
VRS-317 단일 용량
다른 이름들:
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실험적: VRS-317 세이프티 암 3
VRS-317 용량 수준 3의 단회 주사 SC(90kg 환자 기준) 위약 단일 피하주사 용량 활성 치료 용량과 일치 |
VRS-317 단일 용량
다른 이름들:
VRS-317 단일 용량
다른 이름들:
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실험적: VRS-317 세이프티 암 4
VRS-317 선량 수준 4의 SC 2회 주사(90kg 환자 기준) 위약 2회 피하주사 투여량에 맞는 투여량 |
VRS-317 단일 용량
다른 이름들:
VRS-317 단일 용량
다른 이름들:
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실험적: VRS-317 세이프티 암 5
VRS-317 선량 수준 5의 SC 2회 주사(90kg 환자 기준) 위약 2회 피하 주사 활성 치료 용량과 일치하는 용량 용량 |
VRS-317 단일 용량
다른 이름들:
VRS-317 단일 용량
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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VRS-317 단회 투여의 안전성 및 내약성
기간: 30 일
|
이 연구는 부작용에 대해 VRS-317 용량 수준과 위약 사이의 차이를 평가할 것입니다.
부작용이 있는 환자의 수를 포함하여 각 용량 코호트 및 결합 용량 코호트에 대한 요약이 제공될 것입니다.
최소 1회 용량의 VRS-317 또는 위약을 투여받은 모든 피험자가 안전성 분석에 포함됩니다.
모든 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)의 요약은 중증도 및 연구 약물과의 관계에 따라 분류됩니다.
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30 일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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SC 투여된 VRS-317의 약동학(PK) 프로파일 결정
기간: 30 일
|
매개변수
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30 일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Mark Kipnes, MD, Diabetes and Glandular Disease Clinic
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2011년 3월 1일
기본 완료 (실제)
2012년 6월 1일
연구 완료 (실제)
2012년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2011년 5월 13일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 5월 23일
처음 게시됨 (추정)
2011년 5월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2012년 7월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2012년 7월 19일
마지막으로 확인됨
2012년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- VRS-317 1a
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